Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności preparatu TransCon hGH u dzieci z niedoborem hormonu wzrostu

7 grudnia 2021 zaktualizowane przez: Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S

LOT: Wieloośrodkowe, fazy 3, otwarte, 26-tygodniowe badanie oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność preparatu TransCon hGH podawanego raz w tygodniu dzieciom z GHD

26-tygodniowa próba TransCon hGH, długo działającego hormonu wzrostu, podawanego raz w tygodniu. Program obejmie około 150 dzieci (mężczyzn i kobiet) z niedoborem hormonu wzrostu (GHD). Wszyscy uczestnicy badania otrzymają TransCon hGH. Jest to globalna próba, która zostanie przeprowadzona między innymi w Stanach Zjednoczonych, Kanadzie, Australii i Nowej Zelandii.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
146

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Monash Children's Hospital
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • Stollery Children's Hospital
  • Nowa Zelandia
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, Nowa Zelandia, 1023
        • The Liggins Institute, The University of Auckland
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • University of Alabama
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90048
        • Neufeld Medical Group Inc.
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95821
        • Center Of Excellence in Diabetes and Endocrinology
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Stany Zjednoczone, 80112
        • Rocky Mountain Pediatric Endocrinology
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32207
        • Nemours Children's Health System
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32806
        • Orlando Health Inc.
      • Tallahassee, Florida, Stany Zjednoczone, 32308
        • Tallahassee Memorial Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • University of Iowa
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55102
        • Children's Minnesota
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Stany Zjednoczone, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Stany Zjednoczone, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • Mineola, New York, Stany Zjednoczone, 11501
        • NYU Winthrop Hospital
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • ICAHN School of Medicine at Mount Sinai
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Oregon Health & Science University
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97227
        • Children's Diabetes and Endocrine Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75235
        • Children's Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
        • Cook Children's Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stany Zjednoczone, 22903
        • University of Virginia Children's Hospital
      • Norfolk, Virginia, Stany Zjednoczone, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 13 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Diagnoza GHD ustalona przez badacza przed historycznym rozpoczęciem codziennej terapii hGH.

  2. Od 6 miesięcy do 17 lat włącznie, na Wizycie 1

    1. W wieku od 3 do 17 lat przyjmują codziennie hGH w dawce ≥ 0,20 mg hGH/kg/tydzień przez co najmniej 13 tygodni, ale nie więcej niż 130 tygodni przed Wizytą 1
    2. Jeśli ≥ 6 miesięcy, ale < 3 lat, wcześniej nie leczono hGH lub codziennie przyjmuje się hGH w dawce ≥ 0,20 mg hGH/kg/tydzień przez nie więcej niż 130 tygodni przed Wizytą 1
  3. Stopień Tannera < 5 podczas wizyty 1
  4. Nasady otwarte (wiek kostny ≤14,0 lat dla kobiet lub ≤16,0 lat dla mężczyzn)
  5. Pisemna, podpisana, świadoma zgoda rodzica lub opiekuna prawnego uczestnika oraz pisemna zgoda uczestnika zgodnie z wymaganiami IRB/HREC/IEC

Kryteria wyłączenia:

  1. Waga < 5,5 kg lub > 80 kg podczas wizyty 1
  2. Kobiety w wieku rozrodczym
  3. Historia choroby nowotworowej
  4. Wszelkie istotne klinicznie nieprawidłowości, które mogą mieć wpływ na wzrost lub zdolność oceny wzrostu (np. choroby przewlekłe lub stany, takie jak niewydolność nerek, napromieniowanie rdzenia kręgowego, niedoczynność tarczycy, aktywna celiakia, niedożywienie lub karłowatość psychospołeczna)
  5. Źle kontrolowana cukrzyca (HbA1c >8,0%) lub powikłania cukrzycowe
  6. Znane przeciwciała neutralizujące przeciwko hGH
  7. Poważne schorzenia, o ile nie zostały zatwierdzone przez Monitora Medycznego
  8. Ciąża
  9. Obecność przeciwwskazań do leczenia hGH
  10. Prawdopodobne nieprzestrzeganie zasad prowadzenia rozprawy (w odniesieniu do podmiotu i/lub rodzica/opiekuna prawnego/opiekuna)
  11. Udział w jakimkolwiek innym badaniu agenta badawczego w ciągu 30 dni przed Wizytą 1
  12. Wcześniejsza ekspozycja na badany hGH

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: TransCon hGH
Raz w tygodniu podskórne wstrzyknięcie TransCon hGH
Lek: TransCon hGH
Raz w tygodniu wstrzyknięcie podskórne w dawce początkowej 0,24 mg/kg mc./tydzień

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem [Bezpieczeństwo i tolerancja]
Ramy czasowe: 26 tygodni
Bezpieczeństwo i tolerancja cotygodniowego leczenia lonapegsomatropiną (TransCon hGH).
26 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Roczna prędkość wzrastania (AHV) po 26 tygodniach cotygodniowego leczenia Lonapegsomatropiną
Ramy czasowe: 26 tygodni
Roczna prędkość wzrostu (AHV) po 26 tygodniach cotygodniowego leczenia lonapegsomatropiną (TransCon hGH). AHV podczas każdej wizyty modelowano za pomocą ANCOVA dostosowując do wieku wyjściowego, szczytowych poziomów GH (przekształcony logarytmicznie) w chwili rozpoznania, SDS średniego wzrostu rodziców, poziomu wcześniejszej dawki GH (przekształcony logarytmicznie) i czasu trwania wcześniejszej dawki GH (przekształcony logarytmicznie) jako współzmienne i płeć jako czynnik. Osoby, które nie przyjmowały wcześniej leczenia GH, nie zostały uwzględnione w modelu.
26 tygodni
Liczba pacjentów z wynikiem odchylenia standardowego IGF-1 (SDS) w zakresie od 0,0 do +2,0 w ​​26. tygodniu cotygodniowego leczenia lonapegsomatropiną
Ramy czasowe: 26 tygodni
Wynik odchylenia standardowego IGF-1 (SDS) to liczba odchyleń standardowych powyżej lub poniżej średniego poziomu insulinopodobnego czynnika wzrostu 1 (IGF-1) dla wieku i płci. IGF-1 SDS wyprowadzono metodą LMS jako ((IGF-1/M)^L)-1)/(L x S), gdzie M = mediana, S = uogólniony współczynnik zmienności, a L = moc w Transformacja Boxa-Coxa, wartości M, S, L otrzymano z Bidlingmaier et al. (2014). Wynik odchylenia standardowego równy 0 reprezentuje średnią populacji.
26 tygodni
Zmiana wyniku odchylenia standardowego wzrostu (SDS) po 26 tygodniach cotygodniowego leczenia Lonapegsomatropiną
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i 26 tygodni
Wynik odchylenia standardowego wzrostu (SDS) to liczba odchyleń standardowych powyżej lub poniżej średniego wzrostu dla wieku i płci. SDS wzrostu wyprowadzono metodą LMS jako ((Wysokość/M)^L)-1)/(L x S), gdzie M = mediana, S = uogólniony współczynnik zmienności, a L = potęga w transformacji Boxa-Coxa , wartości M, S, L uzyskano z wykresów wzrostu CDC z 2000 r. dla Stanów Zjednoczonych. Wynik odchylenia standardowego równy 0 reprezentuje średnią populacji. Większa zmiana w SDS wzrostu w stosunku do wartości wyjściowych wskazuje na lepszy wynik. Zmiana SDS wzrostu w stosunku do wartości wyjściowej podczas każdej wizyty była modelowana przy użyciu funkcji ANCOVA dostosowującej się do wieku wyjściowego, szczytowych poziomów GH (przekształconych logarytmicznie) w chwili rozpoznania, SDS średniego wzrostu rodziców, poziomu wcześniejszej dawki GH (przekształconej logarytmicznie) i czasu trwania wcześniejszej dawki GH ( log przekształcony) jako współzmienne i płeć jako czynnik. Osoby, które nie przyjmowały wcześniej leczenia GH, nie zostały uwzględnione w modelu.
Wartość wyjściowa i 26 tygodni
Liczba uczestników leczonych Pojawiające się tworzenie przeciwciał wiążących anty-hGH
Ramy czasowe: 26 tygodni
Liczba uczestników, u których pojawiły się przeciwciała anty-hGH w ciągu 26 tygodni cotygodniowego leczenia lonapegsomatropiną (TransCon hGH). Wszystkie próbki były negatywne dla przeciwciał neutralizujących anty-hGH.
26 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Dyrektor Studium: Aimee D Shu, MD, Ascendis Pharma, Inc.
  • Dyrektor Studium: David B Karpf, MD, Ascendis Pharma, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
13 listopada 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
19 marca 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
19 marca 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
4 października 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
6 października 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
9 października 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
4 stycznia 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
7 grudnia 2021

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 grudnia 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • TransCon hGH CT-302
  • U1111-1199-8218 (Inny identyfikator: WHO UTN)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroby układu hormonalnego

Badania kliniczne na TransCon hGH

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami