Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie av säkerhet, tolerabilitet och effektivitet av TransCon hGH hos barn med brist på tillväxthormon

7 december 2021 uppdaterad av: Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S

FLYG: En multicenter, Fas 3, öppen, 26-veckors studie som undersöker säkerheten, tolerabiliteten och effekten av TransCon hGH administrerat en gång i veckan till barn med GHD

En 26 veckors test av TransCon hGH, en långverkande tillväxthormonprodukt, administrerad en gång i veckan. Cirka 150 barn (män och kvinnor) med tillväxthormonbrist (GHD) kommer att inkluderas. Alla studiedeltagare kommer att få TransCon hGH. Detta är ett globalt försök som kommer att genomföras i, men inte begränsat till, USA, Kanada, Australien och Nya Zeeland.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

146

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australien, 3168
        • Monash Children's Hospital
  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35233
        • University of Alabama
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90048
        • Neufeld Medical Group Inc.
      • Sacramento, California, Förenta staterna, 95821
        • Center Of Excellence in Diabetes and Endocrinology
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Förenta staterna, 80112
        • Rocky Mountain Pediatric Endocrinology
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32207
        • Nemours Children's Health System
      • Orlando, Florida, Förenta staterna, 32806
        • Orlando Health Inc.
      • Tallahassee, Florida, Förenta staterna, 32308
        • Tallahassee Memorial Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
        • University of Iowa
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Förenta staterna, 55102
        • Children's Minnesota
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Förenta staterna, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Förenta staterna, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • Mineola, New York, Förenta staterna, 11501
        • NYU Winthrop Hospital
      • New York, New York, Förenta staterna, 10029
        • ICAHN School of Medicine at Mount Sinai
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Förenta staterna, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Oregon Health & Science University
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97227
        • Children's Diabetes and Endocrine Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75235
        • Children's Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Förenta staterna, 76104
        • Cook Children's Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Förenta staterna, 22903
        • University of Virginia Children's Hospital
      • Norfolk, Virginia, Förenta staterna, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • Stollery Children's Hospital
  • Nya Zeeland
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, Nya Zeeland, 1023
        • The Liggins Institute, The University of Auckland

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 år till 13 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Utredare bestämd GHD-diagnos före den historiska initieringen av daglig hGH-terapi.

  2. 6 månader till 17 år, inklusive, vid besök 1

    1. Om du är 3 till 17 år, tar du dagligen hGH i en dos på ≥ 0,20 mg hGH/kg/vecka i minst 13 veckor men inte mer än 130 veckor före besök 1
    2. Om ≥ 6 månader men < 3 år gammal, antingen är hGH-behandlingsnaiva eller tar daglig hGH i en dos på ≥ 0,20 mg hGH/kg/vecka i högst 130 veckor före besök 1
  3. Garvarstadium < 5 vid besök 1
  4. Öppna epifyser (benålder ≤14,0 år för kvinnor eller ≤16,0 år för män)
  5. Skriftligt, undertecknat, informerat samtycke från ämnets förälder eller vårdnadshavare och skriftligt samtycke från ämnet som krävs av IRB/HREC/IEC

Exklusions kriterier:

  1. Vikt < 5,5 kg eller > 80 kg vid besök 1
  2. Kvinnor i fertil ålder
  3. Historik av malign sjukdom
  4. Alla kliniskt signifikanta avvikelser som sannolikt påverkar tillväxten eller förmågan att utvärdera tillväxt (t.ex. kroniska sjukdomar eller tillstånd som njurinsufficiens, ryggmärgsstrålning, hypotyreos, aktiv celiaki, undernäring eller psykosocial dvärgväxt)
  5. Dåligt kontrollerad diabetes mellitus (HbA1c >8,0%) eller diabetiska komplikationer
  6. Kända neutraliserande antikroppar mot hGH
  7. Större medicinska tillstånd, såvida det inte godkänts av Medical Monitor
  8. Graviditet
  9. Förekomst av kontraindikationer för hGH-behandling
  10. Sannolikt vara icke-kompatibel med avseende på rättegångsuppförande (när det gäller försökspersonen och/eller föräldern/vårdnadshavaren/vårdgivaren)
  11. Deltagande i någon annan prövning av en undersökningsagent inom 30 dagar före besök 1
  12. Tidigare exponering för hGH under prövning

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: TransCon hGH
En gång i veckan subkutan injektion av TransCon hGH
Läkemedel: TransCon hGH
En gång i veckan subkutan injektion med en startdos på 0,24 mg/kg/vecka

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med behandlingsuppkommande biverkningar [Säkerhet och tolerabilitet]
Tidsram: 26 veckor
Säkerhet och tolerabilitet av veckovis behandling med lonapegsomatropin (TransCon hGH).
26 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Annualized Height Velocity (AHV) vid 26 veckors veckovis behandling med lonapegsomatropin
Tidsram: 26 veckor
Annualiserad höjdhastighet (AHV) vid 26 veckors veckovis behandling med lonapegsomatropin (TransCon hGH). AHV vid varje besök modellerades med ANCOVA-justering för baslinjeålder, toppnivåer av GH (log transformerad) vid diagnos, delta medelvärde-förälderhöjd SDS, tidigare GH-dosnivå (log transformerad) och tidigare GH-doslängd (log transformerad) som kovariater och kön som en faktor. Försökspersoner som inte tagit tidigare GH-behandling inkluderades inte i modellen.
26 veckor
Antal försökspersoner med IGF-1 Standard Deviation Score (SDS) i intervallet 0,0 till +2,0 vid 26 veckors veckovis behandling med lonapegsomatropin
Tidsram: 26 veckor
IGF-1 Standard Deviation Score (SDS) är antalet standardavvikelser över eller under medelnivån för insulinliknande tillväxtfaktor 1 (IGF-1) för ålder och kön. IGF-1 SDS härleddes med hjälp av LMS-metoden som ((IGF-1/M)^L)-1)/(L x S), där M = median, S = generaliserad variationskoefficient och L = effekt i Box-Cox-transformation, M, S, L-värdena erhölls från Bidlingmaier et al. (2014). En standardavvikelsepoäng på 0 representerar populationsmedelvärdet.
26 veckor
Förändring i höjdstandardavvikelsepoäng (SDS) vid 26 veckors veckovis behandling med lonapegsomatropin
Tidsram: Baslinje och 26 veckor
Height Standard Deviation Score (SDS) är antalet standardavvikelser över eller under medelhöjden för ålder och kön. Höjd SDS härleddes med användning av LMS-metoden som ((Höjd/M)^L)-1)/(L x S), där M = median, S = generaliserad variationskoefficient och L = effekt i Box-Cox-transformationen M, S, L-värdena erhölls från 2000 CDC-tillväxtdiagram för USA. En standardavvikelsepoäng på 0 representerar populationsmedelvärdet. En högre förändring från baslinjen i Height SDS indikerar ett bättre resultat. Höjd-SDS-förändringen från baslinjen vid varje besök modellerades med ANCOVA-justering för baslinjeålder, maximala GH-nivåer (log transformerade) vid diagnos, delta-medelvärdeslängd SDS, tidigare GH-dosnivå (log transformerad) och tidigare GH-dosvaraktighet ( log transformerad) som kovariater och kön som en faktor. Försökspersoner som inte tagit tidigare GH-behandling inkluderades inte i modellen.
Baslinje och 26 veckor
Antal deltagare med behandling Emergent Anti-hGH-bindande antikroppsbildning
Tidsram: 26 veckor
Antal deltagare med behandlingsuppkomna anti-hGH-antikroppar under 26 veckors veckovis behandling med lonapegsomatropin (TransCon hGH). Alla prover var negativa för anti-hGH-neutraliserande antikroppar.
26 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S

Utredare

  • Studierektor: Aimee D Shu, MD, Ascendis Pharma, Inc.
  • Studierektor: David B Karpf, MD, Ascendis Pharma, Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

13 november 2017

Primärt slutförande (Faktisk)

19 mars 2019

Avslutad studie (Faktisk)

19 mars 2019

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

4 oktober 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

6 oktober 2017

Första postat (Faktisk)

9 oktober 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

4 januari 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

7 december 2021

Senast verifierad

1 december 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • TransCon hGH CT-302
  • U1111-1199-8218 (Annan identifierare: WHO UTN)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Sjukdomar i det endokrina systemet

Kliniska prövningar på TransCon hGH

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Cambodia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera