Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie porównujące bezpieczeństwo i skuteczność dużej dawki eteplirsenu u uczestników z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD) (MIS51ON) (MIS51ON)

25 lutego 2026 zaktualizowane przez: Sarepta Therapeutics, Inc.

Randomizowane, podwójnie ślepe badanie mające na celu ustalenie dawki i porównanie bezpieczeństwa i skuteczności dużej dawki eteplirsenu, poprzedzone otwartą eskalacją dawki, u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a z mutacjami delecyjnymi podatnymi na pominięcie egzonu 51

Badanie będzie składało się z 2 części: Część 1 (zwiększanie dawki) zostanie przeprowadzona w celu oceny bezpieczeństwa i tolerancji 2 dawek (100 miligramów/kilogram [mg/kg] i 200 mg/kg) eteplirsenu u około 10 uczestników z DMD; Część 2 (ustalenie dawki i porównanie dawek) zostanie przeprowadzona w celu doboru dużej dawki (100 mg/kg w porównaniu z 200 mg/kg) i porównania jej z dawką 30 mg/kg eteplirsenu u około 144 uczestników z genetycznie potwierdzoną mutacje delecyjne podatne na leczenie przez pominięcie eksonu 51.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
160

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.
  • Nazwa: Sarepta Therapeutics Inc. For Clinical Trial Information, Select Option 4
  • Numer telefonu: 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)
  • E-mail: SareptAlly@sarepta.com

Lokalizacje studiów

  • Czechy
      • Brno, Czechy, 613 00
        • Brno Klinika detske neurologie
      • Prague, Czechy, 150 06
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Dania
      • Copenhagen, Dania, 2100
        • Rigshospitalet Copenhagen University Hospital
  • Francja
      • Bron, Francja, 69677
        • Hôpital Femme Mère Enfant
      • Paris, Francja, 75571
        • Hôpital Armand Trousseau
      • Strasbourg, Francja, 67098
        • CHRU de Strasbourg
  • Grecja
    • Attica
      • Marousi, Attica, Grecja, 151 23
        • IASO Children's Hospital
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 8950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Valencia, Hiszpania, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
  • Holandia
      • Leiden, Holandia, 2333 ZC
        • Leids Universitair Medisch Centrum
      • Nijmegen, Holandia, 6525GA
        • Radboud University Nijmegen Medical Centre
  • Indie
      • Ahmedabad, Indie, 380054
        • Royal Institute of Child Neurosciences
      • Bengaluru, Indie, 560078
        • Aster RV Hospital
      • Hyderabad, Indie, 500082
        • Nizam's Institute of Medical Sciences
      • Madurai, Indie, 626022
        • Jaicare Hospital (A Unit of Sarvee Integra Pvt Ltd.)
      • New Delhi, Indie, 110029
        • All India Institute of Medical Sciences
      • New Delhi, Indie, 110060
        • Sir Ganga Ram Hospital
      • Pune, Indie, 411004
        • Deenanath Mangeshkar Hospital & Research Centre
      • Vellore, Indie, 632004
        • Christian Medical College
  • Irlandia
      • Dublin, Irlandia, D01 XD99
        • Children's Health Ireland (CHI) at Temple Street
  • Jordania
      • Amman, Jordania, 11194
        • The Specialty Hospital (TSH)/Advanced Clinical Center
      • Amman, Jordania, 11196
        • Istiklal Hosptial (IST)
      • Irbid, Jordania, 22110
        • Irbid Specialty Hospital
      • Irbid, Jordania, 22110
        • Pharmaceutical Research Center/Jordan University of Science and Technology
  • Kolumbia
      • Bogotá, Kolumbia, 110231
        • Hospital Universitario San Ignacio
      • Medellín, Kolumbia, 50012
        • Instituto Neurologico de Colombia (INDEC)
      • Medellín, Kolumbia, 50034
        • Hospital Pablo Tobon Uribe
  • Korea Południowa
      • Daegu, Korea Południowa, 41404
        • Kyungpook National University Chilgok Hospital
      • Seoul, Korea Południowa, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Korea Południowa, 6351
        • Samsung Medical Center
      • Yangsan, Korea Południowa, 50612
        • Pusan National University Yangsan Hospital
  • Meksyk
      • Durango, Meksyk, 34000
        • Instituto de Investigaciones Clinicas para la Salud A.C
    • Sinaloa
      • Culiacán, Sinaloa, Meksyk, 80020
        • Neurociencias Estudios Clinicos S.C.
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 13353
        • Charité Universitätsmedizin Berlin CVK
      • Essen, Niemcy, 45147
        • Universitätsklinikum Essen
      • Freiburg im Breisgau, Niemcy, 79106
        • Universitätsklinikum Freiburg
  • Norwegia
      • Oslo, Norwegia, 0450
        • Oslo Universitetssykehus HF Rikshospitalet
      • Stavanger, Norwegia, 4011
        • Children's Department and Department for Children's Habilitation at Stavanger University Hospital
  • Nowa Zelandia
      • Auckland, Nowa Zelandia, 1010
        • New Zealand Clinical Research - Auckland
  • Polska
    • Pomeranian Voivodeship
      • Gdansk, Pomeranian Voivodeship, Polska, 80-211
        • Klinika Neurologii Rozwojowej
  • Rumunia
      • Bucharest, Rumunia, 41408
        • National Clinical Hospital for Children Neurorehabilitation "Dr. Nicolae Robănescu"
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • University Children's Hospital
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Clinic for Neurology and Psychiatry for Children and Youth
      • Belgrade, Serbia, 190133
        • Mother and Child Health Care Institute of Serbia "Dr Vukan Cupic"
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610-3010
        • University of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
  • Szwajcaria
      • Basel, Szwajcaria, 4031
        • Universitätsspital Basel
  • Słowenia
      • Ljubljana, Słowenia, 1000
        • University Medical Centre Ljubljana
  • Tajwan
      • Kaohsiung City, Tajwan, 80756
        • Kaohsiung Medical University
      • Taipei, Tajwan, 10071
        • National Taiwan University Hospital
  • Turcja (Türkiye)
      • Antalya, Turcja (Türkiye), 07059
        • Akdeniz Universitesi Tip Fakultesi
      • Mersin, Turcja (Türkiye), 33110
        • Mersin University Medical Faculty
  • Węgry
      • Budapest, Węgry, 1082
        • Semmelweis Egyetem Genomikai Medicina és Ritka Betegsegek Intezete
  • Włochy
      • Genova, Włochy, 16147
        • IRCCS Instituto Gianna Gaslini
      • Rome, Włochy, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli- IRCCS
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B9 5SS
        • Birmingham Heartlands Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 1EH
        • UCL Institute of Child Health Great Ormond Street
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Zjednoczone Królestwo, LS1 3EX
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

4 lata do 13 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Być mężczyzną z ustaloną kliniczną diagnozą DMD i mutacją polegającą na delecji poza ramką odczytu genu DMD podatną na pominięcie eksonu 51.
  • Uczestnik ambulatoryjny, który w czasie wizyty przesiewowej jest w stanie wykonać TTRISE w ciągu 10 sekund lub mniej.
  • Możliwość samodzielnego chodzenia bez urządzeń wspomagających.
  • Miej nienaruszony prawy i lewy biceps lub alternatywną grupę mięśni ramienia.
  • otrzymywał stabilną dawkę lub dawkę równoważną doustnych kortykosteroidów przez co najmniej 12 tygodni przed randomizacją i oczekuje się, że dawka pozostanie stała (z wyjątkiem modyfikacji w celu uwzględnienia zmian masy ciała i potrzeb związanych ze stresem, zgodnie z niedawno opublikowanymi wytycznymi w całym okresie nauka.
  • W wieku 7 lat i starszych ma stabilną czynność płuc (natężona pojemność życiowa ≥50 procent (%) wartości należnej i brak konieczności nocnej wentylacji). W wieku od 4 do 6 lat nie wymaga wspomagania respiratorem ani wentylacji nieinwazyjnej w czasie badania przesiewowego.

Kryteria wyłączenia:

  • Stosowanie jakiegokolwiek leczenia farmakologicznego (innego niż kortykosteroidy) w ciągu 12 tygodni przed randomizacją.
  • Obecne lub wcześniejsze leczenie jakimkolwiek innym eksperymentalnym leczeniem farmakologicznym DMD lub jakakolwiek wcześniejsza ekspozycja na antysensowny oligonukleotyd, terapię genową lub edycję genów; z wyjątkiem następujących: Ezutromid w ciągu ostatnich 12 tygodni przed podaniem pierwszej dawki; Drisapersen w ciągu ostatnich 36 tygodni przed podaniem pierwszej dawki; Suvodirsen w ciągu ostatnich 12 tygodni przed podaniem pierwszej dawki; Wamorolon w ciągu ostatnich 12 tygodni przed pierwszą dawką; i Eteplirsen (poprzednie lub obecne zastosowanie).
  • Duża operacja w ciągu 3 miesięcy przed randomizacją.
  • Obecność jakiejkolwiek innej istotnej choroby nerwowo-mięśniowej lub genetycznej innej niż DMD.
  • Obecność jakiegokolwiek znanego upośledzenia czynności nerek i/lub innej istotnej klinicznie choroby.
  • Ma objawy kardiomiopatii, zdefiniowane jako frakcja wyrzutowa lewej komory mniejsza niż

Obowiązują inne kryteria włączenia/wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Część 1: Eteplirsen
Uczestnicy będą otrzymywać eteplirsen w dawce 100 mg/kg raz w tygodniu przez co najmniej 4 tygodnie, a następnie eteplirsen w dawce 200 mg/kg raz w tygodniu przez co najmniej 4 tygodnie.
Lek: Eteplirsen
Roztwór do infuzji dożylnej (IV).
Inne nazwy:
  • AVI-4658
  • EXONDYS 51
  • EXONDYS
Aktywny komparator: Część 2: Eteplirsen 30 mg/kg
Randomizowani uczestnicy będą otrzymywać eteplirsen w dawce 30 mg/kg raz w tygodniu przez okres do 144 tygodni.
Lek: Eteplirsen
Roztwór do infuzji dożylnej (IV).
Inne nazwy:
  • AVI-4658
  • EXONDYS 51
  • EXONDYS
Eksperymentalny: Część 2: Eteplirsen 100 mg/kg
Randomizowani uczestnicy będą otrzymywać eteplirsen w dawce 100 mg/kg raz w tygodniu przez maksymalnie 144 tygodnie.
Lek: Eteplirsen
Roztwór do infuzji dożylnej (IV).
Inne nazwy:
  • AVI-4658
  • EXONDYS 51
  • EXONDYS
Eksperymentalny: Część 2: Eteplirsen 200 mg/kg
Randomizowani uczestnicy będą otrzymywać eteplirsen w dawce 200 mg/kg raz w tygodniu przez maksymalnie 144 tygodnie.
Lek: Eteplirsen
Roztwór do infuzji dożylnej (IV).
Inne nazwy:
  • AVI-4658
  • EXONDYS 51
  • EXONDYS

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Część 1: Występowanie zdarzeń niepożądanych (AE)
Ramy czasowe: Do tygodnia 148
Do tygodnia 148
Część 2: Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w 144. tygodniu całkowitego wyniku NSAA (do analizy końcowej)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 144
Wartość wyjściowa, tydzień 144
Część 2: Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w 72. lub 96. tygodniu w całkowitym wyniku NSAA (do tymczasowej analizy skuteczności warunkowej)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 72. lub tydzień 96
Wartość wyjściowa, tydzień 72. lub tydzień 96

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Część 2: Zmiana z linii bazowej w czasie potrzebnym do wstania z podłogi, czas do ukończenia 10-metrowego marszu/biegu oraz test wchodzenia po schodach na czas
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 144
Punkt wyjściowy, tydzień 144
Część 2: Zmiana całkowitej pokonanej odległości w stosunku do linii bazowej podczas 6-minutowego testu marszu (6MWT)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 144
Punkt wyjściowy, tydzień 144
Część 2: Czas do utraty możliwości poruszania się (LOA)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 144
Wartość wyjściowa do tygodnia 144
Część 2: Zmiana od wartości wyjściowej w ekspresji dystrofiny mięśni szkieletowych
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, po podaniu dawki (w 24., 48. lub 144. tygodniu)
Wartość wyjściowa, po podaniu dawki (w 24., 48. lub 144. tygodniu)
Część 2: Występowanie zdarzeń niepożądanych (AE)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 148
Wartość wyjściowa do tygodnia 148
Część 2: Farmakokinetyczne (PK) stężenie eteplirsenu w osoczu
Ramy czasowe: 0 (przed podaniem) do 2 godzin po podaniu do 144. tygodnia
0 (przed podaniem) do 2 godzin po podaniu do 144. tygodnia
Część 2: Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w 144. tygodniu w przewidywanej procentowej wymuszonej pojemności życiowej (FVC%p)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 144
Wartość wyjściowa, tydzień 144

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Sarepta Therapeutics, Inc.

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Dyrektor Studium: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
13 lipca 2020

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
31 października 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
31 października 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
18 czerwca 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
18 czerwca 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
20 czerwca 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
27 lutego 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
25 lutego 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 lutego 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • 4658-402
  • 2018-001762-42 (Numer EudraCT)
  • 2024-511492-15-00 (Identyfikator rejestru: CTIS (EU))

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Badania kliniczne na Eteplirsen

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami