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基底細胞母斑症候群（ゴーリン症候群）の被験者における持続的に発生する基底細胞癌（BCC）の疾患負担を軽減するためのパティデギブ局所ゲル2％の研究

2024年6月30日 更新者：Sol-Gel Technologies, Ltd.

基底細胞母斑症候群の被験者における持続的に発生する基底細胞癌（BCC）の疾患負担を軽減するための、Patidegib 局所ゲル 2% の多施設、無作為化、二重盲検、溶媒制御、第 3 相有効性および安全性試験

これは、ゴーリン症候群の成人参加者の顔に 1 日 2 回局所的に塗布された Patidegib 局所用ゲル 2% の有効性と安全性に関する、多施設共同、無作為化、二重盲検、層別化、ビヒクル対照試験です。 参加者は、治験薬を 12 か月間適用する必要があります。 主要評価項目は、12 か月間に発生した新しい BCC の数を 2 つの治療群で比較したものです。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

非盲検の拡張安全性および忍容性研究は、この研究の終了後少なくとも12か月間計画されています。 研究中に主要なプロトコル逸脱（PD）なしで治験薬（IP）の適用に適切に準拠していることを示し、月12の出口訪問を完了するすべての参加者は、延長研究への参加の資格があります。

すべての参加者は、退院または中止来院から約 30 日後に電話で連絡を受け、参加者が試験治療の中止/完了以降に新たな有害事象 (AE) / 重篤な AE (SAE) を経験したかどうかを判断します。

研究の種類

介入

入学 (実際)

174

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、アメリカ、85054
        • Mayo Clinical Cancer Center
    • California
      • Newport Beach、California、アメリカ、92660
        • Dermatology Center of Newport
      • Redwood City、California、アメリカ、94063
        • Stanford University, Department of Dermatology
      • San Francisco、California、アメリカ、94115
        • University of California, San Francisco
    • Connecticut
      • New Haven、Connecticut、アメリカ、06519
        • Yale School of Medicine
    • Florida
      • Miami、Florida、アメリカ、33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Ormond Beach、Florida、アメリカ、32174
        • Leavitt Medical Associates of Florida
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60637
        • The University of Chicago
    • Indiana
      • Carmel、Indiana、アメリカ、46032
        • Laser & Skin Surgery Center of Indiana
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109-5314
        • University of Michigan, Dept of Dermatology
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
        • University of Minnesota, Department of Dermatology
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、アメリカ、63104
        • Saint Louis University Dermatology
    • New Hampshire
      • Lebanon、New Hampshire、アメリカ、03756
        • Dartmouth-Hitchcock Medical Center
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10032
        • Columbia University Medical Center
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27710
        • Duke University
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Hershey、Pennsylvania、アメリカ、17033
        • Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • MD Anderson Cancer Center
    • Utah
      • Murray、Utah、アメリカ、84107
        • University of Utah MidValley Dermatology
  • イギリス
      • Glasgow、イギリス、G38SJ
        • NHS Greater Glasgow and Clyde
      • London、イギリス、E1 1BB
        • Royal London Hospital
      • Oxford、イギリス、OX37LE
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
      • Salford、イギリス、M68HD
        • Salford Royal Hospital
  • イタリア
      • Napoli、イタリア、80131
        • Ospedale Vanvitelli-University della Campania-Dermatologia Edificio 9
      • Roma、イタリア、00168
        • Catholic University of the Sacred Heart
      • Rozzano、イタリア、20089
        • Humanitas University Milan
      • Vicenza、イタリア、36100
        • Ospedale san Bortolo
  • オランダ
      • Maastricht、オランダ、6202
        • Maastricht University Medical Center - Dept of Dermatology
  • カナダ
      • Toronto、カナダ、M5S1B2
        • PellePharm Investigative Site
    • British Columbia
      • Vancouver、British Columbia、カナダ
        • Clinical Trials Unit - The Skin Care Centre
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン、08036
        • Hospital Clinic I Provincial
      • Madrid、スペイン、28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Sevilla、スペイン、41009
        • Hospital Universitiario Virgen de la Macarena
  • デンマーク
      • Copenhagen、デンマーク
        • PellePharm Investigative Site
  • ドイツ
      • Berlin、ドイツ、10117
        • Charite - Universitatsmedizin Berlin
      • Munich、ドイツ、80337
        • Klinik und Poliklinik fur Dermatologie und Allergologie
      • Münster、ドイツ、48149
        • Universitätsklinikum Münster
      • Tübingen、ドイツ、72076
        • Universitäts Hautklinik
  • フランス
      • Bordeaux Cedex、フランス、33075
        • Hôpital Saint-André - CHU Bordeaux
      • Lille Cedex、フランス、59037
        • CHRU de Lille - Hopital Claude Huriez
      • Marseille、フランス、13395
        • CHU La Timone
      • Nantes、フランス、44093
        • PellePharm Investigative Site
      • Paris、フランス、75010
        • Hôpital Saint-Louis
      • Pierre-Bénite、フランス、69310
        • PellePharm Investigative Site
  • ベルギー
      • Brussels、ベルギー、1200
        • PellePharm Investigative Site
      • Leuven、ベルギー、3000
        • PellePharm Investigative Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. -参加者は、スクリーニング訪問時に少なくとも18歳でなければなりません。
  2. 参加者は、研究手順の前に書面によるインフォームドコンセントを提供する必要があります。

  3. 参加者は、基底細胞母斑 (ゴーリン) 症候群の診断基準を満たしている必要があります。これには、主要基準 #3a に加えて、追加の主要基準 1 つ、または以下にリストされている追加の副基準 2 つが含まれます。

    主な基準:

    1. 組織学的に確認されたBCCが2つ以上、または20歳未満の参加者が1つ。
    2. 顎の歯原性角化嚢胞が組織学的に確認された。
    3. -スクリーニング訪問時に見られる3つ以上の手掌および/または足底のピット。
    4. 20歳未満で存在する大脳鎌の二層石灰化。
    5. 癒合、二分、または著しく広がった肋骨。
    6. ゴーリン症候群の第一度近親者。
    7. Patched protein 1 (PTCH1) 変異は、正常組織において機能的に重要であると予測されています。

    マイナーな基準:

    1. 大頭症。
    2. 前頭隆起、口唇裂または口蓋裂、「荒い顔」、中等度から重度のハイパーテロリズムを含む先天奇形。
    3. 臨床的に検出可能な骨格異常：Sprengel変形、著しい胸筋変形、または顕著な指合指症。
    4. X線写真で検出可能な骨格異常：トルコ鞍の架橋。半椎骨、椎体の融合または伸長などの脊椎異常;手と足のモデリングの欠陥;手や足の炎の形をした輝き。
    5. 卵巣線維腫。
    6. 髄芽腫 (V Kimonis et al. Am J Med Genet 69: 299-308, 1997 の基準の修正)。
  4. 参加者は、無作為化 (ベースライン/1 日目) の 24 か月前に臨床的に典型的な BCC を 10 個 (顔に少なくとも 3 個) 持っている必要があります。 さらに、被験者は最長直径のBCCを少なくとも2つ持っている必要があります
  5. -参加者は、循環薬物レベルを測定するために血液を採取することをいとわない.
  6. -参加者は、治験責任医師が処方した場合を除き、治験期間中、治験外の局所薬（処方箋または市販薬）の顔面皮膚への塗布を差し控えることをいとわない。 保湿剤と皮膚軟化剤は許可されています。 参加者は、露出しているすべての皮膚部位に、毎日少なくとも 30 の日焼け防止因子 (SPF) を持つ好みの日焼け止めを使用することをお勧めします。
  7. 参加者が出産の可能性のある女性（WOCBP）である場合、彼女は性交を完全に控えることをいとわない、および/または彼女と彼女のパートナーは、ベースラインの前に開始する少なくとも2つの非常に効果的な避妊法を使用することをいとわない必要があります、研究期間中、および IP の最後の適用から 12 か月間。
  8. 参加者が WOCBP である女性のセックス パートナーを持つ男性である場合、参加者は精管切除後であっても、ベースラインの前から開始し、研究期間を通じて、少なくとも 8 か月間、コンドームを使用する意思がある必要があります。 IPの最後のアプリケーション。
  9. -参加者は、すべての顔のBCCが評価され、治験責任医師のみが治療の推奨を行うことを望んでいます。
  10. 参加者は、治験責任医師が顔面BCCの治療の遅延が被験者の健康を損なう可能性があると考える場合を除き、研究IP以外の顔面BCCの治療を差し控えることをいとわない。 治験中、許可されている唯一の治療法は外科手術です。 非顔面の BCC は、治験責任医師または主任スキンケア医師 (PSCP) の裁量で除去される場合があります。

除外基準:

  1. 被験者は、以前にパティデギブ局所ゲルを評価する臨床試験に参加したことがあります。

  2. -参加者は、研究IPの評価を妨げる可能性のある顔または全身療法に局所治療を使用しました。 これらの中には、次の使用があります。

    1. -5-フルオロウラシル、イミキモド、ジクロフェナク、またはインゲノールメブテート（個別の非顔面BCCへの局所治療を除く） スクリーニング来院前の2か月以内に全身または皮膚に局所的に。
    2. -スクリーニング訪問前の1年以内の全身化学療法。
    3. -ヘッジホッグシグナル伝達経路の既知の阻害剤（ビスモデギブ、ソニデギブ、イトラコナゾールなど） スクリーニング来院前の3か月以内に局所的または全身的に。
    4. -光線力学療法（PDT）を除き、局所的な非顔面の個々のBCCを除きます スクリーニング訪問の2か月前。
  3. -参加者は、治験薬製剤の成分のいずれかに過敏症があることが知られています。
  4. -参加者は、すべての研究訪問とテストのために研究サイトに戻るための誠実な努力をすることができない、またはする気がありません。
  5. -参加者は制御されていない全身性疾患を患っています。
  6. 参加者は、非黒色腫皮膚がん、ステージ I の子宮頸がん、乳房の非浸潤性乳管がん、または慢性リンパ性白血病 (CLL) ステージ 0 を除く、過去 5 年以内に浸潤がんの治療を受けています。
  7. 参加者は、現在、最近（実験薬の5半減期以内、または半減期がわからない場合は、スクリーニング訪問前の過去6か月以内）、またはこの研究に登録している間に実験薬研究への参加を計画しています。
  8. 参加者は、妊娠予防措置を順守したくない、または順守できないWOCBPです。
  9. -参加者は妊娠中または授乳中です。
  10. 参加者は、治験責任医師の意見では、被験者を重大な危険にさらす可能性がある、研究結果を混乱させる可能性がある、または被験者の研究への参加を著しく妨げる可能性がある状態または状況を持っています。 これには、他の皮膚状態（重度の顔面湿疹など）または疾患の病歴、代謝機能障害、身体検査所見、または治験薬の使用を禁忌とする、または解釈に影響を与える可能性のある疾患または状態の合理的な疑いを与える臨床検査所見が含まれる場合があります研究の結果の、または参加者を治療合併症のリスクが高い状態にします。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：Patidegib 局所ゲル、2%、
参加者は無作為に割り当てられ、Patidegib 局所用ジェル 2% を受け取ります。 パティデギブ トピカル ジェル 2% は、各研究訪問時に参加者に分配され、顔に 1 日 2 回局所的に適用されます。
薬：パティデギブ局所ゲル、2%
パティデギブ局所ゲル、2%
他の名前：
  • 知財
プラセボコンパレーター：Patidegib 局所ゲル、ビヒクル
参加者は乗り物を受け取るために無作為に選ばれます。 Patidegib 局所用ジェル、ビヒクルは、各研究訪問時に参加者に分配され、顔に 1 日 2 回局所的に適用されます。
薬：Patidegib 局所ゲル、ビヒクル
Patidegib 局所ゲル、ビヒクル
他の名前：
  • IP、ビークル

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
参加者あたりの新しい BCC の数
時間枠：12ヶ月目
12ヶ月目

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
参加者あたりの新規手術適格 BCC (nSEB) の数
時間枠：12ヶ月目
12ヶ月目
顔面に 2 つ以上の新しい BCC を開発した参加者の割合
時間枠：12ヶ月目
12ヶ月目
顔面に 1 つ以上の新しい BCC を開発した参加者の割合
時間枠：12ヶ月目
12ヶ月目
参加者あたりの新しい BCC の数
時間枠：月9
月9
参加者あたりの新しい BCC の数
時間枠：6ヶ月目
6ヶ月目
進行性基底細胞癌指数（aBCCdex）の変化 病変症状スコア スケールスコア
時間枠：12ヶ月目

進行性基底細胞癌指数 (aBCCdex) は、患者の生活の質に対する基底細胞癌の影響を測定します。 インデックスは複数のサブスケールで構成され、各サブスケールには質問ごとに独自のスコア範囲があります。

病変症状スケール: スコアの範囲は 1 ～ 7 で、6 つの質問が含まれます。 したがって、合計スコアの範囲は 6 (最小) から 42 (最大) であり、スコアが高いほど生活の質が低下することになります。
12ヶ月目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Sol-Gel Technologies, Ltd.

捜査官

  • スタディディレクター：VP, Clinical Operations、PellePharm, Inc.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2019年2月19日

一次修了 (実際)

2020年12月28日

研究の完了 (実際)

2020年12月28日

試験登録日

最初に提出

2018年10月9日

QC基準を満たした最初の提出物

2018年10月9日

最初の投稿 (実際)

2018年10月11日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年7月3日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年6月30日

最終確認日

2021年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • Pelle-926-301

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

パティデギブ局所ゲル、2%の臨床試験

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