Исследование по проверке безопасности и переносимости UCB0107 у участников исследования с прогрессирующим надъядерным параличом (ПНП)

Критерии включения:

• Участник должен быть старше 40 лет на момент подписания информированного согласия.
• Участники соответствуют критериям возможного или вероятного прогрессирующего надъядерного паралича (ПНП) ​​синдрома Ричардсона в соответствии с критериями Общества двигательных расстройств (MDS)-PSP.
• Участник может пройти не менее 5 шагов с минимальной помощью или без нее (стабилизация одной руки или использование трости/ходунков)
• Участник имеет надежную поддержку опекуна в течение всего периода исследования или участник может самостоятельно следовать протоколу исследования.
• Участник стабилен на всех видах лечения в течение как минимум 2 недель до исходного визита.
• Участник имеет индекс массы тела (ИМТ) в пределах от 16,0 до 32,0 кг/м^2 (включительно)
• Участниками могут быть мужчины или женщины
• Участник (и опекун или законный представитель, если применимо) способен дать подписанное информированное согласие, которое включает соблюдение требований и ограничений, перечисленных в форме информированного согласия (ICF) и в этом протоколе. Информированное согласие должно быть получено до начала любых процедур исследования.

Критерий исключения:

• Постоянные, повторяющиеся, сильные головные боли, включая мигрень
• Доказательства любого клинически значимого неврологического расстройства (включая любые клинически значимые отклонения при скрининговой магнитно-резонансной томографии), кроме прогрессирующего надъядерного паралича (ПНП).
• Участник имел в анамнезе попытки самоубийства в течение всей жизни или имел суицидальные мысли с по крайней мере некоторым намерением действовать в течение последних 12 месяцев, о чем свидетельствует положительный ответ («Да») на вопрос 4 или вопрос 5 «Скрининг/исходный уровень» версия Колумбийской шкалы оценки тяжести самоубийства (C-SSRS) при скрининге
• Чувствительность к любому из исследуемых вмешательств или их компонентов, лекарственная или иная аллергия, которая, по мнению исследователя или медицинского наблюдателя, является противопоказанием для участия в исследовании.

• Следующие результаты теста ферментов печени:

  • Аланинаминотрансфераза (АЛТ), аспартатаминотрансфераза (АСТ) или щелочная фосфатаза (ЩФ) >2,0x верхний предел нормы (ВГН)
  • Билирубин >1,5xВГН (выделенный билирубин >1,5xВГН приемлем, если билирубин фракционирован, а прямой билирубин
• Среднее значение интервала QT (с поправкой на формулу Фредерисии для частоты сердечных сокращений, QTcF) на 3 скрининговых ЭКГ составляет >450 мс для мужчин или >470 мс для женщин или QTcF >480 мс для участников с блокадой ножек пучка Гиса.
• Аномалии в поясничном отделе позвоночника, ранее известные или выявленные с помощью скрининговой рентгенографии поясничного отдела позвоночника (если она проводилась), которые могут поставить под угрозу выполнение люмбальной пункции.
• Участник ранее лечился препаратами, нацеленными на тау-белок, и/или антителами или вакцинами, нацеленными на тау-белок.
• Лечение биологическими агентами (такими как моноклональные антитела, включая коммерческие препараты) в течение 3 месяцев или 5 периодов полувыведения (в зависимости от того, что дольше) до первой дозы