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Terapia genica mediata da lentivirali dei pazienti con anemia di Fanconi sottotipo A (FANCOLEN-1)

20 marzo 2024 aggiornato da: Julian Sevilla, Hospital Infantil Universitario Niño Jesús, Madrid, Spain

Sperimentazione clinica di fase I/II per valutare la sicurezza e l'efficacia dell'infusione di cellule CD34+ autologhe trasdotte con un vettore lentivirale portante il gene FANCA in pazienti con AF sottotipo A (FANCOLEN-1)

Si tratta di uno studio clinico aperto di fase I/II per valutare la sicurezza e l'efficacia di una procedura di terapia genica ematopoietica con un farmaco orfano costituito da un vettore lentivirale che trasporta il gene FANCA per i pazienti con anemia di Fanconi di sottotipo A.

Cellule CD34+ derivate da midollo osseo e/o sangue periferico mobilizzato (fresco e/o criopreservato) da pazienti con Fanconi sottotipo A (FA-A), saranno trasdotte ex vivo con un vettore lentivirale portante il gene FANCA (farmaco orfano). Dopo la trasduzione le cellule saranno inoculate nei pazienti per ripristinare la loro emopoiesi con cellule staminali geneticamente corrette.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'obiettivo principale di questo studio clinico di Fase I/II in aperto è valutare la sicurezza e l'efficacia terapeutica di una procedura di terapia genica ematopoietica con un farmaco orfano costituito da un vettore lentivirale che trasporta il gene FANCA per i pazienti con Anemia di Fanconi Sottotipo A.

Il farmaco da somministrare ai pazienti è costituito dal prodotto cellulare risultante dalla trasduzione di cellule CD34+ autologhe con il vettore lentivirale terapeutico PGK-FANCA.Wpre *.

La dose di cellule da infondere nei pazienti sarà quella ottenuta dal processo di trasduzione compresa tra 3x10^5 e 4x10^6 cellule CD34+/kg di peso corporeo del paziente.

Le cellule saranno infuse per via endovenosa in una singola dose, dopo aver completato il processo di trasduzione.

Periodo di follow-up: 3 anni dopo l'infusione di cellule trasdotte. Tuttavia, i pazienti saranno monitorati al di fuori della sperimentazione clinica per un periodo di 10 anni.

Il follow-up delle cellule trasdotte innestate sarà eseguito su campioni di sangue periferico e midollo osseo.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

9

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Hospital Vall D'Hebron
      • Madrid, Spagna, 28009
        • Hospital Infantil del Niño Jesus

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 21 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti con diagnosi di anemia di Fanconi gruppo di complementazione A (FA-A)
  • Età minima 1 anno
  • Età massima 21 anni
  • Indice Lansky> 60%.
  • Consenso informato ai sensi della normativa vigente.
  • Numero di cellule da trasdurre: almeno 3x10^5 CD34+ purificati/kg di peso corporeo.
  • Risultato negativo al test di gravidanza sulle urine alla visita basale per le donne in età fertile, che devono impegnarsi a utilizzare un metodo contraccettivo efficace durante il periodo di partecipazione allo studio.

Criteri di esclusione:

  • Pazienti con un donatore familiare identico all'antigene leucocitario umano (HLA).
  • Evidenza di sindrome mielodisplastica o leucemia, o anomalie citogenetiche predittive della stessa negli aspirati di midollo osseo. In questo caso, saranno considerati validi gli studi effettuati due mesi prima dell'ingresso del paziente nella sperimentazione clinica.
  • Evidenza che il paziente da infondere presenta segni di mosaicismo somatico, con miglioramento ematologico.
  • Qualsiasi malattia o processo concomitante che, a giudizio dello sperimentatore, rende incapace il soggetto per la sua partecipazione allo studio.
  • Compromissione sensoriale o motoria preesistente> = grado 2 secondo i criteri del National Cancer Institute (NCl).
  • Donne in gravidanza o in allattamento.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Cellule CD34+ autologhe trasdotte con PGK-FANCA-Wpre *
Cellule CD34+ di pazienti con Fanconi sottotipo A (FA-A) trasdotte ex vivo con vettore lentivirale recante il gene FANCA, PGK-FANCA-Wpre*Il prodotto da infondere consiste in una sospensione di cellule CD34^+ trasdotte.
Altro: Analisi dei biomarcatori di laboratorio
Studi correlati
Procedura: Somministrazione IV di cellule staminali/progenitrici ematopoietiche geneticamente modificate (HSPC)
Biologico: Cellule staminali/progenitrici ematopoietiche geneticamente modificate
Sottoporsi a infusione di terapia con cellule progenitrici ematopoietiche geneticamente modificate
Altri nomi:
  • HSPC geneticamente modificati
Biologico: Filgrastim
Somministrato per via sottocutanea (SC)
Altri nomi:
  • Filgrastim XM02, Filgrastim-sndz, G-CSF (Fattore stimolante la colonia), Neupogen, r-metHug-CSF, CSF di granulociti umani metionilici ricombinanti, rG-CSF, Tbo-filgrastim, Zarxio
Droga: Plerixafor
Dato SC
Altri nomi:
  • AMD 3100, JM-3100, Mozobil, SDZ SID 791
Procedura: Aspirazione del midollo osseo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi correlati al trattamento come valutato da CTCAE v4.0
Lasso di tempo: Fino a 3 anni dopo l'infusione di cellule trasdotte
Tutti gli eventi avversi saranno registrati per 3 anni dall'infusione delle cellule trasdotte
Fino a 3 anni dopo l'infusione di cellule trasdotte
Proporzione di pazienti con almeno 0,1 copie del vettore terapeutico per midollo osseo nucleato o cellule del sangue periferico due anni dopo l'infusione.
Lasso di tempo: 2 anni dopo l'infusione delle cellule trasdotte
Rilevamento di almeno 0,1 copie del vettore terapeutico per cellula nucleata del midollo osseo o cellule del sangue periferico due anni dopo l'infusione.
2 anni dopo l'infusione delle cellule trasdotte

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Proporzione di pazienti con risposta ematologica clinica dopo l'infusione di cellule CD34+ autologhe trasdotte con il vettore lentivirale terapeutico
Lasso di tempo: 2 anni dopo l'infusione delle cellule trasdotte
Proporzione di pazienti con risposta ematologica clinica (miglioramento della conta cellulare nel sangue in almeno una linea ematologica).
2 anni dopo l'infusione delle cellule trasdotte

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Hospital Infantil Universitario Niño Jesús, Madrid, Spain

Collaboratori

Universitat Autonoma de Barcelona
Instituto de Investigación Sanitaria de la Fundación Jiménez Díaz
Hospital Vall d'Hebron
Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT)
Centro de Investigación en Red de Enfermedades Raras (CIBERER)

Investigatori

  • Direttore dello studio: Juan A Bueren, CIEMAT/CIBERER/IIS.FJD

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

7 gennaio 2016

Completamento primario (Effettivo)

23 aprile 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

8 settembre 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

26 aprile 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

16 maggio 2017

Primo Inserito (Effettivo)

17 maggio 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

21 marzo 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

20 marzo 2024

Ultimo verificato

1 marzo 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2011-006100-12

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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