Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Лентивирусно-опосредованная генная терапия пациентов с анемией Фанкони подтипа А (FANCOLEN-1)

20 марта 2024 г. обновлено: Julian Sevilla, Hospital Infantil Universitario Niño Jesús, Madrid, Spain

Клинические испытания фазы I/II для оценки безопасности и эффективности инфузии аутологичных CD34 + клеток, трансдуцированных лентивирусным вектором, несущим ген FANCA, у пациентов с ФА подтипа А (FANCOLEN-1)

Это открытое клиническое исследование фазы I/II для оценки безопасности и эффективности процедуры гемопоэтической генной терапии орфанным препаратом, состоящим из лентивирусного вектора, несущего ген FANCA, для пациентов с анемией Фанкони подтипа А.

Клетки CD34+, полученные из костного мозга и/или мобилизованной периферической крови (свежей и/или криоконсервированной) пациентов с подтипом А Фанкони (FA-A), будут трансдуцированы ex vivo лентивирусным вектором, несущим ген FANCA (орфанное лекарство). После трансдукции клетки будут привиты пациентам с целью восстановления их кроветворения генетически скорректированными стволовыми клетками.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Основной целью этого открытого клинического исследования фазы I/II является оценка безопасности и терапевтической эффективности процедуры гемопоэтической генной терапии орфанным препаратом, состоящим из лентивирусного вектора, несущего ген FANCA, для пациентов с анемией Фанкони подтипа А.

Вводимое пациентам лекарство состоит из клеточного продукта, полученного в результате трансдукции аутологичных клеток CD34+ терапевтическим лентивирусным вектором PGK-FANCA.Wpre*.

Доза клеток для вливания пациентам будет равна полученной в процессе трансдукции от 3x10^5 до 4x10^6 CD34 + клеток/кг массы тела пациента.

Клетки будут вводиться внутривенно однократно после завершения процесса трансдукции.

Период наблюдения: 3 года после инфузии трансдуцированных клеток. Тем не менее, пациенты будут находиться под наблюдением вне клинических испытаний в течение 10-летнего периода.

Последующее наблюдение за пересаженными трансдуцированными клетками будет проводиться на образцах периферической крови и костного мозга.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

9

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Испания
      • Barcelona, Испания, 08035
        • Hospital Vall D'Hebron
      • Madrid, Испания, 28009
        • Hospital Infantil del Niño Jesus

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 1 год до 21 год (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Пациенты с диагнозом анемия Фанкони, комплементарная группа А (FA-A)
  • Минимальный возраст 1 год
  • Максимальный возраст 21 год
  • Индекс Лански > 60%.
  • Информированное согласие в соответствии с действующим законодательством.
  • Количество трансдуцируемых клеток: не менее 3x10^5 очищенных CD34+/кг массы тела.
  • Отрицательный результат теста мочи на беременность при исходном визите для женщин детородного возраста, которые должны быть привержены использованию эффективного метода контрацепции в период участия в исследовании.

Критерий исключения:

  • Пациенты с человеческим лейкоцитарным антигеном (HLA) идентичны семейному донору.
  • Доказательства миелодиспластического синдрома или лейкемии, или цитогенетические аномалии, предсказывающие то же самое в аспиратах костного мозга. В этом случае исследования, проведенные за два месяца до включения пациента в клиническое исследование, будут считаться действительными.
  • Доказательства того, что у пациента, которому предстоит вливание, есть признаки соматического мозаицизма с гематологическим улучшением.
  • Любое заболевание или сопутствующий процесс, который, по мнению исследователя, лишает испытуемого возможности участвовать в исследовании.
  • Ранее существовавшие сенсорные или двигательные нарушения> = степень 2 в соответствии с критериями Национального института рака (NCl).
  • Беременные или кормящие женщины.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Аутологичные клетки CD34+, трансдуцированные PGK-FANCA-Wpre *
Клетки CD34+ от пациентов с подтипом А Фанкони (FA-A), трансдуцированные ex vivo лентивирусным вектором, несущим ген FANCA, PGK-FANCA-Wpre*Продукт для инфузии состоит из суспензии трансдуцированных клеток CD34^+.
Другой: Лабораторный анализ биомаркеров
Коррелятивные исследования
Процедура: Внутривенное введение генно-инженерных гемопоэтических стволовых клеток/клеток-предшественников (HSPC)
Биологический: Генетически модифицированные гемопоэтические стволовые клетки/клетки-предшественники
Пройти инфузию генетически модифицированных гемопоэтических клеток-предшественников
Другие имена:
  • Генно-инженерные HSPC
Биологический: Филграстим
Вводится подкожно (п/к)
Другие имена:
  • Filgrastim XM02, Filgrastim-sndz, G-CSF (колониестимулирующий фактор), нейпоген, r-metHug-CSF, рекомбинантный метиониловый человеческий гранулоцитарный CSF, rG-CSF, Tbo-filgrastim, Zarxio
Лекарство: Плериксафор
Данный СК
Другие имена:
  • АМД 3100, ЖМ-3100, Мозобил, СДЗ СИД 791
Процедура: Аспирация костного мозга

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с нежелательными явлениями, связанными с лечением, по оценке CTCAE v4.0
Временное ограничение: До 3 лет после инфузии трансдуцированных клеток
Все нежелательные явления будут зарегистрированы в течение 3 лет с момента введения трансдуцированных клеток.
До 3 лет после инфузии трансдуцированных клеток
Доля пациентов, имеющих по меньшей мере 0,1 копии терапевтического вектора на ядросодержащие клетки костного мозга или периферической крови через два года после инфузии.
Временное ограничение: Через 2 года после инфузии трансдуцированных клеток
Обнаружение по меньшей мере 0,1 копии терапевтического вектора на ядросодержащую клетку костного мозга или клетки периферической крови через два года после инфузии.
Через 2 года после инфузии трансдуцированных клеток

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Доля пациентов с клиническим гематологическим ответом после инфузии аутологичных CD34+ клеток, трансдуцированных терапевтическим лентивирусным вектором
Временное ограничение: Через 2 года после инфузии трансдуцированных клеток
Доля пациентов с клиническим гематологическим ответом (улучшение количества клеток крови хотя бы в одной гематологической линии).
Через 2 года после инфузии трансдуцированных клеток

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Hospital Infantil Universitario Niño Jesús, Madrid, Spain

Соавторы

Universitat Autonoma de Barcelona
Instituto de Investigación Sanitaria de la Fundación Jiménez Díaz
Hospital Vall d'Hebron
Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT)
Centro de Investigación en Red de Enfermedades Raras (CIBERER)

Следователи

  • Директор по исследованиям: Juan A Bueren, CIEMAT/CIBERER/IIS.FJD

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

7 января 2016 г.

Первичное завершение (Действительный)

23 апреля 2019 г.

Завершение исследования (Действительный)

8 сентября 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

26 апреля 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

16 мая 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

17 мая 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

21 марта 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

20 марта 2024 г.

Последняя проверка

1 марта 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 2011-006100-12

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Лабораторный анализ биомаркеров

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Venezuela

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться