Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Lentiviral-medierad genterapi av Fanconi-anemipatienter subtyp A (FANCOLEN-1)

20 mars 2024 uppdaterad av: Julian Sevilla, Hospital Infantil Universitario Niño Jesús, Madrid, Spain

Klinisk prövning Fas I/II för att utvärdera säkerheten och effektiviteten av infusionen av autologa CD34+-celler transducerade med en lentiviral vektor som bär genen FANCA hos patienter med FA-subtyp A (FANCOLEN-1)

Detta är en öppen klinisk fas I/II-studie för att utvärdera säkerheten och effekten av en hematopoetisk genterapiprocedur med ett särläkemedel som består av en lentiviral vektor som bär FANCA-genen för patienter med Fanconi-anemi av subtyp A.

CD34+-celler härledda från benmärg och/eller mobiliserat perifert blod (färskt och/eller kryokonserverat) från patienter med Fanconi subtyp A (FA-A), kommer att transduceras ex vivo med en lentiviral vektor som bär genen FANCA (särläkemedel). Efter transduktion kommer cellerna att inokuleras i patienter för att återställa deras hematopoiesis med genetiskt korrigerade stamceller.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Huvudsyftet med denna öppna kliniska fas I/II studie är att utvärdera säkerheten och den terapeutiska effekten av en hematopoetisk genterapiprocedur med ett särläkemedel bestående av en lentiviral vektor som bär FANCA-genen för patienter med Fanconis anemi subtyp A.

Läkemedlet som ska administreras till patienterna består av den cellulära produkten som är resultatet av transduktion av autologa CD34+-celler med den terapeutiska lentivirala vektorn PGK-FANCA.Wpre*.

Dosen av celler som ska infunderas hos patienterna kommer att vara den som erhålls från transduktionsprocessen på mellan 3x10^5 och 4x10^6 CD34+-celler/kg patientens kroppsvikt.

Cellerna kommer att infunderas intravenöst i en engångsdos efter att transduktionsprocessen har slutförts.

Uppföljningsperiod: 3 år efter infusion av transducerade celler. Patienterna kommer dock att övervakas utanför den kliniska prövningen under en 10-årsperiod.

Uppföljning av de transplanterade transducerade cellerna kommer att utföras på perifera blod- och benmärgsprover.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

9

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Vall d'Hebron
      • Madrid, Spanien, 28009
        • Hospital Infantil del Niño Jesus

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 år till 21 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Patienter som diagnostiserats med Fanconi Anemia Complementation Group A (FA-A)
  • Minimiålder 1 år
  • Max ålder 21 år
  • Lansky Index> 60%.
  • Informerat samtycke i enlighet med gällande lagbestämmelser.
  • Antal celler som ska transduceras: Minst 3x10^5 renat CD34+ / kg kroppsvikt.
  • Negativt resultat i uringraviditetstestet vid baslinjebesöket för kvinnor i fertil ålder, som bör förbinda sig att använda en effektiv preventivmetod under studieperioden.

Exklusions kriterier:

  • Patienter med en human leukocytantigen (HLA) identisk familjedonator.
  • Bevis på myelodysplastiskt syndrom eller leukemi, eller cytogenetiska abnormiteter som förutsäger detsamma i benmärgsaspirationer. I det här fallet kommer studierna som utförts två månader innan patientens inträde i den kliniska prövningen att anses vara giltiga.
  • Bevis på att patienten som ska infunderas har tecken på somatisk mosaicism, med hematologisk förbättring.
  • Varje sjukdom eller åtföljande process som enligt utredarens uppfattning gör försökspersonen oförmögen att delta i studien.
  • Redan existerande sensorisk eller motorisk funktionsnedsättning> = grad 2 enligt National Cancer Institute (NCl) kriterier.
  • Gravida eller ammande kvinnor.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Autologa CD34+-celler transducerade med PGK-FANCA-Wpre *
CD34+-celler från patienter med Fanconi subtyp A (FA-A) transducerade ex vivo med lentiviral vektor som bär genen FANCA, PGK-FANCA-Wpre* Produkten som ska infunderas består av en suspension av transducerade CD34^+-celler.
Övrig: Laboratoriebiomarköranalys
Korrelativa studier
Procedur: IV administrering av genetiskt modifierade hematopoetiska stam-/förfädersceller (HSPC)
Biologisk: Genetiskt framställda hematopoetiska stamceller/föräldrarceller
Genomgå infusion av genetiskt modifierad hematopoetisk progenitorcellterapi
Andra namn:
  • Genetiskt framställda HSPC:er
Biologisk: Filgrastim
Ges subkutant (SC)
Andra namn:
  • Filgrastim XM02, Filgrastim-sndz, G-CSF (kolonistimulerande faktor), Neupogen, r-metHug-CSF, Rekombinant Metionyl Human Granulocyte CSF, rG-CSF, Tbo-filgrastim, Zarxio
Läkemedel: Plerixafor
Givet SC
Andra namn:
  • AMD 3100, JM-3100, Mozobil, SDZ SID 791
Procedur: Benmärgsaspiration

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med behandlingsrelaterade biverkningar enligt bedömning av CTCAE v4.0
Tidsram: Upp till 3 år efter infusion av transducerade celler
Alla biverkningar kommer att registreras i 3 år från infusion av transducerade celler
Upp till 3 år efter infusion av transducerade celler
Andel patienter med minst 0,1 kopia av den terapeutiska vektorn per kärnförsedd benmärg eller perifera blodkroppar två år efter infusion.
Tidsram: 2 år efter infusion av transducerade celler
Detektion av minst 0,1 kopia av den terapeutiska vektorn per kärnförsedd benmärgscell eller perifera blodkroppar två år efter infusion.
2 år efter infusion av transducerade celler

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andel patienter med kliniskt hematologiskt svar efter infusion av autologa CD34+-celler transducerade med den terapeutiska lentivirala vektorn
Tidsram: 2 år efter infusion av transducerade celler
Andel patienter med kliniskt hematologiskt svar (förbättring av cellblodtalet åtminstone i en hematologisk härstamning).
2 år efter infusion av transducerade celler

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Hospital Infantil Universitario Niño Jesús, Madrid, Spain

Samarbetspartners

Universitat Autonoma de Barcelona
Instituto de Investigación Sanitaria de la Fundación Jiménez Díaz
Hospital Vall d'Hebron
Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT)
Centro de Investigación en Red de Enfermedades Raras (CIBERER)

Utredare

  • Studierektor: Juan A Bueren, CIEMAT/CIBERER/IIS.FJD

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

7 januari 2016

Primärt slutförande (Faktisk)

23 april 2019

Avslutad studie (Faktisk)

8 september 2023

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

26 april 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

16 maj 2017

Första postat (Faktisk)

17 maj 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

21 mars 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

20 mars 2024

Senast verifierad

1 mars 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 2011-006100-12

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Fanconi anemi

Kliniska prövningar på Laboratoriebiomarköranalys

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Singapore

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera