2% Patidegib 外用凝胶用于减轻基底细胞痣综合征（Gorlin 综合征）患者持续发展的基底细胞癌 (BCC) 的疾病负担的研究
2021年3月4日 更新者：PellePharm, Inc.
Patidegib 外用凝胶的多中心、随机、双盲、车辆对照、3 期疗效和安全性研究，2%，用于减轻基底细胞痣综合征患者持续发展的基底细胞癌 (BCC) 的疾病负担
这是一项全球性、多中心、随机、双盲、分层、载体对照研究，旨在研究 Patidegib 外用凝胶（2%）的有效性和安全性，每天两次局部应用于患有 Gorlin 综合征的成年参与者的面部。
参与者将被要求使用研究产品 12 个月。
主要终点是比较两个治疗组在 12 个月内新发 BCC 的数量。
研究概览
详细说明
计划在本研究结束后进行至少 12 个月的开放标签、扩展安全性和耐受性研究。 完成第 12 个月退出访问并证明在研究期间充分遵守研究产品 (IP) 的应用而没有重大方案偏差 (PD) 的所有参与者将有资格参与扩展研究。
在退出或中止访问后约 30 天，将通过电话联系所有参与者，以确定参与者自停止/完成研究治疗后是否经历过任何新的不良事件 (AE)/严重 AE (SAE)。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
174
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Copenhagen、丹麦
- PellePharm Investigative Site
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Toronto、加拿大、M5S1B2
- PellePharm Investigative Site
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British Columbia
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Vancouver、British Columbia、加拿大
- Clinical Trials Unit - The Skin Care Centre
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Berlin、德国、10117
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
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Munich、德国、80337
- Klinik und Poliklinik für Dermatologie und Allergologie
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Münster、德国、48149
- Universitatsklinikum Munster
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Tübingen、德国、72076
- Universitäts Hautklinik
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Napoli、意大利、80131
- Ospedale Vanvitelli-University della Campania-Dermatologia Edificio 9
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Roma、意大利、00168
- Catholic University of the Sacred Heart
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Rozzano、意大利、20089
- Humanitas University Milan
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Vicenza、意大利、36100
- Ospedale San Bortolo
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Brussels、比利时、1200
- PellePharm Investigative Site
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Leuven、比利时、3000
- PellePharm Investigative Site
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Bordeaux Cedex、法国、33075
- Hopital Saint-Andre - CHU Bordeaux
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Lille Cedex、法国、59037
- CHRU de Lille - Hopital Claude Huriez
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Marseille、法国、13395
- CHU La Timone
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Nantes、法国、44093
- PellePharm Investigative Site
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Paris、法国、75010
- Hôpital Saint-Louis
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Pierre-Bénite、法国、69310
- PellePharm Investigative Site
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Arizona
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Phoenix、Arizona、美国、85054
- Mayo Clinical Cancer Center
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California
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Newport Beach、California、美国、92660
- Dermatology Center of Newport
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Redwood City、California、美国、94063
- Stanford University, Department of Dermatology
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San Francisco、California、美国、94115
- University of California, San Francisco
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Connecticut
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New Haven、Connecticut、美国、06519
- Yale School of Medicine
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Florida
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Miami、Florida、美国、33136
- University of Miami Miller School of Medicine
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Ormond Beach、Florida、美国、32174
- Leavitt Medical Associates of Florida
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60637
- The University of Chicago
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Indiana
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Carmel、Indiana、美国、46032
- Laser & Skin Surgery Center of Indiana
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02215
- Dana-Farber Cancer Institute
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、美国、48109-5314
- University of Michigan, Dept of Dermatology
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、美国、55455
- University of Minnesota, Department of Dermatology
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、美国、63104
- Saint Louis University Dermatology
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New Hampshire
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Lebanon、New Hampshire、美国、03756
- Dartmouth-Hitchcock Medical Center
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New York
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New York、New York、美国、10032
- Columbia University Medical Center
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North Carolina
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Durham、North Carolina、美国、27710
- Duke University
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Ohio
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Cleveland、Ohio、美国、44195
- Cleveland Clinic Foundation
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Oregon
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Portland、Oregon、美国、97239
- Oregon Health and Science University
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Pennsylvania
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Hershey、Pennsylvania、美国、17033
- Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- Hospital of the University of Pennsylvania
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Texas
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Houston、Texas、美国、77030
- MD Anderson Cancer Center
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Utah
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Murray、Utah、美国、84107
- University of Utah MidValley Dermatology
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Glasgow、英国、G38SJ
- NHS Greater Glasgow and Clyde
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London、英国、E1 1BB
- Royal London Hospital
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Oxford、英国、OX37LE
- Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
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Salford、英国、M68HD
- Salford Royal Hospital
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Maastricht、荷兰、6202
- Maastricht University Medical Center - Dept of Dermatology
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Barcelona、西班牙、08036
- Hospital Clinic I Provincial
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Madrid、西班牙、28034
- Hospital Universitario Ramón y Cajal
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Sevilla、西班牙、41009
- Hospital Universitiario Virgen de la Macarena
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 参加者在筛选访问时必须年满 18 岁。
- 参与者必须在任何研究程序之前提供书面知情同意书。
参与者必须符合基底细胞痣 (Gorlin) 综合征的诊断标准，包括主要标准 #3a 加上 1 条额外的主要标准或加上下面列出的 2 条额外的次要标准。
主要标准：
- >2 个经组织学证实的基底细胞癌或 20 岁以下参与者有 1 个。
- 颌骨的牙源性角化囊肿经组织学证实。
- 在筛选访视时看到≥3 个手掌和/或足底凹坑。
- 20 岁以下出现大脑镰双板层钙化。
- 融合、分叉或明显张开的肋骨。
- Gorlin 综合征的一级亲属。
- 修补蛋白 1 (PTCH1) 突变预计在正常组织中具有功能意义。
次要标准：
- 巨头畸形。
- 先天性畸形，包括前额隆起、唇裂或腭裂、“粗脸”、中度至重度眼距过远。
- 临床可检测到的骨骼异常：Sprengel 畸形、明显的胸肌畸形或明显的并指畸形。
- 射线照相可检测到的骨骼异常：蝶鞍桥接；椎体异常，例如半椎体、椎体融合或伸长；手脚造型缺陷；手或脚的火焰状光亮。
- 卵巢纤维瘤。
- 髓母细胞瘤（V Kimonis 等人 Am J Med Genet 69:299-308, 1997 标准的修改）。
- 参与者必须在随机化（基线/第 1 天）前 24 个月内出现 10 个（面部至少 3 个）临床典型 BCC。 此外，受试者必须至少有 2 个最长直径的 BCC
- 参与者愿意采集血液来测量循环药物水平。
- 参与者愿意在试验期间放弃将非研究外用药物（处方药或非处方药）应用于面部皮肤，除非研究者规定。 允许使用保湿剂和润肤剂。 鼓励参与者每天在所有暴露的皮肤部位使用他们喜欢的防晒系数 (SPF) 至少为 30 的防晒霜。
- 如果参与者是育龄妇女 (WOCBP)，她必须愿意在基线之前开始完全禁欲和/或她和她的伴侣必须愿意使用至少 2 种高效的避孕措施, 整个研究期间，以及最后一次申请 IP 后的 12 个月。
- 如果参与者是一名男性，其女性性伴侣是 WOCBP，则参与者必须愿意使用避孕套，即使在输精管结扎术后，从基线之前开始，通过研究持续时间，并在研究结束后至少 8 个月内使用最后一次申请IP。
- 参与者愿意仅由研究者评估所有面部基底细胞癌并提出治疗建议。
- 参与者愿意放弃使用研究 IP 以外的任何其他方法治疗面部 BCC，除非研究者认为延迟面部 BCC 治疗可能会损害受试者的健康。 在试验期间，唯一允许的治疗形式是手术。 非面部 BCC 可根据研究者或初级皮肤护理医师 (PSCP) 的判断进行切除。
排除标准：
- 该受试者之前曾参加过一项评估 patidegib 外用凝胶的临床试验。
参与者使用了可能干扰研究 IP 评估的面部局部治疗或全身治疗。 其中包括使用以下内容：
- 5-氟尿嘧啶、咪喹莫特、双氯芬酸或 Ingenol mebutate（除了作为离散非面部 BCC 的局部治疗）在筛选访视前 2 个月内全身或局部用于皮肤。
- 筛选访视前 1 年内进行过全身化疗。
- 在筛选访视前 3 个月内局部或全身使用 Hedgehog 信号通路的已知抑制剂（例如维莫德吉布、索尼德吉布、伊曲康唑）。
- 筛选访视前 2 个月内进行光动力疗法 (PDT)，局部非面部个体 BCC 除外。
- 已知参与者对研究药物配方中的任何成分过敏。
- 参与者不能或不愿意做出真诚的努力返回研究地点进行所有研究访问和测试。
- 参与者患有不受控制的全身性疾病。
- 参与者在过去 5 年内接受过浸润性癌症治疗，不包括非黑色素瘤皮肤癌、I 期宫颈癌、乳腺导管原位癌或慢性淋巴细胞白血病 (CLL) 0 期。
- 参与者当前、最近（在实验药物的五个半衰期内，或者如果半衰期未知，则在筛选访问之前的过去 6 个月内）或计划在参加本研究时参与实验药物研究。
- 参与者是不愿或不能遵守怀孕预防措施的 WOCBP。
- 参与者怀孕或哺乳。
- 参与者有任何条件或情况，在研究者看来，可能会使受试者面临重大风险，可能混淆研究结果，或可能严重干扰受试者参与研究。 这可能包括其他皮肤病症（如严重的面部湿疹）或疾病史、代谢功能障碍、体格检查结果或临床实验室结果，合理怀疑禁忌使用研究药物或可能影响解释的疾病或病症研究结果或使参与者处于治疗并发症的高风险中。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：Patidegib 外用凝胶，2%，
参与者将随机接受 Patidegib 外用凝胶，2%。
Patidegib 外用凝胶，2% 将在每次研究访视时分配给参与者，并每天两次局部应用于面部。
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Patidegib 外用凝胶，2%
其他名称：
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安慰剂比较：Patidegib 外用凝胶，赋形剂
参与者将随机接受载体。
Patidegib Topical Gel, Vehicle 将在每次研究访问时分配给参与者，并每天两次局部应用于面部。
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Patidegib 外用凝胶，赋形剂
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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每个参与者的新密件抄送数量
大体时间：基线，第 12 个月
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基线，第 12 个月
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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每个参与者新的符合手术条件的 BCC (nSEB) 数量
大体时间：第 12 个月
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第 12 个月
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开发 >=2 个面部新 BCC 的参与者百分比
大体时间：第 12 个月
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第 12 个月
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开发 >=1 个面部新 BCC 的参与者百分比
大体时间：第 12 个月
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第 12 个月
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每个参与者的新密件抄送数量
大体时间：第 9 个月
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第 9 个月
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每个参与者的新密件抄送数量
大体时间：第 6 个月
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第 6 个月
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晚期基底细胞癌指数 (aBCCdex) 病变症状评分量表评分的变化
大体时间：基线，第 12 个月
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基线，第 12 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：VP, Clinical Operations、PellePharm, Inc.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2019年2月19日
初级完成 (实际的)
2020年12月28日
研究完成 (实际的)
2020年12月28日
研究注册日期
首次提交
2018年10月9日
首先提交符合 QC 标准的
2018年10月9日
首次发布 (实际的)
2018年10月11日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年3月8日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年3月4日
最后验证
2021年3月1日
更多信息
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其他研究编号
- Pelle-926-301
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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Patidegib 外用凝胶，2%的临床试验
-
Sol-Gel Technologies, Ltd.终止