En undersøgelse for at sammenligne sikkerhed og effektivitet af en høj dosis Eteplirsen hos deltagere med Duchenne muskeldystrofi (DMD) (MIS51ON) (MIS51ON)
Et randomiseret, dobbeltblindt, dosisfindings- og sammenligningsstudie af sikkerheden og effektiviteten af en høj dosis Eteplirsen, efterfulgt af en åben-label dosiseskalering, hos patienter med Duchenne muskeldystrofi med deletionsmutationer, der kan springe over Exon 51
Studieoversigt
Status
Status
Betingelser
Betingelser
Intervention / Behandling
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Tilmelding
Fase
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Studiekontakt
Studiekontakt
- Navn: Sarepta Therapeutics Inc. For Clinical Trial Information, Select Option 4
- Telefonnummer: 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)
- E-mail: SareptAlly@sarepta.com
Studiesteder
-
-
-
Bogotá, Colombia, 110231
- Hospital Universitario San Ignacio
-
Medellín, Colombia, 50012
- Instituto Neurologico de Colombia (INDEC)
-
Medellín, Colombia, 50034
- Hospital Pablo Tobon Uribe
-
-
-
-
-
Copenhagen, Danmark, 2100
- Rigshospitalet Copenhagen University Hospital
-
-
-
-
-
Birmingham, Det Forenede Kongerige, B9 5SS
- Birmingham Heartlands Hospital
-
London, Det Forenede Kongerige, WC1N 1EH
- UCL Institute of Child Health Great Ormond Street
-
-
West Yorkshire
-
Leeds, West Yorkshire, Det Forenede Kongerige, LS1 3EX
- Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
- University of Alabama at Birmingham
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610-3010
- University of Florida
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30318
- Rare Disease Research, LLC
-
-
-
-
-
Bron, Frankrig, 69677
- Hopital Femme Mere Enfant
-
Paris, Frankrig, 75571
- Hôpital Armand Trousseau
-
Strasbourg, Frankrig, 67098
- CHRU de Strasbourg
-
-
-
-
Attica
-
Marousi, Attica, Grækenland, 151 23
- IASO Children's Hospital
-
-
-
-
-
Leiden, Holland, 2333 ZC
- Leids Universitair Medisch Centrum
-
Nijmegen, Holland, 6525GA
- Radboud University Nijmegen Medical Centre
-
-
-
-
-
Ahmedabad, Indien, 380054
- Royal Institute of Child Neurosciences
-
Bengaluru, Indien, 560078
- Aster RV Hospital
-
Hyderabad, Indien, 500082
- Nizam's Institute of Medical Sciences
-
Madurai, Indien, 626022
- Jaicare Hospital (A Unit of Sarvee Integra Pvt Ltd.)
-
New Delhi, Indien, 110029
- All India Institute of Medical Sciences
-
New Delhi, Indien, 110060
- Sir Ganga Ram Hospital
-
Pune, Indien, 411004
- Deenanath Mangeshkar Hospital & Research Centre
-
Vellore, Indien, 632004
- Christian Medical College
-
-
-
-
-
Dublin, Irland, D01 XD99
- Children's Health Ireland (CHI) at Temple Street
-
-
-
-
-
Genova, Italien, 16147
- IRCCS Instituto Gianna Gaslini
-
Rome, Italien, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli- IRCCS
-
-
-
-
-
Amman, Jordan, 11194
- The Specialty Hospital (TSH)/Advanced Clinical Center
-
Amman, Jordan, 11196
- Istiklal Hosptial (IST)
-
Irbid, Jordan, 22110
- Irbid Specialty Hospital
-
Irbid, Jordan, 22110
- Pharmaceutical Research Center/Jordan University of Science and Technology
-
-
-
-
-
Durango, Mexico, 34000
- Instituto de Investigaciones Clinicas para la Salud A.C
-
-
Sinaloa
-
Culiacán, Sinaloa, Mexico, 80020
- Neurociencias Estudios Clinicos S.C.
-
-
-
-
-
Auckland, New Zealand, 1010
- New Zealand Clinical Research - Auckland
-
-
-
-
-
Oslo, Norge, 0450
- Oslo Universitetssykehus HF Rikshospitalet
-
Stavanger, Norge, 4011
- Children's Department and Department for Children's Habilitation at Stavanger University Hospital
-
-
-
-
Pomeranian Voivodeship
-
Gdansk, Pomeranian Voivodeship, Polen, 80-211
- Klinika Neurologii Rozwojowej
-
-
-
-
-
Bucharest, Rumænien, 41408
- National Clinical Hospital for Children Neurorehabilitation "Dr. Nicolae Robănescu"
-
-
-
-
-
Basel, Schweiz, 4031
- Universitätsspital Basel
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbien, 11000
- University Children's Hospital
-
Belgrade, Serbien, 11000
- Clinic for Neurology and Psychiatry for Children and Youth
-
Belgrade, Serbien, 190133
- Mother and Child Health Care Institute of Serbia "Dr Vukan Cupic"
-
-
-
-
-
Ljubljana, Slovenien, 1000
- University Medical Centre Ljubljana
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien, 8950
- Hospital Sant Joan de Déu
-
Valencia, Spanien, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
-
-
-
-
-
Daegu, Sydkorea, 41404
- Kyungpook National University Chilgok Hospital
-
Seoul, Sydkorea, 03080
- Seoul National University Hospital
-
Seoul, Sydkorea, 6351
- Samsung Medical Center
-
Yangsan, Sydkorea, 50612
- Pusan National University Yangsan Hospital
-
-
-
-
-
Kaohsiung City, Taiwan, 80756
- Kaohsiung Medical University
-
Taipei, Taiwan, 10071
- National Taiwan University Hospital
-
-
-
-
-
Brno, Tjekkiet, 613 00
- Brno Klinika detske neurologie
-
Prague, Tjekkiet, 150 06
- Fakultni nemocnice v Motole
-
-
-
-
-
Antalya, Tyrkiet (Türkiye), 07059
- Akdeniz Universitesi Tip Fakultesi
-
Mersin, Tyrkiet (Türkiye), 33110
- Mersin University Medical Faculty
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland, 13353
- Charité Universitätsmedizin Berlin CVK
-
Essen, Tyskland, 45147
- Universitätsklinikum Essen
-
Freiburg im Breisgau, Tyskland, 79106
- Universitätsklinikum Freiburg
-
-
-
-
-
Budapest, Ungarn, 1082
- Semmelweis Egyetem Genomikai Medicina és Ritka Betegsegek Intezete
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Vær en mand med en etableret klinisk diagnose af DMD og en ud-af-ramme-deletionsmutation af DMD-genet, der er modtagelig for exon 51-spring.
- Ambulant deltager, i stand til at udføre TTRISE på 10 sekunder eller mindre på tidspunktet for screeningsbesøget.
- Kan gå selvstændigt uden hjælpemidler.
- Har intakte højre og venstre bicepsmuskler eller en alternativ muskelgruppe i overarmen.
- Har været på en stabil dosis eller dosisækvivalent af orale kortikosteroider i mindst 12 uger før randomisering, og dosis forventes at forblive konstant (bortset fra ændringer for at imødekomme ændringer i vægt og stress-relaterede behov i henhold til de nyligt offentliggjorte retningslinjer i hele undersøgelse.
- For alderen 7 år og ældre, har stabil lungefunktion (tvungen vital kapacitet ≥50 procent (%) af forventet og intet krav om natlig ventilation). For alderen 4 til 6 år, kræver ikke støtte fra ventilator eller non-invasiv ventilation på tidspunktet for screening.
Ekskluderingskriterier:
- Brug af enhver farmakologisk behandling (bortset fra kortikosteroider) inden for 12 uger før randomisering.
- Nuværende eller tidligere behandling med enhver anden eksperimentel farmakologisk behandling for DMD eller enhver tidligere eksponering for antisense-oligonukleotid, genterapi eller genredigering; undtagen følgende: Ezutromid i de sidste 12 uger før første dosis; Drisapersen i de sidste 36 uger før første dosis; Suvodirsen inden for de sidste 12 uger før første dosis; Vamorolone i de sidste 12 uger før første dosis; og Eteplirsen (tidligere eller nuværende brug).
- Større operation inden for 3 måneder før randomisering.
- Tilstedeværelse af enhver anden signifikant neuromuskulær eller genetisk sygdom bortset fra DMD.
- Tilstedeværelse af enhver kendt svækkelse af nyrefunktionen og/eller anden klinisk signifikant sygdom.
- Har tegn på kardiomyopati, som defineret ved venstre ventrikel ejektionsfraktion mindre end
Andre inklusion/udelukkelseskriterier gælder.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Firedobbelt
Antal våben
Våben og indgreb
Deltagergruppe / ArmDeltagergruppe / Arm |
Intervention / BehandlingIntervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Del 1: Eteplirsen
Deltagerne vil modtage eteplirsen 100 mg/kg én gang om ugen i mindst 4 uger, efterfulgt af eteplirsen 200 mg/kg én gang om ugen i mindst 4 uger.
|
Opløsning til intravenøs (IV) infusion.
Andre navne:
|
|
Aktiv komparator: Del 2: Eteplirsen 30 mg/kg
Randomiserede deltagere vil modtage eteplirsen 30 mg/kg én gang ugentligt i op til 144 uger.
|
Opløsning til intravenøs (IV) infusion.
Andre navne:
|
|
Eksperimentel: Del 2: Eteplirsen 100 mg/kg
Randomiserede deltagere vil modtage eteplirsen 100 mg/kg én gang ugentligt i op til 144 uger.
|
Opløsning til intravenøs (IV) infusion.
Andre navne:
|
|
Eksperimentel: Del 2: Eteplirsen 200 mg/kg
Randomiserede deltagere vil modtage eteplirsen 200 mg/kg én gang ugentligt i op til 144 uger.
|
Opløsning til intravenøs (IV) infusion.
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Del 1: Forekomst af bivirkninger (AE'er)
Tidsramme: Op til uge 148
|
Op til uge 148
|
|
Del 2: Ændring fra baseline i uge 144 i NSAA Total Score (til endelig analyse)
Tidsramme: Baseline, uge 144
|
Baseline, uge 144
|
|
Del 2: Ændring fra baseline ved uge 72 eller uge 96 i NSAA Total Score (for betinget effektivitet mellemliggende analyse)
Tidsramme: Baseline, uge 72 eller uge 96
|
Baseline, uge 72 eller uge 96
|
Sekundære resultatmål
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Del 2: Skift fra baseline i tid til at stige fra gulvet, tid til at fuldføre 10-meters gang/løb og den tidsindstillede trappeopstigningstest
Tidsramme: Baseline, uge 144
|
Baseline, uge 144
|
|
Del 2: Ændring fra baseline i den samlede gåafstand under 6-minutters gangtest (6MWT)
Tidsramme: Baseline, uge 144
|
Baseline, uge 144
|
|
Del 2: Tid til tab af ambulation (LOA)
Tidsramme: Baseline op til uge 144
|
Baseline op til uge 144
|
|
Del 2: Ændring fra baseline i skeletmuskeldystrofinekspression
Tidsramme: Baseline, postdosis (i uge 24, uge 48 eller uge 144)
|
Baseline, postdosis (i uge 24, uge 48 eller uge 144)
|
|
Del 2: Forekomst af uønskede hændelser (AE'er)
Tidsramme: Baseline op til uge 148
|
Baseline op til uge 148
|
|
Del 2: Farmakokinetisk (PK) Plasmakoncentration af Eteplirsen
Tidsramme: 0 (førdosis) til 2 timer efter dosis op til uge 144
|
0 (førdosis) til 2 timer efter dosis op til uge 144
|
|
Del 2: Ændring fra baseline ved uge 144 i forudsagt tvungen vitalkapacitetsprocent (FVC%p)
Tidsramme: Baseline, uge 144
|
Baseline, uge 144
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Sponsor
Efterforskere
Efterforskere
- Studieleder: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.
Publikationer og nyttige links
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Studiestart
Primær færdiggørelse (Anslået)
Primær færdiggørelse
Studieafslutning (Anslået)
Studieafslutning
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Først opslået
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering sendt
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
Andre undersøgelses-id-numre
- 4658-402
- 2018-001762-42 (EudraCT nummer)
- 2024-511492-15-00 (Registry Identifier: CTIS (EU))
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Muskeldystrofi, Duchenne
-
NCT07202598RekrutteringAutoimmun Polyendocrinopathy Candidiasis ectodermal dystrophy enteritis
-
NCT07185256RekrutteringARB | Bedste Vitelliform Macula Dystrophy | Bvmd | Autosomal-dominerende bestrophinopati
-
NCT05809635RekrutteringRetinitis Pigmentosa | Bedste Vitelliform Macula Dystrophy
-
NCT02653391Afsluttet
-
NCT05770492RekrutteringKort Dot Fingerprint Dystrophy
-
NCT05573984Aktiv, ikke rekrutterendeRetinitis Pigmentosa | Øjensygdomme, arvelig | Nethindedystrofier | Nethindedystrofistang | Retinal Dystrophy Rod Progressive
-
NCT02162953AfsluttetNethindesygdom | Bedste Vitelliform Macula Dystrophy | Bestrofinopati | Vitelliform makuladystrofi hos voksne | Autosomal Dominant Vitreoretinalchoroidopati
-
NCT00296868AfsluttetRSD (Reflex Sympathetic Dystrophy) | Algodystrofi | CRPS Type I
-
NCT06914817Ikke rekrutterer endnuFuchs endoteldystrofi | Kort Dot Fingerprint Dystrophy | Post-penetrering af keratoplastik | Post-Descemet Membrane Endothelial Keratoplasty | Sunde hornhinder | OST-DESCEMET Stripping Automated Endothelial Keratoplasty
-
NCT02987855Trukket tilbageFibromyalgi | RSD (Reflex Sympathetic Dystrophy) | CRPS - komplekst regionalt smertesyndrom type I