Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по сравнению безопасности и эффективности высоких доз этеплирсена у участников с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД) (MIS51ON) (MIS51ON)

25 февраля 2026 г. обновлено: Sarepta Therapeutics, Inc.

Рандомизированное двойное слепое исследование по определению дозы и сравнительному исследованию безопасности и эффективности высокой дозы этеплирсена, которому предшествовало открытое повышение дозы, у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна с делеционными мутациями, поддающимися пропуску экзона 51

Это исследование будет состоять из 2 частей: Часть 1 (повышение дозы) будет проводиться для оценки безопасности и переносимости 2 доз (100 мг/кг [мг/кг] и 200 мг/кг) этеплирсена примерно у 10 участников с ДМД; Часть 2 (определение дозы и сравнение доз) будет проводиться для выбора высокой дозы (100 мг/кг против 200 мг/кг) и ее сравнения с дозой этеплирсена 30 мг/кг примерно у 144 участников с генетически подтвержденным делеционные мутации, поддающиеся лечению путем пропуска экзона 51.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Активный, не рекрутирующий

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
160

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Контакты исследования

Имя и контактная информация лица, которое может ответить на вопросы о регистрации для участия в клиническом исследовании. В каждом месте, где проводится исследование, также может быть определенное контактное лицо, которое сможет лучше ответить на эти вопросы.
  • Имя: Sarepta Therapeutics Inc. For Clinical Trial Information, Select Option 4
  • Номер телефона: 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)
  • Электронная почта: SareptAlly@sarepta.com

Места учебы

  • Венгрия
      • Budapest, Венгрия, 1082
        • Semmelweis Egyetem Genomikai Medicina és Ritka Betegsegek Intezete
  • Германия
      • Berlin, Германия, 13353
        • Charité Universitätsmedizin Berlin CVK
      • Essen, Германия, 45147
        • Universitätsklinikum Essen
      • Freiburg im Breisgau, Германия, 79106
        • Universitätsklinikum Freiburg
  • Греция
    • Attica
      • Marousi, Attica, Греция, 151 23
        • IASO Children's Hospital
  • Дания
      • Copenhagen, Дания, 2100
        • Rigshospitalet Copenhagen University Hospital
  • Индия
      • Ahmedabad, Индия, 380054
        • Royal Institute of Child Neurosciences
      • Bengaluru, Индия, 560078
        • Aster RV Hospital
      • Hyderabad, Индия, 500082
        • Nizam's Institute of Medical Sciences
      • Madurai, Индия, 626022
        • Jaicare Hospital (A Unit of Sarvee Integra Pvt Ltd.)
      • New Delhi, Индия, 110029
        • All India Institute of Medical Sciences
      • New Delhi, Индия, 110060
        • Sir Ganga Ram Hospital
      • Pune, Индия, 411004
        • Deenanath Mangeshkar Hospital & Research Centre
      • Vellore, Индия, 632004
        • Christian Medical College
  • Иордания
      • Amman, Иордания, 11194
        • The Specialty Hospital (TSH)/Advanced Clinical Center
      • Amman, Иордания, 11196
        • Istiklal Hosptial (IST)
      • Irbid, Иордания, 22110
        • Irbid Specialty Hospital
      • Irbid, Иордания, 22110
        • Pharmaceutical Research Center/Jordan University of Science and Technology
  • Ирландия
      • Dublin, Ирландия, D01 XD99
        • Children's Health Ireland (CHI) at Temple Street
  • Испания
      • Barcelona, Испания, 8950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Valencia, Испания, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
  • Италия
      • Genova, Италия, 16147
        • IRCCS Instituto Gianna Gaslini
      • Rome, Италия, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli- IRCCS
  • Колумбия
      • Bogotá, Колумбия, 110231
        • Hospital Universitario San Ignacio
      • Medellín, Колумбия, 50012
        • Instituto Neurologico de Colombia (INDEC)
      • Medellín, Колумбия, 50034
        • Hospital Pablo Tobón Uribe
  • Мексика
      • Durango, Мексика, 34000
        • Instituto de Investigaciones Clinicas para la Salud A.C
    • Sinaloa
      • Culiacán, Sinaloa, Мексика, 80020
        • Neurociencias Estudios Clinicos S.C.
  • Нидерланды
      • Leiden, Нидерланды, 2333 ZC
        • Leids Universitair Medisch Centrum
      • Nijmegen, Нидерланды, 6525GA
        • Radboud University Nijmegen Medical Centre
  • Новая Зеландия
      • Auckland, Новая Зеландия, 1010
        • New Zealand Clinical Research - Auckland
  • Норвегия
      • Oslo, Норвегия, 0450
        • Oslo Universitetssykehus HF Rikshospitalet
      • Stavanger, Норвегия, 4011
        • Children's Department and Department for Children's Habilitation at Stavanger University Hospital
  • Польша
    • Pomeranian Voivodeship
      • Gdansk, Pomeranian Voivodeship, Польша, 80-211
        • Klinika Neurologii Rozwojowej
  • Румыния
      • Bucharest, Румыния, 41408
        • National Clinical Hospital for Children Neurorehabilitation "Dr. Nicolae Robănescu"
  • Сербия
      • Belgrade, Сербия, 11000
        • University Children's Hospital
      • Belgrade, Сербия, 11000
        • Clinic for Neurology and Psychiatry for Children and Youth
      • Belgrade, Сербия, 190133
        • Mother and Child Health Care Institute of Serbia "Dr Vukan Cupic"
  • Словения
      • Ljubljana, Словения, 1000
        • University Medical Centre Ljubljana
  • Соединенное Королевство
      • Birmingham, Соединенное Королевство, B9 5SS
        • Birmingham Heartlands Hospital
      • London, Соединенное Королевство, WC1N 1EH
        • UCL Institute of Child Health Great Ormond Street
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Соединенное Королевство, LS1 3EX
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32610-3010
        • University of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
  • Тайвань
      • Kaohsiung City, Тайвань, 80756
        • Kaohsiung Medical University
      • Taipei, Тайвань, 10071
        • National Taiwan University Hospital
  • Турция (Туркие)
      • Antalya, Турция (Туркие), 07059
        • Akdeniz Universitesi Tip Fakultesi
      • Mersin, Турция (Туркие), 33110
        • Mersin University Medical Faculty
  • Франция
      • Bron, Франция, 69677
        • Hôpital Femme Mère Enfant
      • Paris, Франция, 75571
        • Hôpital Armand Trousseau
      • Strasbourg, Франция, 67098
        • CHRU de Strasbourg
  • Чехия
      • Brno, Чехия, 613 00
        • Brno Klinika detske neurologie
      • Prague, Чехия, 150 06
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Швейцария
      • Basel, Швейцария, 4031
        • Universitätsspital Basel
  • Южная Корея
      • Daegu, Южная Корея, 41404
        • Kyungpook National University Chilgok Hospital
      • Seoul, Южная Корея, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Южная Корея, 6351
        • Samsung Medical Center
      • Yangsan, Южная Корея, 50612
        • Pusan National University Yangsan Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

От 4 года до 13 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Быть мужчиной с установленным клиническим диагнозом МДД и внерамочной делеционной мутацией гена МДД, допускающей пропуск экзона 51.
  • Амбулаторный участник, способный выполнить TTRISE за 10 секунд или менее во время скринингового визита.
  • Может ходить самостоятельно без вспомогательных средств.
  • Иметь неповрежденные правую и левую двуглавую мышцу или альтернативную группу мышц плеча.
  • Принимали стабильную дозу или эквивалентную дозу пероральных кортикостероидов в течение как минимум 12 недель до рандомизации, и ожидается, что доза останется постоянной (за исключением модификаций, связанных с изменениями веса и потребностями, связанными со стрессом, в соответствии с недавно опубликованными рекомендациями на протяжении всего исследования). исследование.
  • В возрасте 7 лет и старше имеет стабильную функцию легких (форсированная жизненная емкость легких ≥50 процентов (%) от прогнозируемой и отсутствие потребности в ночной вентиляции). Для детей в возрасте от 4 до 6 лет не требуется поддержка вентилятором или неинвазивная вентиляция легких во время скрининга.

Критерий исключения:

  • Использование любого фармакологического лечения (кроме кортикостероидов) в течение 12 недель до рандомизации.
  • Текущее или предыдущее лечение любым другим экспериментальным фармакологическим лечением МДД или любое предшествующее воздействие антисмысловых олигонуклеотидов, генная терапия или редактирование генов; за исключением следующего: эзутромида в течение последних 12 недель до первой дозы; Дрисаперсен в течение последних 36 недель до первой дозы; Суводирсен в течение последних 12 недель до первой дозы; Ваморолон за последние 12 недель до первой дозы; и Eteplirsen (предыдущее или текущее использование).
  • Обширное хирургическое вмешательство в течение 3 месяцев до рандомизации.
  • Наличие любого другого значительного нервно-мышечного или генетического заболевания, кроме МДД.
  • Наличие любого известного нарушения функции почек и/или другого клинически значимого заболевания.
  • Имеет признаки кардиомиопатии, определяемой фракцией выброса левого желудочка менее

Применяются другие критерии включения/исключения.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Экспериментальный: Часть 1: Этеплирсен
Участники будут получать этеплирсен 100 мг/кг один раз в неделю в течение как минимум 4 недель, а затем этеплирсен 200 мг/кг один раз в неделю в течение как минимум 4 недель.
Лекарство: Этеплирсен
Раствор для внутривенного (в/в) вливания.
Другие имена:
  • АВИ-4658
  • ЭКСОНДИС 51
  • ЭКСОНДИС
Активный компаратор: Часть 2: Этеплирсен 30 мг/кг
Рандомизированные участники будут получать этеплирсен в дозе 30 мг/кг один раз в неделю на срок до 144 недель.
Лекарство: Этеплирсен
Раствор для внутривенного (в/в) вливания.
Другие имена:
  • АВИ-4658
  • ЭКСОНДИС 51
  • ЭКСОНДИС
Экспериментальный: Часть 2: Этеплирсен 100 мг/кг.
Рандомизированные участники будут получать этеплирсен в дозе 100 мг/кг один раз в неделю в течение 144 недель.
Лекарство: Этеплирсен
Раствор для внутривенного (в/в) вливания.
Другие имена:
  • АВИ-4658
  • ЭКСОНДИС 51
  • ЭКСОНДИС
Экспериментальный: Часть 2: Этеплирсен 200 мг/кг.
Рандомизированные участники будут получать этеплирсен в дозе 200 мг/кг один раз в неделю в течение 144 недель.
Лекарство: Этеплирсен
Раствор для внутривенного (в/в) вливания.
Другие имена:
  • АВИ-4658
  • ЭКСОНДИС 51
  • ЭКСОНДИС

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Временное ограничение
Часть 1: Частота нежелательных явлений (НЯ)
Временное ограничение: До 148 недели
До 148 недели
Часть 2. Изменение общего балла NSAA по сравнению с исходным уровнем на 144 неделе (для окончательного анализа)
Временное ограничение: Исходный уровень, 144-я неделя
Исходный уровень, 144-я неделя
Часть 2: Изменение общего балла NSAA по сравнению с исходным уровнем на 72-й или 96-й неделе (для промежуточного анализа условной эффективности)
Временное ограничение: Исходный уровень, 72-я или 96-я неделя.
Исходный уровень, 72-я или 96-я неделя.

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Временное ограничение
Часть 2. Изменение по сравнению с исходным уровнем времени подъема с пола, время прохождения 10-метровой ходьбы/бега и тест подъема по лестнице на время
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 144
Исходный уровень, неделя 144
Часть 2: Изменение общей дистанции, пройденной во время теста 6-минутной ходьбы (6MWT), по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 144
Исходный уровень, неделя 144
Часть 2: Время до потери способности передвигаться (LOA)
Временное ограничение: Исходный уровень до 144 недели
Исходный уровень до 144 недели
Часть 2: Изменение по сравнению с исходным уровнем экспрессии дистрофина в скелетных мышцах
Временное ограничение: Исходный уровень, после введения дозы (на 24-й, 48-й или 144-й неделе)
Исходный уровень, после введения дозы (на 24-й, 48-й или 144-й неделе)
Часть 2: Частота нежелательных явлений (НЯ)
Временное ограничение: Исходный уровень до 148 недели
Исходный уровень до 148 недели
Часть 2: Фармакокинетическая (ФК) концентрация этеплирсена в плазме
Временное ограничение: 0 (до введения) до 2 часов после введения до 144-й недели
0 (до введения) до 2 часов после введения до 144-й недели
Часть 2: Изменение прогнозируемого процента форсированной жизненной емкости легких по сравнению с исходным уровнем на 144 неделе (FVC%p)
Временное ограничение: Исходный уровень, 144-я неделя
Исходный уровень, 144-я неделя

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Sarepta Therapeutics, Inc.

Следователи

Следователи

Исследователь, участвующий в клиническом исследовании. Связанные термины включают главного исследователя исследовательского центра, вспомогательного исследователя исследовательского центра, председателя исследования, руководителя исследования и главного исследователя исследования.
  • Директор по исследованиям: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
13 июля 2020 г.

Первичное завершение (Оцененный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
31 октября 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
31 октября 2026 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
18 июня 2019 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
18 июня 2019 г.

Первый опубликованный (Действительный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
20 июня 2019 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
27 февраля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
25 февраля 2026 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 февраля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • 4658-402
  • 2018-001762-42 (Номер EudraCT)
  • 2024-511492-15-00 (Идентификатор реестра: CTIS (EU))

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Этеплирсен

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками