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Lentiviral vermittelte Gentherapie von Patienten mit Fanconi-Anämie Subtyp A (FANCOLEN-1)

20. März 2024 aktualisiert von: Julian Sevilla, Hospital Infantil Universitario Niño Jesús, Madrid, Spain

Klinische Studie Phase I / II zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit der Infusion autologer CD34 + -Zellen, die mit einem lentiviralen Vektor transduziert wurden, der das Gen FANCA trägt, bei Patienten mit FA-Subtyp A (FANCOLEN-1)

Dies ist eine offene klinische Studie der Phase I/II zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit eines hämatopoetischen Gentherapieverfahrens mit einem Orphan-Medikament, das aus einem lentiviralen Vektor besteht, der das FANCA-Gen trägt, für Patienten mit Fanconi-Anämie des Subtyps A.

CD34 + -Zellen, die aus Knochenmark und/oder mobilisiertem peripherem Blut (frisch und/oder kryokonserviert) von Patienten mit Fanconi-Subtyp A (FA-A) stammen, werden ex vivo mit einem lentiviralen Vektor transduziert, der das Gen FANCA (Orphan Drug) trägt. Nach der Transduktion werden die Zellen Patienten inokuliert, um ihre Blutbildung mit genetisch korrigierten Stammzellen wiederherzustellen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Das Hauptziel dieser offenen klinischen Phase-I/II-Studie ist die Bewertung der Sicherheit und therapeutischen Wirksamkeit eines hämatopoetischen Gentherapieverfahrens mit einem Arzneimittel für seltene Leiden, das aus einem lentiviralen Vektor besteht, der das FANCA-Gen trägt, für Patienten mit Fanconi-Anämie Subtyp A.

Das den Patienten zu verabreichende Medikament besteht aus dem Zellprodukt, das aus der Transduktion autologer CD34 + -Zellen mit dem therapeutischen lentiviralen Vektor PGK-FANCA.Wpre* resultiert.

Die in die Patienten zu infundierende Zelldosis ist diejenige, die aus dem Transduktionsprozess zwischen 3 x 10 ^ 5 und 4 x 10 ^ 6 CD34 + -Zellen / kg Körpergewicht des Patienten erhalten wird.

Die Zellen werden nach Abschluss des Transduktionsprozesses in einer Einzeldosis intravenös infundiert.

Nachbeobachtungszeitraum: 3 Jahre nach Infusion transduzierter Zellen. Die Patienten werden jedoch außerhalb der klinischen Studie über einen Zeitraum von 10 Jahren überwacht.

Nachuntersuchungen der transplantierten transduzierten Zellen werden an peripheren Blut- und Knochenmarksproben durchgeführt.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

9

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Vall d'Hebron
      • Madrid, Spanien, 28009
        • Hospital Infantil del Niño Jesus

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr bis 21 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patienten mit diagnostizierter Fanconi-Anämie-Komplementierungsgruppe A (FA-A)
  • Mindestalter 1 Jahr
  • Höchstalter 21 Jahre
  • Lansky-Index > 60 %.
  • Informierte Einwilligung gemäß den geltenden gesetzlichen Bestimmungen.
  • Anzahl zu transduzierender Zellen: Mindestens 3x10^5 gereinigtes CD34+ / kg Körpergewicht.
  • Negatives Ergebnis im Urin-Schwangerschaftstest beim Baseline-Besuch für Frauen im gebärfähigen Alter, die verpflichtet werden sollten, während der Zeit der Studienteilnahme eine wirksame Verhütungsmethode anzuwenden.

Ausschlusskriterien:

  • Patienten mit einem humanen Leukozyten-Antigen (HLA)-identischen Familienspender.
  • Hinweise auf ein myelodysplastisches Syndrom oder Leukämie oder zytogenetische Anomalien, die dasselbe in Knochenmarksaspiraten vorhersagen. In diesem Fall gelten die Studien, die zwei Monate vor Eintritt des Patienten in die klinische Prüfung durchgeführt wurden, als gültig.
  • Nachweis, dass der zu infundierende Patient Anzeichen eines somatischen Mosaizismus mit hämatologischer Verbesserung aufweist.
  • Jede Krankheit oder jeder begleitende Prozess, der nach Ansicht des Prüfarztes den Probanden für seine Teilnahme an der Studie unfähig macht.
  • Vorbestehende sensorische oder motorische Beeinträchtigung> = Grad 2 gemäß den Kriterien des National Cancer Institute (NCl).
  • Schwangere oder stillende Frauen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Mit PGK-FANCA-Wpre transduzierte autologe CD34+-Zellen *
CD34+-Zellen von Patienten mit Fanconi-Subtyp A (FA-A), die ex vivo mit einem lentiviralen Vektor transduziert wurden, der das Gen FANCA, PGK-FANCA-Wpre trägt* Das zu infundierende Produkt besteht aus einer Suspension von transduzierten CD34^+-Zellen.
Sonstiges: Labor-Biomarker-Analyse
Korrelative Studien
Verfahren: IV-Verabreichung von gentechnisch veränderten hämatopoetischen Stamm-/Vorläuferzellen (HSPCs)
Biologisch: Genetisch veränderte hämatopoetische Stamm-/Vorläuferzellen
Unterziehen Sie sich einer Therapie mit genetisch veränderten hämatopoetischen Vorläuferzellen
Andere Namen:
  • Gentechnisch veränderte HSPCs
Biologisch: Filgrastim
Subkutan verabreicht (SC)
Andere Namen:
  • Filgrastim XM02, Filgrastim-sndz, G-CSF (Colony Stimulating Factor), Neupogen, r-metHug-CSF, rekombinanter humaner Methionyl-Granulozyten-CSF, rG-CSF, Tbo-Filgrastim, Zarxio
Arzneimittel: Plerixafor
SC gegeben
Andere Namen:
  • AMD 3100, JM-3100, Mozobil, SDZ SID 791
Verfahren: Knochenmark Aspiration

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen gemäß CTCAE v4.0
Zeitfenster: Bis zu 3 Jahre nach Infusion transduzierter Zellen
Alle unerwünschten Ereignisse werden 3 Jahre lang ab der Infusion transduzierter Zellen registriert
Bis zu 3 Jahre nach Infusion transduzierter Zellen
Anteil der Patienten mit mindestens 0,1 Kopien des therapeutischen Vektors pro kernhaltigem Knochenmark oder peripheren Blutzellen zwei Jahre nach der Infusion.
Zeitfenster: 2 Jahre nach Infusion transduzierter Zellen
Nachweis von mindestens 0,1 Kopien des therapeutischen Vektors pro kernhaltiger Knochenmarkszelle oder peripherer Blutzelle zwei Jahre nach der Infusion.
2 Jahre nach Infusion transduzierter Zellen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anteil der Patienten mit klinischem hämatologischem Ansprechen nach der Infusion autologer CD34+-Zellen, transduziert mit dem therapeutischen lentiviralen Vektor
Zeitfenster: 2 Jahre nach Infusion transduzierter Zellen
Anteil der Patienten mit klinischem hämatologischen Ansprechen (Verbesserung der Zellblutzahlen mindestens in einer hämatologischen Linie).
2 Jahre nach Infusion transduzierter Zellen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Hospital Infantil Universitario Niño Jesús, Madrid, Spain

Mitarbeiter

Universitat Autonoma de Barcelona
Instituto de Investigación Sanitaria de la Fundación Jiménez Díaz
Hospital Vall d'Hebron
Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT)
Centro de Investigación en Red de Enfermedades Raras (CIBERER)

Ermittler

  • Studienleiter: Juan A Bueren, CIEMAT/CIBERER/IIS.FJD

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

7. Januar 2016

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

23. April 2019

Studienabschluss (Tatsächlich)

8. September 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

26. April 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

16. Mai 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

17. Mai 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

21. März 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

20. März 2024

Zuletzt verifiziert

1. März 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 2011-006100-12

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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