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Un estudio de seguridad, tolerabilidad y eficacia de TransCon hGH en niños con deficiencia de la hormona del crecimiento

7 de diciembre de 2021 actualizado por: Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S

fliGHt: un ensayo multicéntrico, de fase 3, abierto, de 26 semanas que investiga la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de TransCon hGH administrado una vez por semana en niños con GHD

Una prueba de 26 semanas de TransCon hGH, un producto de hormona de crecimiento de acción prolongada, administrado una vez a la semana. Se incluirán aproximadamente 150 niños (hombres y mujeres) con deficiencia de la hormona del crecimiento (GHD). Todos los participantes del estudio recibirán TransCon hGH. Este es un ensayo global que se llevará a cabo en, entre otros, los Estados Unidos, Canadá, Australia y Nueva Zelanda.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
146

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Australia
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Monash Children's Hospital
  • Canadá
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2B7
        • Stollery Children's Hospital
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • University of Alabama
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90048
        • Neufeld Medical Group Inc.
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95821
        • Center Of Excellence in Diabetes and Endocrinology
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Estados Unidos, 80112
        • Rocky Mountain Pediatric Endocrinology
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32207
        • Nemours Children's Health System
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32806
        • Orlando Health Inc.
      • Tallahassee, Florida, Estados Unidos, 32308
        • Tallahassee Memorial Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55102
        • Children's Minnesota
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Estados Unidos, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Estados Unidos, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • Mineola, New York, Estados Unidos, 11501
        • NYU Winthrop Hospital
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health & Science University
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97227
        • Children's Diabetes and Endocrine Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
        • Children's Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Cook Children's Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22903
        • University of Virginia Children's Hospital
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
  • Nueva Zelanda
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, Nueva Zelanda, 1023
        • The Liggins Institute, The University of Auckland

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

2 años a 13 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Diagnóstico de GHD determinado por el investigador antes del inicio histórico de la terapia diaria con hGH.

  2. 6 meses a 17 años, inclusive, en la Visita 1

    1. Si tiene entre 3 y 17 años, está tomando hGH diariamente en una dosis de ≥ 0,20 mg hGH/kg/semana durante al menos 13 semanas pero no más de 130 semanas antes de la visita 1
    2. Si tiene ≥ 6 meses pero < 3 años, no ha recibido tratamiento previo con hGH o está tomando hGH diariamente en una dosis de ≥ 0,20 mg de hGH/kg/semana durante no más de 130 semanas antes de la Visita 1
  3. Estadio de Tanner < 5 en la Visita 1
  4. Epífisis abiertas (edad ósea ≤14,0 años para mujeres o ≤16,0 años para hombres)
  5. Consentimiento informado, firmado y por escrito del padre o tutor legal del sujeto y asentimiento por escrito del sujeto según lo exige el IRB/HREC/IEC

Criterio de exclusión:

  1. Peso de < 5,5 kg o > 80 kg en la Visita 1
  2. Mujeres en edad fértil
  3. Historia de enfermedad maligna
  4. Cualquier anormalidad clínicamente significativa que pueda afectar el crecimiento o la capacidad de evaluar el crecimiento (p. ej., enfermedades o afecciones crónicas como insuficiencia renal, irradiación de la médula espinal, hipotiroidismo, enfermedad celíaca activa, desnutrición o enanismo psicosocial)
  5. Diabetes mellitus mal controlada (HbA1c >8,0%) o complicaciones diabéticas
  6. Anticuerpos neutralizantes conocidos contra hGH
  7. Condiciones médicas importantes, a menos que sean aprobadas por Medical Monitor
  8. El embarazo
  9. Presencia de contraindicaciones para el tratamiento con hGH
  10. Es probable que no cumpla con la conducta del ensayo (en lo que respecta al sujeto y/o al padre/madre/tutor legal/cuidador)
  11. Participación en cualquier otro ensayo de un agente de investigación dentro de los 30 días anteriores a la Visita 1
  12. Exposición previa a hGH en investigación

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: TransCon hGH
Una inyección subcutánea semanal de TransCon hGH
Droga: TransCon hGH
Inyección subcutánea una vez a la semana a una dosis inicial de 0,24 mg/kg/semana

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento [seguridad y tolerabilidad]
Periodo de tiempo: 26 semanas
Seguridad y tolerabilidad del tratamiento semanal con lonapegsomatropina (TransCon hGH)
26 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Velocidad de altura anualizada (AHV) a las 26 semanas de tratamiento semanal con lonapegsomatropina
Periodo de tiempo: 26 semanas
Velocidad de altura anualizada (AHV) a las 26 semanas de tratamiento semanal con lonapegsomatropina (TransCon hGH). El AHV en cada visita se modeló mediante el ajuste de ANCOVA para la edad inicial, los niveles máximos de GH (log transformados) en el momento del diagnóstico, el promedio delta-estatura parental SDS, el nivel de dosis de GH anterior (log transformado) y la duración de la dosis previa de GH (log transformado) como covariables y el género como factor. Los sujetos que no tomaron tratamiento previo con GH no se incluyeron en el modelo.
26 semanas
Número de sujetos con puntuación de desviación estándar (SDS) de IGF-1 en el rango de 0,0 a +2,0 a las 26 semanas de tratamiento semanal con lonapegsomatropina
Periodo de tiempo: 26 semanas
La puntuación de desviación estándar (SDS) de IGF-1 es el número de desviaciones estándar por encima o por debajo del nivel medio del factor de crecimiento similar a la insulina 1 (IGF-1) para la edad y el sexo. IGF-1 SDS se derivó usando el método LMS como ((IGF-1/M)^L)-1)/(L x S), donde M = mediana, S = coeficiente de variación generalizado y L = poder en el Transformación de Box-Cox, los valores M, S, L se obtuvieron de Bidlingmaier et al. (2014). Una puntuación de desviación estándar de 0 representa la media de la población.
26 semanas
Cambio en las puntuaciones de desviación estándar (SDS) de altura a las 26 semanas de tratamiento semanal con lonapegsomatropina
Periodo de tiempo: Línea de base y 26 semanas
La puntuación de desviación estándar de altura (SDS) es el número de desviaciones estándar por encima o por debajo de la altura media para la edad y el sexo. La altura SDS se derivó usando el método LMS como ((Altura/M)^L)-1)/(L x S), donde M = mediana, S = coeficiente de variación generalizado y L = potencia en la transformación de Box-Cox , los valores M, S, L se obtuvieron de las tablas de crecimiento de los CDC de 2000 para los Estados Unidos. Una puntuación de desviación estándar de 0 representa la media de la población. Un cambio más alto desde el inicio en Height SDS indica un mejor resultado. El cambio de SDS de altura desde el valor inicial en cada visita se modeló mediante el ajuste de ANCOVA para la edad inicial, los niveles máximos de GH (logaritmo transformado) en el momento del diagnóstico, el delta de altura promedio de los padres SDS, el nivel de dosis de GH anterior (log transformado) y la duración de la dosis de GH anterior ( logaritmo transformado) como covariables y el género como factor. Los sujetos que no tomaron tratamiento previo con GH no se incluyeron en el modelo.
Línea de base y 26 semanas
Número de participantes con formación de anticuerpos de unión anti-hGH emergente del tratamiento
Periodo de tiempo: 26 semanas
Número de participantes con anticuerpos anti-hGH emergentes del tratamiento durante 26 semanas de tratamiento semanal con lonapegsomatropina (TransCon hGH). Todas las muestras fueron negativas para anticuerpos neutralizantes anti-hGH.
26 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Director de estudio: Aimee D Shu, MD, Ascendis Pharma, Inc.
  • Director de estudio: David B Karpf, MD, Ascendis Pharma, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
13 de noviembre de 2017

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
19 de marzo de 2019

Finalización del estudio (Actual)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
19 de marzo de 2019

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
4 de octubre de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
6 de octubre de 2017

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
9 de octubre de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
4 de enero de 2022

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
7 de diciembre de 2021

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de diciembre de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • TransCon hGH CT-302
  • U1111-1199-8218 (Otro identificador: WHO UTN)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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