Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Аномалии гранул плотных тромбоцитов (AGRAD)

27 октября 2023 г. обновлено: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Диагностика аномалий тромбоцитарно-плотных гранул при необъяснимых геморрагических синдромах

Целью исследования является изучение общей распространенности зернистого дефицита и его разбивки по типам (аномалии количества, содержания или секреции) в популяции пациентов с геморрагической симптоматикой после исключения других известных причин.

Это исследование состоит также в оценке связи между наличием дефицита плотных гранул и (1) интенсивностью геморрагического фенотипа (геморрагическая оценка) (2) характером кровотечений (послеоперационные, спонтанные, атипичные...)

-Оцените связь между типом дефицита плотных гранул и (1) интенсивностью геморрагического фенотипа (геморрагическая оценка) (2) характером кровотечений (послеоперационные, спонтанные, атипичные...)

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Пациенты будут набраны во время ознакомительного визита (v0) или визита для подтверждения/печатания (v1) в соответствии с их последующим наблюдением.

  • Исследовательский визит (v0): включение пациентов без предварительного исследования тромбоцитов и изучение их плотных гранул тромбоцитов.
  • Визит для подтверждения/типирования (v1): проверка персистенции аномалий, обнаруженных у пациентов с аномалией, выявленной во время v0 (не позднее, чем через 6 месяцев после v0), и у пациентов, у которых аномалия плотных гранул уже была выявлена ​​во время их стандартного лечения до к началу исследования. Завершение дополнительных обследований в дополнение к типированию зернистой аномалии и молекулярному анализу для семейных случаев

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

166

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Франция
      • Paris, Франция, 75015
        • Hôpital Necker Enfants Malades - AP-HP

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

2 года и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Вероятностная выборка

Исследуемая популяция

Пациенты обращались в специализированные гемостазные консультации различных служб, связанных с проектом по изучению геморрагической симптоматики, относящейся к первичной аномалии гемостаза.

Описание

Критерии включения:

  • Взрослый или ребенок ≥ 2 лет
  • Наличие геморрагического индекса ISTH > 3 для мужчин, > 5 для женщин и > 2 для детей.
  • Без аномальной коагуляции (определяется нормальными TP и TCK или активностью ≥ 50% FII, FV, FVII, FX, FVIII, FIX, FXI)
  • отсутствие дефицита фактора Виллебранда (определяется активностью кофактора с ристоктином (VWF: RCo < 50%))
  • нет известной серьезной тромбоцитопении/тромбопатии, связанной с дефицитом одного из основных рецепторов тромбоцитов
  • Информация о пациенте и/или его законном представителе, присутствующем

Критерий исключения:

  • Невозможность или отказ от выполнения требований исследования
  • Тромбоцитопения < 100 г/л
  • Лечение, нарушающее функции тромбоцитов в течение 10 дней до включения
  • Злокачественная гемопатия

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Когорта
  • Временные перспективы: Перспективный

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Дети и взрослые с необъяснимым геморрагическим синдромом
Пациенты со спонтанными или индуцированными геморрагическими проявлениями, которые присутствуют на консультации для исследования тромбопатии или во время последующих консультаций в рамках их обычного ухода.
Другой: Консультация по гемостазу
Консультация по гемостазу
Биологический: Стандартное ведение пациентов с подозрением на тромбопатию
Стандартное ведение пациентов с подозрением на тромбопатию

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Реакция тромбоцитов на различные агонисты
Временное ограничение: Базовый уровень (M0)
Использование некоторых низких доз агонистов, таких как АДФ, адреналин или коллаген, которые особенно чувствительны к зернистым дефектам, на богатой тромбоцитами плазме (PRP), приготовленной из образца крови пациента для исследования
Базовый уровень (M0)
Реакция тромбоцитов на различные агонисты
Временное ограничение: В 6 месяцев
Использование некоторых низких доз агонистов, таких как АДФ, адреналин или коллаген, которые особенно чувствительны к зернистым дефектам, на богатой тромбоцитами плазме (PRP), приготовленной из исследуемого образца крови пациента.
В 6 месяцев
Детализированный дельта-контент
Временное ограничение: Базовый уровень (M0)
Дозировка серотонина тромбоцитов путем измерения серотонина тромбоцитов с помощью ВЭЖХ.
Базовый уровень (M0)
Измерение АТФ
Временное ограничение: Базовый уровень (M0)
Измерение основано на принципе биолюминесценции с двухстадийной реакцией трансформации люциферина в присутствии люциферазы, эта реакция требует присутствия АТФ.
Базовый уровень (M0)
Измерение АТФ
Временное ограничение: В 6 месяцев
Измерение основано на принципе биолюминесценции с двухстадийной реакцией трансформации люциферина в присутствии люциферазы, эта реакция требует присутствия АТФ.
В 6 месяцев
Измерение непрозрачности гранул
Временное ограничение: Базовый уровень (M0)
Гранулы Delta содержат кальций, что делает их естественным образом непрозрачными для электронов и, таким образом, позволяет их прямую визуализацию в электронной микроскопии.
Базовый уровень (M0)
Измерение непрозрачности гранул
Временное ограничение: в 6 месяцев
Гранулы Delta содержат кальций, что делает их естественным образом непрозрачными для электронов и, таким образом, позволяет их прямую визуализацию в электронной микроскопии.
в 6 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оценка геморрагического риска
Временное ограничение: Базовый уровень (M0)
Оценка с использованием шкалы ISTH
Базовый уровень (M0)
Типизация аномалий дельта-гранул
Временное ограничение: В 6 месяцев
Метод Fib-SEM путем сканирования сфокусированным ионным лучом, который позволяет воссоздавать тромбоциты в 3D и, таким образом, визуализировать любые пустые гранулы.
В 6 месяцев
Генетические аномалии дельта-гранул
Временное ограничение: В 6 месяцев
Секвенирование широкого набора генов, участвующих в функции тромбоцитов. Биоинформатический анализ проводится с помощью программного обеспечения BWA-MEM (Выравнивание по геномной версии HG19).
В 6 месяцев
Потребление протромбина
Временное ограничение: Базовый уровень (M0)
Оценивается % остаточного тромбина после плазменной коагуляции
Базовый уровень (M0)
Потребление протромбина
Временное ограничение: в 6 месяцев
Оценивается % остаточного тромбина после плазменной коагуляции
в 6 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Соавторы

Assistance Publique Hopitaux De Marseille
CENTRE DE REFERENCE DES MALADIES HEMORRAGIQUES CONSTITUTIONNELLES

Следователи

  • Главный следователь: Delphine BORGEL, PhD, APHP

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

9 декабря 2019 г.

Первичное завершение (Действительный)

21 февраля 2023 г.

Завершение исследования (Действительный)

21 февраля 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

18 июня 2019 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

17 сентября 2019 г.

Первый опубликованный (Действительный)

19 сентября 2019 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

30 октября 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

27 октября 2023 г.

Последняя проверка

1 октября 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • APHP190393

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Консультация по гемостазу

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Austria

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться