Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti TransCon hGH u dětí s nedostatkem růstového hormonu

7. prosince 2021 aktualizováno: Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S

LET: Multicentrická, fáze 3, otevřená, 26týdenní zkouška zkoumající bezpečnost, snášenlivost a účinnost transCon hGH podávaného jednou týdně dětem s GHD

26týdenní studie TransCon hGH, dlouhodobě působícího růstového hormonu, podávaného jednou týdně. Bude zahrnuto přibližně 150 dětí (mužů a žen) s nedostatkem růstového hormonu (GHD). Všichni účastníci studie obdrží TransCon hGH. Toto je globální test, který bude probíhat mimo jiné ve Spojených státech, Kanadě, Austrálii a na Novém Zélandu.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
146

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Austrálie, 3168
        • Monash Children's Hospital
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • Stollery Children's Hospital
  • Nový Zéland
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, Nový Zéland, 1023
        • The Liggins Institute, The University of Auckland
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • University of Alabama
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90048
        • Neufeld Medical Group Inc.
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95821
        • Center Of Excellence in Diabetes and Endocrinology
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Spojené státy, 80112
        • Rocky Mountain Pediatric Endocrinology
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32207
        • Nemours Children's Health System
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32806
        • Orlando Health Inc.
      • Tallahassee, Florida, Spojené státy, 32308
        • Tallahassee Memorial Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • University of Iowa
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Spojené státy, 55102
        • Children's Minnesota
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Spojené státy, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Spojené státy, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • Mineola, New York, Spojené státy, 11501
        • NYU Winthrop Hospital
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health & Science University
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97227
        • Children's Diabetes and Endocrine Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75235
        • Children's Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
        • Cook Children's Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Spojené státy, 22903
        • University of Virginia Children's Hospital
      • Norfolk, Virginia, Spojené státy, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 13 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Diagnostika GHD stanovená vyšetřovatelem před historickým zahájením denní terapie hGH.

  2. 6 měsíců až 17 let včetně, při návštěvě 1

    1. Pokud je ve věku 3 až 17 let, užíváte denně hGH v dávce ≥ 0,20 mg hGH/kg/týden po dobu alespoň 13 týdnů, ale ne více než 130 týdnů před návštěvou 1
    2. Pokud ≥ 6 měsíců, ale < 3 roky, buď dosud neléčili hGH, nebo užíváte denně hGH v dávce ≥ 0,20 mg hGH/kg/týden po dobu ne delší než 130 týdnů před návštěvou 1
  3. Tannerovo stadium < 5 při návštěvě 1
  4. Otevřené epifýzy (věk kostí ≤ 14,0 let u žen nebo ≤ 16,0 let u mužů)
  5. Písemný, podepsaný informovaný souhlas rodiče nebo zákonného zástupce subjektu a písemný souhlas subjektu podle požadavků IRB/HREC/IEC

Kritéria vyloučení:

  1. Hmotnost < 5,5 kg nebo > 80 kg při návštěvě 1
  2. Ženy ve fertilním věku
  3. Historie maligního onemocnění
  4. Jakákoli klinicky významná abnormalita, která pravděpodobně ovlivní růst nebo schopnost hodnotit růst (např. chronická onemocnění nebo stavy, jako je renální insuficience, ozáření míchy, hypotyreóza, aktivní celiakie, podvýživa nebo psychosociální nanismus)
  5. Špatně kontrolovaný diabetes mellitus (HbA1c >8,0 %) nebo diabetické komplikace
  6. Známé neutralizační protilátky proti hGH
  7. Závažné zdravotní stavy, pokud to neschválí Medical Monitor
  8. Těhotenství
  9. Přítomnost kontraindikací léčby hGH
  10. Pravděpodobně nevyhovující, pokud jde o zkušební chování (s ohledem na subjekt a/nebo rodiče/zákonného zástupce/pečovatele)
  11. Účast na jakémkoli jiném pokusu s vyšetřujícím agentem během 30 dnů před návštěvou 1
  12. Před vystavením zkoumanému hGH

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: TransCon hGH
Jednou týdně subkutánní injekce TransCon hGH
Lék: TransCon hGH
Jednou týdně subkutánní injekce v počáteční dávce 0,24 mg/kg/týden

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou [Bezpečnost a snášenlivost]
Časové okno: 26 týdnů
Bezpečnost a snášenlivost týdenní léčby lonapegsomatropinem (TransCon hGH).
26 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Anualized Height Velocity (AHV) po 26 týdnech týdenní léčby lonapegsomatropinem
Časové okno: 26 týdnů
Anualizovaná rychlost výšky (AHV) po 26 týdnech týdenní léčby lonapegsomatropinem (TransCon hGH). AHV při každé návštěvě byl modelován pomocí ANCOVA s úpravou pro základní věk, maximální hladiny GH (transformovaný log) při diagnóze, delta průměrnou rodičovskou výšku SDS, předchozí úroveň dávky GH (log transformovaný) a předchozí trvání dávky GH (log transformovaný) jako kovariáty a pohlaví jako faktor. Subjekty, které nepodstoupily předchozí léčbu GH, nebyly zahrnuty do modelu.
26 týdnů
Počet subjektů se skóre standardní odchylky IGF-1 (SDS) v rozmezí 0,0 až +2,0 po 26 týdnech týdenní léčby lonapegsomatropinem
Časové okno: 26 týdnů
IGF-1 Standard Deviation Score (SDS) je počet standardních odchylek nad nebo pod průměrnou hladinou inzulinu podobného růstového faktoru 1 (IGF-1) pro věk a pohlaví. IGF-1 SDS byl odvozen pomocí metody LMS jako ((IGF-1/M)^L)-1)/(L x S), kde M = medián, S = zobecněný variační koeficient a L = síla v Box-Coxova transformace, hodnoty M, S, L byly získány od Bidlingmaier et al. (2014). Skóre standardní odchylky 0 představuje průměr populace.
26 týdnů
Změna ve skóre standardní odchylky výšky (SDS) po 26 týdnech týdenní léčby lonapegsomatropinem
Časové okno: Výchozí stav a 26 týdnů
Skóre standardní odchylky výšky (SDS) je počet standardních odchylek nad nebo pod průměrnou výškou pro věk a pohlaví. Výška SDS byla odvozena pomocí metody LMS jako ((Výška/M)^L)-1)/(L x S), kde M = medián, S = zobecněný variační koeficient a L = síla v Box-Coxově transformaci , hodnoty M, S, L byly získány z růstových grafů CDC z roku 2000 pro Spojené státy. Skóre standardní odchylky 0 představuje průměr populace. Vyšší změna od výchozí hodnoty v SDS výšky ukazuje na lepší výsledek. Změna SDS výšky od výchozí hodnoty při každé návštěvě byla modelována pomocí ANCOVA s úpravou pro základní věk, maximální hladiny GH (transformované log) při diagnóze, delta průměrnou rodičovskou výšku SDS, předchozí úroveň dávky GH (log transformovaný) a předchozí trvání dávky GH ( log transformovaný) jako kovariáty a pohlaví jako faktor. Subjekty, které nepodstoupily předchozí léčbu GH, nebyly zahrnuty do modelu.
Výchozí stav a 26 týdnů
Počet účastníků s tvorbou anti-hGH vazebné protilátky, která se objevila při léčbě
Časové okno: 26 týdnů
Počet účastníků s anti-hGH protilátkami vznikajícími při léčbě během 26 týdnů týdenní léčby lonapegsomatropinem (TransCon hGH). Všechny vzorky byly negativní na protilátky neutralizující anti-hGH.
26 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Aimee D Shu, MD, Ascendis Pharma, Inc.
  • Ředitel studie: David B Karpf, MD, Ascendis Pharma, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
13. listopadu 2017

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
19. března 2019

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
19. března 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
4. října 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
6. října 2017

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
9. října 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
4. ledna 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
7. prosince 2021

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. prosince 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • TransCon hGH CT-302
  • U1111-1199-8218 (Jiný identifikátor: WHO UTN)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na TransCon hGH

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení