- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT03975153
Guselcumabe no Tratamento da Pitiríase Rubra Pilar (PRP)
Um ensaio piloto aberto de guselcumabe no tratamento de adultos com pitiríase rubra pilar (PRP)
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
A pitiríase rubra pilar (PRP) é uma doença inflamatória grave da pele, rara e mal compreendida, caracterizada por vermelhidão e descamação da pele generalizada (muitas vezes de corpo inteiro), espessamento doloroso e rachaduras nas palmas das mãos e plantas dos pés, perda de cabelo, unhas quebradiças e grave coceira e queimação na pele.
Não há terapia aprovada pela FDA para esta doença rara e os medicamentos comumente usados não funcionam para muitos pacientes. Há alguma evidência de que a IL-23 pode estar muito alta na pele de pacientes com PRP. O ixequizumabe é um medicamento injetável que bloqueia a IL-23 ligando-se à subunidade p19 e é aprovado pela FDA para psoríase.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Oregon Health and Science University
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico de PRP por avaliação clínica
- Homem de 18 a 99 anos, disposto a usar uma forma confiável de controle de natalidade se for sexualmente ativo com uma mulher que possa engravidar.
- Idade feminina 18-99; com potencial para não engravidar ou com potencial para engravidar que teste negativo para gravidez e concorda em usar um método confiável de controle de natalidade ou permanecer abstinente durante o estudo e por pelo menos 12 semanas após a última dose de guselcumabe.
- ASC envolvida ≥ 10% no início do estudo (doença moderada a grave).
- São candidatos a fototerapia e/ou terapia sistêmica.
Critério de exclusão:
- Disponibilidade para viajar para OHSU para todas as visitas do estudo, ou disposto/capaz de participar de visitas de videoconferência remota com acesso a um computador com recursos de internet e webcam.
- Malignidade conhecida ou doença linfoproliferativa (exceto câncer de pele de células basais tratado, câncer de pele de células escamosas tratado ou carcinoma cervical in situ tratado) por pelo menos 5 anos.
- Infecção ativa, não tratada, aguda ou crônica, ou imunocomprometido de tal forma que a participação no estudo represente um risco inaceitável para o sujeito.
- Positivo para o vírus da imunodeficiência humana, vírus da hepatite B ou vírus da hepatite C.
- Ter tuberculose latente ou ativa não tratada (TB), resultado positivo do teste QuantiFERON-TB Gold, sinais ou sintomas de TB ativa no histórico médico ou exame físico, ou contato próximo com uma pessoa com TB ativa que não foi submetida a avaliação ou tratamento para TB . Aqueles que estão atualmente • Tratamento anterior com qualquer agente que tenha como alvo específico a subunidade p19 da interleucina 23.
- Tratamento sistêmico com prednisona nas últimas 2 semanas, ou outras terapias sistêmicas ou fototerapia para PRP nas últimas 4 semanas ou 5 meias-vidas antes da linha de base, o que for mais longo. Para terapias biológicas, os períodos de washout específicos usados serão: etanercept
- Ter alergia ou hipersensibilidade conhecida a qualquer terapia biológica que representaria um risco inaceitável para o sujeito se participasse deste estudo.
- Ter ou pretender receber uma vacina viva dentro de 3 meses antes da linha de base ou 12 meses antes da linha de base no caso da vacina BCG, ou qualquer vacina viva durante o curso do estudo ou dentro de 3 meses após a última administração do medicamento do estudo.
- Teve qualquer cirurgia de grande porte dentro de 8 semanas antes da linha de base ou exigirá cirurgia de grande porte durante o estudo, que na opinião do investigador representaria um risco inaceitável para o sujeito.
- Presença de desordens cerebrovasculares, respiratórias, hepáticas, renais, gastrointestinais, endócrinas, hematológicas, neurológicas ou neuropsiquiátricas descontroladas significativas ou valores anormais de triagem laboratorial que, na opinião do investigador, representam um risco inaceitável para o sujeito se estiver participando • Ter clínica resultados de testes laboratoriais na triagem que estão fora do intervalo de referência normal da população e são considerados clinicamente significativos ou apresentam qualquer uma das seguintes anormalidades específicas: Contagem de neutrófilos
- Mulheres que estão amamentando ou amamentando.
- Ter qualquer outra condição que impeça o sujeito de seguir e completar o protocolo, na opinião do investigador.
- O pessoal do centro do investigador está diretamente afiliado a este estudo e/ou suas famílias imediatas (cônjuge, pais, filhos ou irmãos).
- Estão atualmente inscritos ou descontinuados de um estudo clínico envolvendo um produto experimental ou uso não aprovado de um medicamento ou dispositivo nas últimas 4 semanas ou um período de pelo menos 5 meias-vidas da última administração do medicamento, o que for por mais tempo, ou simultaneamente inscritos em qualquer outro tipo de pesquisa médica considerada não compatível científica ou medicamente com este estudo.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: tratamento com guselcumabe
Tratamento com guselcumabe por 20 semanas
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Tratamento na dosagem de psoríase aprovada pela FDA por 20 semanas
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração média da área basal da psoríase e índice de gravidade (PASI) na semana 24 após o tratamento com guselcumabe.
Prazo: 24 semanas
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O PASI mede a aparência da pele com base no eritema, descamação e elevação, multiplicado pela área de superfície corporal.
0 indica pele completamente limpa.
72 é o valor máximo, indicando a pior gravidade.
Uma pontuação de 11 ou mais é considerada doença grave.
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24 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Proporção de indivíduos que alcançaram uma melhoria de 4 pontos na qualidade de vida medida pelo Índice de Qualidade de Vida em Dermatologia (DLQI) na Semana 24.
Prazo: 24 semanas
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A qualidade de vida será medida pelo Índice de Qualidade de Vida em Dermatologia (DLQI).
São 10 questões que abrangem sintomas, constrangimento, compras e cuidados com a casa, roupas, atividades sociais e de lazer, esporte, trabalho ou estudo, relacionamentos próximos, sexo e tratamento.
Cada questão refere-se ao impacto do PRP na vida do paciente na semana anterior.
A pontuação mais alta é 30 e indicaria impacto máximo (negativo) na qualidade de vida.
Uma pontuação zero indicaria nenhum impacto na qualidade de vida.
Para condições inflamatórias da pele, uma melhoria de 4 pontos no escore DLQI é considerada clinicamente importante.
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24 semanas
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Proporção de indivíduos com melhora >50% com índice de área e gravidade da psoríase (PASI) na semana 24 que não pioraram na semana 36
Prazo: 36 semanas
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O PASI mede a aparência da pele com base no eritema, descamação e elevação, multiplicado pela área de superfície corporal.
0 indica pele completamente limpa.
72 é o valor máximo, indicando a pior gravidade.
Uma pontuação de 11 ou mais é considerada doença grave.
Os participantes do ensaio que tiveram uma diminuição no PASI em> 50% da semana 0 à semana 24 foram incluídos nesta análise.
Os participantes não receberam nenhuma dose adicional de guselcumabe após a semana 20, e a pontuação PASI na semana 36 foi calculada para avaliar a remissão sustentada.
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36 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Teri Greiling, MD, PhD, Oregon Health and Science University
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 00019343
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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