Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En fas III-studie om säkerhet, farmakokinetik och effektivitet av koagulationsfaktor VIIa (PERSEPT2)

24 februari 2022 uppdaterad av: Laboratoire français de Fractionnement et de Biotechnologies

En fas III-studie om säkerhet, farmakokinetik och effektivitet av koagulationsfaktor VIIa (rekombinant) hos medfödd hemofili A eller B pediatriska patienter från födsel till

Syftet med studien är att bedöma säkerheten, effekten och farmakokinetiken för 2 separata dosregimer (75 µg/kg och 225 µg/kg) av koagulationsfaktor VIIa (rekombinant) för behandling av blödningsepisoder hos patienter med hemofili A eller B med inhibitorer till Faktor VIII eller IX hos 12 patienter (född till <6 år) och 12 patienter (≥6 år till <12 år).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

En fas III-studie om säkerhet, farmakokinetik och effektivitet av koagulationsfaktor VIIa (rekombinant) hos medfödd hemofili A eller B pediatriska patienter från födseln till <12 år gamla med hämmare till faktor VIII eller IX: PerSept 2

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

25

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Bulgarien
      • Plovdiv, Bulgarien
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment "Sveti Georgi"
  • Förenta staterna
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • University of Colorado Denver Hemophilia & Thrombosis Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Förenta staterna, 73117
        • Jimmy Everest Center for Cancer and Bleeding Disorders
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75390
        • UT Southwestern Medical Center at Dallas / Children's Medical Center
  • Georgien
      • Tbilisi, Georgien
        • Hematology of Department Hemophilia and Thromboses center
  • Sydafrika
      • Benoni, Sydafrika
        • Worthwhile Clinical Trials
  • Tjeckien
      • Prague, Tjeckien
        • University Hospital Motol
  • Ukraina
      • Kyiv, Ukraina
        • National Specialized Children's Hospital OKHMATDYT, Centre for Hemostatic Pathology (Ukraine)
      • Lviv, Ukraina
        • Institute of blood pathology and transfusion medicine

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

Inte äldre än 11 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Manlig

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • vara man med diagnosen medfödd blödarsjuka A eller B oavsett svårighetsgrad
  • har något av följande:
  • ett positivt inhibitortest BU ≥5, ELLER
  • en Bethesda-enhet (BU) <5 men förväntas ha ett högt anamnestiskt svar på FVIII eller FIX, vilket framgår av patientens medicinska historia, vilket utesluter användning av faktor VIII- eller IX-produkter för att behandla blödningsepisoder, ELLER
  • en BU <5 men förväntas vara motståndskraftig mot ökad dosering av FVIII eller FIX, vilket framgår av patientens medicinska historia, vilket utesluter användning av faktor VIII- eller IX-produkter för att behandla blödningsepisoder
  • vara i åldern från födseln till <12 år
  • har upplevt minst 3 blödningsepisoder av någon svårighetsgrad under de senaste 6 månaderna
  • föräldrar eller vårdnadshavare måste kunna förstå och vara villiga att följa villkoren i protokollet
  • föräldrar eller vårdnadshavare måste ha läst, förstått och lämnat skriftligt informerat samtycke

Exklusions kriterier:

  • har någon annan koagulationsstörning än hemofili A eller B
  • vara immunsupprimerad (dvs. patienten kanske inte får systemisk immunsuppressiv medicin; kluster av differentiering 4 (CD4) vid screening måste vara >200/µL)
  • har en känd allergi eller överkänslighet mot kaniner
  • har trombocytantal <100 000/ml
  • har genomgått ett större kirurgiskt ingrepp (t.ex. ortopediska, abdominala) inom 1 månad före första administrering av studieläkemedlet
  • har fått ett prövningsläkemedel inom 30 dagar efter första studieläkemedlets administrering, eller förväntas få ett sådant läkemedel under deltagande i denna studie

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Crossover tilldelning
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Koagulationsfaktor Vila (rekombinant): 75 µg/kg
75 µg/kg behandlingsregim i 3 månader
Biologisk: Koagulation FVIIa (rekombinant)
En överkorsningsdesign för att bedöma effektiviteten av 2 separata dosregimer (75 µg/kg och 225 µg/kg) av koagulationsfaktor VIIa (rekombinant) för behandling av blödningsepisoder hos patienter med hemofili A eller B med hämmare av faktor VIII eller faktor. IX
Aktiv komparator: Koagulationsfaktor Vila (rekombinant): 225 µg/kg
225 µg/kg behandlingsregim i 3 månader
Biologisk: Koagulation FVIIa (rekombinant)
En överkorsningsdesign för att bedöma effektiviteten av 2 separata dosregimer (75 µg/kg och 225 µg/kg) av koagulationsfaktor VIIa (rekombinant) för behandling av blödningsepisoder hos patienter med hemofili A eller B med hämmare av faktor VIII eller faktor. IX

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andel framgångsrikt behandlade milda/måttliga blödningsepisoder per FDA-krav.
Tidsram: 12 timmar efter första administrering av studieläkemedlet

För det primära effektmåttet definierades framgångsrik behandling av mild/måttlig blödningsepisod som att uppfylla alla följande:

  • "Bra" eller "utmärkt" svar noterat av patienten/föräldern/vårdnadshavare eller annan vårdgivare, beroende på patientens ålder och mognad
  • Studieläkemedelsbehandling: Ingen ytterligare behandling med LR769 efter den tidpunkt då ett "bra" eller "utmärkt" svar för denna blödningsepisod noterades
  • Ingen annan hemostatisk behandling behövs för denna blödningsepisod
  • Ingen administrering av blodprodukter som skulle indikera fortsatt blödning efter den tidpunkt då ett "bra" eller "utmärkt" svar för denna blödningsepisod noterades
  • Ingen ökning av smärta efter den tidpunkt då ett "bra" eller "utmärkt" svar för denna blödningsepisod noterades som inte kunde förklaras annat än som en fortsättning på blödningen
12 timmar efter första administrering av studieläkemedlet
Andel framgångsrikt behandlade blödningsepisoder (milda/måttliga/svåra) enligt EMA-definition
Tidsram: 12 timmar efter första administrering av studieläkemedlet
  • "Bra" eller "utmärkt" svar noterat av patienten/vårdgivaren för milda/måttliga blödningsepisoder;
  • "Bra" eller "utmärkt" svar noterat av läkaren för allvarliga blödningsepisoder.
12 timmar efter första administrering av studieläkemedlet

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Patientrapporterad "bra" eller "utmärkt" svar för milda/måttliga blödningsepisoder
Tidsram: 12 timmar efter första administrering av studieläkemedlet

Baserat på patientrapporterade "Bra" eller "Utmärkta" svar enligt nedanstående beskrivningar:

Bra: Symtom på blödning (t.ex. svullnad, ömhet och minskat rörelseomfång vid blödning i rörelseorganen) hade till stor del minskat genom behandlingen, men hade inte helt försvunnit. Symtomen hade förbättrats tillräckligt för att inte kräva fler infusioner av studieläkemedlet.

Utmärkt: Full smärtlindring och upphörande av objektiva tecken på blödning (t.ex. svullnad, ömhet och minskat rörelseomfång vid blödning i rörelseorganen). Ingen ytterligare infusion av studieläkemedlet krävdes.
12 timmar efter första administrering av studieläkemedlet
Dags för patientbedömning av ett "bra" eller "utmärkt" svar för milda/måttliga blödningsepisoder
Tidsram: Inom 24 timmar efter blödningsavsnitt

Kategorier av svar på behandling beskrivs enligt följande:

Ingen: Ingen märkbar effekt av behandlingen på blödning eller försämring av patientens tillstånd. Fortsättning av behandlingen med studieläkemedlet behövdes.

Måttlig: En viss effekt av behandlingen på blödningen märktes, t.ex. minskade smärtan eller blödningstecken förbättrades, men blödningen fortsatte och krävde fortsatt behandling med studieläkemedlet.

Bra: Symtom på blödning (t.ex. svullnad, ömhet och minskat rörelseomfång vid blödning i rörelseorganen) hade till stor del minskat genom behandlingen, men hade inte helt försvunnit. Symtomen hade förbättrats tillräckligt för att inte kräva fler infusioner av studieläkemedlet.

Utmärkt: Full smärtlindring och upphörande av objektiva tecken på blödning (t.ex. svullnad, ömhet och minskat rörelseomfång vid blödning i rörelseorganen). Ingen ytterligare infusion av studieläkemedlet krävdes.
Inom 24 timmar efter blödningsavsnitt
Antal administreringar av studieläkemedel per lätt/måttlig blödningsepisod
Tidsram: Inom 24 timmar efter blödningsavsnitt
Antalet administreringar av studieläkemedel med icke-saknad dosinformation för att behandla en mild/måttlig blödningsepisod.
Inom 24 timmar efter blödningsavsnitt
Total mängd administrerat studieläkemedel per lätt/måttlig blödningsepisod
Tidsram: Inom 24 timmar efter blödningsavsnitt
Den totala mängden studieläkemedel som administreras för att behandla en mild/måttlig blödningsepisod.
Inom 24 timmar efter blödningsavsnitt

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Milda/måttliga blödningsepisoder med framgångsrik smärtlindring
Tidsram: 12 timmar efter första administrering av studieläkemedlet
Framgångsrik smärtlindring definierades som en visuell analog skala (VAS: 0-100; 0: ingen smärta alls; 100: den värsta smärtan någonsin) smärtpoäng 12 timmar efter den initiala studieläkemedlets administrering som var lägre än smärtpoängen vid behandlingsstart med studieläkemedel.
12 timmar efter första administrering av studieläkemedlet

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Laboratoire français de Fractionnement et de Biotechnologies

Samarbetspartners

LFB USA, Inc.

Utredare

  • Huvudutredare: Michael Wang, MD, University of Colorado, Denver

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

7 december 2015

Primärt slutförande (Faktisk)

30 juni 2017

Avslutad studie (Faktisk)

30 augusti 2017

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

15 maj 2015

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

18 maj 2015

Första postat (Uppskatta)

19 maj 2015

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

25 februari 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

24 februari 2022

Senast verifierad

1 februari 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • LFB-FVIIa-007-14

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Blödarsjuka A med inhibitorer

Kliniska prövningar på Koagulation FVIIa (rekombinant)

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Czech Republic

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera