Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование безопасности, переносимости и эффективности TransCon hGH у детей с дефицитом гормона роста

7 декабря 2021 г. обновлено: Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S

ПОЛЕТ: многоцентровое открытое 26-недельное исследование фазы 3 по изучению безопасности, переносимости и эффективности TransCon hGH, вводимого один раз в неделю у детей с GHD

26-недельное испытание TransCon hGH, гормона роста длительного действия, вводимого один раз в неделю. Приблизительно 150 детей (мужчин и женщин) с дефицитом гормона роста (GHD) будут включены. Все участники исследования получат TransCon hGH. Это глобальное испытание, которое будет проводиться, помимо прочего, в США, Канаде, Австралии и Новой Зеландии.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Завершенный

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
146

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Австралия, 3168
        • Monash Children's Hospital
  • Канада
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Канада, T6G 2B7
        • Stollery Children's Hospital
  • Новая Зеландия
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, Новая Зеландия, 1023
        • The Liggins Institute, The University of Auckland
  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35233
        • University of Alabama
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90048
        • Neufeld Medical Group Inc.
      • Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95821
        • Center Of Excellence in Diabetes and Endocrinology
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Соединенные Штаты, 80112
        • Rocky Mountain Pediatric Endocrinology
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Соединенные Штаты, 32207
        • Nemours Children's Health System
      • Orlando, Florida, Соединенные Штаты, 32806
        • Orlando Health Inc.
      • Tallahassee, Florida, Соединенные Штаты, 32308
        • Tallahassee Memorial Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
        • University of Iowa
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Соединенные Штаты, 55102
        • Children's Minnesota
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Соединенные Штаты, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Соединенные Штаты, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • Mineola, New York, Соединенные Штаты, 11501
        • NYU Winthrop Hospital
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Соединенные Штаты, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • Oregon Health & Science University
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97227
        • Children's Diabetes and Endocrine Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75235
        • Children's Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Соединенные Штаты, 76104
        • Cook Children's Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Соединенные Штаты, 22903
        • University of Virginia Children's Hospital
      • Norfolk, Virginia, Соединенные Штаты, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

От 2 года до 13 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  1. Установленный исследователем диагноз ДГР до исторического начала ежедневной терапии чГР.

  2. от 6 месяцев до 17 лет включительно на 1 визите

    1. Дети в возрасте от 3 до 17 лет принимают чГР ежедневно в дозе ≥ 0,20 мг чГР/кг/неделю в течение как минимум 13 недель, но не более чем за 130 недель до визита 1.
    2. Если ≥ 6 месяцев, но < 3 лет, либо ранее не получавшие лечения чГР, либо принимающие чГР ежедневно в дозе ≥ 0,20 мг чГР/кг/неделю не более чем за 130 недель до визита 1.
  3. Стадия Таннера < 5 на визите 1
  4. Открытые эпифизы (костный возраст ≤14,0 лет для женщин или ≤16,0 лет для мужчин)
  5. Письменное, подписанное, информированное согласие родителя или законного опекуна субъекта и письменное согласие субъекта в соответствии с требованиями IRB/HREC/IEC.

Критерий исключения:

  1. Вес < 5,5 кг или > 80 кг на визите 1
  2. Женщины детородного возраста
  3. Злокачественное заболевание в анамнезе
  4. Любая клинически значимая аномалия, которая может повлиять на рост или способность оценивать рост (например, хронические заболевания или состояния, такие как почечная недостаточность, облучение спинного мозга, гипотиреоз, активная глютеновая болезнь, недоедание или психосоциальная карликовость)
  5. Плохо контролируемый сахарный диабет (HbA1c >8,0%) или диабетические осложнения
  6. Известные нейтрализующие антитела против hGH
  7. Серьезные медицинские состояния, если они не одобрены Medical Monitor
  8. Беременность
  9. Наличие противопоказаний к лечению чГР
  10. Вероятность несоответствия в отношении проведения исследования (в отношении субъекта и/или родителя/законного опекуна/попечителя)
  11. Участие в любом другом испытании исследуемого агента в течение 30 дней до визита 1.
  12. Предварительное воздействие исследуемого гормона роста

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Экспериментальный: ТрансКон hGH
Один раз в неделю подкожная инъекция TransCon hGH
Лекарство: ТрансКон hGH
Подкожная инъекция один раз в неделю в начальной дозе 0,24 мг/кг/нед.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с нежелательными явлениями, связанными с лечением [безопасность и переносимость]
Временное ограничение: 26 недель
Безопасность и переносимость еженедельного лечения лонапегсоматропином (TransCon hGH)
26 недель

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Годовая скорость роста (AHV) через 26 недель еженедельного лечения лонапегсоматропином
Временное ограничение: 26 недель
Годовая скорость роста (AHV) через 26 недель еженедельного лечения лонапегсоматропином (TransCon hGH). AHV при каждом посещении моделировали с использованием ANCOVA с поправкой на исходный возраст, пиковые уровни ГР (логарифмическое преобразование) при постановке диагноза, дельта SDS среднего роста родителей, уровень предшествующей дозы ГР (логарифмическое преобразование) и продолжительность предшествующей дозы ГР (логарифмическое преобразование), как ковариаты и пол как фактор. Субъекты, не принимавшие ранее лечение гормоном роста, не были включены в модель.
26 недель
Количество субъектов с показателем стандартного отклонения IGF-1 (SDS) в диапазоне от 0,0 до +2,0 через 26 недель еженедельного лечения лонапегсоматропином
Временное ограничение: 26 недель
Показатель стандартного отклонения IGF-1 (SDS) представляет собой количество стандартных отклонений выше или ниже среднего уровня инсулиноподобного фактора роста 1 (IGF-1) для возраста и пола. SDS IGF-1 был получен с использованием метода LMS как ((IGF-1/M)^L)-1)/(L x S), где M = медиана, S = обобщенный коэффициент вариации и L = мощность в Преобразование Бокса-Кокса, значения M, S, L были получены из Bidlingmaier et al. (2014). Показатель стандартного отклонения, равный 0, представляет собой среднее значение генеральной совокупности.
26 недель
Изменение показателей стандартного отклонения роста (SDS) через 26 недель еженедельного лечения лонапегсоматропином
Временное ограничение: Исходный уровень и 26 недель
Показатель стандартного отклонения роста (SDS) — это количество стандартных отклонений выше или ниже среднего роста для возраста и пола. SDS высоты был получен с использованием метода LMS как ((Рост/M)^L)-1)/(L x S), где M = медиана, S = обобщенный коэффициент вариации и L = мощность в преобразовании Бокса-Кокса. , значения M, S, L были получены из диаграмм роста CDC 2000 года для США. Показатель стандартного отклонения, равный 0, представляет собой среднее значение генеральной совокупности. Более высокое изменение SDS роста по сравнению с исходным уровнем указывает на лучший результат. Изменение SDS роста по сравнению с исходным уровнем при каждом посещении моделировалось с использованием ANCOVA с поправкой на исходный возраст, пиковые уровни GH (логарифмически преобразованные) при постановке диагноза, дельта среднего SDS роста родителей, уровень предыдущей дозы GH (логарифмически преобразованные) и продолжительность предшествующей дозы GH ( log преобразован) как ковариаты и пол как фактор. Субъекты, не принимавшие ранее лечение гормоном роста, не были включены в модель.
Исходный уровень и 26 недель
Количество участников, у которых возникло образование анти-hGH-связывающего антитела
Временное ограничение: 26 недель
Количество участников с появлением анти-чГР антител в течение 26 недель еженедельного лечения лонапегсоматропином (ТрансКон чГР). Все образцы были отрицательными в отношении нейтрализующих антител против hGH.
26 недель

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S

Следователи

Следователи

Исследователь, участвующий в клиническом исследовании. Связанные термины включают главного исследователя исследовательского центра, вспомогательного исследователя исследовательского центра, председателя исследования, руководителя исследования и главного исследователя исследования.
  • Директор по исследованиям: Aimee D Shu, MD, Ascendis Pharma, Inc.
  • Директор по исследованиям: David B Karpf, MD, Ascendis Pharma, Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
13 ноября 2017 г.

Первичное завершение (Действительный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
19 марта 2019 г.

Завершение исследования (Действительный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
19 марта 2019 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
4 октября 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
6 октября 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
9 октября 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
4 января 2022 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
7 декабря 2021 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 декабря 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • TransCon hGH CT-302
  • U1111-1199-8218 (Другой идентификатор: WHO UTN)

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Заболевания эндокринной системы

Клинические исследования ТрансКон hGH

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками