Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus patidegib paikallisesta geelistä, 2%, jatkuvasti kehittyvien tyvisolukarsinoomien (BCC) aiheuttaman sairauden vähentämiseksi potilailla, joilla on tyvisolunevus-oireyhtymä (Gorlin-oireyhtymä)

sunnuntai 30. kesäkuuta 2024 päivittänyt: Sol-Gel Technologies, Ltd.

Monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, ajoneuvoohjattu, vaiheen 3 teho- ja turvallisuustutkimus Patidegib Topical Gel -geelistä, 2%, jatkuvasti kehittyvien tyvisolukarsinoomien (BCC) aiheuttaman sairauden vähentämiseksi potilailla, joilla on tyvisolunevus-oireyhtymä

Tämä on maailmanlaajuinen, monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, kerrostunut, vehikkeleillä kontrolloitu tutkimus Patidegib Topical Gelin tehosta ja turvallisuudesta, 2 %, jota levitetään paikallisesti kahdesti päivässä Gorlinin oireyhtymää sairastavien aikuisten kasvoille. Osallistujien on käytettävä tutkimusvalmistetta 12 kuukauden ajan. Ensisijainen päätetapahtuma on kahden hoitoryhmän välinen vertailu 12 kuukauden aikana kehittyneiden uusien BCC-solujen lukumäärästä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Avoin, laajennettu turvallisuus- ja siedettävyystutkimus on suunniteltu kestämään vähintään 12 kuukautta tämän tutkimuksen päättymisen jälkeen. Kaikki osallistujat, jotka suorittavat 12. kuukauden poistumiskäynnin ja ovat osoittaneet tutkimustuotteen (IP) soveltamisen riittävän noudattamisen ilman merkittäviä protokollapoikkeamia (PD:t) tutkimuksen aikana, voivat osallistua jatkotutkimukseen.

Kaikkiin osallistujiin otetaan yhteyttä puhelimitse noin 30 päivää poistumis- tai keskeytyskäynnin jälkeen sen selvittämiseksi, onko osallistujalla ollut uusia haittavaikutuksia (AE)/vakavia haittavaikutuksia (SAE) tutkimushoidon keskeyttämisen/lopettamisen jälkeen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

174

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Maastricht, Alankomaat, 6202
        • Maastricht University Medical Center - Dept of Dermatology
  • Belgia
      • Brussels, Belgia, 1200
        • PellePharm Investigative Site
      • Leuven, Belgia, 3000
        • PellePharm Investigative Site
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 08036
        • Hospital Clinic i Provincial
      • Madrid, Espanja, 28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Sevilla, Espanja, 41009
        • Hospital Universitiario Virgen de la Macarena
  • Italia
      • Napoli, Italia, 80131
        • Ospedale Vanvitelli-University della Campania-Dermatologia Edificio 9
      • Roma, Italia, 00168
        • Catholic University of the Sacred Heart
      • Rozzano, Italia, 20089
        • Humanitas University Milan
      • Vicenza, Italia, 36100
        • Ospedale San Bortolo
  • Kanada
      • Toronto, Kanada, M5S1B2
        • PellePharm Investigative Site
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada
        • Clinical Trials Unit - The Skin Care Centre
  • Ranska
      • Bordeaux Cedex, Ranska, 33075
        • Hôpital Saint-André - CHU Bordeaux
      • Lille Cedex, Ranska, 59037
        • CHRU de Lille - Hopital Claude Huriez
      • Marseille, Ranska, 13395
        • CHU La Timone
      • Nantes, Ranska, 44093
        • PellePharm Investigative Site
      • Paris, Ranska, 75010
        • Hopital Saint-Louis
      • Pierre-Bénite, Ranska, 69310
        • PellePharm Investigative Site
  • Saksa
      • Berlin, Saksa, 10117
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Munich, Saksa, 80337
        • Klinik und Poliklinik fur Dermatologie und Allergologie
      • Münster, Saksa, 48149
        • Universitätsklinikum Münster
      • Tübingen, Saksa, 72076
        • Universitäts Hautklinik
  • Tanska
      • Copenhagen, Tanska
        • PellePharm Investigative Site
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Glasgow, Yhdistynyt kuningaskunta, G38SJ
        • NHS Greater Glasgow and Clyde
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, E1 1BB
        • Royal London Hospital
      • Oxford, Yhdistynyt kuningaskunta, OX37LE
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
      • Salford, Yhdistynyt kuningaskunta, M68HD
        • Salford Royal Hospital
  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85054
        • Mayo Clinical Cancer Center
    • California
      • Newport Beach, California, Yhdysvallat, 92660
        • Dermatology Center of Newport
      • Redwood City, California, Yhdysvallat, 94063
        • Stanford University, Department of Dermatology
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94115
        • University of California, San Francisco
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06519
        • Yale School of Medicine
    • Florida
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Ormond Beach, Florida, Yhdysvallat, 32174
        • Leavitt Medical Associates of Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60637
        • The University of Chicago
    • Indiana
      • Carmel, Indiana, Yhdysvallat, 46032
        • Laser & Skin Surgery Center of Indiana
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109-5314
        • University of Michigan, Dept of Dermatology
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • University of Minnesota, Department of Dermatology
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63104
        • Saint Louis University Dermatology
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Yhdysvallat, 03756
        • Dartmouth-Hitchcock Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Duke University
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
        • Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Md Anderson Cancer Center
    • Utah
      • Murray, Utah, Yhdysvallat, 84107
        • University of Utah MidValley Dermatology

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Osallistujan tulee olla seulontakäynnillä vähintään 18-vuotias.
  2. Osallistujan on annettava kirjallinen tietoinen suostumus ennen tutkimustoimenpiteitä.

  3. Osallistujan on täytettävä tyvisolunevus-oireyhtymän (Gorlin) -oireyhtymän diagnostiset kriteerit, mukaan lukien pääkriteeri #3a sekä yksi tärkeä lisäkriteeri tai plus 2 muuta vähäistä alla lueteltua kriteeriä.

    Tärkeimmät kriteerit:

    1. >2 histologisesti vahvistettua BCC:tä tai 1 alle 20-vuotiaalle osallistujalle.
    2. Leuan odontogeeniset keratokystat vahvistettiin histologisesti.
    3. ≥3 kämmen- ja/tai jalkapohjakuoppaa nähty seulontakäynnillä.
    4. Falx cerebrin bilamellaarinen kalkkeutuminen, joka esiintyy alle 20 vuoden iässä.
    5. Sulaneet, kaksisuuntaiset tai selvästi löystyneet kylkiluut.
    6. Ensimmäisen asteen sukulainen, jolla on Gorlinin oireyhtymä.
    7. Patched proteiini 1 (PTCH1) -mutaation ennustetaan olevan toiminnallinen merkitys normaalikudoksessa.

    Pienet kriteerit:

    1. Makrokefalia.
    2. Synnynnäiset epämuodostumat, mukaan lukien etuosan kohouma, huuli- tai kitalakihalkio, "karkeat kasvot", kohtalainen tai vaikea hypertelorismi.
    3. Kliinisesti havaittavissa olevat luuston poikkeavuudet: Sprengelin epämuodostuma, huomattava pectus-epämuodostuma tai merkittävä sormen syndaktylia.
    4. Röntgenkuvassa havaittavat luuston poikkeavuudet: sella turcican sillat; nikamien poikkeavuudet, kuten puolinikamat, nikamien yhteensulautuminen tai venyminen; käsien ja jalkojen mallinnusvirheet; liekin muotoisia käsien tai jalkojen kirkkauksia.
    5. Munasarjan fibrooma.
    6. Medulloblastooma (V Kimonis et ai. Am J Med Genet 69: 299-308, 1997 kriteerien modifikaatio).
  4. Osallistujalla on oltava 10 kliinisesti tyypillistä BCC:tä (vähintään 3 kasvoilla) 24 kuukauden sisällä ennen satunnaistamista (perustila/päivä 1). Lisäksi kohteella on oltava vähintään 2 BCC:tä, joiden halkaisija on pisin
  5. Osallistuja on valmis ottamaan verta verenkierron mittaamiseksi.
  6. Osallistuja on valmis pidättymään tutkimukseen kuulumattomien paikallisten lääkkeiden (reseptilääkkeen tai reseptivapaan) levittämisestä kasvojen iholle kokeen ajan, paitsi jos tutkija määrää. Kosteuttavat ja pehmentävät aineet ovat sallittuja. Osallistujaa rohkaistaan ​​käyttämään haluamaansa aurinkovoidetta, jonka aurinkosuojakerroin (SPF) on vähintään 30, päivittäin kaikilla altistuneilla ihoalueilla.
  7. Jos osallistuja on hedelmällisessä iässä oleva nainen (WOCBP), hänen on oltava valmis pidättymään täydellisestä yhdynnästä ja/tai hänen ja hänen kumppaninsa on oltava valmiita käyttämään vähintään kahta erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää ennen lähtötasoa , koko tutkimuksen ajan ja 12 kuukauden ajan viimeisen IP-hakemuksen jälkeen.
  8. Jos osallistuja on mies, jolla on naispuolinen seksikumppani, joka on WOCBP, osallistujan on oltava valmis käyttämään kondomia myös vasektomian jälkeen, alkaen ennen lähtötasoa, koko tutkimuksen ajan ja vähintään 8 kuukauden ajan tutkimuksen jälkeen. viimeinen IP-sovellus.
  9. Osallistuja on valmis siihen, että vain tutkija arvioi kaikki kasvojen BCC:t ja tekee hoitosuosituksia.
  10. Osallistuja on valmis luopumaan kasvojen BCC:n hoidosta millä tahansa muulla kuin tutkimuksen IP:llä paitsi silloin, kun tutkija uskoo, että kasvojen BCC:n hoidon viivästyminen saattaa mahdollisesti vaarantaa kohteen terveyden. Kokeen aikana ainoa sallittu hoitomuoto on kirurginen. Muut kuin kasvojen BCC:t voidaan poistaa tutkijan tai primary Skin Care Physician (PSCP) harkinnan mukaan.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Koehenkilö on aiemmin osallistunut kliiniseen tutkimukseen, jossa arvioitiin paikallisesti käytettävää patidegib-geeliä.

  2. Osallistuja on käyttänyt paikallista hoitoa kasvoille tai systeemisiä hoitoja, jotka saattavat häiritä tutkimuksen IP:n arviointia. Näihin kuuluu seuraavien käyttö:

    1. 5-fluorourasiilia, imikimodia, diklofenaakkia tai Ingenol-mebutaattia (paitsi paikallisena hoitona erillisten ei-kasvojen BCC-soluihin) systeemisesti tai paikallisesti iholle seulontakäyntiä edeltäneiden 2 kuukauden aikana.
    2. Systeeminen kemoterapia vuoden sisällä ennen seulontakäyntiä.
    3. Tunnetut Hedgehog-signalointireitin estäjät (kuten vismodegibi, sonidegibi, itrakonatsoli) paikallisesti tai systeemisesti 3 kuukauden aikana ennen seulontakäyntiä.
    4. Fotodynaaminen hoito (PDT) paitsi paikallisille ei-kasvojen yksittäisille BCC:ille 2 kuukauden sisällä ennen seulontakäyntiä.
  3. Osallistujan tiedetään olevan yliherkkä jollekin tutkimuslääkeformulaation ainesosalle.
  4. Osallistuja ei pysty tai ei halua vilpittömästi ponnistella palatakseen opiskelupaikalle kaikkia opintokäyntejä ja kokeita varten.
  5. Osallistujalla on hallitsematon systeeminen sairaus.
  6. Osallistujaa on hoidettu invasiivisesta syövästä viimeisen 5 vuoden aikana, lukuun ottamatta ei-melanooma-ihosyöpää, I vaiheen kohdunkaulan syöpää, rintasyöpää in situ tai kroonista lymfaattista leukemiaa (CLL) vaihe 0.
  7. Osallistuja on osallistunut nykyiseen, äskettäin (viiden kokeellisen lääkkeen puoliintumisajan sisällä tai, jos puoliintumisaikaa ei tiedetä, viimeisten 6 kuukauden aikana ennen seulontakäyntiä) tai suunnitellut osallistumista kokeelliseen lääketutkimukseen osallistuessaan tähän tutkimukseen.
  8. Osallistuja on WOCBP, joka ei halua tai ei pysty noudattamaan raskauden ehkäisytoimenpiteitä.
  9. Osallistuja on raskaana tai imettää.
  10. Osallistujalla on jokin tila tai tilanne, joka voi tutkijan näkemyksen mukaan saattaa koehenkilön merkittävään vaaraan, saattaa hämmentää tutkimustuloksia tai häiritä merkittävästi tutkittavan osallistumista tutkimukseen. Tämä voi sisältää aiempia muita ihosairauksia (kuten vaikea kasvojen ihottuma) tai sairauksia, aineenvaihduntahäiriöitä, fyysisen tutkimuksen löydöksiä tai kliinisen laboratorion löydöksiä, jotka antavat aihetta epäillä sairautta tai tilaa, joka on vasta-aiheinen tutkimuslääkkeen käyttämiselle tai joka saattaa vaikuttaa tulkintaan. tutkimuksen tuloksista tai tehdä osallistujasta suuren riskin saada hoidon komplikaatioita.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Patidegib paikallisgeeli, 2 %
Osallistujat satunnaistetaan saamaan Patidegib Topical Gel -geeliä, 2 %. Patidegib Topical Gel, 2 %, jaetaan osallistujille jokaisella tutkimuskäynnillä ja levitetään paikallisesti kahdesti päivässä kasvoille.
Lääke: Patidegib paikallisgeeli, 2 %
Patidegib paikallisgeeli, 2 %
Muut nimet:
  • IP
Placebo Comparator: Patidegib Paikallinen geeli, ajoneuvo
Osallistujat satunnaistetaan saamaan Ajoneuvon. Patidegib Topical Gel, Vehicle, jaetaan osallistujille jokaisella opintokäynnillä ja levitetään paikallisesti kahdesti päivässä kasvoille.
Lääke: Patidegib Paikallinen geeli, ajoneuvo
Patidegib Paikallinen geeli, ajoneuvo
Muut nimet:
  • IP, ajoneuvo

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Uusien BCC:iden määrä osallistujaa kohti
Aikaikkuna: Kuukausi 12
Kuukausi 12

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Uusien kirurgisesti kelvollisten BCC:iden (nSEB) määrä osallistujaa kohti
Aikaikkuna: Kuukausi 12
Kuukausi 12
Prosenttiosuus osallistujista, jotka kehittävät >=2 uutta kasvojen BCC:tä
Aikaikkuna: Kuukausi 12
Kuukausi 12
Prosenttiosuus osallistujista, jotka kehittävät >=1 uutta kasvojen BCC:tä
Aikaikkuna: Kuukausi 12
Kuukausi 12
Uusien BCC:iden määrä osallistujaa kohti
Aikaikkuna: Kuukausi 9
Kuukausi 9
Uusien BCC:iden määrä osallistujaa kohti
Aikaikkuna: Kuukausi 6
Kuukausi 6
Muutos kehittyneen tyvisolukarsinoomaindeksin (aBCCdex) leesion oirepisteen asteikon pistemäärässä
Aikaikkuna: Kuukausi 12

Advanced Basal Cell Carcinoma Index (aBCCdex) mittaa tyvisolusyövän vaikutusta potilaiden elämänlaatuun. Indeksi koostuu useista ala-asteikoista, joista jokaisella on oma pistemääränsä jokaiselle kysymykselle

Leesion oireiden asteikko: Pisteet vaihtelevat 1–7 ja se sisältää 6 kysymystä. Siksi kokonaispistemäärä vaihtelee 6:sta (minimi) 42:een (maksimi), jossa korkeampi pistemäärä korreloi huonomman elämänlaadun kanssa.
Kuukausi 12

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sol-Gel Technologies, Ltd.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: VP, Clinical Operations, PellePharm, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 19. helmikuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 28. joulukuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 28. joulukuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 9. lokakuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 9. lokakuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 11. lokakuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 3. heinäkuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Sunnuntai 30. kesäkuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. maaliskuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • Pelle-926-301

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Basal Cell Nevus -oireyhtymä

Kliiniset tutkimukset Patidegib paikallisgeeli, 2 %

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Chile

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa