Transplante Alogênico de Células Tronco Hematopoiéticas em Pacientes com Síndrome Mielodisplásica de Baixo Risco

Critério de inclusão:

1. Consentimento informado assinado

2. IPSS clássica intermediária 1 ou síndrome mielodisplásica baixa associada a pelo menos uma característica de mau prognóstico:

   1. IPSS revisada de risco intermediário ou alto
   2. Anemia dependente de transfusão de hemácias e falha em 2 ou mais linhas ou terapia (incluindo EPO, Lenalidomida ou agente desmetilante…)
   3. trombocitopenia < 20 G/L com necessidade de transfusão
   4. neutropenia < 0,5 G/L associada a infecção grave (definida como requerendo hospitalização)
3. Paciente com idade ≥ 18 e < 70 anos Para pacientes jovens, 18-45 anos, doença de Fanconi e disceratose devem ser descartadas
4. Paciente para o qual um transplante de um doador compatível (8/8 (HLA A, B, C, DRB1) idêntico em nível molecular) doador não aparentado ou irmão compatível) é considerado independentemente da disponibilidade de doadores
5. Status de desempenho 0-2 na Escala do Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) (no momento da triagem)
6. Gravidez negativa e contracepção adequada (incluindo em pacientes do sexo masculino que desejam ser pais), se relevante.
7. Wash-out de pelo menos 30 dias desde um tratamento anterior com Vidaza, Lenalidomida, EPO ou qualquer outro tratamento indutor de citopenias.

Critério de exclusão:

1. SMD classificada de acordo com as IPSS clássicas como intermediária 2 ou Alto risco
2. Transformação na Leucemia Mielóide Aguda (LMA)
3. Infecção ativa grave ou qualquer outra condição grave descontrolada.

4. Disfunções orgânicas, incluindo as seguintes

   • Hepática: bilirrubina total > 2 vezes o limite superior do normal (LSN) (exceto hiperbilirrubinemia não conjugada moderada devido a hemólise intramedular ou síndrome de Gilbert), alanina transaminase (ALT) e aspartato transaminase (AST) > 3xULN
   • Insuficiência respiratória crônica sintomática
   • Insuficiência cardíaca sintomática
   • Depuração renal < 60ml/min
5. Malignidade anterior (exceto carcinoma in situ do colo do útero, carcinoma basocelular limitado ou outros tumores se não ativos durante os últimos 3 anos)
6. SMD com a seguinte doença germinativa causal: anemia de Fanconi, síndromes relacionadas a GATA2 e distúrbios dos telômeros