Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af Patidegib Topical Gel, 2 %, til reduktion af sygdomsbyrden af ​​vedvarende udviklende basalcellekarcinomer (BCC'er) hos forsøgspersoner med basalcelle Nevus syndrom (Gorlin syndrom)

30. juni 2024 opdateret af: Sol-Gel Technologies, Ltd.

Et multicenter, randomiseret, dobbeltblindt, køretøjsstyret, fase 3-effektivitets- og sikkerhedsstudie af Patidegib Topical Gel, 2 %, til reduktion af sygdomsbyrden af ​​vedvarende udviklende basalcellekarcinomer (BCC'er) hos personer med basalcelle Nevus syndrom

Dette er et globalt, multicenter, randomiseret, dobbeltblindt, stratificeret, vehikelkontrolleret undersøgelse af virkningen og sikkerheden af ​​Patidegib Topical Gel, 2 %, påført topisk to gange dagligt på ansigtet af voksne deltagere med Gorlin syndrom. Deltagerne skal anvende forsøgsproduktet i 12 måneder. Det primære endepunkt er en sammenligning mellem de to behandlingsarme af antallet af nye BCC'er, der udvikler sig over en 12-måneders periode.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

En åben-label, forlængelse af sikkerheds- og tolerabilitetsundersøgelse er planlagt i mindst 12 måneders varighed efter afslutningen af ​​denne undersøgelse. Alle deltagere, der gennemfører 12. måneds exitbesøg, der har demonstreret tilstrækkelig overensstemmelse med anvendelsen af ​​undersøgelsesproduktet (IP) uden større protokolafvigelser (PD'er) under undersøgelsen, vil være berettiget til deltagelse i forlængelsesundersøgelsen.

Alle deltagere vil blive kontaktet telefonisk ca. 30 dage efter udgangs- eller afbrydelsesbesøget for at afgøre, om deltageren har oplevet nogen nye bivirkninger (AE'er)/alvorlige AE'er (SAE'er) siden afbrydelse/afslutning af undersøgelsesbehandling.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

174

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Brussels, Belgien, 1200
        • PellePharm Investigative Site
      • Leuven, Belgien, 3000
        • PellePharm Investigative Site
  • Canada
      • Toronto, Canada, M5S1B2
        • PellePharm Investigative Site
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada
        • Clinical Trials Unit - The Skin Care Centre
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark
        • PellePharm Investigative Site
  • Det Forenede Kongerige
      • Glasgow, Det Forenede Kongerige, G38SJ
        • NHS Greater Glasgow and Clyde
      • London, Det Forenede Kongerige, E1 1BB
        • Royal London Hospital
      • Oxford, Det Forenede Kongerige, OX37LE
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
      • Salford, Det Forenede Kongerige, M68HD
        • Salford Royal Hospital
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85054
        • Mayo Clinical Cancer Center
    • California
      • Newport Beach, California, Forenede Stater, 92660
        • Dermatology Center of Newport
      • Redwood City, California, Forenede Stater, 94063
        • Stanford University, Department of Dermatology
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94115
        • University of California, San Francisco
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06519
        • Yale School of Medicine
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Ormond Beach, Florida, Forenede Stater, 32174
        • Leavitt Medical Associates of Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60637
        • The University of Chicago
    • Indiana
      • Carmel, Indiana, Forenede Stater, 46032
        • Laser & Skin Surgery Center of Indiana
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109-5314
        • University of Michigan, Dept of Dermatology
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • University of Minnesota, Department of Dermatology
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63104
        • Saint Louis University Dermatology
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Forenede Stater, 03756
        • Dartmouth-Hitchcock Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
        • Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • MD Anderson Cancer Center
    • Utah
      • Murray, Utah, Forenede Stater, 84107
        • University of Utah MidValley Dermatology
  • Frankrig
      • Bordeaux Cedex, Frankrig, 33075
        • Hôpital Saint-André - CHU Bordeaux
      • Lille Cedex, Frankrig, 59037
        • CHRU de Lille - Hopital Claude Huriez
      • Marseille, Frankrig, 13395
        • CHU La Timone
      • Nantes, Frankrig, 44093
        • PellePharm Investigative Site
      • Paris, Frankrig, 75010
        • Hopital Saint-Louis
      • Pierre-Bénite, Frankrig, 69310
        • PellePharm Investigative Site
  • Holland
      • Maastricht, Holland, 6202
        • Maastricht University Medical Center - Dept of Dermatology
  • Italien
      • Napoli, Italien, 80131
        • Ospedale Vanvitelli-University della Campania-Dermatologia Edificio 9
      • Roma, Italien, 00168
        • Catholic University of the Sacred Heart
      • Rozzano, Italien, 20089
        • Humanitas University Milan
      • Vicenza, Italien, 36100
        • Ospedale San Bortolo
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08036
        • Hospital Clinic i Provincial
      • Madrid, Spanien, 28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Sevilla, Spanien, 41009
        • Hospital Universitiario Virgen de la Macarena
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10117
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Munich, Tyskland, 80337
        • Klinik und Poliklinik fur Dermatologie und Allergologie
      • Münster, Tyskland, 48149
        • Universitatsklinikum Munster
      • Tübingen, Tyskland, 72076
        • Universitäts Hautklinik

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Deltageren skal være fyldt 18 år ved screeningsbesøget.
  2. Deltageren skal give skriftligt informeret samtykke forud for eventuelle undersøgelsesprocedurer.

  3. Deltageren skal opfylde diagnostiske kriterier for basalcelle nevus (Gorlin) syndrom, herunder hovedkriterium #3a plus 1 yderligere hovedkriterium eller plus 2 yderligere mindre kriterier anført nedenfor.

    Vigtigste kriterier:

    1. > 2 histologisk bekræftede BCC'er eller 1 for deltager under 20 år.
    2. Odontogene keratocyster i kæben bekræftet histologisk.
    3. ≥3 palmar og/eller plantar gruber set ved screeningsbesøget.
    4. Bilamellær forkalkning af falx cerebri til stede ved mindre end 20 år.
    5. Sammenvoksede, todelte eller markant spredte ribben.
    6. Første grads slægtning med Gorlin syndrom.
    7. Patched protein 1 (PTCH1) mutation forudsagt at være af funktionel betydning i normalt væv.

    Mindre kriterier:

    1. Makrocefali.
    2. Medfødte misdannelser, herunder frontal bossing, læbe- eller ganespalte, "groft ansigt", moderat til svær hypertelorisme.
    3. Skeletabnormiteter, der kan påvises klinisk: Sprengel-deformitet, markant pectus-deformitet eller markeret fingersyndaktyli.
    4. Skeletabnormaliteter, der kan påvises radiografisk: brodannelse af sella turcica; vertebrale abnormiteter såsom hemivertebrae, fusion eller forlængelse af vertebrale legemer; modelleringsfejl i hænder og fødder; flammeformede lyster på hænder eller fødder.
    5. Ovariefibrom.
    6. Medulloblastoma (Modifikation af kriterier af V Kimonis et al. Am J Med Genet 69: 299-308, 1997).
  4. Deltageren skal have 10 (med mindst 3 i ansigtet) klinisk typiske BCC'er til stede inden for 24 måneder før randomisering (Baseline/Dag 1). Derudover skal emnet have mindst 2 BCC'er med den længste diameter
  5. Deltageren er villig til at få udtaget blod for at måle cirkulerende lægemiddelniveauer.
  6. Deltageren er villig til at afholde sig fra at påføre en ikke-undersøgelses lokal medicin (receptpligtig eller i håndkøb) på ansigtets hud under forsøgets varighed, undtagen som ordineret af investigator. Fugtighedscreme og blødgørende midler er tilladt. Deltageren vil blive opfordret til at bruge deres foretrukne solcreme med en solbeskyttelsesfaktor (SPF) på mindst 30 dagligt på alle udsatte hudsteder.
  7. Hvis deltageren er en kvinde i den fødedygtige alder (WOCBP), skal hun være villig til at bruge fuldstændig afholdenhed fra samleje, og/eller hun og hendes partner skal være villige til at bruge mindst 2 yderst effektive former for prævention, der starter før baseline , gennem undersøgelsens varighed og i 12 måneder efter sidste anvendelse af IP.
  8. Hvis deltageren er en mand med en kvindelig sexpartner, som er en WOCBP, skal deltageren være villig til at bruge kondomer, selv efter en vasektomi, startende før baseline, gennem hele undersøgelsens varighed og i mindst 8 måneder efter sidste anvendelse af IP.
  9. Deltageren er villig til, at alle ansigts-BCC'er evalueres og behandlingsanbefalinger kun foretages af investigator.
  10. Deltageren er villig til at give afkald på behandling af ansigts-BCC'er med alt andet end undersøgelsens IP, undtagen når efterforskeren mener, at forsinkelse af behandlingen af ​​en ansigts-BCC potentielt kan kompromittere forsøgspersonens helbred. Under forsøget er den eneste tilladte behandlingsform kirurgisk. Ikke-ansigts-BCC'er kan fjernes efter Investigator eller Primary Skin Care Physician (PSCP).

Ekskluderingskriterier:

  1. Forsøgspersonen har tidligere deltaget i et klinisk forsøg, der evaluerer patidegib topisk gel.

  2. Deltageren har brugt topisk behandling af ansigtet eller systemiske terapier, der kan interferere med evalueringen af ​​undersøgelsens IP. Blandt disse er brugen af ​​følgende:

    1. 5-fluorouracil, imiquimod, diclofenac eller Ingenol-mebutat (undtagen som topisk behandling til diskrete ikke-ansigts-BCC'er) systemisk eller topisk på huden inden for de 2 måneder forud for screeningsbesøget.
    2. Systemisk kemoterapi inden for 1 år før screeningsbesøget.
    3. Kendte hæmmere af Hedgehog-signalvejen (såsom vismodegib, sonidegib, itraconazol) topisk eller systemisk inden for 3 måneder før screeningsbesøget.
    4. Fotodynamisk terapi (PDT) undtagen til lokaliserede, ikke-ansigtsmæssige, individuelle BCC'er inden for 2 måneder før screeningsbesøget.
  3. Deltageren er kendt for at have en overfølsomhed over for nogen af ​​ingredienserne i undersøgelsesmedicinformuleringen.
  4. Deltageren er ude af stand til eller ønsker at gøre en god tro indsats for at vende tilbage til studiestedet for alle studiebesøg og prøver.
  5. Deltageren har ukontrolleret systemisk sygdom.
  6. Deltageren er blevet behandlet for invasiv cancer inden for de seneste 5 år, eksklusive ikke-melanom hudcancer, Stadie I livmoderhalskræft, duktalt carcinom in situ i brystet eller kronisk lymfatisk leukæmi (CLL) Stadie 0.
  7. Deltageren har aktuel, nylig (inden for fem halveringstider af det eksperimentelle lægemiddel eller, hvis halveringstiden ikke er kendt, inden for de seneste 6 måneder forud for screeningsbesøget), eller planlagt deltagelse i et eksperimentelt lægemiddelstudie, mens han var tilmeldt denne undersøgelse.
  8. Deltageren er en WOCBP, der er uvillig eller ude af stand til at overholde graviditetsforebyggende foranstaltninger.
  9. Deltageren er gravid eller ammer.
  10. Deltageren har en hvilken som helst tilstand eller situation, som efter efterforskerens mening kan sætte forsøgspersonen i væsentlig risiko, kunne forvirre undersøgelsesresultaterne eller kunne forstyrre forsøgspersonens deltagelse i undersøgelsen væsentligt. Dette kan omfatte en anamnese med andre hudsygdomme (såsom alvorligt ansigtseksem) eller sygdomme, metabolisk dysfunktion, fysiske undersøgelsesfund eller kliniske laboratoriefund, der giver rimelig mistanke om en sygdom eller tilstand, der kontraindikerer brugen af ​​et forsøgslægemiddel, eller som kan påvirke fortolkningen af undersøgelsens resultater eller gøre deltageren i høj risiko for behandlingskomplikationer.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Patidegib Topical Gel, 2 %,
Deltagerne vil blive randomiseret til at modtage Patidegib Topical Gel, 2 %. Patidegib Topical Gel, 2 %, vil blive dispenseret til deltagerne ved hvert studiebesøg og påført topisk to gange dagligt i ansigtet.
Medicin: Patidegib topisk gel, 2 %
Patidegib topisk gel, 2 %
Andre navne:
  • IP
Placebo komparator: Patidegib topisk gel, køretøj
Deltagerne vil blive randomiseret til at modtage køretøjet. Patidegib Topical Gel, Vehicle vil blive dispenseret til deltagerne ved hvert studiebesøg og påført topisk to gange dagligt i ansigtet.
Medicin: Patidegib topisk gel, køretøj
Patidegib topisk gel, køretøj
Andre navne:
  • IP, køretøj

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antal nye BCC'er pr. deltager
Tidsramme: Måned 12
Måned 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal nye kirurgisk kvalificerede BCC'er (nSEB'er) pr. deltager
Tidsramme: Måned 12
Måned 12
Procentdel af deltagere, der udvikler >=2 nye BCC'er i ansigtet
Tidsramme: Måned 12
Måned 12
Procentdel af deltagere, der udvikler >=1 nye BCC'er i ansigtet
Tidsramme: Måned 12
Måned 12
Antal nye BCC'er pr. deltager
Tidsramme: Måned 9
Måned 9
Antal nye BCC'er pr. deltager
Tidsramme: Måned 6
Måned 6
Ændring i avanceret basalcellekarcinomindeks (aBCCdex) læsionssymptom-score-skala-score
Tidsramme: Måned 12

Advanced Basal Cell Carcinoma Index (aBCCdex) måler basalcellecarcinoms indvirkning på patienters livskvalitet. Indekset består af flere underskalaer, hver underskala med sin egen række af scores for hvert spørgsmål

Læsionssymptomskala: Scoringer går fra 1 til 7 og inkluderer 6 spørgsmål. Derfor er det samlede scoreområde fra 6 (minimum) til 42 (maksimum), hvor en højere score korrelerer med en dårligere livskvalitet.
Måned 12

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sol-Gel Technologies, Ltd.

Efterforskere

  • Studieleder: VP, Clinical Operations, PellePharm, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

19. februar 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

28. december 2020

Studieafslutning (Faktiske)

28. december 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

9. oktober 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

9. oktober 2018

Først opslået (Faktiske)

11. oktober 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

3. juli 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

30. juni 2024

Sidst verificeret

1. marts 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • Pelle-926-301

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Basalcelle Nevus Syndrom

Kliniske forsøg med Patidegib topisk gel, 2 %

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Uruguay

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner