Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie av säkerhet, tolerabilitet och effektivitet av TransCon hGH hos barn med brist på tillväxthormon

16 juni 2026 uppdaterad av: Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S

FLYG: En multicenter, Fas 3, öppen, 26-veckors studie som undersöker säkerheten, tolerabiliteten och effekten av TransCon hGH administrerat en gång i veckan till barn med GHD

En 26 veckors test av TransCon hGH, en långverkande tillväxthormonprodukt, administrerad en gång i veckan. Cirka 150 barn (män och kvinnor) med tillväxthormonbrist (GHD) kommer att inkluderas. Alla studiedeltagare kommer att få TransCon hGH. Detta är ett globalt försök som kommer att genomföras i, men inte begränsat till, USA, Kanada, Australien och Nya Zeeland.

Studieöversikt

Status

Status

Indikerar aktuell rekryteringsstatus eller utökad åtkomststatus.
Avslutad

Betingelser

Betingelser

Sjukdomen, störningen, syndromet, sjukdomen eller skadan som studeras. På ClinicalTrials.gov kan tillstånd även innefatta andra hälsorelaterade frågor, såsom livslängd, livskvalitet och hälsorisker.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.

Studietyp

Studietyp

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderar interventionsstudier (även kallade kliniska prövningar), observationsstudier (inklusive patientregister) och utökad tillgång.
Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

Inskrivning

Antalet deltagare i en klinisk studie. Den "förväntade" registreringen är det antal deltagare som forskarna behöver för studien.
146

Fas

Fas

Stadiet av en klinisk prövning som studerar ett läkemedel eller en biologisk produkt, baserat på definitioner utvecklade av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen baseras på studiens syfte, antal deltagare och andra egenskaper. Det finns fem faser: tidig fas 1 (tidigare listad som fas 0), fas 1, fas 2, fas 3 och fas 4. Ej tillämpligt används för att beskriva prövningar utan FDA-definierade faser, inklusive prövningar av enheter eller beteendeinterventioner.
  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australien, 3168
        • Monash Children's Hospital
  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35233
        • University of Alabama
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90048
        • Neufeld Medical Group Inc.
      • Sacramento, California, Förenta staterna, 95821
        • Center of Excellence in Diabetes and Endocrinology
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Förenta staterna, 80112
        • Rocky Mountain Pediatric Endocrinology
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32207
        • Nemours Children's Health System
      • Orlando, Florida, Förenta staterna, 32806
        • Orlando Health Inc.
      • Tallahassee, Florida, Förenta staterna, 32308
        • Tallahassee Memorial Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
        • University of Iowa
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Förenta staterna, 55102
        • Children's Minnesota
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Förenta staterna, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Förenta staterna, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • Mineola, New York, Förenta staterna, 11501
        • NYU Winthrop Hospital
      • New York, New York, Förenta staterna, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Förenta staterna, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Oregon Health & Science University
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97227
        • Children's Diabetes and Endocrine Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75235
        • Children's Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Förenta staterna, 76104
        • Cook Children's Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Förenta staterna, 22903
        • University of Virginia Children's Hospital
      • Norfolk, Virginia, Förenta staterna, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • Stollery Children's Hospital
  • Nya Zeeland
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, Nya Zeeland, 1023
        • The Liggins Institute, The University of Auckland

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Urvalskriterier

De nyckelkrav som personer som vill delta i en klinisk studie måste uppfylla eller de egenskaper de måste ha. Behörighetskriterier består av både inklusionskriterier (som krävs för att en person ska delta i studien) och uteslutningskriterier (som hindrar en person från att delta). Typer av behörighetskriterier inkluderar om en studie accepterar friska frivilliga, har ålders- eller åldersgruppskrav eller är begränsad av kön.

Åldrar som är berättigade till studier

3 år till 13 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Utredare bestämd GHD-diagnos före den historiska initieringen av daglig hGH-terapi.

  2. 6 månader till 17 år, inklusive, vid besök 1

    1. Om du är 3 till 17 år, tar du dagligen hGH i en dos på ≥ 0,20 mg hGH/kg/vecka i minst 13 veckor men inte mer än 130 veckor före besök 1
    2. Om ≥ 6 månader men < 3 år gammal, antingen är hGH-behandlingsnaiva eller tar daglig hGH i en dos på ≥ 0,20 mg hGH/kg/vecka i högst 130 veckor före besök 1
  3. Garvarstadium < 5 vid besök 1
  4. Öppna epifyser (benålder ≤14,0 år för kvinnor eller ≤16,0 år för män)
  5. Skriftligt, undertecknat, informerat samtycke från ämnets förälder eller vårdnadshavare och skriftligt samtycke från ämnet som krävs av IRB/HREC/IEC

Exklusions kriterier:

  1. Vikt < 5,5 kg eller > 80 kg vid besök 1
  2. Kvinnor i fertil ålder
  3. Historik av malign sjukdom
  4. Alla kliniskt signifikanta avvikelser som sannolikt påverkar tillväxten eller förmågan att utvärdera tillväxt (t.ex. kroniska sjukdomar eller tillstånd som njurinsufficiens, ryggmärgsstrålning, hypotyreos, aktiv celiaki, undernäring eller psykosocial dvärgväxt)
  5. Dåligt kontrollerad diabetes mellitus (HbA1c >8,0%) eller diabetiska komplikationer
  6. Kända neutraliserande antikroppar mot hGH
  7. Större medicinska tillstånd, såvida det inte godkänts av Medical Monitor
  8. Graviditet
  9. Förekomst av kontraindikationer för hGH-behandling
  10. Sannolikt vara icke-kompatibel med avseende på rättegångsuppförande (när det gäller försökspersonen och/eller föräldern/vårdnadshavaren/vårdgivaren)
  11. Deltagande i någon annan prövning av en undersökningsagent inom 30 dagar före besök 1
  12. Tidigare exponering för hGH under prövning

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm

Deltagargrupp / Arm

En grupp eller undergrupp av deltagare i en klinisk prövning som får en specifik intervention/behandling, eller ingen intervention, enligt prövningens protokoll.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.
Experimentell: TransCon hGH
En gång i veckan subkutan injektion av TransCon hGH
Läkemedel: TransCon hGH
En gång i veckan subkutan injektion med en startdos på 0,24 mg/kg/vecka

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Primära resultatmått

I en klinisk studies protokoll är det planerade utfallsmått som är det viktigaste för att utvärdera effekten av en intervention/behandling. De flesta kliniska studier har ett primärt utfallsmått, men vissa har mer än ett.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med behandlingsuppkommande biverkningar [Säkerhet och tolerabilitet]
Tidsram: 26 veckor
Säkerhet och tolerabilitet av veckovis behandling med lonapegsomatropin (TransCon hGH).
26 veckor

Sekundära resultatmått

Sekundära resultatmått

I en klinisk studies protokoll, ett planerat utfallsmått som inte är lika viktigt som det primära utfallsmåttet för att utvärdera effekten av en intervention men som ändå är av intresse. De flesta kliniska studier har mer än ett sekundärt utfallsmått.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Annualized Height Velocity (AHV) vid 26 veckors veckovis behandling med lonapegsomatropin
Tidsram: 26 veckor
Annualiserad höjdhastighet (AHV) vid 26 veckors veckovis behandling med lonapegsomatropin (TransCon hGH). AHV vid varje besök modellerades med ANCOVA-justering för baslinjeålder, toppnivåer av GH (log transformerad) vid diagnos, delta medelvärde-förälderhöjd SDS, tidigare GH-dosnivå (log transformerad) och tidigare GH-doslängd (log transformerad) som kovariater och kön som en faktor. Försökspersoner som inte tagit tidigare GH-behandling inkluderades inte i modellen.
26 veckor
Antal försökspersoner med IGF-1 Standard Deviation Score (SDS) i intervallet 0,0 till +2,0 vid 26 veckors veckovis behandling med lonapegsomatropin
Tidsram: 26 veckor
IGF-1 Standard Deviation Score (SDS) är antalet standardavvikelser över eller under medelnivån för insulinliknande tillväxtfaktor 1 (IGF-1) för ålder och kön. IGF-1 SDS härleddes med hjälp av LMS-metoden som ((IGF-1/M)^L)-1)/(L x S), där M = median, S = generaliserad variationskoefficient och L = effekt i Box-Cox-transformation, M, S, L-värdena erhölls från Bidlingmaier et al. (2014). En standardavvikelsepoäng på 0 representerar populationsmedelvärdet.
26 veckor
Förändring i höjdstandardavvikelsepoäng (SDS) vid 26 veckors veckovis behandling med lonapegsomatropin
Tidsram: Baslinje och 26 veckor
Height Standard Deviation Score (SDS) är antalet standardavvikelser över eller under medelhöjden för ålder och kön. Höjd SDS härleddes med användning av LMS-metoden som ((Höjd/M)^L)-1)/(L x S), där M = median, S = generaliserad variationskoefficient och L = effekt i Box-Cox-transformationen M, S, L-värdena erhölls från 2000 CDC-tillväxtdiagram för USA. En standardavvikelsepoäng på 0 representerar populationsmedelvärdet. En högre förändring från baslinjen i Height SDS indikerar ett bättre resultat. Höjd-SDS-förändringen från baslinjen vid varje besök modellerades med ANCOVA-justering för baslinjeålder, maximala GH-nivåer (log transformerade) vid diagnos, delta-medelvärdeslängd SDS, tidigare GH-dosnivå (log transformerad) och tidigare GH-dosvaraktighet ( log transformerad) som kovariater och kön som en faktor. Försökspersoner som inte tagit tidigare GH-behandling inkluderades inte i modellen.
Baslinje och 26 veckor
Antal deltagare med behandling Emergent Anti-hGH-bindande antikroppsbildning
Tidsram: 26 veckor
Antal deltagare med behandlingsuppkomna anti-hGH-antikroppar under 26 veckors veckovis behandling med lonapegsomatropin (TransCon hGH). Alla prover var negativa för anti-hGH-neutraliserande antikroppar.
26 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person som initierar studien och som har auktoritet och kontroll över studien.
Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S

Utredare

Utredare

En forskare involverad i en klinisk studie. Relaterade termer inkluderar platsens huvudutredare, platsundersökaren, studieordföranden, studieledaren och studiens huvudutredare.
  • Studierektor: Aimee Shu, MD, Ascendis Pharma, Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

Studiestart

Det faktiska datumet då den första deltagaren registrerades i en klinisk studie. Det "förväntade" studiestartdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens startdatum.
13 november 2017

Primärt slutförande (Faktisk)

Primärt slutförande

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention för att samla in slutliga data för det primära utfallsmåttet. Huruvida den kliniska studien avslutades enligt protokollet eller avslutades påverkar inte detta datum. För kliniska studier med mer än ett primärt utfallsmått med olika slutdatum avser denna term det datum då datainsamlingen är slutförd för alla primära utfallsmått. Det "förväntade" primära slutdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara det primära slutdatumet för studien.
19 mars 2019

Avslutad studie (Faktisk)

Avslutad studie

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention/behandling för att samla in slutliga data för de primära utfallsmåtten, sekundära utfallsmåtten och biverkningar (det vill säga den senaste deltagarens senaste besök). Det "förväntade" studiens slutdatum är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens slutdatum.
19 mars 2019

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

Först inskickad

Datumet då studiesponsorn eller utredaren först skickade in en studiepost till ClinicalTrials.gov. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det första inlämningsdatumet och postens tillgänglighet på ClinicalTrials.gov (det första publicerade datumet).
4 oktober 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Det datum då studiesponsorn eller utredaren först skickar in en studiepost som överensstämmer med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) granskningskriterier. Sponsorn eller utredaren kan behöva revidera och skicka in en studiepost en eller flera gånger innan NLM kvalitetskontrollkriterier uppfylls. Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
6 oktober 2017

Första postat (Faktisk)

Första postat

Datumet då studieposten först var tillgänglig på ClinicalTrials.gov efter granskning av National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) har avslutats. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det datum då studiens sponsor eller utredare skickade in studieposten och det första publicerade datumet.
9 oktober 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

Senaste uppdatering publicerad

Det senaste datumet då ändringar i en studiepost gjordes tillgänglig på ClinicalTrials.gov. Det kan förekomma en fördröjning mellan när ändringarna skickades till ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller utredare (det senaste inlämningsdatumet för uppdateringen) och den senaste uppdateringen som publicerades.
7 juli 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren lämnade in ändringar i en studiepost som överensstämmer med kvalitetskontrollkriterierna för National Library of Medicine (NLM). Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
16 juni 2026

Senast verifierad

Senast verifierad

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren bekräftade att informationen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var korrekt och aktuell. Om en studie med rekryteringsstatus av rekrytering; inte rekryterar ännu; eller aktiv, inte rekrytering har inte bekräftats under de senaste 2 åren, studiens rekryteringsstatus visas som okänd.
1 juni 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

Andra studie-ID-nummer

Identifierare eller ID-nummer andra än NCT-numret som tilldelats en klinisk studie av studiens sponsor, finansiärer eller andra. Dessa nummer kan innehålla unika identifierare från andra försöksregister och National Institutes of Health-bidragsnummer.
  • TransCon hGH CT-302
  • U1111-1199-8218 (Annan identifierare: WHO UTN)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Cookie-inställningar

Vi använder cookies för att säkerställa att vi ger dig den bästa upplevelsen på vår webbplats. För mer information läs noggrant vår policy för sekretess och kakor. ...>>>Du kan när som helst ändra dina preferenser eller dra tillbaka ditt samtycke genom att radera kakorna från din webbplats eller dator enligt beskrivningen i policyn. Acceptera det och välj dina preferenser genom att markera motsvarande rutor i avsnittet "Hantera inställningar" nedan. Läs våra användarvillkor noga innan du fortsätter att använda någon del av denna webbplats.
«Hantera inställningar