Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Une étude d'innocuité, de tolérabilité et d'efficacité de TransCon hGH chez les enfants présentant un déficit en hormone de croissance

7 décembre 2021 mis à jour par: Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S

fliGHt : Un essai multicentrique, de phase 3, ouvert, de 26 semaines, portant sur l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité de TransCon hGH administré une fois par semaine chez les enfants atteints de GHD

Un essai de 26 semaines de TransCon hGH, un produit d'hormone de croissance à action prolongée, administré une fois par semaine. Environ 150 enfants (garçons et filles) présentant un déficit en hormone de croissance (GHD) seront inclus. Tous les participants à l'étude recevront TransCon hGH. Il s'agit d'un essai mondial qui sera mené, mais sans s'y limiter, aux États-Unis, au Canada, en Australie et en Nouvelle-Zélande.

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Complété

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Interventionnel

Inscription (Réel)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
146

Phase

Phase

L'étape d'un essai clinique étudiant un médicament ou un produit biologique, basée sur les définitions élaborées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La phase est basée sur l'objectif de l'étude, le nombre de participants et d'autres caractéristiques. Il y a cinq phases : phase précoce 1 (anciennement répertoriée comme phase 0), phase 1, phase 2, phase 3 et phase 4. Non applicable est utilisé pour décrire les essais sans phases définies par la FDA, y compris les essais de dispositifs ou d'interventions comportementales.
  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Australie
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australie, 3168
        • Monash Children's Hospital
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • Stollery Children's Hospital
  • Nouvelle-Zélande
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, Nouvelle-Zélande, 1023
        • The Liggins Institute, The University of Auckland
  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
        • University of Alabama
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90048
        • Neufeld Medical Group Inc.
      • Sacramento, California, États-Unis, 95821
        • Center of Excellence in Diabetes and Endocrinology
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, États-Unis, 80112
        • Rocky Mountain Pediatric Endocrinology
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, États-Unis, 32207
        • Nemours Children's Health System
      • Orlando, Florida, États-Unis, 32806
        • Orlando Health Inc.
      • Tallahassee, Florida, États-Unis, 32308
        • Tallahassee Memorial Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
        • University of Iowa
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, États-Unis, 55102
        • Children's Minnesota
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, États-Unis, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, États-Unis, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • Mineola, New York, États-Unis, 11501
        • NYU Winthrop Hospital
      • New York, New York, États-Unis, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, États-Unis, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Oregon Health & Science University
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97227
        • Children's Diabetes and Endocrine Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75235
        • Children's Medical Center
      • Fort Worth, Texas, États-Unis, 76104
        • Cook Children's Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, États-Unis, 22903
        • University of Virginia Children's Hospital
      • Norfolk, Virginia, États-Unis, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

3 ans à 13 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Diagnostic GHD déterminé par l'investigateur avant le début historique de la thérapie hGH quotidienne.

  2. 6 mois à 17 ans, inclus, à la visite 1

    1. Si 3 à 17 ans, prenez quotidiennement hGH à une dose ≥ 0,20 mg hGH/kg/semaine pendant au moins 13 semaines mais pas plus de 130 semaines avant la visite 1
    2. Si ≥ 6 mois mais < 3 ans, êtes soit naïf de traitement hGH ou prenez quotidiennement hGH à une dose ≥ 0,20 mg hGH/kg/semaine pendant pas plus de 130 semaines avant la visite 1
  3. Stade Tanner < 5 à la visite 1
  4. Épiphyses ouvertes (âge osseux ≤14,0 ans pour les femmes ou ≤16,0 ans pour les hommes)
  5. Consentement écrit, signé et éclairé du parent ou du tuteur légal du sujet et consentement écrit du sujet tel que requis par l'IRB/HREC/IEC

Critère d'exclusion:

  1. Poids < 5,5 kg ou > 80 kg à la visite 1
  2. Femmes en âge de procréer
  3. Antécédents de maladie maligne
  4. Toute anomalie cliniquement significative susceptible d'affecter la croissance ou la capacité à évaluer la croissance (p. ex., maladies chroniques ou conditions telles que l'insuffisance rénale, l'irradiation de la moelle épinière, l'hypothyroïdie, la maladie cœliaque active, la malnutrition ou le nanisme psychosocial)
  5. Diabète sucré mal contrôlé (HbA1c > 8,0 %) ou complications diabétiques
  6. Anticorps neutralisants connus contre la hGH
  7. Conditions médicales majeures, sauf si approuvées par le moniteur médical
  8. Grossesse
  9. Présence de contre-indications au traitement hGH
  10. Susceptible d'être non conforme en ce qui concerne la conduite du procès (en ce qui concerne le sujet et/ou le parent/tuteur légal/soignant)
  11. Participation à tout autre essai d'un agent expérimental dans les 30 jours précédant la visite 1
  12. Exposition antérieure à la hGH expérimentale

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras

Groupe de participants / Bras

Un groupe ou un sous-groupe de participants à un essai clinique qui reçoit une intervention/un traitement spécifique, ou aucune intervention, selon le protocole de l'essai.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
Expérimental: TransCon hGH
Une injection sous-cutanée hebdomadaire de TransCon hGH
Médicament: TransCon hGH
Injection sous-cutanée une fois par semaine à une dose initiale de 0,24 mg/kg/semaine

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants présentant des événements indésirables liés au traitement [innocuité et tolérabilité]
Délai: 26 semaines
Innocuité et tolérabilité du traitement hebdomadaire par la lonapegsomatropine (TransCon hGH)
26 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesures de résultats secondaires

Dans le protocole d'une étude clinique, mesure de résultat planifiée qui n'est pas aussi importante que la mesure de résultat principale pour évaluer l'effet d'une intervention, mais qui reste intéressante. La plupart des études cliniques ont plus d'un critère de jugement secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Vitesse de hauteur annualisée (AHV) à 26 semaines de traitement hebdomadaire par la lonapegsomatropine
Délai: 26 semaines
Vitesse de croissance annualisée (AHV) à 26 semaines de traitement hebdomadaire par la lonapegsomatropine (TransCon hGH). L'AHV à chaque visite a été modélisée à l'aide de l'ANCOVA en ajustant l'âge de référence, les niveaux de GH maximaux (log transformé) au moment du diagnostic, le SDS delta moyen-taille parentale, le niveau de dose de GH antérieur (log transformé) et la durée de la dose de GH antérieure (log transformé) comme covariables et le sexe comme facteur. Les sujets qui n'avaient pas pris de traitement antérieur à la GH n'ont pas été inclus dans le modèle.
26 semaines
Nombre de sujets avec un score d'écart type (SDS) IGF-1 compris entre 0,0 et +2,0 à 26 semaines de traitement hebdomadaire par la lonapegsomatropine
Délai: 26 semaines
Le score d'écart type IGF-1 (SDS) est le nombre d'écarts types au-dessus ou en dessous du niveau moyen du facteur de croissance analogue à l'insuline 1 (IGF-1) pour l'âge et le sexe. IGF-1 SDS a été dérivé en utilisant la méthode LMS comme ((IGF-1/M)^L)-1)/(L x S), où M = médiane, S = coefficient de variation généralisé et L = puissance dans le Transformation de Box-Cox, les valeurs M, S, L ont été obtenues de Bidlingmaier et al. (2014). Un score d'écart type de 0 représente la moyenne de la population.
26 semaines
Changement des scores d'écart-type de taille (SDS) à 26 semaines de traitement hebdomadaire par la lonapegsomatropine
Délai: Base de référence et 26 semaines
Le score d'écart-type de taille (SDS) est le nombre d'écarts-types au-dessus ou en dessous de la taille moyenne pour l'âge et le sexe. La taille SDS a été dérivée à l'aide de la méthode LMS sous la forme ((Height/M)^L)-1)/(L x S), où M = médiane, S = coefficient de variation généralisé et L = puissance dans la transformation de Box-Cox , les valeurs M, S, L ont été obtenues à partir des courbes de croissance CDC 2000 pour les États-Unis. Un score d'écart type de 0 représente la moyenne de la population. Un changement plus élevé par rapport à la ligne de base dans la hauteur SDS indique un meilleur résultat. Le changement de taille du SDS par rapport au départ à chaque visite a été modélisé à l'aide de l'ANCOVA en ajustant l'âge de départ, les niveaux de GH maximaux (log transformé) au moment du diagnostic, le delta moyen-taille parentale SDS, le niveau de dose de GH antérieur (log transformé) et la durée de la dose de GH antérieure ( log transformé) comme covariables et le sexe comme facteur. Les sujets qui n'avaient pas pris de traitement antérieur à la GH n'ont pas été inclus dans le modèle.
Base de référence et 26 semaines
Nombre de participants avec formation émergente d'anticorps anti-hGH se liant
Délai: 26 semaines
Nombre de participants avec des anticorps anti-hGH apparus sous traitement pendant 26 semaines de traitement hebdomadaire à la lonapegsomatropine (TransCon hGH). Tous les échantillons étaient négatifs pour les anticorps neutralisants anti-hGH.
26 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S

Les enquêteurs

Les enquêteurs

Un chercheur impliqué dans une étude clinique. Les termes associés incluent chercheur principal du site, sous-chercheur du site, directeur de l'étude, directeur de l'étude et chercheur principal de l'étude.
  • Directeur d'études: Aimee D Shu, MD, Ascendis Pharma, Inc.
  • Directeur d'études: David B Karpf, MD, Ascendis Pharma, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
13 novembre 2017

Achèvement primaire (Réel)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
19 mars 2019

Achèvement de l'étude (Réel)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
19 mars 2019

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
4 octobre 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
6 octobre 2017

Première publication (Réel)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
9 octobre 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
4 janvier 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
7 décembre 2021

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 décembre 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • TransCon hGH CT-302
  • U1111-1199-8218 (Autre identifiant: WHO UTN)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Essais cliniques sur TransCon hGH

Rechercher des essais similaires

Sponsors et collaborateurs

Les conditions médicales

Interventions en matière de drogue

Conditions

Maladies rares

Interventions en matière de drogue

Compléments alimentaires

Commanditaire / collaborateurs

Emplacements

Paramètres des cookies

Nous utilisons des cookies pour nous assurer de vous offrir la meilleure expérience sur notre site Web. Pour plus de détails, lisez attentivement notre Politique de confidentialité et de cookies. ...>>>Vous pouvez modifier vos préférences ou retirer votre consentement à tout moment en supprimant les cookies de votre site Web ou de votre ordinateur comme décrit dans la politique. Veuillez l'accepter et choisir vos préférences en cochant les cases correspondantes dans la section "Gérer les paramètres" ci-dessous. Veuillez lire attentivement nos Conditions d'utilisation avant de continuer à utiliser une partie de ce site Web.
«Gérer les paramètres