Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование геля для местного применения патидегиб, 2%, для снижения бремени заболевания персистентно развивающейся базально-клеточной карциномой (BCC) у субъектов с синдромом базально-клеточного невуса (синдром Горлина)

30 июня 2024 г. обновлено: Sol-Gel Technologies, Ltd.

Многоцентровое, рандомизированное, двойное слепое, контролируемое транспортным средством исследование фазы 3 эффективности и безопасности геля для местного применения патидегиб, 2%, для снижения бремени заболевания персистентно развивающейся базально-клеточной карциномой (BCC) у субъектов с синдромом базально-клеточного невуса

Это глобальное, многоцентровое, рандомизированное, двойное слепое, стратифицированное, контролируемое транспортным средством исследование эффективности и безопасности 2% геля для местного применения Патидегиб, наносимого местно два раза в день на лицо взрослым участникам с синдромом Горлина. Участники должны будут применять исследуемый продукт в течение 12 месяцев. Первичной конечной точкой является сравнение между двумя группами лечения количества новых БКК, которые развиваются в течение 12-месячного периода.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Планируется открытое расширенное исследование безопасности и переносимости, которое продлится не менее 12 месяцев после окончания этого исследования. Все участники, завершившие выездной визит через 12 месяцев и продемонстрировавшие адекватное соблюдение требований по применению исследовательского продукта (ИС) без существенных отклонений от протокола (ПД) во время исследования, будут иметь право на участие в дополнительном исследовании.

Со всеми участниками свяжутся по телефону примерно через 30 дней после визита в связи с выходом или прекращением участия, чтобы определить, возникли ли у участника какие-либо новые нежелательные явления (НЯ)/серьезные НЯ (СНЯ) после прекращения/завершения исследуемого лечения.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

174

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Бельгия
      • Brussels, Бельгия, 1200
        • PellePharm Investigative Site
      • Leuven, Бельгия, 3000
        • PellePharm Investigative Site
  • Германия
      • Berlin, Германия, 10117
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Munich, Германия, 80337
        • Klinik und Poliklinik fur Dermatologie und Allergologie
      • Münster, Германия, 48149
        • Universitatsklinikum Munster
      • Tübingen, Германия, 72076
        • Universitäts Hautklinik
  • Дания
      • Copenhagen, Дания
        • PellePharm Investigative Site
  • Испания
      • Barcelona, Испания, 08036
        • Hospital Clinic i Provincial
      • Madrid, Испания, 28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Sevilla, Испания, 41009
        • Hospital Universitiario Virgen de la Macarena
  • Италия
      • Napoli, Италия, 80131
        • Ospedale Vanvitelli-University della Campania-Dermatologia Edificio 9
      • Roma, Италия, 00168
        • Catholic University of the Sacred Heart
      • Rozzano, Италия, 20089
        • Humanitas University Milan
      • Vicenza, Италия, 36100
        • Ospedale San Bortolo
  • Канада
      • Toronto, Канада, M5S1B2
        • PellePharm Investigative Site
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Канада
        • Clinical Trials Unit - The Skin Care Centre
  • Нидерланды
      • Maastricht, Нидерланды, 6202
        • Maastricht University Medical Center - Dept of Dermatology
  • Соединенное Королевство
      • Glasgow, Соединенное Королевство, G38SJ
        • NHS Greater Glasgow and Clyde
      • London, Соединенное Королевство, E1 1BB
        • Royal London Hospital
      • Oxford, Соединенное Королевство, OX37LE
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
      • Salford, Соединенное Королевство, M68HD
        • Salford Royal Hospital
  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85054
        • Mayo Clinical Cancer Center
    • California
      • Newport Beach, California, Соединенные Штаты, 92660
        • Dermatology Center of Newport
      • Redwood City, California, Соединенные Штаты, 94063
        • Stanford University, Department of Dermatology
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94115
        • University of California, San Francisco
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Соединенные Штаты, 06519
        • Yale School of Medicine
    • Florida
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Ormond Beach, Florida, Соединенные Штаты, 32174
        • Leavitt Medical Associates of Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60637
        • The University of Chicago
    • Indiana
      • Carmel, Indiana, Соединенные Штаты, 46032
        • Laser & Skin Surgery Center of Indiana
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109-5314
        • University of Michigan, Dept of Dermatology
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55455
        • University of Minnesota, Department of Dermatology
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63104
        • Saint Louis University Dermatology
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Соединенные Штаты, 03756
        • Dartmouth-Hitchcock Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
        • Duke University
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 17033
        • Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • MD Anderson Cancer Center
    • Utah
      • Murray, Utah, Соединенные Штаты, 84107
        • University of Utah MidValley Dermatology
  • Франция
      • Bordeaux Cedex, Франция, 33075
        • Hôpital Saint-André - CHU Bordeaux
      • Lille Cedex, Франция, 59037
        • CHRU de Lille - Hopital Claude Huriez
      • Marseille, Франция, 13395
        • CHU La Timone
      • Nantes, Франция, 44093
        • PellePharm Investigative Site
      • Paris, Франция, 75010
        • Hopital Saint-Louis
      • Pierre-Bénite, Франция, 69310
        • PellePharm Investigative Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Возраст участника должен быть не менее 18 лет на момент скринингового визита.
  2. Участник должен предоставить письменное информированное согласие до проведения любых процедур исследования.

  3. Участник должен соответствовать диагностическим критериям синдрома базально-клеточного невуса (Горлина), включая основной критерий № 3a плюс 1 дополнительный основной критерий или плюс 2 дополнительных второстепенных критерия, перечисленных ниже.

    Основные критерии:

    1. > 2 гистологически подтвержденных БКК или 1 для участника в возрасте до 20 лет.
    2. Одонтогенные кератоцисты челюсти подтверждены гистологически.
    3. ≥3 ладонных и/или подошвенных ямок, выявленных во время скринингового визита.
    4. Двуламеллярная кальцификация серпа большого мозга возникает в возрасте до 20 лет.
    5. Сросшиеся, раздвоенные или заметно растопыренные ребра.
    6. Родственник первой линии с синдромом Горлина.
    7. Предполагается, что мутация патчированного белка 1 (PTCH1) имеет функциональное значение в нормальной ткани.

    Второстепенные критерии:

    1. Макроцефалия.
    2. Врожденные пороки развития, включая лобные выступы, расщепление губы или неба, «грубое лицо», умеренный или тяжелый гипертелоризм.
    3. Скелетные аномалии, выявляемые клинически: деформация Шпренгеля, выраженная деформация грудной клетки или выраженная синдактилия пальцев.
    4. Скелетные аномалии, обнаруживаемые рентгенологически: перемычка турецкого седла; аномалии позвонков, такие как полупозвонки, слияние или удлинение тел позвонков; моделирование дефектов рук и ног; просветление рук или ног в форме пламени.
    5. Фиброма яичников.
    6. Медуллобластома (модификация критериев V Kimonis et al., Am J Med Genet 69: 299-308, 1997).
  4. У участника должно быть 10 (не менее 3 на лице) клинически типичных БКК в течение 24 месяцев до рандомизации (исходный уровень/день 1). Кроме того, у субъекта должно быть не менее 2 BCC с наибольшим диаметром.
  5. Участник желает сдать кровь для измерения уровня циркулирующего наркотика.
  6. Участник готов воздержаться от нанесения неисследуемого местного препарата (по рецепту или без рецепта) на кожу лица на время исследования, за исключением случаев, предусмотренных исследователем. Разрешены увлажняющие и смягчающие средства. Участникам будет рекомендовано использовать предпочитаемый ими солнцезащитный крем с фактором защиты от солнца (SPF) не менее 30 в день на всех открытых участках кожи.
  7. Если участница является женщиной детородного возраста (WOCBP), она должна быть готова к полному воздержанию от половых контактов и/или она и ее партнер должны быть готовы использовать как минимум 2 высокоэффективные формы контроля над рождаемостью, начиная с исходного уровня. , на протяжении всего исследования и в течение 12 месяцев после последнего применения IP.
  8. Если участник является мужчиной с сексуальным партнером женского пола, который является WOCBP, участник должен быть готов использовать презервативы, даже после вазэктомии, начиная с исходного уровня, на протяжении всего исследования и в течение как минимум 8 месяцев после начала исследования. последнее применение ИП.
  9. Участник желает, чтобы все лицевые BCC были оценены, а рекомендации по лечению даны только исследователем.
  10. Участник готов отказаться от лечения БКК лица чем-либо, кроме исследуемого IP, за исключением случаев, когда исследователь считает, что отсрочка лечения БКК лица потенциально может поставить под угрозу здоровье субъекта. Во время судебного разбирательства единственным разрешенным видом лечения является хирургический. Нелицевые БКК могут быть удалены по усмотрению исследователя или лечащего врача.

Критерий исключения:

  1. Субъект ранее участвовал в клиническом испытании по оценке геля для местного применения патидегиб.

  2. Участник использовал местное лечение лица или системную терапию, которые могут помешать оценке IP исследования. Среди них использование следующего:

    1. 5-фторурацил, имиквимод, диклофенак или мебутат ингенола (за исключением местного лечения дискретных БКК вне лица) системно или местно на кожу в течение 2 месяцев до визита для скрининга.
    2. Системная химиотерапия в течение 1 года до скринингового визита.
    3. Известные ингибиторы сигнального пути Hedgehog (такие как висмодегиб, сонидегиб, итраконазол) местно или системно в течение 3 месяцев до скринингового визита.
    4. Фотодинамическая терапия (ФДТ), за исключением локализованных нелицевых отдельных БКК в течение 2 месяцев до скринингового визита.
  3. Известно, что участник имеет гиперчувствительность к любому из ингредиентов в составе исследуемого препарата.
  4. Участник не может или не желает добросовестно возвращаться в исследовательский центр для всех учебных визитов и тестов.
  5. У участника неконтролируемое системное заболевание.
  6. Участник лечился от инвазивного рака в течение последних 5 лет, за исключением немеланомного рака кожи, рака шейки матки I стадии, протоковой карциномы молочной железы in situ или хронического лимфолейкоза (ХЛЛ) стадии 0.
  7. Участник имеет текущее, недавнее (в течение пяти периодов полураспада экспериментального препарата или, если период полураспада неизвестен, в течение последних 6 месяцев до скринингового визита) или запланированное участие в экспериментальном исследовании лекарственного средства во время регистрации в этом исследовании.
  8. Участник является WOCBP, который не желает или не может соблюдать меры по предотвращению беременности.
  9. Участница беременна или кормит грудью.
  10. У участника есть какое-либо состояние или ситуация, которые, по мнению Исследователя, могут подвергнуть субъекта значительному риску, могут исказить результаты исследования или могут существенно помешать участию субъекта в исследовании. Это может включать наличие в анамнезе других кожных заболеваний (например, тяжелой экземы лица) или заболеваний, метаболической дисфункции, результатов физикального обследования или клинических лабораторных данных, дающих обоснованное подозрение на заболевание или состояние, которое противопоказывает использование исследуемого препарата или может повлиять на интерпретацию. результатов исследования или подвергнуть участника высокому риску осложнений лечения.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Патидегиб Гель для местного применения, 2%,
Участники будут рандомизированы для получения 2% геля для местного применения Patidegib. Гель для местного применения Patidegib, 2%, будет выдаваться участникам во время каждого исследовательского визита и наноситься на лицо два раза в день.
Лекарство: Гель для местного применения Патидегиб, 2%
Гель для местного применения Патидегиб, 2%
Другие имена:
  • IP
Плацебо Компаратор: Гель для местного применения Patidegib, транспортное средство
Участники будут рандомизированы для получения автомобиля. Гель для местного применения Patidegib, носитель, будет выдаваться участникам во время каждого исследовательского визита и наноситься на лицо два раза в день.
Лекарство: Гель для местного применения Patidegib, транспортное средство
Гель для местного применения Patidegib, транспортное средство
Другие имена:
  • ИП, Автомобиль

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Количество новых BCC на одного участника
Временное ограничение: 12 месяц
12 месяц

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество новых хирургически пригодных ОЦК (nSEB) на одного участника
Временное ограничение: 12 месяц
12 месяц
Процент участников, у которых развилось >=2 новых лицевых ОЦК
Временное ограничение: 12 месяц
12 месяц
Процент участников, у которых развилось >=1 новых лицевых ОЦК
Временное ограничение: 12 месяц
12 месяц
Количество новых BCC на одного участника
Временное ограничение: Месяц 9
Месяц 9
Количество новых BCC на одного участника
Временное ограничение: Месяц 6
Месяц 6
Изменение индекса распространенной базальноклеточной карциномы (aBCCdex) Оценка симптомов поражения Шкала Оценка
Временное ограничение: 12 месяц

Индекс расширенного базальноклеточного рака (aBCCdex) измеряет влияние базальноклеточного рака на качество жизни пациентов. Индекс состоит из нескольких субшкал, каждая из которых имеет свой диапазон баллов по каждому вопросу.

Шкала симптомов поражения: баллы варьируются от 1 до 7 и включают 6 вопросов. Таким образом, общий диапазон баллов составляет от 6 (минимум) до 42 (максимум), где более высокий балл коррелирует с худшим качеством жизни.
12 месяц

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Sol-Gel Technologies, Ltd.

Следователи

  • Директор по исследованиям: VP, Clinical Operations, PellePharm, Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

19 февраля 2019 г.

Первичное завершение (Действительный)

28 декабря 2020 г.

Завершение исследования (Действительный)

28 декабря 2020 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

9 октября 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

9 октября 2018 г.

Первый опубликованный (Действительный)

11 октября 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

3 июля 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

30 июня 2024 г.

Последняя проверка

1 марта 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • Pelle-926-301

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Гель для местного применения Патидегиб, 2%

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in South Korea

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться