Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Lentivirális közvetített génterápia Fanconi-féle vérszegénységben szenvedő betegeknél A. altípus (FANCOLEN-1)

2024. március 20. frissítette: Julian Sevilla, Hospital Infantil Universitario Niño Jesús, Madrid, Spain

Klinikai vizsgálat I/II. fázisa a FANCA gént hordozó Lentivirális vektorral transzdukált autológ CD34+ sejtek infúziójának biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére FA altípusú (FANCOLEN-1) betegeknél

Ez egy nyílt, I/II. fázisú klinikai vizsgálat, amely a FANCA gént hordozó lentivírus vektorból álló ritka betegségek gyógyszerével végzett hematopoietikus génterápiás eljárás biztonságosságát és hatékonyságát értékeli az A altípusú Fanconi-anaemiában szenvedő betegek számára.

Fanconi A altípusú (FA-A) betegek csontvelőjéből és/vagy mobilizált perifériás véréből (friss és/vagy mélyhűtött) származó CD34+ sejteket ex vivo transzdukálják a FANCA gént hordozó lentivírus vektorral (ritka gyógyszer). A transzdukció után a sejteket beoltják a betegekbe, hogy helyreállítsák a vérképzést genetikailag korrigált őssejtekkel.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ennek a nyílt elrendezésű, I/II. fázisú klinikai vizsgálatnak a fő célja egy olyan vérképző génterápiás eljárás biztonságosságának és terápiás hatékonyságának értékelése, amelyet egy FANCA gént hordozó lentivírus vektorból álló ritka betegségek gyógyszerrel végeznek Fanconi-féle anaemia A altípusban szenvedő betegek számára.

A betegeknek beadandó gyógyszer az autológ CD34+ sejtek PGK-FANCA.Wpre* terápiás lentivírus vektorral történő transzdukciójából származó sejttermékből áll.

A betegekbe beadandó sejtek dózisa a transzdukciós folyamat során kapott 3x10^5 és 4x10^6 CD34+ sejt/beteg testtömeg-kg között van.

A transzdukciós folyamat befejezése után a sejteket egyetlen dózisban intravénásan infundáljuk.

Nyomon követési időszak: 3 év a transzdukált sejtek infúziója után. A betegeket azonban a klinikai vizsgálaton kívül, 10 éven keresztül monitorozzák.

Az átültetett transzdukált sejtek nyomon követése perifériás vér- és csontvelőmintákon történik.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

9

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Spanyolország
      • Barcelona, Spanyolország, 08035
        • Hospital Vall d'Hebron
      • Madrid, Spanyolország, 28009
        • Hospital Infantil del Niño Jesus

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Fanconi A-komplementációs anémiával (FA-A) diagnosztizált betegek
  • Minimum életkor 1 év
  • Maximális életkor 21 év
  • Lansky-index> 60%.
  • Tájékozott hozzájárulás a hatályos jogszabályoknak megfelelően.
  • A transzdukálandó sejtek száma: Legalább 3x10^5 tisztított CD34+/testtömeg-kg.
  • Negatív eredmény a vizelet terhességi tesztjén a kiindulási vizit alkalmával fogamzóképes korú nők esetében, akiknek el kell kötelezniük magukat a hatékony fogamzásgátló módszer alkalmazása mellett a vizsgálatban való részvétel ideje alatt.

Kizárási kritériumok:

  • Humán leukocita antigénnel (HLA) azonos családdonorral rendelkező betegek.
  • Bizonyítékok myelodysplasiás szindrómára vagy leukémiára, vagy citogenetikai rendellenességekre, amelyek ugyanezt jósolják a csontvelő-aspirátumokban. Ebben az esetben a páciens klinikai vizsgálatba való belépése előtt két hónappal végzett vizsgálatok tekinthetők érvényesnek.
  • Bizonyíték arra, hogy az infúzió beadandó betegnél szomatikus mozaikosság jelei vannak, hematológiai javulással.
  • Minden olyan betegség vagy egyidejű folyamat, amely a vizsgáló véleménye szerint alkalmatlanná teszi az alanyt a vizsgálatban való részvételre.
  • Meglévő érzékszervi vagy motoros károsodás> = 2. fokozat a National Cancer Institute (NCl) kritériumai szerint.
  • Terhes vagy szoptató nők.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: PGK-FANCA-Wpre-vel transzdukált autológ CD34+ sejtek *
Fanconi A szubtípusú (FA-A) betegek CD34 + sejtjei, amelyeket ex vivo transzdukáltak FANCA gént hordozó lentivírus vektorral, PGK-FANCA-Wpre* Az infundálandó termék transzdukált CD34^+ sejtek szuszpenziójából áll.
Egyéb: Laboratóriumi biomarker elemzés
Korrelatív vizsgálatok
Eljárás: Génmódosított vérképző őssejtek/progenitorsejtek (HSPC-k) IV.
Biológiai: Genetikailag módosított vérképző őssejtek/progenitor sejtek
Genetikailag módosított hematopoietikus progenitor sejt terápia infúziója
Más nevek:
  • Genetikailag módosított HSPC-k
Biológiai: Filgrastim
Szubkután beadva (SC)
Más nevek:
  • Filgrastim XM02, Filgrastim-sndz, G-CSF (telepstimuláló faktor), Neupogen, r-metHug-CSF, rekombináns metionil humán granulocita CSF, rG-CSF, Tbo-filgrasztim, Zarxio
Drog: Plerixafor
Adott SC
Más nevek:
  • AMD 3100, JM-3100, Mozobil, SDZ SID 791
Eljárás: Csontvelő-aspiráció

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A kezeléssel összefüggő nemkívánatos eseményekben szenvedő résztvevők száma a CTCAE v4.0 szerint
Időkeret: Legfeljebb 3 évig a transzdukált sejtek infúziója után
Minden nemkívánatos eseményt a transzdukált sejtek infúziójától számított 3 évig regisztrálnak
Legfeljebb 3 évig a transzdukált sejtek infúziója után
A terápiás vektor legalább 0,1 kópiájával rendelkező betegek aránya sejtmagos csontvelőnként vagy perifériás vérsejtekenként két évvel az infúzió után.
Időkeret: 2 évvel a transzdukált sejtek infúziója után
A terápiás vektor legalább 0,1 másolatának kimutatása magos csontvelősejtenként vagy perifériás vérsejtekenként két évvel az infúzió után.
2 évvel a transzdukált sejtek infúziója után

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A terápiás lentivírus vektorral transzdukált autológ CD34+ sejtek infúziója után klinikai hematológiai választ adó betegek aránya
Időkeret: 2 évvel a transzdukált sejtek infúziója után
Klinikai hematológiai választ mutató betegek aránya (legalább egy hematológiai vonalban javult a sejtvérszám).
2 évvel a transzdukált sejtek infúziója után

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Hospital Infantil Universitario Niño Jesús, Madrid, Spain

Együttműködők

Universitat Autonoma de Barcelona
Instituto de Investigación Sanitaria de la Fundación Jiménez Díaz
Hospital Vall d'Hebron
Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT)
Centro de Investigación en Red de Enfermedades Raras (CIBERER)

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Juan A Bueren, CIEMAT/CIBERER/IIS.FJD

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2016. január 7.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2019. április 23.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2023. szeptember 8.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. április 26.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. május 16.

Első közzététel (Tényleges)

2017. május 17.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. március 21.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. március 20.

Utolsó ellenőrzés

2024. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 2011-006100-12

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Laboratóriumi biomarker elemzés

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Türkiye

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel