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Um estudo de segurança, tolerabilidade e eficácia do TransCon hGH em crianças com deficiência do hormônio do crescimento

7 de dezembro de 2021 atualizado por: Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S

voo: um estudo multicêntrico, fase 3, aberto, de 26 semanas, investigando a segurança, tolerabilidade e eficácia do TransCon hGH administrado uma vez por semana em crianças com DGH

Um teste de 26 semanas de TransCon hGH, um produto de hormônio de crescimento de ação prolongada, administrado uma vez por semana. Aproximadamente 150 crianças (homens e mulheres) com deficiência de hormônio do crescimento (DGH) serão incluídas. Todos os participantes do estudo receberão TransCon hGH. Este é um teste global que será conduzido, entre outros, nos Estados Unidos, Canadá, Austrália e Nova Zelândia.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
146

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Austrália
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Austrália, 3168
        • Monash Children's Hospital
  • Canadá
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2B7
        • Stollery Children's Hospital
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • University of Alabama
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90048
        • Neufeld Medical Group Inc.
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95821
        • Center Of Excellence in Diabetes and Endocrinology
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Estados Unidos, 80112
        • Rocky Mountain Pediatric Endocrinology
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32207
        • Nemours Children's Health System
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32806
        • Orlando Health Inc.
      • Tallahassee, Florida, Estados Unidos, 32308
        • Tallahassee Memorial Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55102
        • Children's Minnesota
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Estados Unidos, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Estados Unidos, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • Mineola, New York, Estados Unidos, 11501
        • NYU Winthrop Hospital
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health & Science University
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97227
        • Children's Diabetes and Endocrine Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
        • Children's Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Cook Children's Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22903
        • University of Virginia Children's Hospital
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
  • Nova Zelândia
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, Nova Zelândia, 1023
        • The Liggins Institute, The University of Auckland

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

2 anos a 13 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Diagnóstico de GHD determinado pelo investigador antes do início histórico da terapia diária com hGH.

  2. 6 meses a 17 anos, inclusive, na Visita 1

    1. Se de 3 a 17 anos de idade, estiver tomando hGH diariamente em uma dose de ≥ 0,20 mg de hGH/kg/semana por pelo menos 13 semanas, mas não mais de 130 semanas antes da Visita 1
    2. Se ≥ 6 meses, mas < 3 anos de idade, são virgens de tratamento com hGH ou estão tomando hGH diariamente em uma dose de ≥ 0,20 mg de hGH/kg/semana por não mais de 130 semanas antes da Visita 1
  3. Estágio de Tanner < 5 na Visita 1
  4. Epífises abertas (idade óssea ≤14,0 anos para mulheres ou ≤16,0 anos para homens)
  5. Consentimento informado por escrito, assinado dos pais ou responsável legal do sujeito e consentimento por escrito do sujeito, conforme exigido pelo IRB/HREC/IEC

Critério de exclusão:

  1. Peso < 5,5 kg ou > 80 kg na Visita 1
  2. Mulheres com potencial para engravidar
  3. História de doença maligna
  4. Qualquer anormalidade clinicamente significativa que possa afetar o crescimento ou a capacidade de avaliar o crescimento (por exemplo, doenças crônicas ou condições como insuficiência renal, irradiação da medula espinhal, hipotireoidismo, doença celíaca ativa, desnutrição ou nanismo psicossocial)
  5. Diabetes mellitus mal controlado (HbA1c >8,0%) ou complicações diabéticas
  6. Anticorpos neutralizantes conhecidos contra hGH
  7. Principais condições médicas, a menos que aprovado pelo Monitor Médico
  8. Gravidez
  9. Presença de contra-indicações ao tratamento com hGH
  10. Provável não conformidade com relação à conduta do estudo (em relação ao sujeito e/ou pai/mãe/responsável legal/responsável)
  11. Participação em qualquer outro julgamento de um agente de investigação dentro de 30 dias antes da Visita 1
  12. Exposição prévia a hGH experimental

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: TransCon hGH
Injeção subcutânea uma vez por semana de TransCon hGH
Medicamento: TransCon hGH
Injeção subcutânea uma vez por semana na dose inicial de 0,24 mg/kg/semana

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento [segurança e tolerabilidade]
Prazo: 26 semanas
Segurança e tolerabilidade do tratamento semanal com lonapegsomatropina (TransCon hGH)
26 semanas

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Velocidade Altura Anualizada (AHV) em 26 Semanas de Tratamento Semanal com Lonapegsomatropina
Prazo: 26 semanas
Velocidade de altura anualizada (AHV) em 26 semanas de tratamento semanal com lonapegsomatropina (TransCon hGH). O AHV em cada visita foi modelado usando o ajuste ANCOVA para idade basal, níveis de pico de GH (log transformado) no diagnóstico, delta média-altura parental SDS, nível de dose de GH anterior (log transformado) e duração da dose de GH anterior (log transformado) como covariáveis ​​e gênero como fator. Indivíduos que não receberam tratamento prévio com GH não foram incluídos no modelo.
26 semanas
Número de indivíduos com pontuação de desvio padrão de IGF-1 (SDS) na faixa de 0,0 a +2,0 em 26 semanas de tratamento semanal com lonapegsomatropina
Prazo: 26 semanas
A Pontuação de Desvio Padrão IGF-1 (SDS) é o número de desvios padrão acima ou abaixo do nível médio do Fator de crescimento semelhante à insulina 1 (IGF-1) para idade e sexo. IGF-1 SDS foi derivado usando o método LMS como ((IGF-1/M)^L)-1)/(L x S), onde M = mediana, S = coeficiente generalizado de variação e L = potência no Transformação Box-Cox, os valores M, S, L foram obtidos de Bidlingmaier et al. (2014). Uma pontuação de desvio padrão de 0 representa a média da população.
26 semanas
Alteração nas pontuações de desvio padrão de altura (SDS) em 26 semanas de tratamento semanal com lonapegsomatropina
Prazo: Linha de base e 26 semanas
A pontuação de desvio padrão da altura (SDS) é o número de desvios padrão acima ou abaixo da altura média para idade e sexo. O SDS de altura foi derivado usando o método LMS como ((Height/M)^L)-1)/(L x S), onde M = mediana, S = coeficiente generalizado de variação e L = potência na transformação Box-Cox , os valores M, S, L foram obtidos de gráficos de crescimento do CDC de 2000 para os Estados Unidos. Uma pontuação de desvio padrão de 0 representa a média da população. Uma alteração maior da linha de base no SDS de altura indica um resultado melhor. A alteração do SDS da altura desde a linha de base em cada visita foi modelada usando o ajuste ANCOVA para a idade da linha de base, níveis de pico de GH (transformado em log) no diagnóstico, SDS de altura dos pais média delta, nível de dose de GH anterior (transformado em log) e duração da dose de GH anterior ( log transformado) como covariáveis ​​e gênero como um fator. Indivíduos que não receberam tratamento prévio com GH não foram incluídos no modelo.
Linha de base e 26 semanas
Número de participantes com formação de anticorpo de ligação anti-hGH emergente do tratamento
Prazo: 26 semanas
Número de participantes com anticorpos anti-hGH emergentes do tratamento durante 26 semanas de tratamento semanal com lonapegsomatropina (TransCon hGH). Todas as amostras foram negativas para anticorpos neutralizantes anti-hGH.
26 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Diretor de estudo: Aimee D Shu, MD, Ascendis Pharma, Inc.
  • Diretor de estudo: David B Karpf, MD, Ascendis Pharma, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
13 de novembro de 2017

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
19 de março de 2019

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
19 de março de 2019

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
4 de outubro de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
6 de outubro de 2017

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
9 de outubro de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
4 de janeiro de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
7 de dezembro de 2021

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de dezembro de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • TransCon hGH CT-302
  • U1111-1199-8218 (Outro identificador: WHO UTN)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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