Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A 2%-os Patidegib Topical Gel vizsgálata a tartósan fejlődő bazális sejtes karcinómák (BCC) betegségteher csökkentésére bazális sejtes nevus szindrómában (Gorlin-szindrómás) szenvedő alanyoknál

2024. június 30. frissítette: Sol-Gel Technologies, Ltd.

Multicentrikus, randomizált, kettős vak, jármű által vezérelt, 3. fázisú Patidegib Topical Gel hatékonysági és biztonsági vizsgálata, 2%, a tartósan fejlődő bazális sejt karcinómák (BCC) betegségterhének csökkentésére bazális sejtes nevus szindrómában szenvedő betegeknél

Ez egy globális, többközpontú, randomizált, kettős vak, rétegzett, vivőanyag-ellenőrzött vizsgálat a 2%-os Patidegib Topical Gel hatékonyságáról és biztonságosságáról, amelyet naponta kétszer alkalmaznak a Gorlin-szindrómás résztvevők arcára. A résztvevőknek 12 hónapig kell alkalmazniuk a vizsgálati készítményt. Az elsődleges végpont a 12 hónapos időszak alatt kialakuló új BCC-k számának összehasonlítása a két kezelési ág között.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Nyílt, kiterjesztett biztonságossági és tolerálhatósági vizsgálatot terveznek legalább 12 hónapos időtartamra a vizsgálat befejezését követően. Minden résztvevő, aki elvégzi a 12. hónapos kilépési látogatást, és a vizsgálat során a vizsgálati termék (IP) alkalmazásának megfelelő megfelelést mutatott jelentősebb protokoll eltérések (PD) nélkül, jogosult részt venni a kiterjesztett vizsgálatban.

Valamennyi résztvevővel telefonon felveszik a kapcsolatot körülbelül 30 nappal a kilépési vagy abbahagyási látogatást követően, hogy megállapítsák, hogy a résztvevő tapasztalt-e bármilyen új nemkívánatos eseményt (AE)/súlyos mellékhatást (SAE) a vizsgálati kezelés abbahagyása/befejezése óta.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

174

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Belgium
      • Brussels, Belgium, 1200
        • PellePharm Investigative Site
      • Leuven, Belgium, 3000
        • PellePharm Investigative Site
  • Dánia
      • Copenhagen, Dánia
        • PellePharm Investigative Site
  • Egyesült Királyság
      • Glasgow, Egyesült Királyság, G38SJ
        • NHS Greater Glasgow and Clyde
      • London, Egyesült Királyság, E1 1BB
        • Royal London Hospital
      • Oxford, Egyesült Királyság, OX37LE
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
      • Salford, Egyesült Királyság, M68HD
        • Salford Royal Hospital
  • Egyesült Államok
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85054
        • Mayo Clinical Cancer Center
    • California
      • Newport Beach, California, Egyesült Államok, 92660
        • Dermatology Center of Newport
      • Redwood City, California, Egyesült Államok, 94063
        • Stanford University, Department of Dermatology
      • San Francisco, California, Egyesült Államok, 94115
        • University of California, San Francisco
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Egyesült Államok, 06519
        • Yale School of Medicine
    • Florida
      • Miami, Florida, Egyesült Államok, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Ormond Beach, Florida, Egyesült Államok, 32174
        • Leavitt Medical Associates of Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60637
        • The University of Chicago
    • Indiana
      • Carmel, Indiana, Egyesült Államok, 46032
        • Laser & Skin Surgery Center of Indiana
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48109-5314
        • University of Michigan, Dept of Dermatology
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
        • University of Minnesota, Department of Dermatology
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63104
        • Saint Louis University Dermatology
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Egyesült Államok, 03756
        • Dartmouth-Hitchcock Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27710
        • Duke University
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Egyesült Államok, 17033
        • Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
    • Texas
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • MD Anderson Cancer Center
    • Utah
      • Murray, Utah, Egyesült Államok, 84107
        • University of Utah MidValley Dermatology
  • Franciaország
      • Bordeaux Cedex, Franciaország, 33075
        • Hôpital Saint-André - CHU Bordeaux
      • Lille Cedex, Franciaország, 59037
        • CHRU de Lille - Hopital Claude Huriez
      • Marseille, Franciaország, 13395
        • CHU La Timone
      • Nantes, Franciaország, 44093
        • PellePharm Investigative Site
      • Paris, Franciaország, 75010
        • Hopital Saint-Louis
      • Pierre-Bénite, Franciaország, 69310
        • PellePharm Investigative Site
  • Hollandia
      • Maastricht, Hollandia, 6202
        • Maastricht University Medical Center - Dept of Dermatology
  • Kanada
      • Toronto, Kanada, M5S1B2
        • PellePharm Investigative Site
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada
        • Clinical Trials Unit - The Skin Care Centre
  • Németország
      • Berlin, Németország, 10117
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Munich, Németország, 80337
        • Klinik und Poliklinik fur Dermatologie und Allergologie
      • Münster, Németország, 48149
        • Universitatsklinikum Munster
      • Tübingen, Németország, 72076
        • Universitäts Hautklinik
  • Olaszország
      • Napoli, Olaszország, 80131
        • Ospedale Vanvitelli-University della Campania-Dermatologia Edificio 9
      • Roma, Olaszország, 00168
        • Catholic University of the Sacred Heart
      • Rozzano, Olaszország, 20089
        • Humanitas University Milan
      • Vicenza, Olaszország, 36100
        • Ospedale San Bortolo
  • Spanyolország
      • Barcelona, Spanyolország, 08036
        • Hospital Clínic i Provincial
      • Madrid, Spanyolország, 28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Sevilla, Spanyolország, 41009
        • Hospital Universitiario Virgen de la Macarena

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. A résztvevőnek legalább 18 évesnek kell lennie a Szűrőlátogatáson.
  2. A résztvevőnek írásos beleegyezését kell adnia bármilyen vizsgálati eljárás előtt.

  3. A résztvevőnek meg kell felelnie a bazálissejtes nevus (Gorlin) szindróma diagnosztikai kritériumainak, beleértve a #3a fő kritériumot, valamint 1 további fő kritériumot vagy plusz 2 további, alább felsorolt ​​kisebb kritériumot.

    Főbb kritériumok:

    1. >2 szövettanilag igazolt BCC vagy 1 20 év alatti résztvevő esetében.
    2. Az állkapocs odontogén keratocystái szövettanilag igazolták.
    3. ≥3 tenyér- és/vagy talpi gödör látható a Szűrőlátogatáson.
    4. A falx cerebri bilamelláris meszesedése 20 évesnél fiatalabb korban.
    5. Összeolvadt, kétoldali vagy erősen megnyúlt bordák.
    6. Elsőfokú rokon Gorlin-szindrómával.
    7. A patched protein 1 (PTCH1) mutáció funkcionális jelentőséggel bír a normál szövetekben.

    Kisebb kritériumok:

    1. Makrokefália.
    2. Veleszületett fejlődési rendellenességek, beleértve az elülső kiemelkedést, ajak- vagy szájpadhasadékot, "durva arc", közepesen súlyos vagy súlyos hipertelorizmus.
    3. Klinikailag kimutatható csontváz-rendellenességek: Sprengel deformitás, markáns pectus deformitás vagy markáns ujjszindaktilia.
    4. Röntgenvizsgálattal kimutatható csontváz-rendellenességek: sella turcica áthidalása; csigolya-rendellenességek, például félcsigolyák, a csigolyatestek összeolvadása vagy megnyúlása; a kezek és lábak modellezési hibái; a kezek vagy a lábak láng alakú fényei.
    5. Petefészek fibroma.
    6. Medulloblastoma (V. Kimonis és munkatársai, Am. J. Med. Genet. 69: 299-308, 1997).
  4. A résztvevőnek 10 (legalább 3-mal az arcon) klinikailag tipikus BCC-vel kell rendelkeznie a véletlenszerűsítést megelőző 24 hónapon belül (alapállapot/1. nap). Ezenkívül az alanynak legalább 2 legnagyobb átmérőjű BCC-vel kell rendelkeznie
  5. A résztvevő hajlandó vért venni a keringő gyógyszerszint mérésére.
  6. A résztvevő hajlandó tartózkodni attól, hogy a vizsgálat idejére a vizsgálat idejére nem alkalmazza a nem vizsgálati célú helyi gyógyszert (vényköteles vagy vény nélkül kapható) az arcbőrére, kivéve, ha azt a vizsgáló előírja. Hidratáló és bőrpuhító szerek megengedettek. A résztvevőt arra biztatjuk, hogy naponta használja a kívánt, legalább 30-as fényvédő faktorú (SPF) fényvédőt minden kitett bőrfelületen.
  7. Ha a résztvevő fogamzóképes nő (WOCBP), hajlandónak kell lennie a szexuális közösüléstől való teljes tartózkodásra, és/vagy neki és partnerének hajlandónak kell lennie legalább 2 rendkívül hatékony fogamzásgátlási forma alkalmazására az alaphelyzet előtt. , a vizsgálat időtartama alatt és az IP utolsó alkalmazása után 12 hónapig.
  8. Ha a résztvevő férfi, női szexpartnere WOCBP, a résztvevőnek hajlandónak kell lennie az óvszer használatára még vazektómia után is, az alaphelyzet előtt kezdődően, a vizsgálat időtartama alatt, és legalább 8 hónapig a vizsgálat után. IP utolsó alkalmazása.
  9. A résztvevő hajlandó arra, hogy az összes arc BCC-t csak a Vizsgáló értékelje és kezelési javaslatokat tegyen.
  10. A résztvevő hajlandó lemondani az arc BCC-k kezeléséről a vizsgálati IP-n kívül bármi mással, kivéve, ha a vizsgáló úgy véli, hogy az arc BCC kezelésének késleltetése potenciálisan veszélyeztetheti az alany egészségét. A vizsgálat során az egyetlen engedélyezett kezelési forma a műtét. A nem arc BCC-ket a vizsgáló vagy az elsődleges bőrápoló orvos (PSCP) belátása szerint lehet eltávolítani.

Kizárási kritériumok:

  1. Az alany korábban részt vett a patidegib topikális gélt értékelő klinikai vizsgálatban.

  2. A résztvevő helyi kezelést alkalmazott az arcra vagy olyan szisztémás terápiákat, amelyek megzavarhatják a vizsgálat IP értékelését. Ezek között szerepel a következő használat:

    1. 5-fluorouracilt, imikimodot, diklofenakot vagy Ingenol-mebutátot (kivéve a nem arcbőrön kívüli BCC-k helyi kezelését) szisztémásan vagy helyileg a bőrön a szűrővizsgálatot megelőző 2 hónapon belül.
    2. Szisztémás kemoterápia a szűrővizsgálatot megelőző 1 éven belül.
    3. A Hedgehog jelátviteli útvonal ismert gátlói (például vismodegib, sonidegib, itrakonazol) helyileg vagy szisztémásan a szűrési látogatást megelőző 3 hónapon belül.
    4. Fotodinamikus terápia (PDT), kivéve a lokalizált, nem arc, egyedi BCC-ket a szűrési látogatást megelőző 2 hónapon belül.
  3. A résztvevőről ismert, hogy túlérzékeny a vizsgálati gyógyszerkészítmény bármely összetevőjére.
  4. A résztvevő nem tud vagy nem akar jóhiszemű erőfeszítéseket tenni azért, hogy minden tanulmányi látogatásra és tesztre visszatérjen a tanulmányi helyszínre.
  5. A résztvevőnek kontrollálatlan szisztémás betegsége van.
  6. A résztvevőt az elmúlt 5 évben invazív rákkal kezelték, kivéve a nem melanómás bőrrákot, az I. stádiumú méhnyakrákot, az emlő in situ duktális karcinómáját vagy a krónikus limfocitás leukémiát (CLL) a 0. stádiumot.
  7. A résztvevő jelenlegi, közelmúltbeli (a kísérleti gyógyszer öt felezési idején belül, vagy ha a felezési idő nem ismert, a szűrőlátogatást megelőző elmúlt 6 hónapon belül), vagy tervezett részt venni egy kísérleti gyógyszervizsgálatban, amíg részt vett ebben a vizsgálatban.
  8. A résztvevő egy WOCBP, aki nem hajlandó vagy nem tud megfelelni a terhesség megelőzésére vonatkozó intézkedéseknek.
  9. A résztvevő terhes vagy szoptat.
  10. A résztvevőnek olyan állapota vagy helyzete van, amely a vizsgáló véleménye szerint jelentős kockázatnak teheti ki az alanyt, megzavarhatja a vizsgálati eredményeket, vagy jelentősen megzavarhatja az alany vizsgálatban való részvételét. Ez magában foglalhatja a kórelőzményben szereplő egyéb bőrbetegségeket (például súlyos arcekcémát) vagy betegségeket, anyagcserezavarokat, fizikális vizsgálati eredményeket vagy olyan klinikai laboratóriumi leleteket, amelyek megalapozott gyanút vetnek fel olyan betegségre vagy állapotra, amely ellenjavallt egy vizsgált gyógyszer alkalmazását, vagy befolyásolhatja az értelmezést. a vizsgálat eredményeit, vagy a résztvevőt a kezelési szövődmények magas kockázatának teszik ki.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Patidegib helyi gél, 2%,
A résztvevők véletlenszerű besorolást kapnak, hogy 2%-os Patidegib helyi gélt kapjanak. A 2%-os Patidegib Topical Gel-t minden vizsgálati látogatás alkalmával kiadják a résztvevőknek, és naponta kétszer helyileg alkalmazzák az arcra.
Drog: Patidegib helyi gél, 2%
Patidegib helyi gél, 2%
Más nevek:
  • IP
Placebo Comparator: Patidegib helyi gél, jármű
A résztvevőket véletlenszerűen kiválasztják, hogy megkapják a Járművet. A Patidegib helyi gélt, a járművet minden tanulmányi látogatás alkalmával kiadják a résztvevőknek, és naponta kétszer helyileg alkalmazzák az arcra.
Drog: Patidegib helyi gél, jármű
Patidegib helyi gél, jármű
Más nevek:
  • IP, Jármű

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Résztvevőnként új BCC-k száma
Időkeret: 12. hónap
12. hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Új sebészetileg alkalmas BCC-k (nSEB) száma résztvevőnként
Időkeret: 12. hónap
12. hónap
Azon résztvevők százalékos aránya, akik >=2 új BCC-t fejlesztenek az arcra
Időkeret: 12. hónap
12. hónap
Azon résztvevők százalékos aránya, akik >=1 új BCC-t fejlesztenek az arcra
Időkeret: 12. hónap
12. hónap
Résztvevőnként új BCC-k száma
Időkeret: 9. hónap
9. hónap
Résztvevőnként új BCC-k száma
Időkeret: 6. hónap
6. hónap
Változás az előrehaladott bazálissejtes karcinóma indexben (aBCCdex) a lézió tüneteinek pontszámának skála pontszámában
Időkeret: 12. hónap

Az Advanced Basal Cell Carcinoma Index (aBCCdex) a bazálissejtes karcinóma hatását méri a betegek életminőségére. Az index több alskálából áll, mindegyik alskálának megvan a maga pontszáma minden kérdésre

Elváltozások Tünetek Skála: A pontszámok 1-től 7-ig terjednek, és 6 kérdést tartalmaz. Ezért az összpontszám 6-tól (minimum) 42-ig (maximum) terjed, ahol a magasabb pontszám a rosszabb életminőséggel korrelál.
12. hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Sol-Gel Technologies, Ltd.

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: VP, Clinical Operations, PellePharm, Inc.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2019. február 19.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2020. december 28.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2020. december 28.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. október 9.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. október 9.

Első közzététel (Tényleges)

2018. október 11.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. július 3.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. június 30.

Utolsó ellenőrzés

2021. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • Pelle-926-301

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Basal Cell Nevus szindróma

Klinikai vizsgálatok a Patidegib helyi gél, 2%

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Gambia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel