Ensaios clínicos em Atrasos no Desenvolvimento

Envenenamento por monóxido de carbono | Doença de descompressão | Anemia Grave | Perda auditiva neurossensorial súbita idiopática | Infecções Necrotizantes de Tecidos Moles | Embolia gasosa ou gasosa | Miosite e Mionecrose Clostridianas (Gangrena Gasosa) | Lesão por esmagamento, síndrome compartimental... e outras condições

Doenças de Armazenamento Lisossomal | Leucodistrofia | Doenças de Niemann-Pick | Doença de Batten | Doença de Gaucher | Doença de Krabbe | Alfa-Manosidose | Osteopetrose | Doença de Tay-Sachs | Doença de Pelizaeus-Merzbacher | Doença de Sandhoff | Gangliosidoses GM1 | MPS I | MPS II | Doença da Substância Branca Desaparecida e outras condições

Estados Unidos

Mucopolissacaridose II | Doença de Fabry | Doença de Niemann-Pick, Tipo C | Mucopolissacaridose VI | Deficiência de Ácido Lisossomal Lipase | Leucodistrofia Metacromática | Doença de Gaucher | Xantomatose cerebrotendínea | Mucopolissacaridose IV A | Gangliosidose GM1 | Mucopolissacaridose VII | Deficiência de... e outras condições

Estados Unidos

Granuloma | Anemia | Trombocitopenia | Neutropenia | Anemia falciforme | Talassemia | Doença de Niemann-Pick | Síndrome de Wiskott-Aldrich | Osteopetrose | Fucosidose | Síndrome de Chediak Higashi | Doença de Hurler

Estados Unidos

Doenças Reumáticas | Artrite reumatoide | Lúpus Eritematoso Sistêmico | Esclerose Sistêmica | Dermatomiosite | Polimiosite | Arterite de Células Gigantes | Polimialgia reumática | Artrite psoriática | Síndrome de Sjogren | Síndrome Antifosfolípide | Sarcoidose | Doença de Lyme | Espondilite anquilosante | Esclerodermia | Artrite... e outras condições

Estados Unidos

Síndrome de Hurler | Esfingolipidoses | Distúrbios Peroxissomais | Leucodistrofia Metacromática | Alfa-Manosidose | Síndrome de Hunter | Distúrbios da Mucopolissacaridose | Síndrome de Maroteaux Lamy | Síndrome de Sly | Fucosidose | Aspartilglucosaminúria | Distúrbios Metabólicos de Glicoproteínas | Leucodistrofias... e outras condições

Estados Unidos

Distrofia Muscular Emery-Dreifuss | Síndrome Miastênica Congênita | Distrofia muscular de membros | Distrofia Muscular Congênita com Deficiência de ITGA7 (Integrina Alfa-7) | Alfa-distroglicanopatia (distrofia muscular congênita e glicosilação anormal de distroglicanos com epilepsia grave) | Alfa-distroglicanopatia... e outras condições

Estados Unidos

Doença de Alzheimer | Traumatismo crâniano | Transtorno do Espectro Autista | Doença de corpos de Lewy | Demencia vascular | Autismo | Demência, Mista | Demência de Alzheimer | Demência, Infarto Múltiplo | Cadasil | Parkinson-Síndrome Demencial | Encefalopatia Traumática Crônica | Comportamento Autista | Lewy Body Dementia... e outras condições

Estados Unidos, Emirados Árabes Unidos

Hiperoxalúria Primária Tipo 3 | Diabetes Mellitus | Hemofilia A | Hemofilia B | Intolerância hereditária à frutose | Fibrose cística | Deficiência do Fator VII | Fenilcetonúrias | Anemia falciforme | Síndrome de Dravet | Distrofia Muscular de Duchenne | Síndrome de Prader-Willi | Síndrome do X Frágil | Doença Granulomatosa... e outras condições

Estados Unidos

Insuficiência cardíaca | Derrame | Epilepsia | Dor | Esclerose múltipla | Hipertensão | Diabetes Mellitus | Câncer | Doenças Renais Crônicas | Esquizofrenia | Doença de Parkinson | Enxaqueca | Doenças Inflamatórias Intestinais | Anemia | HIV/AIDS | Fibrilação atrial | Dislipidemias | Alergia | Osteoporose | Doença Cardíaca Isquêmica | Distúrbios... e outras condições

Mucopolissacaridoses | Leucodistrofia | Adrenoleucodistrofia | Adrenomieloneuropatia | Adrenoleucodistrofia ligada ao cromossomo X | Gangliosidoses | Leucodistrofia Metacromática | Doença de Krabbe | Doença Refresum | Cadasil | Síndrome de Sjögren-Larsson | Síndrome de Allan-Herndon-Dudley | Doença da substância... e outras condições

Estados Unidos

Mucopolissacaridoses | Leucoencefalopatias | Leucodistrofia | Adrenoleucodistrofia | Adrenomieloneuropatia | Adrenoleucodistrofia ligada ao cromossomo X | Gangliosidoses | Leucodistrofia Metacromática | Doença de Krabbe | Doença Refresum | Cadasil | Síndrome de Sjögren-Larsson | Síndrome de Allan-Herndon-Dudley | Doença... e outras condições

Estados Unidos

Insuficiência cardíaca | Epilepsia | Dor | Pneumonia | Sepse | Inflamação | Hipertensão | Doenças Renais Crônicas | Hemofilia | Esquizofrenia | Infecções do Sistema Nervoso Central | Pneumonia Nosocomial | Insônia | Ansiedade | Transtorno bipolar | Neutropenia | Infecções Estafilocócicas | Bradicardia | Convulsões | Infecções do trato... e outras condições

Estados Unidos, Canadá, Reino Unido, Israel, Cingapura

Doenças Mitocondriais | Retinite Pigmentosa | Miastenia grave | Gastroenterite Eosinofílica | Atrofia de Múltiplos Sistemas | Leiomiossarcoma | Leucodistrofia | Fístula Anal | Ataxia espinocerebelar tipo 3 | Friedreich Ataxia | Doença de Kennedy | Doença de Lyme | Linfo-histiocitose hemofagocítica | Ataxia espinocerebelar... e outras condições

Estados Unidos, Austrália

Hiperplasia adrenal congênita | Hemofilia A | Hemofilia B | Mucopolissacaridose I | Mucopolissacaridose II | Fibrose cística | Deficiência de alfa 1-antitripsina | Anemia falciforme | Anemia de Fanconi | Doença Granulomatosa Crônica | Doença de Wilson | Neutropenia Congênita Grave | Deficiência de ornitina transcarbamilase e outras condições

Bélgica