Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Lentiviral-medieret genterapi af Fanconi-anæmipatienter Subtype A (FANCOLEN-1)

20. marts 2024 opdateret af: Julian Sevilla, Hospital Infantil Universitario Niño Jesús, Madrid, Spain

Klinisk forsøg fase I/II for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​infusionen af ​​autologe CD34+-celler transduceret med en lentiviral vektor, der bærer genet FANCA hos patienter med FA-subtype A (FANCOLEN-1)

Dette er et åbent, fase I/II klinisk forsøg til at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​en hæmatopoietisk genterapiprocedure med et lægemiddel til sjældne sygdomme bestående af en lentiviral vektor, der bærer FANCA-genet til patienter med Fanconi-anæmi af subtype A.

CD34+-celler afledt af knoglemarv og/eller mobiliseret perifert blod (frisk og/eller kryokonserveret) fra patienter med Fanconi subtype A (FA-A), vil blive transduceret ex vivo med en lentiviral vektor, der bærer genet FANCA (orphan drug). Efter transduktion vil cellerne blive inokuleret i patienter for at genoprette deres hæmatopoiese med genetisk korrigerede stamceller.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Hovedformålet med dette åbne fase I/II kliniske forsøg er at evaluere sikkerheden og den terapeutiske effektivitet af en hæmatopoietisk genterapiprocedure med et lægemiddel til sjældne sygdomme bestående af en lentiviral vektor, der bærer FANCA-genet til patienter med Fanconis anæmi subtype A.

Lægemidlet, der skal administreres til patienterne, består af det cellulære produkt, der er et resultat af transduktion af autologe CD34+-celler med den terapeutiske lentivirale vektor PGK-FANCA.Wpre*.

Den dosis af celler, der skal infunderes i patienterne, vil være den, der opnås fra transduktionsprocessen på mellem 3x10^5 og 4x10^6 CD34+-celler/kg patientens kropsvægt.

Cellerne vil blive infunderet intravenøst ​​i en enkelt dosis efter fuldført transduktionsprocessen.

Opfølgningsperiode: 3 år efter infusion af transducerede celler. Patienter vil dog blive overvåget uden for det kliniske forsøg over en 10-årig periode.

Opfølgning af de transplanterede transducerede celler vil blive udført på perifere blod- og knoglemarvsprøver.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

9

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Vall D'Hebron
      • Madrid, Spanien, 28009
        • Hospital Infantil del Niño Jesus

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år til 21 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter diagnosticeret med Fanconi Anæmi komplementerende gruppe A (FA-A)
  • Minimumsalder 1 år
  • Maksimal alder 21 år
  • Lansky Index> 60%.
  • Informeret samtykke i overensstemmelse med gældende lovbestemmelser.
  • Antal celler, der skal transduceres: Mindst 3x10^5 oprenset CD34+ / kg kropsvægt.
  • Negativt resultat i uringraviditetstesten ved baseline-besøget for kvinder i den fødedygtige alder, som bør forpligte sig til at bruge en effektiv præventionsmetode i løbet af undersøgelsens deltagelse.

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter med en human leukocytantigen (HLA) identisk familiedonor.
  • Bevis på myelodysplastisk syndrom eller leukæmi eller cytogenetiske abnormiteter, der forudsiger det samme i knoglemarvsaspirater. I dette tilfælde vil de undersøgelser, der er udført to måneder forud for patientens indtræden i det kliniske forsøg, blive betragtet som gyldige.
  • Bevis på, at patienten, der skal infunderes, har tegn på somatisk mosaicisme med hæmatologisk forbedring.
  • Enhver sygdom eller ledsagende proces, der efter investigatorens mening gør forsøgspersonen uarbejdsdygtig til deres deltagelse i undersøgelsen.
  • Eksisterende sensorisk eller motorisk svækkelse> = grad 2 i henhold til National Cancer Institute (NCl) kriterier.
  • Gravide eller ammende kvinder.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Autologe CD34+ celler transduceret med PGK-FANCA-Wpre *
CD34+-celler fra patienter med Fanconi-subtype A (FA-A) transduceret ex vivo med lentiviral vektor, der bærer genet FANCA, PGK-FANCA-Wpre* Produktet, der skal infunderes, består af en suspension af transducerede CD34^+-celler.
Andet: Laboratoriebiomarkøranalyse
Korrelative undersøgelser
Procedure: IV administration af gensplejsede hæmatopoietiske stamceller/stamceller (HSPC'er)
Biologisk: Genetisk manipulerede hæmatopoietiske stam-/stamceller
Gennemgå infusion af genetisk modificeret hæmatopoietisk progenitorcelleterapi
Andre navne:
  • Genetisk konstruerede HSPC'er
Biologisk: Filgrastim
Gives subkutant (SC)
Andre navne:
  • Filgrastim XM02, Filgrastim-sndz, G-CSF (kolonistimulerende faktor), Neupogen, r-metHug-CSF, Rekombinant Methionyl Human Granulocyt CSF, rG-CSF, Tbo-filgrastim, Zarxio
Medicin: Plerixafor
Givet SC
Andre navne:
  • AMD 3100, JM-3100, Mozobil, SDZ SID 791
Procedure: Knoglemarvsaspiration

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsrelaterede uønskede hændelser vurderet af CTCAE v4.0
Tidsramme: Op til 3 år efter infusion af transducerede celler
Alle bivirkninger vil blive registreret i 3 år fra infusion af transducerede celler
Op til 3 år efter infusion af transducerede celler
Andel af patienter med mindst 0,1 kopi af den terapeutiske vektor pr. nukleeret knoglemarv eller perifere blodceller to år efter infusion.
Tidsramme: 2 år efter infusion af transducerede celler
Påvisning af mindst 0,1 kopi af den terapeutiske vektor pr. nukleeret knoglemarvscelle eller perifere blodceller to år efter infusion.
2 år efter infusion af transducerede celler

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andel af patienter med klinisk hæmatologisk respons efter infusion af autologe CD34+-celler transduceret med den terapeutiske lentivirale vektor
Tidsramme: 2 år efter infusion af transducerede celler
Andel af patienter med klinisk hæmatologisk respons (forbedring af celleblodtal i mindst én hæmatologisk afstamning).
2 år efter infusion af transducerede celler

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Hospital Infantil Universitario Niño Jesús, Madrid, Spain

Samarbejdspartnere

Universitat Autonoma de Barcelona
Instituto de Investigación Sanitaria de la Fundación Jiménez Díaz
Hospital Vall d'Hebron
Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT)
Centro de Investigación en Red de Enfermedades Raras (CIBERER)

Efterforskere

  • Studieleder: Juan A Bueren, CIEMAT/CIBERER/IIS.FJD

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

7. januar 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

23. april 2019

Studieafslutning (Faktiske)

8. september 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

26. april 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. maj 2017

Først opslået (Faktiske)

17. maj 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

21. marts 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. marts 2024

Sidst verificeret

1. marts 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2011-006100-12

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Fanconi Anæmi

Kliniske forsøg med Laboratoriebiomarkøranalyse

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Moldova

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner