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Estudio del gel tópico Patidegib, 2 %, para la reducción de la carga de morbilidad de los carcinomas de células basales (BCC) en desarrollo persistente en sujetos con síndrome de nevus de células basales (síndrome de Gorlin)

30 de junio de 2024 actualizado por: Sol-Gel Technologies, Ltd.

Un estudio de fase 3, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con vehículo, de eficacia y seguridad del gel tópico de patidegib, 2 %, para la reducción de la carga de morbilidad de los carcinomas de células basales (BCC) en desarrollo persistente en sujetos con síndrome de nevus de células basales

Este es un estudio global, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, estratificado y controlado con vehículo de la eficacia y seguridad de Patidegib Topical Gel, 2 %, aplicado tópicamente dos veces al día en la cara de participantes adultos con síndrome de Gorlin. Los participantes deberán aplicar el producto en investigación durante 12 meses. El criterio principal de valoración es una comparación entre los dos brazos de tratamiento del número de nuevos BCC que se desarrollan durante el período de 12 meses.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Se planea un estudio abierto de extensión de seguridad y tolerabilidad de al menos 12 meses de duración después de la finalización de este estudio. Todos los participantes que completen la visita de salida del mes 12 y hayan demostrado un cumplimiento adecuado con la aplicación del producto en investigación (PI) sin desviaciones importantes del protocolo (PD) durante el estudio serán elegibles para participar en el estudio de extensión.

Todos los participantes serán contactados por teléfono aproximadamente 30 días después de la Visita de Salida o Interrupción para determinar si el participante ha experimentado algún nuevo evento adverso (EA)/EA grave (SAE) desde la interrupción/finalización del tratamiento del estudio.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

174

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania, 10117
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Munich, Alemania, 80337
        • Klinik und Poliklinik fur Dermatologie und Allergologie
      • Münster, Alemania, 48149
        • Universitatsklinikum Munster
      • Tübingen, Alemania, 72076
        • Universitäts Hautklinik
  • Bélgica
      • Brussels, Bélgica, 1200
        • PellePharm Investigative Site
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • PellePharm Investigative Site
  • Canadá
      • Toronto, Canadá, M5S1B2
        • PellePharm Investigative Site
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá
        • Clinical Trials Unit - The Skin Care Centre
  • Dinamarca
      • Copenhagen, Dinamarca
        • PellePharm Investigative Site
  • España
      • Barcelona, España, 08036
        • Hospital Clinic i Provincial
      • Madrid, España, 28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Sevilla, España, 41009
        • Hospital Universitiario Virgen de la Macarena
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85054
        • Mayo Clinical Cancer Center
    • California
      • Newport Beach, California, Estados Unidos, 92660
        • Dermatology Center of Newport
      • Redwood City, California, Estados Unidos, 94063
        • Stanford University, Department of Dermatology
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94115
        • University of California, San Francisco
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06519
        • Yale School of Medicine
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Ormond Beach, Florida, Estados Unidos, 32174
        • Leavitt Medical Associates of Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
        • The University of Chicago
    • Indiana
      • Carmel, Indiana, Estados Unidos, 46032
        • Laser & Skin Surgery Center of Indiana
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109-5314
        • University of Michigan, Dept of Dermatology
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • University of Minnesota, Department of Dermatology
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63104
        • Saint Louis University Dermatology
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Estados Unidos, 03756
        • Dartmouth-Hitchcock Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • MD Anderson Cancer Center
    • Utah
      • Murray, Utah, Estados Unidos, 84107
        • University of Utah MidValley Dermatology
  • Francia
      • Bordeaux Cedex, Francia, 33075
        • Hôpital Saint-André - CHU Bordeaux
      • Lille Cedex, Francia, 59037
        • CHRU de Lille - Hopital Claude Huriez
      • Marseille, Francia, 13395
        • CHU La Timone
      • Nantes, Francia, 44093
        • PellePharm Investigative Site
      • Paris, Francia, 75010
        • Hopital Saint-Louis
      • Pierre-Bénite, Francia, 69310
        • PellePharm Investigative Site
  • Italia
      • Napoli, Italia, 80131
        • Ospedale Vanvitelli-University della Campania-Dermatologia Edificio 9
      • Roma, Italia, 00168
        • Catholic University of the Sacred Heart
      • Rozzano, Italia, 20089
        • Humanitas University Milan
      • Vicenza, Italia, 36100
        • Ospedale San Bortolo
  • Países Bajos
      • Maastricht, Países Bajos, 6202
        • Maastricht University Medical Center - Dept of Dermatology
  • Reino Unido
      • Glasgow, Reino Unido, G38SJ
        • NHS Greater Glasgow and Clyde
      • London, Reino Unido, E1 1BB
        • Royal London Hospital
      • Oxford, Reino Unido, OX37LE
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
      • Salford, Reino Unido, M68HD
        • Salford Royal Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. El participante debe tener al menos 18 años de edad en la visita de selección.
  2. El participante debe dar su consentimiento informado por escrito antes de cualquier procedimiento del estudio.

  3. El participante debe cumplir con los criterios de diagnóstico para el síndrome de nevus de células basales (Gorlin), incluido el criterio principal n.º 3a más 1 criterio principal adicional o más 2 criterios menores adicionales que se enumeran a continuación.

    Criterios principales:

    1. >2 BCC histológicamente confirmados o 1 para participantes menores de 20 años.
    2. Queratoquistes odontogénicos de la mandíbula confirmados histológicamente.
    3. ≥3 fosas palmares y/o plantares vistas en la visita de selección.
    4. Calcificación bilamelar de la hoz del cerebro presente antes de los 20 años de edad.
    5. Costillas fusionadas, bífidas o marcadamente ensanchadas.
    6. Familiar de primer grado con síndrome de Gorlin.
    7. Se prevé que la mutación de la proteína parcheada 1 (PTCH1) tenga una importancia funcional en el tejido normal.

    Criterios menores:

    1. Macrocefalia.
    2. Malformaciones congénitas que incluyen protuberancia frontal, labio hendido o paladar hendido, "cara tosca", hipertelorismo de moderado a severo.
    3. Anomalías esqueléticas detectables clínicamente: deformidad de Sprengel, deformidad marcada del pectus o sindactilia marcada de los dedos.
    4. Anomalías esqueléticas detectables radiográficamente: puente de la silla turca; anomalías vertebrales como hemivértebras, fusión o elongación de los cuerpos vertebrales; defectos de modelado de manos y pies; Lucencias en forma de llama de las manos o los pies.
    5. Fibroma de ovario.
    6. Meduloblastoma (Modificación de criterios de V Kimonis et al Am J Med Genet 69: 299-308, 1997).
  4. El participante debe tener 10 (con al menos 3 en la cara) BCC clínicamente típicos presentes dentro de los 24 meses anteriores a la aleatorización (línea de base/día 1). Además, el sujeto debe tener al menos 2 BCC con el diámetro más largo
  5. El participante está dispuesto a que se le extraiga sangre para medir los niveles de fármaco en circulación.
  6. El participante está dispuesto a abstenerse de la aplicación de un medicamento tópico que no sea del estudio (recetado o de venta libre) en la piel del rostro durante el ensayo, excepto según lo prescrito por el investigador. Se permiten humectantes y emolientes. Se alentará al participante a usar su protector solar preferido con un factor de protección solar (SPF) de al menos 30 diariamente en todos los sitios expuestos de la piel.
  7. Si la participante es una mujer en edad fértil (WOCBP, por sus siglas en inglés), debe estar dispuesta a usar la abstinencia total de las relaciones sexuales y/o ella y su pareja deben estar dispuestas a usar al menos 2 formas de control de la natalidad altamente efectivas comenzando antes de la línea de base , durante la duración del estudio y durante los 12 meses posteriores a la última aplicación de la PI.
  8. Si el participante es un hombre con una pareja sexual femenina que es un WOCBP, el participante debe estar dispuesto a usar condones, incluso después de una vasectomía, comenzando antes del inicio, durante la duración del estudio y durante al menos 8 meses después del última solicitud de PI.
  9. El participante está dispuesto a que todos los BCC faciales sean evaluados y las recomendaciones de tratamiento sean hechas solo por el investigador.
  10. El participante está dispuesto a renunciar al tratamiento de BCC faciales con cualquier otra cosa que no sea el PI del estudio, excepto cuando el investigador crea que la demora en el tratamiento de un BCC facial podría comprometer la salud del sujeto. Durante el ensayo la única forma de tratamiento permitida es la quirúrgica. Los BCC no faciales pueden eliminarse a discreción del investigador o del médico de atención primaria de la piel (PSCP).

Criterio de exclusión:

  1. El sujeto participó previamente en un ensayo clínico que evaluó el gel tópico de patidegib.

  2. El participante ha utilizado tratamiento tópico en la cara o terapias sistémicas que podrían interferir con la evaluación de la IP del estudio. Entre estos se encuentran el uso de los siguientes:

    1. 5-fluorouracilo, imiquimod, diclofenaco o mebutato de Ingenol (excepto como tratamiento tópico para BCC no faciales discretos) de forma sistémica o tópica en la piel dentro de los 2 meses anteriores a la visita de selección.
    2. Quimioterapia sistémica en el año anterior a la visita de selección.
    3. Inhibidores conocidos de la vía de señalización de Hedgehog (como vismodegib, sonidegib, itraconazol) por vía tópica o sistémica en los 3 meses anteriores a la visita de selección.
    4. Terapia fotodinámica (PDT), excepto para BCC individuales no faciales localizados dentro de los 2 meses anteriores a la visita de selección.
  3. Se sabe que el participante tiene hipersensibilidad a cualquiera de los ingredientes de la formulación del medicamento del estudio.
  4. El participante no puede o no quiere hacer un esfuerzo de buena fe para regresar al sitio del estudio para todas las visitas y pruebas del estudio.
  5. El participante tiene una enfermedad sistémica no controlada.
  6. El participante ha sido tratado por cáncer invasivo en los últimos 5 años, excepto cáncer de piel no melanoma, cáncer de cuello uterino en estadio I, carcinoma ductal in situ de mama o leucemia linfocítica crónica (LLC) en estadio 0.
  7. El participante tiene una participación actual, reciente (dentro de las cinco vidas medias del fármaco experimental o si no se conoce la vida media, dentro de los últimos 6 meses antes de la visita de selección) o planificada en un estudio de fármacos experimentales mientras está inscrito en este estudio.
  8. La participante es una WOCBP que no quiere o no puede cumplir con las medidas de prevención del embarazo.
  9. La participante está embarazada o amamantando.
  10. El participante tiene cualquier condición o situación que, en opinión del Investigador, pueda poner al sujeto en riesgo significativo, podría confundir los resultados del estudio o podría interferir significativamente con la participación del sujeto en el estudio. Esto puede incluir antecedentes de otras afecciones de la piel (como eccema facial grave) o enfermedades, disfunción metabólica, hallazgos del examen físico o hallazgos de laboratorio clínico que den una sospecha razonable de una enfermedad o afección que contraindique el uso de un fármaco en investigación o que pueda afectar la interpretación. de los resultados del estudio o poner al participante en alto riesgo de complicaciones del tratamiento.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Patidegib Gel Tópico, 2%,
Los participantes serán asignados al azar para recibir Patidegib Topical Gel, 2%. El gel tópico Patidegib, al 2 %, se administrará a los participantes en cada visita del estudio y se aplicará tópicamente dos veces al día en la cara.
Droga: Patidegib Gel Tópico, 2%
Patidegib Gel Tópico, 2%
Otros nombres:
  • IP
Comparador de placebos: Gel tópico Patidegib, vehículo
Los participantes serán asignados al azar para recibir el Vehículo. El gel tópico Patidegib, vehículo, se entregará a los participantes en cada visita del estudio y se aplicará tópicamente dos veces al día en la cara.
Droga: Gel tópico Patidegib, vehículo
Gel tópico Patidegib, vehículo
Otros nombres:
  • PI, Vehículo

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Número de nuevos BCC por participante
Periodo de tiempo: Mes 12
Mes 12

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de nuevos BCC elegibles quirúrgicamente (nSEB) por participante
Periodo de tiempo: Mes 12
Mes 12
Porcentaje de participantes que desarrollan >=2 nuevos CBC faciales
Periodo de tiempo: Mes 12
Mes 12
Porcentaje de participantes que desarrollan >=1 nuevo CBC facial
Periodo de tiempo: Mes 12
Mes 12
Número de nuevos BCC por participante
Periodo de tiempo: Mes 9
Mes 9
Número de nuevos BCC por participante
Periodo de tiempo: Mes 6
Mes 6
Cambio en la puntuación de la escala de puntuación de síntomas de lesión del índice de carcinoma basocelular avanzado (aBCCdex)
Periodo de tiempo: Mes 12

El índice de carcinoma de células basales avanzado (aBCCdex) mide el impacto del carcinoma de células basales en la calidad de vida de los pacientes. El índice consta de varias subescalas, cada subescala con su propio rango de puntuaciones para cada pregunta.

Escala de síntomas de lesión: Las puntuaciones van del 1 al 7 e incluye 6 preguntas. Por lo tanto, el rango de puntuación total es de 6 (mínimo) a 42 (máximo), donde una puntuación más alta se correlaciona con una peor calidad de vida.
Mes 12

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Sol-Gel Technologies, Ltd.

Investigadores

  • Director de estudio: VP, Clinical Operations, PellePharm, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

19 de febrero de 2019

Finalización primaria (Actual)

28 de diciembre de 2020

Finalización del estudio (Actual)

28 de diciembre de 2020

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

9 de octubre de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

9 de octubre de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

11 de octubre de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

3 de julio de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

30 de junio de 2024

Última verificación

1 de marzo de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • Pelle-926-301

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Patidegib Gel Tópico, 2%

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