Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie Patidegib Topical Gel, 2%, pro snížení zátěže způsobené trvale se vyvíjejícími bazaliomy (BCC) u subjektů se syndromem bazaliomu (Gorlinův syndrom)

30. června 2024 aktualizováno: Sol-Gel Technologies, Ltd.

Multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, vehikulem kontrolovaná, fáze 3 studie účinnosti a bezpečnosti topického gelu Patidegib, 2 %, ke snížení zátěže způsobené trvale se vyvíjejícími bazaliomy (BCC) u subjektů se syndromem bazaliomu.

Jedná se o globální, multicentrickou, randomizovanou, dvojitě zaslepenou, stratifikovanou, vehikulem kontrolovanou studii účinnosti a bezpečnosti přípravku Patidegib Topical Gel, 2 %, aplikovaného lokálně dvakrát denně na obličej dospělých účastníků s Gorlinovým syndromem. Účastníci budou muset používat zkoušený přípravek po dobu 12 měsíců. Primárním cílovým parametrem je srovnání mezi dvěma léčebnými rameny počtu nových BCC, které se vyvinou během období 12 měsíců.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Otevřená, prodloužená studie bezpečnosti a snášenlivosti je plánována na dobu nejméně 12 měsíců po ukončení této studie. Všichni účastníci, kteří absolvují výstupní návštěvu 12. měsíce a prokázali adekvátní shodu s aplikací zkoumaného produktu (IP) bez větších odchylek protokolu (PD) během studie, budou způsobilí k účasti v rozšířené studii.

Všichni účastníci budou telefonicky kontaktováni přibližně 30 dní po ukončení nebo ukončení návštěvy, aby se zjistilo, zda účastník zaznamenal nějaké nové nežádoucí příhody (AE)/závažné AE (SAE) od přerušení/dokončení studijní léčby.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

174

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Brussels, Belgie, 1200
        • PellePharm Investigative Site
      • Leuven, Belgie, 3000
        • PellePharm Investigative Site
  • Dánsko
      • Copenhagen, Dánsko
        • PellePharm Investigative Site
  • Francie
      • Bordeaux Cedex, Francie, 33075
        • Hôpital Saint-André - CHU Bordeaux
      • Lille Cedex, Francie, 59037
        • CHRU de Lille - Hopital Claude Huriez
      • Marseille, Francie, 13395
        • CHU La Timone
      • Nantes, Francie, 44093
        • PellePharm Investigative Site
      • Paris, Francie, 75010
        • Hopital Saint-Louis
      • Pierre-Bénite, Francie, 69310
        • PellePharm Investigative Site
  • Holandsko
      • Maastricht, Holandsko, 6202
        • Maastricht University Medical Center - Dept of Dermatology
  • Itálie
      • Napoli, Itálie, 80131
        • Ospedale Vanvitelli-University della Campania-Dermatologia Edificio 9
      • Roma, Itálie, 00168
        • Catholic University of the Sacred Heart
      • Rozzano, Itálie, 20089
        • Humanitas University Milan
      • Vicenza, Itálie, 36100
        • Ospedale San Bortolo
  • Kanada
      • Toronto, Kanada, M5S1B2
        • PellePharm Investigative Site
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada
        • Clinical Trials Unit - The Skin Care Centre
  • Německo
      • Berlin, Německo, 10117
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Munich, Německo, 80337
        • Klinik und Poliklinik fur Dermatologie und Allergologie
      • Münster, Německo, 48149
        • Universitatsklinikum Munster
      • Tübingen, Německo, 72076
        • Universitäts Hautklinik
  • Spojené království
      • Glasgow, Spojené království, G38SJ
        • NHS Greater Glasgow and Clyde
      • London, Spojené království, E1 1BB
        • Royal London Hospital
      • Oxford, Spojené království, OX37LE
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
      • Salford, Spojené království, M68HD
        • Salford Royal Hospital
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85054
        • Mayo Clinical Cancer Center
    • California
      • Newport Beach, California, Spojené státy, 92660
        • Dermatology Center of Newport
      • Redwood City, California, Spojené státy, 94063
        • Stanford University, Department of Dermatology
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94115
        • University of California, San Francisco
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06519
        • Yale School of Medicine
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Ormond Beach, Florida, Spojené státy, 32174
        • Leavitt Medical Associates of Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60637
        • The University of Chicago
    • Indiana
      • Carmel, Indiana, Spojené státy, 46032
        • Laser & Skin Surgery Center of Indiana
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109-5314
        • University of Michigan, Dept of Dermatology
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • University of Minnesota, Department of Dermatology
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63104
        • Saint Louis University Dermatology
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Spojené státy, 03756
        • Dartmouth-Hitchcock Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke University
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
        • Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • MD Anderson Cancer Center
    • Utah
      • Murray, Utah, Spojené státy, 84107
        • University of Utah MidValley Dermatology
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08036
        • Hospital Clinic i Provincial
      • Madrid, Španělsko, 28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Sevilla, Španělsko, 41009
        • Hospital Universitiario Virgen de la Macarena

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Účastník musí být v době screeningové návštěvy starší 18 let.
  2. Před jakýmikoli studijními postupy musí účastník poskytnout písemný informovaný souhlas.

  3. Účastník musí splňovat diagnostická kritéria pro syndrom bazaliomulárního névu (Gorlin) včetně hlavního kritéria #3a plus 1 další hlavní kritérium nebo plus 2 další vedlejší kritéria uvedená níže.

    Hlavní kritéria:

    1. >2 histologicky potvrzené BCC nebo 1 pro účastníka mladšího 20 let.
    2. Odontogenní keratocysty čelisti potvrzeny histologicky.
    3. ≥3 palmární a/nebo plantární jamky pozorované při screeningové návštěvě.
    4. Bilamelární kalcifikace falx cerebri přítomná ve věku méně než 20 let.
    5. Srostlá, bifidní nebo výrazně rozevřená žebra.
    6. Příbuzný prvního stupně s Gorlinovým syndromem.
    7. Mutace patchovaného proteinu 1 (PTCH1) má funkční význam v normální tkáni.

    Menší kritéria:

    1. Makrocefalie.
    2. Vrozené malformace včetně čelního bosování, rozštěp rtu nebo patra, "hrubý obličej", střední až těžký hypertelorismus.
    3. Klinicky detekovatelné skeletální abnormality: Sprengelova deformita, výrazná deformita pectus nebo výrazná syndaktylie prstů.
    4. Kostní abnormality detekovatelné rentgenologicky: přemostění sella turcica; vertebrální abnormality, jako jsou hemivertebrae, fúze nebo prodloužení těl obratlů; modelační vady rukou a nohou; plamenem tvarované lucence rukou nebo nohou.
    5. Ovariální fibrom.
    6. Meduloblastom (Modifikace kritérií podle V Kimonis a kol. Am J Med Genet 69: 299-308, 1997).
  4. Účastník musí mít 10 (alespoň 3 na obličeji) klinicky typických BCC přítomných během 24 měsíců před randomizací (výchozí stav/den 1). Kromě toho musí mít subjekt alespoň 2 BCC s nejdelším průměrem
  5. Účastník je ochoten nechat si odebrat krev k měření hladin cirkulujících drog.
  6. Účastník je ochoten zdržet se aplikace nestudovaného topického léku (na předpis nebo volně prodejný) na pokožku obličeje po dobu trvání studie s výjimkou případů předepsaných zkoušejícím. Zvlhčovače a změkčovadla jsou povoleny. Účastník bude vyzván, aby používal svůj preferovaný opalovací krém s ochranným slunečním faktorem (SPF) nejméně 30 denně na všech exponovaných místech pokožky.
  7. Pokud je účastnicí žena ve fertilním věku (WOCBP), musí být ochotna použít úplnou abstinenci od pohlavního styku a/nebo ona a její partner musí být ochotni používat alespoň 2 vysoce účinné formy antikoncepce počínaje základní linií. po dobu trvání studie a po dobu 12 měsíců po poslední aplikaci IP.
  8. Pokud je účastníkem muž s ženskou sexuální partnerkou, která je WOCBP, musí být účastník ochoten používat kondomy, a to i po vazektomii, počínaje před základní linií, po dobu trvání studie a alespoň 8 měsíců po poslední aplikace IP.
  9. Účastník je ochoten, aby všechny obličejové BCC byly vyhodnoceny a doporučení k léčbě byla vydána pouze zkoušejícím.
  10. Účastník je ochoten vzdát se léčby obličejových BCC čímkoli jiným, než je IP studie, s výjimkou případů, kdy se zkoušející domnívá, že zpoždění léčby obličejového BCC by mohlo ohrozit zdraví subjektu. Během studie je jedinou povolenou formou léčby chirurgická léčba. Neobličejové BCC mohou být odstraněny podle uvážení zkoušejícího nebo primárního lékaře péče o pleť (PSCP).

Kritéria vyloučení:

  1. Subjekt se již dříve účastnil klinického hodnocení hodnotícího topický gel patidegibu.

  2. Účastník použil topickou léčbu obličeje nebo systémové terapie, které by mohly narušit hodnocení IP studie. Mezi ně patří použití následujících:

    1. 5-fluorouracil, imichimod, diklofenak nebo Ingenol mebutát (s výjimkou topické léčby pro diskrétní neobličejové BCC) systémově nebo lokálně na kůži během 2 měsíců před screeningovou návštěvou.
    2. Systémová chemoterapie do 1 roku před screeningovou návštěvou.
    3. Známé inhibitory Hedgehog signální dráhy (jako je vismodegib, sonidegib, itrakonazol) lokálně nebo systémově během 3 měsíců před screeningovou návštěvou.
    4. Fotodynamická terapie (PDT) s výjimkou lokalizovaných neobličejových individuálních BCC během 2 měsíců před screeningovou návštěvou.
  3. Je známo, že účastník má přecitlivělost na kteroukoli ze složek ve formulaci studijního léku.
  4. Účastník není schopen nebo ochoten vyvinout úsilí v dobré víře vrátit se na místo studie pro všechny studijní návštěvy a testy.
  5. Účastník má nekontrolované systémové onemocnění.
  6. Účastník byl v posledních 5 letech léčen pro invazivní rakovinu s výjimkou nemelanomové rakoviny kůže, rakoviny děložního čípku stadia I, duktálního karcinomu prsu in situ nebo chronické lymfocytární leukémie (CLL) fáze 0.
  7. Účastník má současnou, nedávnou (do pěti poločasů experimentálního léku, nebo pokud poločas není znám, během posledních 6 měsíců před screeningovou návštěvou) nebo plánovanou účast na experimentální studii léku, když byl zařazen do této studie.
  8. Účastnicí je WOCBP, která nechce nebo není schopna dodržovat opatření k prevenci těhotenství.
  9. Účastnice je těhotná nebo kojí.
  10. Účastník má jakýkoli stav nebo situaci, která by podle názoru zkoušejícího mohla subjekt vystavit významnému riziku, mohla by zkreslit výsledky studie nebo by mohla významně narušit účast subjektu ve studii. To může zahrnovat anamnézu jiných kožních onemocnění (jako je těžký obličejový ekzém) nebo onemocnění, metabolické dysfunkce, nálezy fyzikálního vyšetření nebo klinické laboratorní nálezy poskytující důvodné podezření na onemocnění nebo stav, který kontraindikuje použití zkoušeného léku nebo který by mohl ovlivnit interpretaci výsledků studie nebo vystaví účastníka vysokému riziku komplikací léčby.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Patidegib topický gel, 2%,
Účastníci budou náhodně vybráni tak, aby dostali Patidegib Topical Gel, 2 %. Patidegib Topical Gel, 2% bude rozdán účastníkům při každé studijní návštěvě a aplikován lokálně dvakrát denně na obličej.
Lék: Patidegib topický gel, 2%
Patidegib topický gel, 2%
Ostatní jména:
  • IP
Komparátor placeba: Patidegib topický gel, vozidlo
Účastníci budou náhodně vybráni, aby obdrželi vozidlo. Topický gel, vehikulum Patidegib bude účastníkům rozdán při každé studijní návštěvě a bude aplikován lokálně dvakrát denně na obličej.
Lék: Patidegib topický gel, vozidlo
Patidegib topický gel, vozidlo
Ostatní jména:
  • IP, Vozidlo

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Počet nových BCC na účastníka
Časové okno: 12. měsíc
12. měsíc

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet nových chirurgicky způsobilých BCC (nSEB) na účastníka
Časové okno: 12. měsíc
12. měsíc
Procento účastníků rozvíjejících se >=2 nové BCC obličeje
Časové okno: 12. měsíc
12. měsíc
Procento účastníků, kteří rozvíjejí >=1 nové BCC obličeje
Časové okno: 12. měsíc
12. měsíc
Počet nových BCC na účastníka
Časové okno: Měsíc 9
Měsíc 9
Počet nových BCC na účastníka
Časové okno: 6. měsíc
6. měsíc
Změna indexu pokročilého bazaliomu (aBCCdex) skóre příznaků léze Skóre stupnice
Časové okno: 12. měsíc

Advanced Basal Cell Carcinoma Index (aBCCdex) měří dopad bazaliomu na kvalitu života pacientů. Index se skládá z několika subškál, každá subškála má svůj vlastní rozsah skóre pro každou otázku

Škála příznaků lézí: Skóre se pohybuje od 1 do 7 a zahrnuje 6 otázek. Celkový rozsah skóre je proto od 6 (minimum) do 42 (maximum), kde vyšší skóre koreluje s horší kvalitou života.
12. měsíc

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sol-Gel Technologies, Ltd.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: VP, Clinical Operations, PellePharm, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

19. února 2019

Primární dokončení (Aktuální)

28. prosince 2020

Dokončení studie (Aktuální)

28. prosince 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

9. října 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

9. října 2018

První zveřejněno (Aktuální)

11. října 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

3. července 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

30. června 2024

Naposledy ověřeno

1. března 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • Pelle-926-301

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Bazocelulární nevus syndrom

Klinické studie na Patidegib topický gel, 2%

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Lithuania

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit