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Guselcumabe no Tratamento da Pitiríase Rubra Pilar (PRP)

8 de abril de 2022 atualizado por: Teri Greiling, Oregon Health and Science University

Um ensaio piloto aberto de guselcumabe no tratamento de adultos com pitiríase rubra pilar (PRP)

15 pacientes com PRP serão tratados com guselcumabe por 20 semanas para determinar a segurança e eficácia. Os participantes são obrigados a viajar para Portland, OU apenas para a primeira visita, visita da semana 4 e visita da semana 24. 3 visitas entre esses horários e uma visita de acompanhamento podem ser realizadas por videoconferência segura.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A pitiríase rubra pilar (PRP) é uma doença inflamatória grave da pele, rara e mal compreendida, caracterizada por vermelhidão e descamação da pele generalizada (muitas vezes de corpo inteiro), espessamento doloroso e rachaduras nas palmas das mãos e plantas dos pés, perda de cabelo, unhas quebradiças e grave coceira e queimação na pele.

Não há terapia aprovada pela FDA para esta doença rara e os medicamentos comumente usados ​​não funcionam para muitos pacientes. Há alguma evidência de que a IL-23 pode estar muito alta na pele de pacientes com PRP. O ixequizumabe é um medicamento injetável que bloqueia a IL-23 ligando-se à subunidade p19 e é aprovado pela FDA para psoríase.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

14

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health and Science University

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 99 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnóstico de PRP por avaliação clínica
  • Homem de 18 a 99 anos, disposto a usar uma forma confiável de controle de natalidade se for sexualmente ativo com uma mulher que possa engravidar.
  • Idade feminina 18-99; com potencial para não engravidar ou com potencial para engravidar que teste negativo para gravidez e concorda em usar um método confiável de controle de natalidade ou permanecer abstinente durante o estudo e por pelo menos 12 semanas após a última dose de guselcumabe.
  • ASC envolvida ≥ 10% no início do estudo (doença moderada a grave).
  • São candidatos a fototerapia e/ou terapia sistêmica.

Critério de exclusão:

  • Disponibilidade para viajar para OHSU para todas as visitas do estudo, ou disposto/capaz de participar de visitas de videoconferência remota com acesso a um computador com recursos de internet e webcam.
  • Malignidade conhecida ou doença linfoproliferativa (exceto câncer de pele de células basais tratado, câncer de pele de células escamosas tratado ou carcinoma cervical in situ tratado) por pelo menos 5 anos.
  • Infecção ativa, não tratada, aguda ou crônica, ou imunocomprometido de tal forma que a participação no estudo represente um risco inaceitável para o sujeito.
  • Positivo para o vírus da imunodeficiência humana, vírus da hepatite B ou vírus da hepatite C.
  • Ter tuberculose latente ou ativa não tratada (TB), resultado positivo do teste QuantiFERON-TB Gold, sinais ou sintomas de TB ativa no histórico médico ou exame físico, ou contato próximo com uma pessoa com TB ativa que não foi submetida a avaliação ou tratamento para TB . Aqueles que estão atualmente • Tratamento anterior com qualquer agente que tenha como alvo específico a subunidade p19 da interleucina 23.
  • Tratamento sistêmico com prednisona nas últimas 2 semanas, ou outras terapias sistêmicas ou fototerapia para PRP nas últimas 4 semanas ou 5 meias-vidas antes da linha de base, o que for mais longo. Para terapias biológicas, os períodos de washout específicos usados ​​serão: etanercept
  • Ter alergia ou hipersensibilidade conhecida a qualquer terapia biológica que representaria um risco inaceitável para o sujeito se participasse deste estudo.
  • Ter ou pretender receber uma vacina viva dentro de 3 meses antes da linha de base ou 12 meses antes da linha de base no caso da vacina BCG, ou qualquer vacina viva durante o curso do estudo ou dentro de 3 meses após a última administração do medicamento do estudo.
  • Teve qualquer cirurgia de grande porte dentro de 8 semanas antes da linha de base ou exigirá cirurgia de grande porte durante o estudo, que na opinião do investigador representaria um risco inaceitável para o sujeito.
  • Presença de desordens cerebrovasculares, respiratórias, hepáticas, renais, gastrointestinais, endócrinas, hematológicas, neurológicas ou neuropsiquiátricas descontroladas significativas ou valores anormais de triagem laboratorial que, na opinião do investigador, representam um risco inaceitável para o sujeito se estiver participando • Ter clínica resultados de testes laboratoriais na triagem que estão fora do intervalo de referência normal da população e são considerados clinicamente significativos ou apresentam qualquer uma das seguintes anormalidades específicas: Contagem de neutrófilos
  • Mulheres que estão amamentando ou amamentando.
  • Ter qualquer outra condição que impeça o sujeito de seguir e completar o protocolo, na opinião do investigador.
  • O pessoal do centro do investigador está diretamente afiliado a este estudo e/ou suas famílias imediatas (cônjuge, pais, filhos ou irmãos).
  • Estão atualmente inscritos ou descontinuados de um estudo clínico envolvendo um produto experimental ou uso não aprovado de um medicamento ou dispositivo nas últimas 4 semanas ou um período de pelo menos 5 meias-vidas da última administração do medicamento, o que for por mais tempo, ou simultaneamente inscritos em qualquer outro tipo de pesquisa médica considerada não compatível científica ou medicamente com este estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: tratamento com guselcumabe
Tratamento com guselcumabe por 20 semanas
Tratamento na dosagem de psoríase aprovada pela FDA por 20 semanas
Outros nomes:
  • Tremfya

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração média do PASI basal na semana 24 após o tratamento com guselcumabe.
Prazo: 24 semanas
O Psoriasis Severity Index (PASI) é uma ferramenta bem validada para medir a psoríase, com base na vermelhidão, espessura, escala e área da superfície corporal avaliada pelo investigador, com uma pontuação máxima de 72 pontos para a pior doença e uma pontuação de 0 para pele clara. Espera-se que seja uma ferramenta útil para o PRP, uma vez que o PRP é caracterizado por escamas e eritema vermelho brilhante generalizado, e muitas vezes é inicialmente diagnosticado erroneamente como psoríase grave. Espera-se que a pontuação média da espessura seja menor no PRP do que na psoríase, mas espera-se que a área média da superfície corporal (ASC) seja maior do que na psoríase.
24 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Proporção de indivíduos que alcançaram uma melhoria de 4 pontos na qualidade de vida medida pelo Dermatology Life Quality Index (DLQI) na semana 24.
Prazo: 24 semanas
A qualidade de vida será medida pelo Dermatology Life Quality Index (DLQI). São 10 questões que cobrem sintomas, constrangimento, compras e cuidados com a casa, roupas, social e lazer, esporte, trabalho ou estudo, relacionamentos íntimos, sexo e tratamento. Cada questão refere-se ao impacto do PRP na vida do paciente na semana anterior. A pontuação mais alta é 30 e indicaria um impacto máximo (negativo) na qualidade de vida. Uma pontuação de zero indicaria nenhum impacto na qualidade de vida. Para condições inflamatórias da pele, uma alteração de 4 pontos no escore DLQI é considerada clinicamente importante.
24 semanas
Proporção de indivíduos com remissão sustentada na semana 36, ​​16 semanas após a última dose de guselcumabe, conforme medido pela alteração média no PASI da semana 24 para a semana 36.
Prazo: 36 semanas
Os indivíduos serão tratados com guselcumabe de acordo com as diretrizes de tratamento de psoríase aprovadas pela FDA, e a terapia será interrompida após a dose de 20 semanas. Os indivíduos serão monitorados em 24 semanas (endpoint primário do estudo) e depois em 36 semanas para avaliar a remissão sustentada versus recaída.
36 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Investigadores

  • Investigador principal: Teri Greiling, MD, PhD, Oregon Health and Science University

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

3 de outubro de 2019

Conclusão Primária (Antecipado)

1 de julho de 2022

Conclusão do estudo (Antecipado)

1 de dezembro de 2022

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

3 de junho de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

4 de junho de 2019

Primeira postagem (Real)

5 de junho de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

12 de abril de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

8 de abril de 2022

Última verificação

1 de abril de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Não

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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