ファンコニ貧血患者サブタイプAのレンチウイルス媒介遺伝子治療 (FANCOLEN-1)

包含基準:

• ファンコニ貧血補完群A（FA-A）と診断された患者
• 最低年齢1歳
• 最大年齢 21 歳
• ランスキー指数＞60%。
• -現在の法的規制に従ってインフォームドコンセント。
• 形質導入する細胞数: 少なくとも 3x10^5 精製 CD34+ / kg 体重。
• -妊娠可能年齢の女性のベースライン訪問時の尿妊娠検査の結果が陰性であり、研究参加期間中に効果的な避妊方法を使用することに専念する必要があります。

除外基準:

• -ヒト白血球抗原（HLA）同一の家族ドナーを持つ患者。
• -骨髄異形成症候群または白血病の証拠、または骨髄吸引物で同じことを予測する細胞遺伝学的異常。 この場合、患者が臨床試験に参加する 2 か月前に実施された研究は有効と見なされます。
• 注入される患者に身体モザイク症の徴候があり、血液学的な改善があるという証拠。
• -研究者の意見では、被験者が研究に参加できなくなる病気または付随するプロセス。
• 既存の感覚障害または運動障害> = National Cancer Institute (NCI) 基準によるグレード 2。
• 妊娠中または授乳中の女性。