Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Безопасность, переносимость и эффективность этразимода (APD334) у участников с первичным билиарным холангитом

28 февраля 2022 г. обновлено: Arena Pharmaceuticals

Открытое пилотное исследование для подтверждения концепции по оценке безопасности, переносимости и эффективности перорального этрасимода (APD334) у пациентов с первичным билиарным холангитом

Целью этого открытого экспериментального исследования для подтверждения концепции является оценка безопасности, переносимости и эффективности перорального этразимода (APD334) у участников с первичным билиарным холангитом (ПБХ).

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Прекращено

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
2

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Австралия, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
    • Queensland
      • Birtinya, Queensland, Австралия, 4575
        • Sunshine Coast University Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Австралия, 3004
        • Alfred Health
  • Новая Зеландия
      • Christchurch, Новая Зеландия, 8011
        • Christchurch Clinical Studies Trust
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, Новая Зеландия, 1023
        • Auckland City Hospital
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
        • Gastroenterology and Hepatology, UC Davis Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • San Antonio, Texas, Соединенные Штаты, 78215
        • Texas Liver Institute
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98104
        • Swedish Medical Center

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 80 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Ключевые критерии включения:

  • Мужчины или женщины в возрасте от 18 до 80 лет (включительно) на момент скрининга с подтвержденным диагнозом первичного билиарного холангита (ПБХ) на основании как минимум 2 из 3 критериев:

    • Титр антимитохондриальных антител (АМА) >1:40 при иммунофлуоресценции или М2 положительный по данным твердофазного иммуноферментного анализа (ИФА) или положительные антинуклеарные антитела, специфичные для ПБЦ (анти-GP210 и/или анти-SP100)
    • Щелочная фосфатаза (ЩФ) > 1,5 x верхняя граница нормы (ВГН) не менее 6 месяцев
    • Данные биопсии печени соответствуют ПБЦ
  • Использование урсодезоксихолевой кислоты (УДХК) в течение как минимум 6 месяцев до скрининга (стабильная доза в течение как минимум 3 месяцев непосредственно перед скринингом)
  • Участники должны иметь ЩФ >1,5 x ВГН, но <10 x ВГН, аланинаминотрансферазу (АЛТ) и аспартатаминотрансферазу (АСТ) <5 x ВГН и общий билирубин <ВГН на всех посещениях скрининга.
  • АСТ, АЛТ, ЩФ и общий билирубин должны иметь 2 значения с интервалом не менее 4 недель, которые находятся в пределах 20% друг от друга.

Ключевые критерии исключения:

  • Хронические заболевания печени не-ПБЦ этиологии. Тем не менее, участники ПБХ, сопровождающиеся первичным синдромом Шегрена (ПСШ), имеют право на участие.
  • История или признаки клинически значимой печеночной декомпенсации
  • Медицинские состояния, которые могут вызвать непеченочное повышение ЩФ (например, болезнь Педжета)
  • Клинически значимые инфекции в течение 6 недель до начала лечения или инфицирование вирусом гепатита С в любое время в прошлом.
  • Иммунодепрессанты, иммуномодуляторы или исследуемые препараты в течение 30 дней до начала лечения
  • Лечение обетихолевой кислотой (ОКА) в течение 30 дней до 1-го дня

Примечание. Могут применяться другие определенные протоколом критерии включения/исключения.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Экспериментальный: АПД334
Активное лечение APD334 в течение 24 недель.
Лекарство: АПД334
Активное лечение APD334 в течение 24 недель.
Другие имена:
  • этрасимод

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение концентрации сывороточной щелочной фосфатазы (ЩФ)
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 24
Снижение концентрации ЩФ является суррогатным маркером более медленного прогрессирования заболевания.
Исходный уровень, неделя 24
Количество участников с нежелательными явлениями
Временное ограничение: До 26 недели
Безопасность оценивали путем наблюдения за нежелательными явлениями и клинически значимыми изменениями основных показателей жизнедеятельности и результатов клинических лабораторных исследований.
До 26 недели

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение концентрации ALP в сыворотке
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 12
Снижение концентрации ЩФ является суррогатным маркером более медленного прогрессирования заболевания.
Исходный уровень, неделя 12
Фармакокинетические параметры этразимода и его метаболитов
Временное ограничение: До 24 недели
До 24 недели

Другие показатели результатов

Другие показатели результатов

Для клинических испытаний запланированное измерение, описанное в протоколе, которое используется для определения влияния вмешательства/лечения на участников. Для обсервационных исследований измерение или наблюдение, которые используются для описания моделей заболеваний или признаков, или ассоциаций с воздействием, факторами риска или лечением. Типы показателей результата включают первичный показатель результата и вторичный показатель результата.
Мера результата
Временное ограничение
Исследовательский - изменение общего анализа крови
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 12, неделя 24
Исходный уровень, неделя 12, неделя 24
Исследовательский - изменение частоты утомления по шкале периферического билиарного холангита (PBC-40)
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 12, неделя 24
Исходный уровень, неделя 12, неделя 24
Исследовательский - изменение частоты зуда по оценке с помощью 5-мерной (5-D) шкалы зуда
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 12, неделя 24
Исходный уровень, неделя 12, неделя 24
Исследовательский - изменение результатов теста Ширмера
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 12, неделя 24
Исходный уровень, неделя 12, неделя 24
Исследовательский – изменение времени разрыва слезной пленки
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 12, неделя 24
Исходный уровень, неделя 12, неделя 24
Исследовательский - изменение концентрации высокочувствительного С-реактивного белка в сыворотке крови (hsCRP)
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 12, неделя 24
Исходный уровень, неделя 12, неделя 24
Исследовательский - изменение концентрации сывороточной аланинтрансаминазы (АЛТ)
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 12, неделя 24
Исходный уровень, неделя 12, неделя 24
Исследовательский - изменение концентрации аспартаттрансаминазы в сыворотке (АСТ)
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 12, неделя 24
Исходный уровень, неделя 12, неделя 24
Исследовательский - изменение концентрации сывороточной гамма-глутамилтрансферазы (GGT)
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 12, неделя 24
Исходный уровень, неделя 12, неделя 24
Исследовательский - изменение концентрации сывороточного C4
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 12, неделя 24
Исходный уровень, неделя 12, неделя 24
Исследовательский - изменение концентрации сывороточного иммуноглобулина
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 12, неделя 24
Исходный уровень, неделя 12, неделя 24
Исследовательский - изменение концентрации сыворотки GP73
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 12, неделя 24
Исходный уровень, неделя 12, неделя 24
Исследовательский - изменение концентрации сывороточных антимитохондриальных антител (АМА)
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 12, неделя 24
Исходный уровень, неделя 12, неделя 24
Исследовательский — изменение качества жизни
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 12, неделя 24
Исходный уровень, неделя 12, неделя 24

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Arena Pharmaceuticals

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
29 декабря 2017 г.

Первичное завершение (Действительный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
31 января 2019 г.

Завершение исследования (Действительный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
31 января 2019 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
11 мая 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
15 мая 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
16 мая 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
24 марта 2022 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
28 февраля 2022 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 февраля 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • APD334-010

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Нет

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками