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Une étude visant à comparer l'innocuité et l'efficacité d'une dose élevée d'Eteplirsen chez des participants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) (MIS51ON) (MIS51ON)

25 février 2026 mis à jour par: Sarepta Therapeutics, Inc.

Une étude randomisée, en double aveugle, de recherche de dose et de comparaison de l'innocuité et de l'efficacité d'une dose élevée d'Eteplirsen, précédée d'une augmentation de dose en ouvert, chez des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne avec mutations par délétion susceptibles de sauter l'exon 51

Cette étude comprendra 2 parties : la partie 1 (augmentation de la dose) sera menée pour évaluer l'innocuité et la tolérabilité de 2 doses (100 milligrammes/kilogramme [mg/kg] et 200 mg/kg) d'eteplirsen chez environ 10 participants atteints de DMD ; La partie 2 (recherche de dose et comparaison de dose) sera menée pour la sélection d'une dose élevée (100 mg/kg contre 200 mg/kg) et sa comparaison avec la dose de 30 mg/kg d'eteplirsen, chez environ 144 participants atteints d'une maladie génétiquement confirmée. mutations par délétion susceptibles d'être traitées en sautant l'exon 51.

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Actif, ne recrute pas

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Interventionnel

Inscription (Réel)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
160

Phase

Phase

L'étape d'un essai clinique étudiant un médicament ou un produit biologique, basée sur les définitions élaborées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La phase est basée sur l'objectif de l'étude, le nombre de participants et d'autres caractéristiques. Il y a cinq phases : phase précoce 1 (anciennement répertoriée comme phase 0), phase 1, phase 2, phase 3 et phase 4. Non applicable est utilisé pour décrire les essais sans phases définies par la FDA, y compris les essais de dispositifs ou d'interventions comportementales.
  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Coordonnées de l'étude

Le nom et les coordonnées de la personne qui peut répondre aux questions d'inscription à une étude clinique. Chaque lieu où l'étude est menée peut également avoir un contact spécifique, qui peut être mieux à même de répondre à ces questions.
  • Nom: Sarepta Therapeutics Inc. For Clinical Trial Information, Select Option 4
  • Numéro de téléphone: 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)
  • E-mail: SareptAlly@sarepta.com

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne, 13353
        • Charité Universitätsmedizin Berlin CVK
      • Essen, Allemagne, 45147
        • Universitätsklinikum Essen
      • Freiburg im Breisgau, Allemagne, 79106
        • Universitätsklinikum Freiburg
  • Colombie
      • Bogotá, Colombie, 110231
        • Hospital Universitario San Ignacio
      • Medellín, Colombie, 50012
        • Instituto Neurologico de Colombia (INDEC)
      • Medellín, Colombie, 50034
        • Hospital Pablo Tobon Uribe
  • Corée du Sud
      • Daegu, Corée du Sud, 41404
        • Kyungpook National University Chilgok Hospital
      • Seoul, Corée du Sud, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Corée du Sud, 6351
        • Samsung Medical Center
      • Yangsan, Corée du Sud, 50612
        • Pusan National University Yangsan Hospital
  • Danemark
      • Copenhagen, Danemark, 2100
        • Rigshospitalet Copenhagen University Hospital
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 8950
        • Hospital Sant Joan de Deu
      • Valencia, Espagne, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
  • France
      • Bron, France, 69677
        • Hôpital Femme Mère Enfant
      • Paris, France, 75571
        • Hôpital Armand Trousseau
      • Strasbourg, France, 67098
        • Chru de Strasbourg
  • Grèce
    • Attica
      • Marousi, Attica, Grèce, 151 23
        • IASO Children's Hospital
  • Hongrie
      • Budapest, Hongrie, 1082
        • Semmelweis Egyetem Genomikai Medicina és Ritka Betegsegek Intezete
  • Inde
      • Ahmedabad, Inde, 380054
        • Royal Institute of Child Neurosciences
      • Bengaluru, Inde, 560078
        • Aster RV Hospital
      • Hyderabad, Inde, 500082
        • Nizam's Institute of Medical Sciences
      • Madurai, Inde, 626022
        • Jaicare Hospital (A Unit of Sarvee Integra Pvt Ltd.)
      • New Delhi, Inde, 110029
        • All India Institute of Medical Sciences
      • New Delhi, Inde, 110060
        • Sir Ganga Ram Hospital
      • Pune, Inde, 411004
        • Deenanath Mangeshkar Hospital & Research Centre
      • Vellore, Inde, 632004
        • Christian Medical College
  • Irlande
      • Dublin, Irlande, D01 XD99
        • Children's Health Ireland (CHI) at Temple Street
  • Italie
      • Genova, Italie, 16147
        • IRCCS Instituto Gianna Gaslini
      • Rome, Italie, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli- IRCCS
  • Jordan
      • Amman, Jordan, 11194
        • The Specialty Hospital (TSH)/Advanced Clinical Center
      • Amman, Jordan, 11196
        • Istiklal Hosptial (IST)
      • Irbid, Jordan, 22110
        • Irbid Specialty Hospital
      • Irbid, Jordan, 22110
        • Pharmaceutical Research Center/Jordan University of Science and Technology
  • Mexique
      • Durango, Mexique, 34000
        • Instituto de Investigaciones Clinicas para la Salud A.C
    • Sinaloa
      • Culiacán, Sinaloa, Mexique, 80020
        • Neurociencias Estudios Clinicos S.C.
  • Norvège
      • Oslo, Norvège, 0450
        • Oslo Universitetssykehus HF Rikshospitalet
      • Stavanger, Norvège, 4011
        • Children's Department and Department for Children's Habilitation at Stavanger University Hospital
  • Nouvelle-Zélande
      • Auckland, Nouvelle-Zélande, 1010
        • New Zealand Clinical Research - Auckland
  • Pays-Bas
      • Leiden, Pays-Bas, 2333 ZC
        • Leids Universitair Medisch Centrum
      • Nijmegen, Pays-Bas, 6525GA
        • Radboud University Nijmegen Medical Centre
  • Pologne
    • Pomeranian Voivodeship
      • Gdansk, Pomeranian Voivodeship, Pologne, 80-211
        • Klinika Neurologii Rozwojowej
  • Roumanie
      • Bucharest, Roumanie, 41408
        • National Clinical Hospital for Children Neurorehabilitation "Dr. Nicolae Robănescu"
  • Royaume-Uni
      • Birmingham, Royaume-Uni, B9 5SS
        • Birmingham Heartlands Hospital
      • London, Royaume-Uni, WC1N 1EH
        • UCL Institute of Child Health Great Ormond Street
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Royaume-Uni, LS1 3EX
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
  • Serbie
      • Belgrade, Serbie, 11000
        • University Children's Hospital
      • Belgrade, Serbie, 11000
        • Clinic for Neurology and Psychiatry for Children and Youth
      • Belgrade, Serbie, 190133
        • Mother and Child Health Care Institute of Serbia "Dr Vukan Cupic"
  • Slovénie
      • Ljubljana, Slovénie, 1000
        • University Medical Centre Ljubljana
  • Suisse
      • Basel, Suisse, 4031
        • Universitätsspital Basel
  • Taïwan
      • Kaohsiung City, Taïwan, 80756
        • Kaohsiung Medical University
      • Taipei, Taïwan, 10071
        • National Taiwan University Hospital
  • Tchéquie
      • Brno, Tchéquie, 613 00
        • Brno Klinika detske neurologie
      • Prague, Tchéquie, 150 06
        • Fakultni Nemocnice V Motole
  • Turquie (Türkiye)
      • Antalya, Turquie (Türkiye), 07059
        • Akdeniz Universitesi Tip Fakultesi
      • Mersin, Turquie (Türkiye), 33110
        • Mersin University Medical Faculty
  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32610-3010
        • University of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30318
        • Rare Disease Research, LLC

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

4 ans à 13 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Être un homme avec un diagnostic clinique établi de DMD et une mutation de délétion hors cadre du gène DMD susceptible de sauter l'exon 51.
  • Participant ambulatoire, capable d'effectuer TTRISE en 10 secondes ou moins au moment de la visite de dépistage.
  • Capable de marcher de façon autonome sans appareils fonctionnels.
  • Avoir les muscles du biceps droit et gauche intacts ou un autre groupe de muscles du bras.
  • Avoir reçu une dose stable ou une dose équivalente de corticostéroïdes oraux pendant au moins 12 semaines avant la randomisation et la dose devrait rester constante (à l'exception des modifications pour tenir compte des changements de poids et des besoins liés au stress conformément aux directives récemment publiées tout au long de la étude.
  • Pour les enfants de 7 ans et plus, a une fonction pulmonaire stable (capacité vitale forcée ≥ 50 % (%) de la valeur prévue et aucune ventilation nocturne requise). Pour les enfants de 4 à 6 ans, ne nécessite pas l'assistance d'un ventilateur ou d'une ventilation non invasive au moment du dépistage.

Critère d'exclusion:

  • Utilisation de tout traitement pharmacologique (autre que les corticostéroïdes) dans les 12 semaines précédant la randomisation.
  • Traitement actuel ou antérieur avec tout autre traitement pharmacologique expérimental pour la DMD ou toute exposition antérieure à un oligonucléotide antisens, à une thérapie génique ou à l'édition de gènes ; à l'exception des cas suivants : Ezutromid au cours des 12 dernières semaines précédant la première dose ; Drisapersen au cours des 36 semaines précédant la première dose ; Suvodirsen au cours des 12 dernières semaines précédant la première dose ; Vamorolone au cours des 12 dernières semaines avant la première dose ; et Eteplirsen (utilisation antérieure ou actuelle).
  • Chirurgie majeure dans les 3 mois précédant la randomisation.
  • Présence de toute autre maladie neuromusculaire ou génétique importante autre que la DMD.
  • Présence d'une altération connue de la fonction rénale et/ou d'une autre maladie cliniquement significative.
  • Présente des signes de cardiomyopathie, telle que définie par une fraction d'éjection ventriculaire gauche inférieure à

D'autres critères d'inclusion/exclusion s'appliquent.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras

Groupe de participants / Bras

Un groupe ou un sous-groupe de participants à un essai clinique qui reçoit une intervention/un traitement spécifique, ou aucune intervention, selon le protocole de l'essai.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
Expérimental: Partie 1 : Eteplirsen
Les participants recevront eteplirsen 100 mg/kg une fois par semaine pendant au moins 4 semaines, suivis d'eteplirsen 200 mg/kg une fois par semaine pendant au moins 4 semaines.
Médicament: Eteplirsen
Solution pour perfusion intraveineuse (IV).
Autres noms:
  • AVI-4658
  • EXONDY 51
  • EXONDYS
Comparateur actif: Partie 2 : Eteplirsen 30 mg/kg
Les participants randomisés recevront de l'eteplirsen 30 mg/kg une fois par semaine pendant 144 semaines maximum.
Médicament: Eteplirsen
Solution pour perfusion intraveineuse (IV).
Autres noms:
  • AVI-4658
  • EXONDY 51
  • EXONDYS
Expérimental: Partie 2 : Eteplirsen 100 mg/kg
Les participants randomisés recevront 100 mg/kg d'étéplirsen une fois par semaine pendant 144 semaines maximum.
Médicament: Eteplirsen
Solution pour perfusion intraveineuse (IV).
Autres noms:
  • AVI-4658
  • EXONDY 51
  • EXONDYS
Expérimental: Partie 2 : Eteplirsen 200 mg/kg
Les participants randomisés recevront 200 mg/kg d'étéplirsen une fois par semaine pendant 144 semaines maximum.
Médicament: Eteplirsen
Solution pour perfusion intraveineuse (IV).
Autres noms:
  • AVI-4658
  • EXONDY 51
  • EXONDYS

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Délai
Partie 1 : Incidence des événements indésirables (EI)
Délai: Jusqu'à la semaine 148
Jusqu'à la semaine 148
Partie 2 : Changement par rapport à la ligne de base à la semaine 144 du score total NSAA (pour analyse finale)
Délai: Référence, semaine 144
Référence, semaine 144
Partie 2 : Modification par rapport à la ligne de base à la semaine 72 ou à la semaine 96 du score total NSAA (pour l'analyse intermédiaire d'efficacité conditionnelle)
Délai: Référence, semaine 72 ou semaine 96
Référence, semaine 72 ou semaine 96

Mesures de résultats secondaires

Mesures de résultats secondaires

Dans le protocole d'une étude clinique, mesure de résultat planifiée qui n'est pas aussi importante que la mesure de résultat principale pour évaluer l'effet d'une intervention, mais qui reste intéressante. La plupart des études cliniques ont plus d'un critère de jugement secondaire.
Mesure des résultats
Délai
Partie 2 : Changement par rapport à la ligne de base du temps nécessaire pour se lever du sol, du temps nécessaire pour effectuer une marche/course de 10 mètres et du test de montée d'escalier chronométré
Délai: Ligne de base, Semaine 144
Ligne de base, Semaine 144
Partie 2 : Modification par rapport à la ligne de base de la distance totale parcourue pendant le test de marche de 6 minutes (6MWT)
Délai: Ligne de base, Semaine 144
Ligne de base, Semaine 144
Partie 2 : Délai avant la perte de la marche (LOA)
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 144
Ligne de base jusqu'à la semaine 144
Partie 2 : Changement par rapport à la ligne de base dans l'expression de la dystrophine musculaire squelettique
Délai: Au départ, après la dose (à la semaine 24, à la semaine 48 ou à la semaine 144)
Au départ, après la dose (à la semaine 24, à la semaine 48 ou à la semaine 144)
Partie 2 : Incidence des événements indésirables (EI)
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 148
Ligne de base jusqu'à la semaine 148
Partie 2 : Concentration plasmatique pharmacocinétique (PK) d'Eteplirsen
Délai: 0 (avant la dose) à 2 heures après la dose jusqu'à la semaine 144
0 (avant la dose) à 2 heures après la dose jusqu'à la semaine 144
Partie 2 : Changement par rapport à la valeur de référence à la semaine 144 du pourcentage de capacité vitale forcée prévue (FVC%p)
Délai: Référence, semaine 144
Référence, semaine 144

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
Sarepta Therapeutics, Inc.

Les enquêteurs

Les enquêteurs

Un chercheur impliqué dans une étude clinique. Les termes associés incluent chercheur principal du site, sous-chercheur du site, directeur de l'étude, directeur de l'étude et chercheur principal de l'étude.
  • Directeur d'études: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
13 juillet 2020

Achèvement primaire (Estimé)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
31 octobre 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
31 octobre 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
18 juin 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
18 juin 2019

Première publication (Réel)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
20 juin 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
27 février 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
25 février 2026

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 février 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • 4658-402
  • 2018-001762-42 (Numéro EudraCT)
  • 2024-511492-15-00 (Identificateur de registre: CTIS (EU))

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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