Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En sikkerhet, tolerabilitet og effektivitetsstudie av TransCon hGH hos barn med veksthormonmangel

7. desember 2021 oppdatert av: Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S

FLYTT: Et multisenter, fase 3, åpent, 26-ukers forsøk som undersøker sikkerheten, toleransen og effekten av TransCon hGH administrert én gang i uken hos barn med GHD

En 26 ukers prøveversjon av TransCon hGH, et langtidsvirkende veksthormonprodukt, administrert en gang i uken. Omtrent 150 barn (menn og kvinner) med veksthormonmangel (GHD) vil bli inkludert. Alle studiedeltakere vil motta TransCon hGH. Dette er et globalt forsøk som vil bli gjennomført i, men ikke begrenset til, USA, Canada, Australia og New Zealand.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
146

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Monash Children's Hospital
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • Stollery Children's Hospital
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
        • University of Alabama
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90048
        • Neufeld Medical Group Inc.
      • Sacramento, California, Forente stater, 95821
        • Center Of Excellence in Diabetes and Endocrinology
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Forente stater, 80112
        • Rocky Mountain Pediatric Endocrinology
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32207
        • Nemours Children's Health System
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32806
        • Orlando Health Inc.
      • Tallahassee, Florida, Forente stater, 32308
        • Tallahassee Memorial Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • University of Iowa
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Forente stater, 55102
        • Children's Minnesota
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Forente stater, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Forente stater, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • Mineola, New York, Forente stater, 11501
        • NYU Winthrop Hospital
      • New York, New York, Forente stater, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Oregon Health & Science University
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97227
        • Children's Diabetes and Endocrine Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75235
        • Children's Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Forente stater, 76104
        • Cook Children's Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forente stater, 22903
        • University of Virginia Children's Hospital
      • Norfolk, Virginia, Forente stater, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
  • New Zealand
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, New Zealand, 1023
        • The Liggins Institute, The University of Auckland

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

2 år til 13 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Etterforsker-bestemt GHD-diagnose før den historiske initieringen av daglig hGH-terapi.

  2. 6 måneder til 17 år, inkludert, ved besøk 1

    1. Hvis du er 3 til 17 år gammel, tar du daglig hGH i en dose på ≥ 0,20 mg hGH/kg/uke i minst 13 uker, men ikke mer enn 130 uker før besøk 1
    2. Hvis ≥ 6 måneder men < 3 år gammel, enten er hGH-behandlingsnaive eller tar daglig hGH i en dose på ≥ 0,20 mg hGH/kg/uke i ikke mer enn 130 uker før besøk 1
  3. Tanner stage < 5 ved Visit 1
  4. Åpne epifyser (beinalder ≤14,0 år for kvinner eller ≤16,0 år for menn)
  5. Skriftlig, signert, informert samtykke fra forelderen eller den juridiske foresatte for emnet og skriftlig samtykke fra emnet som kreves av IRB/HREC/IEC

Ekskluderingskriterier:

  1. Vekt < 5,5 kg eller > 80 kg ved besøk 1
  2. Kvinner i fertil alder
  3. Historie med ondartet sykdom
  4. Enhver klinisk signifikant abnormitet som sannsynligvis vil påvirke vekst eller evnen til å evaluere vekst (f.eks. kroniske sykdommer eller tilstander som nyreinsuffisiens, ryggmargsstråling, hypotyreose, aktiv cøliaki, underernæring eller psykososial dvergisme)
  5. Dårlig kontrollert diabetes mellitus (HbA1c >8,0%) eller diabetiske komplikasjoner
  6. Kjente nøytraliserende antistoffer mot hGH
  7. Større medisinske tilstander, med mindre godkjent av Medical Monitor
  8. Svangerskap
  9. Tilstedeværelse av kontraindikasjoner for hGH-behandling
  10. Sannsynligvis ikke-kompatibel med hensyn til prøveoppførsel (med hensyn til forsøkspersonen og/eller forelder/verge/omsorgsperson)
  11. Deltakelse i enhver annen utprøving av en undersøkelsesagent innen 30 dager før besøk 1
  12. Tidligere eksponering for hGH under undersøkelse

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: TransCon hGH
En gang ukentlig subkutan injeksjon av TransCon hGH
Legemiddel: TransCon hGH
En gang ukentlig subkutan injeksjon med en startdose på 0,24 mg/kg/uke

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med behandlingsoppståtte bivirkninger [Sikkerhet og tolerabilitet]
Tidsramme: 26 uker
Sikkerhet og toleranse av ukentlig lonapegsomatropin (TransCon hGH) behandling
26 uker

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Annualisert høydehastighet (AHV) ved 26 uker med ukentlig Lonapegsomatropin-behandling
Tidsramme: 26 uker
Annualisert høydehastighet (AHV) ved 26 ukers ukentlig behandling med lonapegsomatropin (TransCon hGH). AHV ved hvert besøk ble modellert ved bruk av ANCOVA-justering for grunnlinjealder, topp GH-nivåer (log transformert) ved diagnose, delta gjennomsnittlig foreldrehøyde SDS, tidligere GH dosenivå (log transformert) og tidligere GH dose varighet (log transformert) som kovariater og kjønn som en faktor. Forsøkspersoner som ikke tok tidligere GH-behandling ble ikke inkludert i modellen.
26 uker
Antall pasienter med IGF-1 standardavviksscore (SDS) i området 0,0 til +2,0 ved 26 ukers ukentlig lonapegsomatropinbehandling
Tidsramme: 26 uker
IGF-1 Standard Deviation Score (SDS) er antall standardavvik over eller under gjennomsnittlig insulinlignende vekstfaktor 1 (IGF-1) nivå for alder og kjønn. IGF-1 SDS ble utledet ved bruk av LMS-metoden som ((IGF-1/M)^L)-1)/(L x S), hvor M = median, S = generalisert variasjonskoeffisient og L = kraft i Box-Cox-transformasjon, M, S, L-verdiene ble hentet fra Bidlingmaier et al. (2014). En standardavviksscore på 0 representerer gjennomsnittet for populasjonen.
26 uker
Endring i høydestandardavviksscore (SDS) ved 26 uker med ukentlig lonapegsomatropinbehandling
Tidsramme: Baseline og 26 uker
Height Standard Deviation Score (SDS) er antall standardavvik over eller under gjennomsnittlig høyde for alder og kjønn. Høyde SDS ble utledet ved bruk av LMS-metoden som ((Høyde/M)^L)-1)/(L x S), der M = median, S = generalisert variasjonskoeffisient og L = kraft i Box-Cox-transformasjonen , M, S, L-verdiene ble hentet fra 2000 CDC-vekstdiagrammer for USA. En standardavviksscore på 0 representerer gjennomsnittet for populasjonen. En høyere endring fra baseline i Height SDS indikerer et bedre resultat. Høyde-SDS-endringen fra baseline ved hvert besøk ble modellert ved bruk av ANCOVA-justering for baselinealder, topp GH-nivåer (log transformert) ved diagnose, delta gjennomsnittlig foreldrehøyde SDS, tidligere GH-dosenivå (log transformert) og tidligere GH-dosevarighet ( log transformert) som kovariater og kjønn som en faktor. Forsøkspersoner som ikke tok tidligere GH-behandling ble ikke inkludert i modellen.
Baseline og 26 uker
Antall deltakere med behandling Emergent Anti-hGH-bindende antistoffdannelse
Tidsramme: 26 uker
Antall deltakere med behandlingsfremkommende anti-hGH-antistoffer over 26 uker med ukentlig lonapegsomatropin (TransCon hGH) behandling. Alle prøver var negative for anti-hGH-nøytraliserende antistoffer.
26 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Studieleder: Aimee D Shu, MD, Ascendis Pharma, Inc.
  • Studieleder: David B Karpf, MD, Ascendis Pharma, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
13. november 2017

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
19. mars 2019

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
19. mars 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
4. oktober 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
6. oktober 2017

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
9. oktober 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
4. januar 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
7. desember 2021

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. desember 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • TransCon hGH CT-302
  • U1111-1199-8218 (Annen identifikator: WHO UTN)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Sykdommer i det endokrine systemet

Kliniske studier på TransCon hGH

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger