Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus, jossa verrataan suuren Eteplirsen-annoksen turvallisuutta ja tehoa potilailla, joilla on Duchennen lihasdystrofia (DMD) (MIS51ON) (MIS51ON)

keskiviikko 25. helmikuuta 2026 päivittänyt: Sarepta Therapeutics, Inc.

Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, annoksen määritys- ja vertailututkimus suuren eteplirsen-annoksen turvallisuudesta ja tehokkuudesta, jota edelsi avoin annoksen nostaminen, potilailla, joilla on Duchennen lihasdystrofia ja deleetiomutaatiot, jotka voidaan ohittaa eksoni 51

Tämä tutkimus koostuu kahdesta osasta: Osa 1 (annoksen korottaminen) suoritetaan kahden eteplirsen-annoksen (100 milligrammaa/kg [mg/kg] ja 200 mg/kg) turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi noin 10 osallistujalla. DMD; Osa 2 (annosmääritys ja annosvertailu) suoritetaan suuren annoksen (100 mg/kg vs. 200 mg/kg) valinnassa ja sen vertailussa eteplirsenin 30 mg/kg annoksen kanssa noin 144 osallistujalla, joilla on geneettisesti vahvistettu. deleetiomutaatiot, jotka voidaan hoitaa ohittamalla eksoni 51.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
160

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskeluyhteys

Sen henkilön nimi ja yhteystiedot, joka voi vastata kliiniseen tutkimukseen ilmoittautumiskysymyksiin. Jokaisella paikkakunnalla, jossa tutkimus suoritetaan, voi myös olla tietty yhteyshenkilö, joka voi paremmin vastata näihin kysymyksiin.
  • Nimi: Sarepta Therapeutics Inc. For Clinical Trial Information, Select Option 4
  • Puhelinnumero: 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)
  • Sähköposti: SareptAlly@sarepta.com

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Leiden, Alankomaat, 2333 ZC
        • Leids Universitair Medisch Centrum
      • Nijmegen, Alankomaat, 6525GA
        • Radboud University Nijmegen Medical Centre
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 8950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Valencia, Espanja, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
  • Etelä -Korea
      • Daegu, Etelä -Korea, 41404
        • Kyungpook National University Chilgok Hospital
      • Seoul, Etelä -Korea, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Etelä -Korea, 6351
        • Samsung Medical Center
      • Yangsan, Etelä -Korea, 50612
        • Pusan National University Yangsan Hospital
  • Intia
      • Ahmedabad, Intia, 380054
        • Royal Institute of Child Neurosciences
      • Bengaluru, Intia, 560078
        • Aster RV Hospital
      • Hyderabad, Intia, 500082
        • Nizam's Institute of Medical Sciences
      • Madurai, Intia, 626022
        • Jaicare Hospital (A Unit of Sarvee Integra Pvt Ltd.)
      • New Delhi, Intia, 110029
        • All India Institute of Medical Sciences
      • New Delhi, Intia, 110060
        • Sir Ganga Ram Hospital
      • Pune, Intia, 411004
        • Deenanath Mangeshkar Hospital & Research Centre
      • Vellore, Intia, 632004
        • Christian Medical College
  • Irlanti
      • Dublin, Irlanti, D01 XD99
        • Children's Health Ireland (CHI) at Temple Street
  • Italia
      • Genova, Italia, 16147
        • IRCCS Instituto Gianna Gaslini
      • Rome, Italia, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli- IRCCS
  • Jordania
      • Amman, Jordania, 11194
        • The Specialty Hospital (TSH)/Advanced Clinical Center
      • Amman, Jordania, 11196
        • Istiklal Hosptial (IST)
      • Irbid, Jordania, 22110
        • Irbid Specialty Hospital
      • Irbid, Jordania, 22110
        • Pharmaceutical Research Center/Jordan University of Science and Technology
  • Kolumbia
      • Bogotá, Kolumbia, 110231
        • Hospital Universitario San Ignacio
      • Medellín, Kolumbia, 50012
        • Instituto Neurologico de Colombia (INDEC)
      • Medellín, Kolumbia, 50034
        • Hospital Pablo Tobon Uribe
  • Kreikka
    • Attica
      • Marousi, Attica, Kreikka, 151 23
        • IASO Children's Hospital
  • Meksiko
      • Durango, Meksiko, 34000
        • Instituto de Investigaciones Clinicas para la Salud A.C
    • Sinaloa
      • Culiacán, Sinaloa, Meksiko, 80020
        • Neurociencias Estudios Clinicos S.C.
  • Norja
      • Oslo, Norja, 0450
        • Oslo Universitetssykehus HF Rikshospitalet
      • Stavanger, Norja, 4011
        • Children's Department and Department for Children's Habilitation at Stavanger University Hospital
  • Puola
    • Pomeranian Voivodeship
      • Gdansk, Pomeranian Voivodeship, Puola, 80-211
        • Klinika Neurologii Rozwojowej
  • Ranska
      • Bron, Ranska, 69677
        • Hôpital Femme Mère Enfant
      • Paris, Ranska, 75571
        • Hôpital Armand Trousseau
      • Strasbourg, Ranska, 67098
        • CHRU de Strasbourg
  • Romania
      • Bucharest, Romania, 41408
        • National Clinical Hospital for Children Neurorehabilitation "Dr. Nicolae Robănescu"
  • Saksa
      • Berlin, Saksa, 13353
        • Charité Universitätsmedizin Berlin CVK
      • Essen, Saksa, 45147
        • Universitatsklinikum Essen
      • Freiburg im Breisgau, Saksa, 79106
        • Universitatsklinikum Freiburg
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • University Children's Hospital
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Clinic for Neurology and Psychiatry for Children and Youth
      • Belgrade, Serbia, 190133
        • Mother and Child Health Care Institute of Serbia "Dr Vukan Cupic"
  • Slovenia
      • Ljubljana, Slovenia, 1000
        • University Medical Centre Ljubljana
  • Sveitsi
      • Basel, Sveitsi, 4031
        • Universitatsspital Basel
  • Taiwan
      • Kaohsiung City, Taiwan, 80756
        • Kaohsiung Medical University
      • Taipei, Taiwan, 10071
        • National Taiwan University Hospital
  • Tanska
      • Copenhagen, Tanska, 2100
        • Rigshospitalet Copenhagen University Hospital
  • Turkki (Türkiye)
      • Antalya, Turkki (Türkiye), 07059
        • Akdeniz Universitesi Tip Fakultesi
      • Mersin, Turkki (Türkiye), 33110
        • Mersin University Medical Faculty
  • Tšekki
      • Brno, Tšekki, 613 00
        • Brno Klinika detske neurologie
      • Prague, Tšekki, 150 06
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Unkari
      • Budapest, Unkari, 1082
        • Semmelweis Egyetem Genomikai Medicina és Ritka Betegsegek Intezete
  • Uusi Seelanti
      • Auckland, Uusi Seelanti, 1010
        • New Zealand Clinical Research - Auckland
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B9 5SS
        • Birmingham Heartlands Hospital
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 1EH
        • UCL Institute of Child Health Great Ormond Street
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Yhdistynyt kuningaskunta, LS1 3EX
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610-3010
        • University of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30318
        • Rare Disease Research, LLC

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

4 vuotta - 13 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Ole mies, jolla on vakiintunut kliininen DMD-diagnoosi ja DMD-geenin kehyksen ulkopuolinen deleetiomutaatio, joka voidaan ohittaa eksoni 51.
  • Ambulatorinen osallistuja, joka pystyy suorittamaan TTRISE:n 10 sekunnissa tai vähemmän seulontakäynnin aikana.
  • Pystyy kävelemään itsenäisesti ilman apuvälineitä.
  • Ole ehjä oikea ja vasen hauislihas tai vaihtoehtoinen olkavarren lihasryhmä.
  • olet käyttänyt suun kautta otettavia kortikosteroideja vakaalla annoksella tai annosta vastaavalla annoksella vähintään 12 viikkoa ennen satunnaistamista, ja annoksen odotetaan pysyvän vakiona (lukuun ottamatta muutoksia painon ja stressiin liittyvien tarpeiden mukaan äskettäin julkaistujen ohjeiden mukaisesti koko ajan. opiskella.
  • 7-vuotiaille ja sitä vanhemmille, hänellä on vakaa keuhkotoiminta (pakotettu vitaalikapasiteetti ≥ 50 prosenttia (%) ennustetusta, eikä yöhengitysvaatimusta). 4–6-vuotiaille, ei vaadi hengityslaitteen tukea tai ei-invasiivista ventilaatiota seulonnan aikana.

Poissulkemiskriteerit:

  • Minkä tahansa farmakologisen hoidon (muiden kuin kortikosteroidien) käyttö 12 viikon aikana ennen satunnaistamista.
  • Nykyinen tai aikaisempi hoito millä tahansa muulla DMD:n kokeellisella farmakologisella hoidolla tai mikä tahansa aikaisempi altistuminen antisense-oligonukleotidille, geeniterapialle tai geenien muokkaukselle; lukuun ottamatta seuraavia: Ezutromid viimeisten 12 viikon aikana ennen ensimmäistä annosta; Drisapersen viimeisten 36 viikon aikana ennen ensimmäistä annosta; Suvodirsen viimeisten 12 viikon aikana ennen ensimmäistä annosta; Vamoroloni viimeisen 12 viikon aikana ennen ensimmäistä annosta; ja Eteplirsen (aiempi tai nykyinen käyttö).
  • Suuri leikkaus 3 kuukauden sisällä ennen satunnaistamista.
  • Mikä tahansa muu merkittävä neuromuskulaarinen tai geneettinen sairaus kuin DMD.
  • Tiedossa oleva munuaisten vajaatoiminta ja/tai muu kliinisesti merkittävä sairaus.
  • Sillä on näyttöä kardiomyopatiasta, määriteltynä vasemman kammion ejektiofraktiolla, joka on pienempi kuin

Muut sisällyttäminen/poissulkemiskriteerit ovat voimassa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Kokeellinen: Osa 1: Eteplirsen
Osallistujat saavat eteplirseenia 100 mg/kg kerran viikossa vähintään 4 viikon ajan, minkä jälkeen eteplirseeni 200 mg/kg kerran viikossa vähintään 4 viikon ajan.
Lääke: Eteplirsen
Liuos suonensisäistä (IV) infuusiota varten.
Muut nimet:
  • AVI-4658
  • EXONDYS 51
  • EXONDYS
Active Comparator: Osa 2: Eteplirsen 30 mg/kg
Satunnaistetut osallistujat saavat eteplirsenia 30 mg/kg kerran viikossa 144 viikon ajan.
Lääke: Eteplirsen
Liuos suonensisäistä (IV) infuusiota varten.
Muut nimet:
  • AVI-4658
  • EXONDYS 51
  • EXONDYS
Kokeellinen: Osa 2: Eteplirsen 100 mg/kg
Satunnaistetut osallistujat saavat eteplirsenia 100 mg/kg kerran viikossa 144 viikon ajan.
Lääke: Eteplirsen
Liuos suonensisäistä (IV) infuusiota varten.
Muut nimet:
  • AVI-4658
  • EXONDYS 51
  • EXONDYS
Kokeellinen: Osa 2: Eteplirsen 200 mg/kg
Satunnaistetut osallistujat saavat eteplirsenia 200 mg/kg kerran viikossa 144 viikon ajan.
Lääke: Eteplirsen
Liuos suonensisäistä (IV) infuusiota varten.
Muut nimet:
  • AVI-4658
  • EXONDYS 51
  • EXONDYS

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Aikaikkuna
Osa 1: Haittatapahtumien esiintyvyys (AE)
Aikaikkuna: Viikolle 148 asti
Viikolle 148 asti
Osa 2: Muutos lähtötilanteesta viikolla 144 NSAA:n kokonaispisteissä (lopullista analyysiä varten)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 144
Perustaso, viikko 144
Osa 2: Muutos lähtötilanteesta viikolla 72 tai viikolla 96 NSAA-kokonaispisteissä (ehdollisen tehokkuuden välianalyysiä varten)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 72 tai viikko 96
Perustaso, viikko 72 tai viikko 96

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Aikaikkuna
Osa 2: Muutos lähtötilanteesta lattiasta nousuun, aika 10 metrin kävelyyn/juoksuun ja ajastettu portaiden nousutesti
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 144
Perustaso, viikko 144
Osa 2: Muutos lähtötilanteesta 6 minuutin kävelytestin aikana kävellyssä kokonaismatkassa (6 MWT)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 144
Perustaso, viikko 144
Osa 2: Aika ambulation menettämiseen (LOA)
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 144 asti
Perustaso viikkoon 144 asti
Osa 2: Muutos lähtötilanteesta luustolihasten dystrofiinin ilmentymisessä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, annoksen jälkeinen tilanne (viikolla 24, viikolla 48 tai viikolla 144)
Lähtötilanne, annoksen jälkeinen tilanne (viikolla 24, viikolla 48 tai viikolla 144)
Osa 2: Haittatapahtumien esiintyvyys (AE)
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 148 asti
Perustaso viikkoon 148 asti
Osa 2: Eteplirsenin farmakokineettinen (PK) pitoisuus plasmassa
Aikaikkuna: 0 (ennen annosta) 2 tuntiin annoksen jälkeen viikkoon 144 asti
0 (ennen annosta) 2 tuntiin annoksen jälkeen viikkoon 144 asti
Osa 2: Muutos lähtötilanteesta viikolla 144 pakotetun elinvoimakapasiteetin ennusteprosentissa (FVC%p)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 144
Perustaso, viikko 144

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Sarepta Therapeutics, Inc.

Tutkijat

Tutkijat

Kliiniseen tutkimukseen osallistuva tutkija. Aiheeseen liittyviä termejä ovat kohteen päätutkija, työpaikan osatutkija, tutkimusjohtaja, tutkimuksen johtaja ja tutkimuksen päätutkija.
  • Opintojohtaja: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Maanantai 13. heinäkuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Lauantai 31. lokakuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Lauantai 31. lokakuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Tiistai 18. kesäkuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Tiistai 18. kesäkuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Torstai 20. kesäkuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Perjantai 27. helmikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Keskiviikko 25. helmikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Sunnuntai 1. helmikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • 4658-402
  • 2018-001762-42 (EudraCT-numero)
  • 2024-511492-15-00 (Rekisterin tunniste: CTIS (EU))

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Lihasdystrofia, Duchenne

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia