TransCon hGH:n turvallisuus-, siedettävyys- ja tehokkuustutkimus lapsilla, joilla on kasvuhormonin puutos
LENTO: Monikeskus, vaihe 3, avoin, 26 viikon koe, jossa tutkitaan kerran viikossa GHD:tä sairastavilla lapsilla annetun TransCon hGH:n turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Tila
Ehdot
Ehdot
Interventio / Hoito
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Ilmoittautuminen
Vaihe
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Victoria
-
Clayton, Victoria, Australia, 3168
- Monash Children's Hospital
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
- Stollery Children's Hospital
-
-
-
-
Auckland
-
Grafton, Auckland, Uusi Seelanti, 1023
- The Liggins Institute, The University of Auckland
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
- University of Alabama
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90048
- Neufeld Medical Group Inc.
-
Sacramento, California, Yhdysvallat, 95821
- Center Of Excellence in Diabetes and Endocrinology
-
-
Colorado
-
Centennial, Colorado, Yhdysvallat, 80112
- Rocky Mountain Pediatric Endocrinology
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32207
- Nemours Children's Health System
-
Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32806
- Orlando Health Inc.
-
Tallahassee, Florida, Yhdysvallat, 32308
- Tallahassee Memorial Hospital
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
- University of Iowa
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Yhdysvallat, 55102
- Children's Minnesota
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Yhdysvallat, 39216
- University of Mississippi Medical Center
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Yhdysvallat, 03756
- Dartmouth Hitchcock Medical Center
-
-
New York
-
Mineola, New York, Yhdysvallat, 11501
- NYU Winthrop Hospital
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
- Cleveland Clinic Foundation
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat, 73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- Oregon Health & Science University
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97227
- Children's Diabetes and Endocrine Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75235
- Children's Medical Center
-
Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
- Cook Children's Medical Center
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Yhdysvallat, 22903
- University of Virginia Children's Hospital
-
Norfolk, Virginia, Yhdysvallat, 23507
- Children's Hospital of The King's Daughters
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Tutkijan määrittämä GHD-diagnoosi ennen päivittäisen hGH-hoidon historiallista aloittamista.
6 kuukaudesta 17-vuotiaaksi vierailulla 1
- Jos olet 3–17-vuotias, otat päivittäin hGH:ta annoksella ≥ 0,20 mg hGH/kg/viikko vähintään 13 viikon ajan, mutta enintään 130 viikkoa ennen käyntiä 1
- Jos ≥ 6 kuukautta mutta < 3 vuotta vanha, he eivät ole saaneet hGH-hoitoa tai käytät päivittäin hGH:ta annoksella ≥ 0,20 mg hGH/kg/viikko enintään 130 viikon ajan ennen käyntiä 1
- Tanner-vaihe < 5 Visit 1:ssä
- Avoimet epifyysit (luun ikä ≤14,0 vuotta naisilla tai ≤16,0 vuotta miehillä)
- Tutkittavan vanhemman tai laillisen huoltajan kirjallinen, allekirjoitettu, tietoinen suostumus ja tutkittavan kirjallinen suostumus IRB/HREC/IEC:n edellyttämällä tavalla
Poissulkemiskriteerit:
- Paino < 5,5 kg tai > 80 kg vierailulla 1
- Hedelmällisessä iässä olevat naiset
- Pahanlaatuisten sairauksien historia
- Mikä tahansa kliinisesti merkittävä poikkeavuus, joka todennäköisesti vaikuttaa kasvuun tai kykyyn arvioida kasvua (esim. krooniset sairaudet tai tilat, kuten munuaisten vajaatoiminta, selkäytimen säteilytys, kilpirauhasen vajaatoiminta, aktiivinen keliakia, aliravitsemus tai psykososiaalinen kääpiö)
- Huonosti hallittu diabetes mellitus (HbA1c > 8,0 %) tai diabeettiset komplikaatiot
- Tunnetut neutraloivat vasta-aineet hGH:ta vastaan
- Tärkeät sairaudet, ellei Medical Monitor ole hyväksynyt
- Raskaus
- hGH-hoidon vasta-aiheet
- Ei todennäköisesti ole sääntöjenvastaista koekäytön suhteen (koskien tutkittavaa ja/tai vanhempaa/laillista huoltajaa/hoitajaa)
- Osallistuminen mihin tahansa muuhun tutkimusagentin kokeeseen 30 päivän sisällä ennen käyntiä 1
- Aiempi altistuminen tutkittavalle hGH:lle
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseiden lukumäärä
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / ArmOsallistujaryhmä / Arm |
Interventio / HoitoInterventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: TransCon hGH
Kerran viikossa ihonalainen TransCon hGH-injektio
|
Kerran viikossa ihonalainen injektio aloitusannoksella 0,24 mg/kg/viikko
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoidon aiheuttamia haittatapahtumia [Turvallisuus ja siedettävyys]
Aikaikkuna: 26 viikkoa
|
Viikoittaisen lonapegsomatropiinin (TransCon hGH) hoidon turvallisuus ja siedettävyys
|
26 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Annualized Height Velocity (AHV) 26 viikon viikoittaisessa lonapegsomatropiinihoidossa
Aikaikkuna: 26 viikkoa
|
Vuosittainen pituusnopeus (AHV) 26 viikon viikoittaisella lonapegsomatropiinilla (TransCon hGH) -hoidolla.
AHV kullakin käynnillä mallinnettiin käyttämällä ANCOVAa, joka mukautettiin lähtötilanteen ikään, huipputason GH-tasoihin (logarit muunnettu) diagnoosin yhteydessä, delta-vanhempien keskimääräisen pituuden SDS:n, aiemman kasvuhormonin annostason (logaritmin muunnettu) ja aiemman GH-annoksen keston (logarit muunnettu) mukaan. kovariaatit ja sukupuoli tekijänä.
Koehenkilöitä, jotka eivät olleet saaneet aikaisempaa GH-hoitoa, ei otettu mukaan malliin.
|
26 viikkoa
|
|
Koehenkilöiden määrä, joiden IGF-1-standardipoikkeamapiste (SDS) on välillä 0,0 - +2,0 26 viikon viikoittaisen lonapegsomatropiinihoidon jälkeen
Aikaikkuna: 26 viikkoa
|
IGF-1-standardipoikkeamapiste (SDS) on keskihajontojen määrä, joka ylittää tai alle keskimääräisen insuliinin kaltaisen kasvutekijä 1:n (IGF-1) tason iän ja sukupuolen mukaan.
IGF-1 SDS johdettiin käyttämällä LMS-menetelmää muodossa ((IGF-1/M)^L)-1)/(L x S), missä M = mediaani, S = yleinen variaatiokerroin ja L = teho Box-Cox-muunnos, M, S, L-arvot saatiin Bidlingmaier et ai. (2014).
Keskihajontapisteet 0 edustaa väestön keskiarvoa.
|
26 viikkoa
|
|
Muutos pituuden keskihajontapisteissä (SDS) 26 viikon viikoittaisen lonapegsomatropiinihoidon kohdalla
Aikaikkuna: Perustaso ja 26 viikkoa
|
Height Standard Deviation Score (SDS) on keskihajontapisteiden lukumäärä iän ja sukupuolen keskipituuden ylä- tai alapuolella.
Korkeus-SDS johdettiin LMS-menetelmällä muodossa ((Korkeus/M)^L)-1)/(L x S), missä M = mediaani, S = yleinen variaatiokerroin ja L = teho Box-Cox-muunnoksessa. , M-, S- ja L-arvot saatiin 2000 CDC:n kasvukaaviosta Yhdysvalloissa.
Keskihajontapisteet 0 edustaa väestön keskiarvoa.
Korkeampi muutos lähtötilanteesta korkeuden SDS:ssä osoittaa parempaa lopputulosta.
Pituuden SDS-muutos lähtötasosta kullakin käynnillä mallinnettiin käyttämällä ANCOVAa, joka mukautettiin lähtötilanteen ikään, huipputason GH-tasoihin (logarit muunnettu) diagnoosin yhteydessä, delta-vanhempien keskipituuden SDS:n, aiemman kasvuhormonin annostason (logaritmin muunnettu) ja aiemman GH-annoksen keston mukaan ( log transformoitu) kovariaatteina ja sukupuoli tekijänä.
Koehenkilöitä, jotka eivät olleet saaneet aikaisempaa GH-hoitoa, ei otettu mukaan malliin.
|
Perustaso ja 26 viikkoa
|
|
Niiden osallistujien määrä, jotka saivat hoitoa Emergent Anti-hGH Binding Anti-body Formation
Aikaikkuna: 26 viikkoa
|
Niiden osallistujien määrä, joilla oli hoidon aikana ilmeneviä anti-hGH-vasta-aineita 26 viikon viikoittaisen lonapegsomatropiinihoidon (TransCon hGH) aikana.
Kaikki näytteet olivat negatiivisia anti-hGH:ta neutraloivien vasta-aineiden suhteen.
|
26 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Sponsori
Tutkijat
Tutkijat
- Opintojohtaja: Aimee D Shu, MD, Ascendis Pharma, Inc.
- Opintojohtaja: David B Karpf, MD, Ascendis Pharma, Inc.
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Ensimmäinen Lähetetty
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin päivitys julkaistu
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
Muut tutkimustunnusnumerot
- TransCon hGH CT-302
- U1111-1199-8218 (Muu tunniste: WHO UTN)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Endokriinisen järjestelmän sairaudet
-
NCT00820443LopetettuTotal Hip Replacement System
-
NCT03903731ValmisJourney II BCS Total Knee System
-
NCT03885531ValmisJourney II CR Total Knee System
-
NCT07398235ValmisClinical Decision Support System (CDSS)
-
NCT06720948Ilmoittautuminen kutsustaIntra-facet ION 3D Facet Screw System
-
NCT07446894RekrytointiMultiple System Atrophy (MSA)
-
NCT03798847ValmisJourney II XR Total Knee System
-
NCT02574247LopetettuAuditory Training ja Auditory Efferent System
-
NCT07604116Ei vielä rekrytointiaParkinsonin tauti (PD) | Multiple System Atrophy (MSA)
-
NCT07465198Ei vielä rekrytointiaMSA - Multiple System Atrophy | MSA
Kliiniset tutkimukset TransCon hGH
-
NCT00455260Valmis
-
NCT01034735ValmisKasvuhormonin puute | Kasvun epäonnistuminen
-
NCT04326374TuntematonEndokriinisen järjestelmän sairaudet | Aivolisäkkeen sairaudet | Kasvuhormonin puute | Hormonit | Aivolisäkkeen sairaus, etuosa
-
NCT03344458ValmisEndokriinisen järjestelmän sairaudet | Aivolisäkkeen sairaudet | Hormonipuutos | Kasvuhormonin puutos, lasten
-
NCT01066052Valmis
-
NCT01247675Valmis
-
NCT01157793Valmis
-
NCT01746862Valmis
-
NCT01237340LopetettuKasvuhormonin puutos (GHD)
-
NCT07260500RekrytointiLyhytkasvuiset lapset, jotka syntyivät pieninä raskausikään nähden (SGA)