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Estudo do Gel Tópico Patidegib, 2%, para a Redução da Carga da Doença de Carcinomas Basocelulares (CBCs) em Desenvolvimento Persistente em Indivíduos com Síndrome do Nevo Basocelular (Síndrome de Gorlin)

30 de junho de 2024 atualizado por: Sol-Gel Technologies, Ltd.

Um estudo multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por veículo, de eficácia e segurança de fase 3 do gel tópico Patidegib, 2%, para a redução da carga da doença de carcinomas basocelulares (CBCs) de desenvolvimento persistente em indivíduos com síndrome do nevo basocelular

Este é um estudo global, multicêntrico, randomizado, duplo-cego, estratificado, controlado por veículo sobre a eficácia e segurança do Gel Tópico Patidegib, 2%, aplicado topicamente duas vezes ao dia na face de participantes adultos com síndrome de Gorlin. Os participantes serão obrigados a aplicar o produto experimental por 12 meses. O endpoint primário é uma comparação entre os dois braços de tratamento do número de novos BCCs que se desenvolvem ao longo do período de 12 meses.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Um estudo aberto de extensão de segurança e tolerabilidade está planejado para pelo menos 12 meses de duração após o final deste estudo. Todos os participantes que concluírem a Visita de Saída do Mês 12 tendo demonstrado conformidade adequada com a aplicação do Produto Investigacional (IP) sem grandes Desvios de Protocolo (PDs) durante o estudo serão elegíveis para participação no estudo de extensão.

Todos os participantes serão contatados por telefone aproximadamente 30 dias após a visita de saída ou descontinuação para determinar se o participante apresentou novos eventos adversos (EAs)/EAs graves (SAEs) desde a descontinuação/conclusão do tratamento do estudo.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

174

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha, 10117
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Munich, Alemanha, 80337
        • Klinik und Poliklinik fur Dermatologie und Allergologie
      • Münster, Alemanha, 48149
        • Universitätsklinikum Münster
      • Tübingen, Alemanha, 72076
        • Universitäts Hautklinik
  • Bélgica
      • Brussels, Bélgica, 1200
        • PellePharm Investigative Site
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • PellePharm Investigative Site
  • Canadá
      • Toronto, Canadá, M5S1B2
        • PellePharm Investigative Site
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá
        • Clinical Trials Unit - The Skin Care Centre
  • Dinamarca
      • Copenhagen, Dinamarca
        • PellePharm Investigative Site
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 08036
        • Hospital Clinic i Provincial
      • Madrid, Espanha, 28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Sevilla, Espanha, 41009
        • Hospital Universitiario Virgen de la Macarena
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85054
        • Mayo Clinical Cancer Center
    • California
      • Newport Beach, California, Estados Unidos, 92660
        • Dermatology Center of Newport
      • Redwood City, California, Estados Unidos, 94063
        • Stanford University, Department of Dermatology
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94115
        • University of California, San Francisco
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06519
        • Yale School of Medicine
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Ormond Beach, Florida, Estados Unidos, 32174
        • Leavitt Medical Associates of Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
        • The University of Chicago
    • Indiana
      • Carmel, Indiana, Estados Unidos, 46032
        • Laser & Skin Surgery Center of Indiana
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109-5314
        • University of Michigan, Dept of Dermatology
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • University of Minnesota, Department of Dermatology
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63104
        • Saint Louis University Dermatology
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Estados Unidos, 03756
        • Dartmouth-Hitchcock Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Md Anderson Cancer Center
    • Utah
      • Murray, Utah, Estados Unidos, 84107
        • University of Utah MidValley Dermatology
  • França
      • Bordeaux Cedex, França, 33075
        • Hôpital Saint-André - CHU Bordeaux
      • Lille Cedex, França, 59037
        • CHRU de Lille - Hopital Claude Huriez
      • Marseille, França, 13395
        • CHU La Timone
      • Nantes, França, 44093
        • PellePharm Investigative Site
      • Paris, França, 75010
        • Hopital Saint-Louis
      • Pierre-Bénite, França, 69310
        • PellePharm Investigative Site
  • Holanda
      • Maastricht, Holanda, 6202
        • Maastricht University Medical Center - Dept of Dermatology
  • Itália
      • Napoli, Itália, 80131
        • Ospedale Vanvitelli-University della Campania-Dermatologia Edificio 9
      • Roma, Itália, 00168
        • Catholic University of the Sacred Heart
      • Rozzano, Itália, 20089
        • Humanitas University Milan
      • Vicenza, Itália, 36100
        • Ospedale San Bortolo
  • Reino Unido
      • Glasgow, Reino Unido, G38SJ
        • NHS Greater Glasgow and Clyde
      • London, Reino Unido, E1 1BB
        • Royal London Hospital
      • Oxford, Reino Unido, OX37LE
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
      • Salford, Reino Unido, M68HD
        • Salford Royal Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. O participante deve ter pelo menos 18 anos de idade na visita de triagem.
  2. O participante deve fornecer consentimento informado por escrito antes de qualquer procedimento do estudo.

  3. O participante deve atender aos critérios diagnósticos para a síndrome do nevo basocelular (Gorlin), incluindo o critério maior nº 3a mais 1 critério maior adicional ou mais 2 critérios menores adicionais listados abaixo.

    Critérios principais:

    1. >2 CBCs confirmados histologicamente ou 1 para participantes com menos de 20 anos.
    2. Queratocistos odontogênicos da mandíbula confirmados histologicamente.
    3. ≥3 fossas palmares e/ou plantares observadas na visita de triagem.
    4. Calcificação bilamelar da foice do cérebro presente em menos de 20 anos de idade.
    5. Costelas fundidas, bífidas ou marcadamente abertas.
    6. Parente de primeiro grau com síndrome de Gorlin.
    7. Prevê-se que a mutação da proteína patched 1 (PTCH1) tenha significado funcional em tecido normal.

    Critérios menores:

    1. Macrocefalia.
    2. Malformações congênitas, incluindo saliência frontal, fenda labial ou palatina, "face grosseira", hipertelorismo moderado a grave.
    3. Anormalidades esqueléticas detectáveis ​​clinicamente: deformidade de Sprengel, deformidade pectus marcada ou sindactilia marcada do dedo.
    4. Anormalidades esqueléticas detectáveis ​​radiograficamente: ponte da sela túrcica; anormalidades vertebrais como hemivértebras, fusão ou alongamento dos corpos vertebrais; defeitos de modelagem das mãos e pés; lucências em forma de chama das mãos ou pés.
    5. Fibroma ovariano.
    6. Meduloblastoma (Modificação dos critérios de V Kimonis et al Am J Med Genet 69: 299-308, 1997).
  4. O participante deve ter 10 (com pelo menos 3 na face) CBCs clinicamente típicos presentes dentro de 24 meses antes da randomização (linha de base/dia 1). Além disso, o sujeito deve ter pelo menos 2 BCCs com maior diâmetro
  5. O participante está disposto a coletar sangue para medir os níveis de drogas circulantes.
  6. O participante está disposto a abster-se da aplicação de uma medicação tópica que não seja do estudo (receita ou de venda livre) na pele do rosto durante o ensaio, exceto conforme prescrito pelo Investigador. Hidratantes e emolientes são permitidos. O participante será incentivado a usar seu protetor solar preferido com um fator de proteção solar (SPF) de pelo menos 30 diariamente em todos os locais de pele expostos.
  7. Se a participante for uma mulher com potencial para engravidar (WOCBP), ela deve estar disposta a usar abstinência total de relações sexuais e/ou ela e seu parceiro devem estar dispostos a usar pelo menos 2 formas altamente eficazes de controle de natalidade começando antes da linha de base , durante a duração do estudo e por 12 meses após a última aplicação de IP.
  8. Se o participante for um homem com uma parceira sexual que é um WOCBP, o participante deve estar disposto a usar preservativos, mesmo após uma vasectomia, começando antes da linha de base, durante o estudo e por pelo menos 8 meses após o última aplicação de IP.
  9. O participante deseja que todos os BCCs faciais sejam avaliados e as recomendações de tratamento sejam feitas apenas pelo Investigador.
  10. O participante está disposto a renunciar ao tratamento de BCCs faciais com qualquer coisa que não seja o IP do estudo, exceto quando o Investigador acreditar que o atraso no tratamento de um BCC facial pode potencialmente comprometer a saúde do sujeito. Durante o julgamento, a única forma de tratamento permitida é cirúrgica. CBCs não faciais podem ser removidos a critério do investigador ou do médico de cuidados primários com a pele (PSCP).

Critério de exclusão:

  1. O sujeito já participou anteriormente de um ensaio clínico avaliando o gel tópico de patidegib.

  2. O participante fez uso de tratamento tópico para a face ou terapias sistêmicas que possam interferir na avaliação do IP do estudo. Entre eles estão o uso do seguinte:

    1. 5-fluorouracil, imiquimod, diclofenaco ou mebutato de ingenol (exceto como tratamento tópico para CBCs não faciais discretos) sistemicamente ou topicamente na pele nos 2 meses anteriores à visita de triagem.
    2. Quimioterapia sistêmica dentro de 1 ano antes da visita de triagem.
    3. Inibidores conhecidos da via de sinalização Hedgehog (como vismodegib, sonidegib, itraconazol) topicamente ou sistemicamente dentro de 3 meses antes da visita de triagem.
    4. Terapia fotodinâmica (PDT), exceto para BCCs individuais não faciais localizados dentro de 2 meses antes da visita de triagem.
  3. Sabe-se que o participante tem hipersensibilidade a qualquer um dos ingredientes da formulação do medicamento do estudo.
  4. O participante não pode ou não quer fazer um esforço de boa fé para retornar ao local do estudo para todas as visitas e testes do estudo.
  5. O participante tem doença sistêmica descontrolada.
  6. O participante foi tratado para câncer invasivo nos últimos 5 anos, excluindo câncer de pele não melanoma, câncer cervical estágio I, carcinoma ductal in situ da mama ou leucemia linfocítica crônica (LLC) estágio 0.
  7. O participante tem participação atual, recente (dentro de cinco meias-vidas da droga experimental ou se a meia-vida não for conhecida, nos últimos 6 meses antes da visita de triagem) ou participação planejada em um estudo de droga experimental enquanto inscrito neste estudo.
  8. O participante é um WOCBP que não deseja ou não pode cumprir as medidas de prevenção da gravidez.
  9. A participante está grávida ou amamentando.
  10. O participante tem qualquer condição ou situação que, na opinião do investigador, pode colocar o sujeito em risco significativo, pode confundir os resultados do estudo ou pode interferir significativamente na participação do sujeito no estudo. Isso pode incluir uma história de outras condições de pele (como eczema facial grave) ou doenças, disfunção metabólica, achados do exame físico ou achados laboratoriais clínicos que dão suspeita razoável de uma doença ou condição que contraindica o uso de um medicamento em investigação ou que pode afetar a interpretação dos resultados do estudo ou tornar o participante em alto risco de complicações do tratamento.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Patidegib Gel Tópico, 2%,
Os participantes serão randomizados para receber Patidegib Topical Gel, 2%. O Patidegib Topical Gel, 2% será distribuído aos participantes em cada visita do estudo e aplicado topicamente duas vezes ao dia no rosto.
Medicamento: Patidegib Gel Tópico, 2%
Patidegib Gel Tópico, 2%
Outros nomes:
  • IP
Comparador de Placebo: Patidegib Gel Tópico, Veículo
Os participantes serão randomizados para receber o Veículo. O Patidegib Topical Gel, Vehicle será distribuído aos participantes em cada visita do estudo e aplicado topicamente duas vezes ao dia no rosto.
Medicamento: Patidegib Gel Tópico, Veículo
Patidegib Gel Tópico, Veículo
Outros nomes:
  • PI, Veículo

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Número de novos BCCs por participante
Prazo: Mês 12
Mês 12

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de novos CBCs cirurgicamente elegíveis (nSEBs) por participante
Prazo: Mês 12
Mês 12
Porcentagem de participantes que desenvolvem >=2 novos CBCs faciais
Prazo: Mês 12
Mês 12
Porcentagem de participantes que desenvolvem >=1 novo CBC facial
Prazo: Mês 12
Mês 12
Número de novos BCCs por participante
Prazo: Mês 9
Mês 9
Número de novos BCCs por participante
Prazo: Mês 6
Mês 6
Alteração no índice avançado de carcinoma basocelular (aBCCdex) Pontuação da escala de pontuação de sintomas de lesão
Prazo: Mês 12

O Índice Avançado de Carcinoma Basocelular (aBCCdex) mede o impacto do carcinoma basocelular na qualidade de vida dos pacientes. O índice consiste em várias subescalas, cada subescala com seu próprio intervalo de pontuações para cada questão

Escala de sintomas de lesão: as pontuações variam de 1 a 7 e inclui 6 questões. Portanto, a pontuação total varia de 6 (mínimo) a 42 (máximo), onde uma pontuação mais alta se correlaciona com uma pior qualidade de vida.
Mês 12

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Sol-Gel Technologies, Ltd.

Investigadores

  • Diretor de estudo: VP, Clinical Operations, PellePharm, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

19 de fevereiro de 2019

Conclusão Primária (Real)

28 de dezembro de 2020

Conclusão do estudo (Real)

28 de dezembro de 2020

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

9 de outubro de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

9 de outubro de 2018

Primeira postagem (Real)

11 de outubro de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

3 de julho de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

30 de junho de 2024

Última verificação

1 de março de 2021

Mais Informações

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Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • Pelle-926-301

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em Patidegib Gel Tópico, 2%

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