Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Studie zu topischem Patidegib-Gel, 2 %, zur Verringerung der Krankheitslast durch sich anhaltend entwickelnde Basalzellkarzinome (BCCs) bei Patienten mit Basalzellnävus-Syndrom (Gorlin-Syndrom)

30. Juni 2024 aktualisiert von: Sol-Gel Technologies, Ltd.

Eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, vehikelkontrollierte Phase-3-Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit von Patidegib Topical Gel, 2 %, zur Verringerung der Krankheitslast durch sich anhaltend entwickelnde Basalzellkarzinome (BCCs) bei Patienten mit Basalzellnävus-Syndrom

Dies ist eine globale, multizentrische, randomisierte, doppelblinde, stratifizierte, Vehikel-kontrollierte Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit von Patidegib Topical Gel, 2 %, das zweimal täglich topisch auf das Gesicht von erwachsenen Teilnehmern mit Gorlin-Syndrom aufgetragen wurde. Die Teilnehmer müssen das Prüfprodukt 12 Monate lang anwenden. Der primäre Endpunkt ist ein Vergleich zwischen den beiden Behandlungsarmen hinsichtlich der Anzahl neuer BCCs, die sich über den 12-Monats-Zeitraum entwickeln.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Eine Open-Label-Verlängerungsstudie zur Sicherheit und Verträglichkeit ist für eine Dauer von mindestens 12 Monaten nach dem Ende dieser Studie geplant. Alle Teilnehmer, die den Ausstiegsbesuch im 12. Monat abschließen und während der Studie eine angemessene Compliance mit der Anwendung des Prüfpräparats (IP) ohne größere Protokollabweichungen (PDs) nachgewiesen haben, sind zur Teilnahme an der Verlängerungsstudie berechtigt.

Alle Teilnehmer werden etwa 30 Tage nach dem Ausstiegs- oder Abbruchbesuch telefonisch kontaktiert, um festzustellen, ob bei dem Teilnehmer seit dem Abbruch/Abschluss der Studienbehandlung neue unerwünschte Ereignisse (AEs)/schwerwiegende UEs (SAEs) aufgetreten sind.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

174

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
      • Brussels, Belgien, 1200
        • PellePharm Investigative Site
      • Leuven, Belgien, 3000
        • PellePharm Investigative Site
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland, 10117
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Munich, Deutschland, 80337
        • Klinik und Poliklinik fur Dermatologie und Allergologie
      • Münster, Deutschland, 48149
        • Universitatsklinikum Munster
      • Tübingen, Deutschland, 72076
        • Universitäts Hautklinik
  • Dänemark
      • Copenhagen, Dänemark
        • PellePharm Investigative Site
  • Frankreich
      • Bordeaux Cedex, Frankreich, 33075
        • Hôpital Saint-André - CHU Bordeaux
      • Lille Cedex, Frankreich, 59037
        • CHRU de Lille - Hopital Claude Huriez
      • Marseille, Frankreich, 13395
        • CHU La Timone
      • Nantes, Frankreich, 44093
        • PellePharm Investigative Site
      • Paris, Frankreich, 75010
        • Hopital Saint-Louis
      • Pierre-Bénite, Frankreich, 69310
        • PellePharm Investigative Site
  • Italien
      • Napoli, Italien, 80131
        • Ospedale Vanvitelli-University della Campania-Dermatologia Edificio 9
      • Roma, Italien, 00168
        • Catholic University of the Sacred Heart
      • Rozzano, Italien, 20089
        • Humanitas University Milan
      • Vicenza, Italien, 36100
        • Ospedale San Bortolo
  • Kanada
      • Toronto, Kanada, M5S1B2
        • PellePharm Investigative Site
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada
        • Clinical Trials Unit - The Skin Care Centre
  • Niederlande
      • Maastricht, Niederlande, 6202
        • Maastricht University Medical Center - Dept of Dermatology
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08036
        • Hospital Clinic i Provincial
      • Madrid, Spanien, 28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Sevilla, Spanien, 41009
        • Hospital Universitiario Virgen de la Macarena
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85054
        • Mayo Clinical Cancer Center
    • California
      • Newport Beach, California, Vereinigte Staaten, 92660
        • Dermatology Center of Newport
      • Redwood City, California, Vereinigte Staaten, 94063
        • Stanford University, Department of Dermatology
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94115
        • University of California, San Francisco
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06519
        • Yale School of Medicine
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Ormond Beach, Florida, Vereinigte Staaten, 32174
        • Leavitt Medical Associates of Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60637
        • The University of Chicago
    • Indiana
      • Carmel, Indiana, Vereinigte Staaten, 46032
        • Laser & Skin Surgery Center of Indiana
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109-5314
        • University of Michigan, Dept of Dermatology
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • University of Minnesota, Department of Dermatology
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63104
        • Saint Louis University Dermatology
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Vereinigte Staaten, 03756
        • Dartmouth-Hitchcock Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Duke University
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17033
        • Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • MD Anderson Cancer Center
    • Utah
      • Murray, Utah, Vereinigte Staaten, 84107
        • University of Utah MidValley Dermatology
  • Vereinigtes Königreich
      • Glasgow, Vereinigtes Königreich, G38SJ
        • NHS Greater Glasgow and Clyde
      • London, Vereinigtes Königreich, E1 1BB
        • Royal London Hospital
      • Oxford, Vereinigtes Königreich, OX37LE
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
      • Salford, Vereinigtes Königreich, M68HD
        • Salford Royal Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Der Teilnehmer muss beim Screening-Besuch mindestens 18 Jahre alt sein.
  2. Der Teilnehmer muss vor allen Studienverfahren eine schriftliche Einverständniserklärung abgeben.

  3. Der Teilnehmer muss die diagnostischen Kriterien für das Basalzellnävus (Gorlin)-Syndrom erfüllen, einschließlich des Hauptkriteriums Nr. 3a plus 1 zusätzliches Hauptkriterium oder plus 2 zusätzliche Nebenkriterien, die unten aufgeführt sind.

    Hauptkriterien:

    1. > 2 histologisch bestätigte BCCs oder 1 für Teilnehmer unter 20 Jahren.
    2. Odontogene Keratozysten des Kiefers histologisch gesichert.
    3. ≥ 3 palmare und/oder plantare Grübchen, die beim Screening-Besuch gesehen wurden.
    4. Bilamellare Verkalkung der Falx cerebri vorhanden im Alter von weniger als 20 Jahren.
    5. Verschmolzene, zweigeteilte oder deutlich gespreizte Rippen.
    6. Verwandten ersten Grades mit Gorlin-Syndrom.
    7. Mutation des Patched-Proteins 1 (PTCH1), die voraussichtlich von funktioneller Bedeutung in normalem Gewebe ist.

    Nebenkriterien:

    1. Makrozephalie.
    2. Angeborene Fehlbildungen einschließlich frontaler Bossenbildung, Lippen- oder Gaumenspalten, "raues Gesicht", mittelschwerer bis schwerer Hypertelorismus.
    3. Klinisch nachweisbare Skelettanomalien: Sprengel-Deformität, ausgeprägte Pectus-Deformität oder ausgeprägte Fingersyndaktylie.
    4. Röntgenologisch nachweisbare Skelettanomalien: Überbrückung der Sella turcica; Wirbelanomalien wie Halbwirbel, Verschmelzung oder Verlängerung der Wirbelkörper; Modellierungsfehler der Hände und Füße; flammenförmige Durchleuchtungen der Hände oder Füße.
    5. Eierstockfibrom.
    6. Medulloblastom (Modifikation der Kriterien von V. Kimonis et al., Am. J. Med. Genet. 69: 299–308, 1997).
  4. Der Teilnehmer muss 10 (mindestens 3 im Gesicht) klinisch typische BCCs haben, die innerhalb von 24 Monaten vor der Randomisierung (Basislinie/Tag 1) vorhanden sind. Darüber hinaus muss das Subjekt mindestens 2 BCCs mit dem längsten Durchmesser haben
  5. Der Teilnehmer ist bereit, Blut abnehmen zu lassen, um die zirkulierenden Arzneimittelspiegel zu messen.
  6. Der Teilnehmer ist bereit, für die Dauer der Studie auf die Anwendung eines nicht studienbezogenen topischen Medikaments (verschreibungspflichtig oder rezeptfrei) auf der Gesichtshaut zu verzichten, es sei denn, dies wird vom Prüfarzt verordnet. Feuchtigkeitscremes und Weichmacher sind erlaubt. Die Teilnehmer werden ermutigt, ihre bevorzugte Sonnencreme mit einem Sonnenschutzfaktor (SPF) von mindestens 30 täglich auf allen exponierten Hautstellen zu verwenden.
  7. Wenn die Teilnehmerin eine Frau im gebärfähigen Alter (WOCBP) ist, muss sie bereit sein, vollständig auf Geschlechtsverkehr zu verzichten, und/oder sie und ihr Partner müssen bereit sein, mindestens 2 hochwirksame Formen der Empfängnisverhütung anzuwenden, die vor der Baseline beginnen , während der Dauer der Studie und für 12 Monate nach der letzten Anwendung von IP.
  8. Wenn der Teilnehmer ein Mann mit einer weiblichen Sexpartnerin ist, die ein WOCBP ist, muss der Teilnehmer bereit sein, Kondome zu verwenden, auch nach einer Vasektomie, beginnend vor Baseline, während der Dauer der Studie und für mindestens 8 Monate danach letzte Anwendung von IP.
  9. Der Teilnehmer ist bereit, dass alle BCCs im Gesicht ausgewertet und Behandlungsempfehlungen nur vom Prüfarzt gegeben werden.
  10. Der Teilnehmer ist bereit, auf die Behandlung von BCC im Gesicht mit etwas anderem als dem Studien-IP zu verzichten, es sei denn, der Prüfarzt ist der Ansicht, dass eine Verzögerung der Behandlung eines BCC im Gesicht möglicherweise die Gesundheit des Probanden beeinträchtigen könnte. Während der Studie ist die einzig zulässige Behandlungsform die chirurgische Behandlung. Nicht-Gesichts-BZK können nach Ermessen des Prüfarztes oder des primären Hautarztes (PSCP) entfernt werden.

Ausschlusskriterien:

  1. Der Proband hat zuvor an einer klinischen Studie zur Bewertung des topischen Gels von Patidegib teilgenommen.

  2. Der Teilnehmer hat eine topische Behandlung des Gesichts oder systemische Therapien angewendet, die die Bewertung des Studien-IP beeinträchtigen könnten. Darunter sind die Verwendung der folgenden:

    1. 5-Fluorouracil, Imiquimod, Diclofenac oder Ingenolmebutat (außer zur topischen Behandlung diskreter nicht-fazialer BCCs) systemisch oder topisch auf die Haut innerhalb von 2 Monaten vor dem Screening-Besuch.
    2. Systemische Chemotherapie innerhalb von 1 Jahr vor dem Screening-Besuch.
    3. Bekannte Inhibitoren des Hedgehog-Signalwegs (wie Vismodegib, Sonidegib, Itraconazol) topisch oder systemisch innerhalb von 3 Monaten vor dem Screening-Besuch.
    4. Photodynamische Therapie (PDT) mit Ausnahme lokalisierter, nicht gesichtsbezogener, individueller BCCs innerhalb von 2 Monaten vor dem Screening-Besuch.
  3. Es ist bekannt, dass der Teilnehmer eine Überempfindlichkeit gegen einen der Inhaltsstoffe in der Studienmedikationsformulierung hat.
  4. Der Teilnehmer kann oder will sich nicht nach Treu und Glauben bemühen, für alle Studienbesuche und Tests zum Studienzentrum zurückzukehren.
  5. Der Teilnehmer hat eine unkontrollierte systemische Erkrankung.
  6. Der Teilnehmer wurde in den letzten 5 Jahren wegen invasivem Krebs behandelt, mit Ausnahme von nicht-melanozytärem Hautkrebs, Gebärmutterhalskrebs im Stadium I, duktalem Karzinom in situ der Brust oder chronischer lymphatischer Leukämie (CLL) im Stadium 0.
  7. Der Teilnehmer hat während seiner Teilnahme an dieser Studie aktuell, kürzlich (innerhalb von fünf Halbwertszeiten des experimentellen Medikaments oder, wenn die Halbwertszeit nicht bekannt ist, innerhalb der letzten 6 Monate vor dem Screening-Besuch) oder geplant an einer experimentellen Arzneimittelstudie teilgenommen.
  8. Die Teilnehmerin ist eine WOCBP, die nicht willens oder nicht in der Lage ist, Schwangerschaftsverhütungsmaßnahmen einzuhalten.
  9. Die Teilnehmerin ist schwanger oder stillt.
  10. Der Teilnehmer hat einen Zustand oder eine Situation, die nach Ansicht des Prüfarztes den Probanden einem erheblichen Risiko aussetzen, die Studienergebnisse verfälschen oder die Teilnahme des Probanden an der Studie erheblich beeinträchtigen könnten. Dies kann eine Vorgeschichte anderer Hauterkrankungen (z. B. schweres Gesichtsekzem) oder Krankheiten, Stoffwechselstörungen, körperliche Untersuchungsbefunde oder klinische Laborbefunde umfassen, die den begründeten Verdacht auf eine Krankheit oder einen Zustand begründen, die die Anwendung eines Prüfpräparats kontraindizieren oder die Interpretation beeinflussen könnten der Ergebnisse der Studie beeinträchtigen oder den Teilnehmer einem hohen Risiko von Behandlungskomplikationen aussetzen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Patidegib Topisches Gel, 2%,
Die Teilnehmer werden randomisiert und erhalten Patidegib Topisches Gel, 2 %. Das Patidegib Topical Gel, 2 %, wird den Teilnehmern bei jedem Studienbesuch abgegeben und zweimal täglich topisch auf das Gesicht aufgetragen.
Arzneimittel: Patidegib topisches Gel, 2 %
Patidegib topisches Gel, 2 %
Andere Namen:
  • IP
Placebo-Komparator: Patidegib topisches Gel, Vehikel
Die Teilnehmer werden zufällig ausgewählt, um das Fahrzeug zu erhalten. Das Patidegib Topical Gel, Vehikel, wird den Teilnehmern bei jedem Studienbesuch abgegeben und zweimal täglich topisch auf das Gesicht aufgetragen.
Arzneimittel: Patidegib topisches Gel, Vehikel
Patidegib topisches Gel, Vehikel
Andere Namen:
  • IP, Fahrzeug

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl neuer BCCs pro Teilnehmer
Zeitfenster: Monat 12
Monat 12

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der neuen chirurgisch geeigneten BCCs (nSEBs) pro Teilnehmer
Zeitfenster: Monat 12
Monat 12
Prozentsatz der Teilnehmer, die >=2 neue BCCs im Gesicht entwickeln
Zeitfenster: Monat 12
Monat 12
Prozentsatz der Teilnehmer, die >=1 neue BCCs im Gesicht entwickeln
Zeitfenster: Monat 12
Monat 12
Anzahl neuer BCCs pro Teilnehmer
Zeitfenster: Monat 9
Monat 9
Anzahl neuer BCCs pro Teilnehmer
Zeitfenster: Monat 6
Monat 6
Änderung des Advanced Basal Cell Carcinoma Index (aBCCdex)-Scores auf der Läsionssymptom-Score-Skala
Zeitfenster: Monat 12

Der Advanced Basal Cell Carcinoma Index (aBCCdex) misst die Auswirkungen des Basalzellkarzinoms auf die Lebensqualität der Patienten. Der Index besteht aus mehreren Unterskalen, wobei jede Unterskala für jede Frage einen eigenen Bewertungsbereich aufweist

Skala für Läsionssymptome: Die Punktzahl reicht von 1 bis 7 und umfasst 6 Fragen. Daher reicht die Spanne der Gesamtpunktzahl von 6 (Minimum) bis 42 (Maximum), wobei eine höhere Punktzahl mit einer schlechteren Lebensqualität korreliert.
Monat 12

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sol-Gel Technologies, Ltd.

Ermittler

  • Studienleiter: VP, Clinical Operations, PellePharm, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

19. Februar 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

28. Dezember 2020

Studienabschluss (Tatsächlich)

28. Dezember 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

9. Oktober 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

9. Oktober 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

11. Oktober 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

3. Juli 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

30. Juni 2024

Zuletzt verifiziert

1. März 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • Pelle-926-301

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Basalzellnävus-Syndrom

Klinische Studien zur Patidegib topisches Gel, 2 %

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Guinea

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren