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Um estudo para comparar a segurança e a eficácia de uma alta dose de Eteplirsen em participantes com distrofia muscular de Duchenne (DMD) (MIS51ON) (MIS51ON)

25 de fevereiro de 2026 atualizado por: Sarepta Therapeutics, Inc.

Um estudo randomizado, duplo-cego, de determinação e comparação de doses da segurança e eficácia de uma dose alta de Eteplirsen, precedido por um escalonamento de dose aberto, em pacientes com distrofia muscular de Duchenne com mutações de deleção passíveis de salto do exon 51

Este estudo será composto por 2 partes: A Parte 1 (escalonamento da dose) será conduzida para avaliar a segurança e tolerabilidade de 2 doses (100 miligramas/quilograma [mg/kg] e 200 mg/kg) de eteplirsen em aproximadamente 10 participantes com DMD; A parte 2 (localização e comparação de doses) será realizada para a seleção de uma dose alta (100 mg/kg versus 200 mg/kg) e sua comparação com a dose de 30 mg/kg de eteplirsen, em aproximadamente 144 participantes com diagnóstico genético confirmado mutações de deleção passíveis de tratamento por pular o exon 51.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Ativo, não recrutando

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
160

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Contato de estudo

O nome e as informações de contato da pessoa que pode responder às perguntas de inscrição para um estudo clínico. Cada local onde o estudo está sendo realizado também pode ter um contato específico, que pode responder melhor a essas perguntas.
  • Nome: Sarepta Therapeutics Inc. For Clinical Trial Information, Select Option 4
  • Número de telefone: 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)
  • E-mail: SareptAlly@sarepta.com

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha, 13353
        • Charité Universitätsmedizin Berlin CVK
      • Essen, Alemanha, 45147
        • Universitatsklinikum Essen
      • Freiburg im Breisgau, Alemanha, 79106
        • Universitatsklinikum Freiburg
  • Colômbia
      • Bogotá, Colômbia, 110231
        • Hospital Universitario San Ignacio
      • Medellín, Colômbia, 50012
        • Instituto Neurologico de Colombia (INDEC)
      • Medellín, Colômbia, 50034
        • Hospital Pablo Tobon Uribe
  • Coréia do Sul
      • Daegu, Coréia do Sul, 41404
        • Kyungpook National University Chilgok Hospital
      • Seoul, Coréia do Sul, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Coréia do Sul, 6351
        • Samsung Medical Center
      • Yangsan, Coréia do Sul, 50612
        • Pusan National University Yangsan Hospital
  • Dinamarca
      • Copenhagen, Dinamarca, 2100
        • Rigshospitalet Copenhagen University Hospital
  • Eslovênia
      • Ljubljana, Eslovênia, 1000
        • University Medical Centre Ljubljana
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 8950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Valencia, Espanha, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610-3010
        • University of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
  • França
      • Bron, França, 69677
        • Hôpital Femme Mère Enfant
      • Paris, França, 75571
        • Hôpital Armand Trousseau
      • Strasbourg, França, 67098
        • CHRU de Strasbourg
  • Grécia
    • Attica
      • Marousi, Attica, Grécia, 151 23
        • IASO Children's Hospital
  • Holanda
      • Leiden, Holanda, 2333 ZC
        • Leids Universitair Medisch Centrum
      • Nijmegen, Holanda, 6525GA
        • Radboud University Nijmegen Medical Centre
  • Hungria
      • Budapest, Hungria, 1082
        • Semmelweis Egyetem Genomikai Medicina és Ritka Betegsegek Intezete
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda, D01 XD99
        • Children's Health Ireland (CHI) at Temple Street
  • Itália
      • Genova, Itália, 16147
        • IRCCS Instituto Gianna Gaslini
      • Rome, Itália, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli- IRCCS
  • Jordânia
      • Amman, Jordânia, 11194
        • The Specialty Hospital (TSH)/Advanced Clinical Center
      • Amman, Jordânia, 11196
        • Istiklal Hosptial (IST)
      • Irbid, Jordânia, 22110
        • Irbid Specialty Hospital
      • Irbid, Jordânia, 22110
        • Pharmaceutical Research Center/Jordan University of Science and Technology
  • México
      • Durango, México, 34000
        • Instituto de Investigaciones Clinicas para la Salud A.C
    • Sinaloa
      • Culiacán, Sinaloa, México, 80020
        • Neurociencias Estudios Clinicos S.C.
  • Noruega
      • Oslo, Noruega, 0450
        • Oslo Universitetssykehus HF Rikshospitalet
      • Stavanger, Noruega, 4011
        • Children's Department and Department for Children's Habilitation at Stavanger University Hospital
  • Nova Zelândia
      • Auckland, Nova Zelândia, 1010
        • New Zealand Clinical Research - Auckland
  • Polônia
    • Pomeranian Voivodeship
      • Gdansk, Pomeranian Voivodeship, Polônia, 80-211
        • Klinika Neurologii Rozwojowej
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido, B9 5SS
        • Birmingham Heartlands Hospital
      • London, Reino Unido, WC1N 1EH
        • UCL Institute of Child Health Great Ormond Street
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Reino Unido, LS1 3EX
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
  • Romênia
      • Bucharest, Romênia, 41408
        • National Clinical Hospital for Children Neurorehabilitation "Dr. Nicolae Robănescu"
  • Suíça
      • Basel, Suíça, 4031
        • Universitatsspital Basel
  • Sérvia
      • Belgrade, Sérvia, 11000
        • University Children's Hospital
      • Belgrade, Sérvia, 11000
        • Clinic for Neurology and Psychiatry for Children and Youth
      • Belgrade, Sérvia, 190133
        • Mother and Child Health Care Institute of Serbia "Dr Vukan Cupic"
  • Taiwan
      • Kaohsiung City, Taiwan, 80756
        • Kaohsiung Medical University
      • Taipei, Taiwan, 10071
        • National Taiwan University Hospital
  • Tcheca
      • Brno, Tcheca, 613 00
        • Brno Klinika detske neurologie
      • Prague, Tcheca, 150 06
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Turquia (Türkiye)
      • Antalya, Turquia (Türkiye), 07059
        • Akdeniz Universitesi Tip Fakultesi
      • Mersin, Turquia (Türkiye), 33110
        • Mersin University Medical Faculty
  • Índia
      • Ahmedabad, Índia, 380054
        • Royal Institute of Child Neurosciences
      • Bengaluru, Índia, 560078
        • Aster RV Hospital
      • Hyderabad, Índia, 500082
        • Nizam's Institute of Medical Sciences
      • Madurai, Índia, 626022
        • Jaicare Hospital (A Unit of Sarvee Integra Pvt Ltd.)
      • New Delhi, Índia, 110029
        • All India Institute of Medical Sciences
      • New Delhi, Índia, 110060
        • Sir Ganga Ram Hospital
      • Pune, Índia, 411004
        • Deenanath Mangeshkar Hospital & Research Centre
      • Vellore, Índia, 632004
        • Christian Medical College

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

4 anos a 13 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Ser um homem com um diagnóstico clínico estabelecido de DMD e uma mutação de deleção fora do quadro do gene DMD passível de pular o exon 51.
  • Participante ambulatorial, capaz de realizar TTRISE em 10 segundos ou menos no momento da visita de triagem.
  • Capaz de andar de forma independente sem dispositivos auxiliares.
  • Ter músculos bíceps direito e esquerdo intactos ou um grupo alternativo de músculos do braço.
  • Esteve em uma dose estável ou dose equivalente de corticosteróides orais por pelo menos 12 semanas antes da randomização e espera-se que a dose permaneça constante (exceto para modificações para acomodar mudanças no peso e necessidades relacionadas ao estresse de acordo com as diretrizes publicadas recentemente em todo o estudar.
  • Para idades de 7 anos ou mais, tem função pulmonar estável (capacidade vital forçada ≥50 por cento (%) do previsto e sem necessidade de ventilação noturna). Para idades de 4 a 6 anos, não requer suporte de ventilador ou ventilação não invasiva no momento da triagem.

Critério de exclusão:

  • Uso de qualquer tratamento farmacológico (exceto corticosteróides) nas 12 semanas anteriores à randomização.
  • Tratamento atual ou anterior com qualquer outro tratamento farmacológico experimental para DMD ou qualquer exposição anterior a oligonucleotídeo antisense, terapia genética ou edição genética; exceto o seguinte: Ezutromida nas últimas 12 semanas antes da primeira dose; Drisapersen nas últimas 36 semanas antes da primeira dose; Suvodirsen nas últimas 12 semanas antes da primeira dose; Vamorolona nas últimas 12 semanas antes da primeira dose; e Eteplirsen (uso anterior ou atual).
  • Cirurgia de grande porte dentro de 3 meses antes da randomização.
  • Presença de qualquer outra doença neuromuscular ou genética significativa além da DMD.
  • Presença de qualquer comprometimento conhecido da função renal e/ou outra doença clinicamente significativa.
  • Tem evidência de cardiomiopatia, definida pela fração de ejeção do ventrículo esquerdo menor que

Aplicam-se outros critérios de inclusão/exclusão.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Parte 1: Eteplirsen
Os participantes receberão eteplirsen 100 mg/kg uma vez por semana durante pelo menos 4 semanas, seguido de eteplirsen 200 mg/kg uma vez por semana durante pelo menos 4 semanas.
Medicamento: Eteplirsen
Solução para infusão intravenosa (IV).
Outros nomes:
  • AVI-4658
  • EXONDYS 51
  • EXONDYS
Comparador Ativo: Parte 2: Eteplirsen 30 mg/kg
Os participantes randomizados receberão eteplirsen 30 mg/kg uma vez por semana por até 144 semanas.
Medicamento: Eteplirsen
Solução para infusão intravenosa (IV).
Outros nomes:
  • AVI-4658
  • EXONDYS 51
  • EXONDYS
Experimental: Parte 2: Eteplirsen 100 mg/kg
Os participantes randomizados receberão eteplirsen 100 mg/kg uma vez por semana por até 144 semanas.
Medicamento: Eteplirsen
Solução para infusão intravenosa (IV).
Outros nomes:
  • AVI-4658
  • EXONDYS 51
  • EXONDYS
Experimental: Parte 2: Eteplirsen 200 mg/kg
Os participantes randomizados receberão eteplirsen 200 mg/kg uma vez por semana por até 144 semanas.
Medicamento: Eteplirsen
Solução para infusão intravenosa (IV).
Outros nomes:
  • AVI-4658
  • EXONDYS 51
  • EXONDYS

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Prazo
Parte 1: Incidência de Eventos Adversos (EAs)
Prazo: Até a semana 148
Até a semana 148
Parte 2: Mudança da linha de base na semana 144 na pontuação total da NSAA (para análise final)
Prazo: Linha de base, semana 144
Linha de base, semana 144
Parte 2: Mudança da linha de base na semana 72 ou na semana 96 na pontuação total da NSAA (para análise provisória de eficácia condicional)
Prazo: Linha de base, semana 72 ou semana 96
Linha de base, semana 72 ou semana 96

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Prazo
Parte 2: Mudança da linha de base no tempo para subir do chão, tempo para completar a caminhada/corrida de 10 metros e o teste de subida de escada cronometrada
Prazo: Linha de base, Semana 144
Linha de base, Semana 144
Parte 2: Alteração da linha de base na distância total percorrida durante o teste de caminhada de 6 minutos (6MWT)
Prazo: Linha de base, Semana 144
Linha de base, Semana 144
Parte 2: Tempo para Perda de Deambulação (LOA)
Prazo: Linha de base até a semana 144
Linha de base até a semana 144
Parte 2: Alteração da linha de base na expressão da distrofina muscular esquelética
Prazo: Linha de base, pós-dose (na semana 24, semana 48 ou semana 144)
Linha de base, pós-dose (na semana 24, semana 48 ou semana 144)
Parte 2: Incidência de Eventos Adversos (EAs)
Prazo: Linha de base até a semana 148
Linha de base até a semana 148
Parte 2: Concentração Plasmática Farmacocinética (PK) de Eteplirsen
Prazo: 0 (pré-dose) a 2 horas pós-dose até a semana 144
0 (pré-dose) a 2 horas pós-dose até a semana 144
Parte 2: Mudança da linha de base na semana 144 na porcentagem prevista da capacidade vital forçada (CVF%p)
Prazo: Linha de base, semana 144
Linha de base, semana 144

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Sarepta Therapeutics, Inc.

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Diretor de estudo: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
13 de julho de 2020

Conclusão Primária (Estimado)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
31 de outubro de 2026

Conclusão do estudo (Estimado)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
31 de outubro de 2026

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
18 de junho de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
18 de junho de 2019

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
20 de junho de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
27 de fevereiro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
25 de fevereiro de 2026

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de fevereiro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • 4658-402
  • 2018-001762-42 (Número EudraCT)
  • 2024-511492-15-00 (Identificador de registro: CTIS (EU))

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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