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Uno studio sulla sicurezza, tollerabilità ed efficacia di TransCon hGH nei bambini con deficit di ormone della crescita

7 dicembre 2021 aggiornato da: Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S

fliGHt: uno studio multicentrico, di fase 3, in aperto, di 26 settimane che indaga la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di TransCon hGH somministrato una volta alla settimana nei bambini con GHD

Una prova di 26 settimane di TransCon hGH, un prodotto a base di ormone della crescita a lunga durata d'azione, somministrato una volta alla settimana. Saranno inclusi circa 150 bambini (maschi e femmine) con deficit dell'ormone della crescita (GHD). Tutti i partecipanti allo studio riceveranno TransCon hGH. Si tratta di una sperimentazione globale che sarà condotta negli Stati Uniti, in Canada, in Australia e in Nuova Zelanda, ma non solo.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
146

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Monash Children's Hospital
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • Stollery Children's Hospital
  • Nuova Zelanda
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, Nuova Zelanda, 1023
        • The Liggins Institute, The University of Auckland
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • University of Alabama
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90048
        • Neufeld Medical Group Inc.
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95821
        • Center Of Excellence in Diabetes and Endocrinology
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Stati Uniti, 80112
        • Rocky Mountain Pediatric Endocrinology
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32207
        • Nemours Children's Health System
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32806
        • Orlando Health Inc.
      • Tallahassee, Florida, Stati Uniti, 32308
        • Tallahassee Memorial Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Stati Uniti, 55102
        • Children's Minnesota
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Stati Uniti, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Stati Uniti, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • Mineola, New York, Stati Uniti, 11501
        • NYU Winthrop Hospital
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health & Science University
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97227
        • Children's Diabetes and Endocrine Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75235
        • Children's Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
        • Cook Children's Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22903
        • University of Virginia Children's Hospital
      • Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 13 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Diagnosi di GHD determinata dallo sperimentatore prima dell'inizio storico della terapia quotidiana con hGH.

  2. Da 6 mesi a 17 anni inclusi, alla Visita 1

    1. Se di età compresa tra 3 e 17 anni, assume quotidianamente hGH a una dose ≥ 0,20 mg hGH/kg/settimana per almeno 13 settimane ma non più di 130 settimane prima della Visita 1
    2. Se ≥ 6 mesi ma < 3 anni, sono naïve al trattamento con hGH o stanno assumendo hGH ogni giorno a una dose di ≥ 0,20 mg hGH/kg/settimana per non più di 130 settimane prima della Visita 1
  3. Stadio Tanner <5 alla Visita 1
  4. Epifisi aperte (età ossea ≤14,0 anni per le femmine o ≤16,0 anni per i maschi)
  5. Consenso informato scritto, firmato e informato del genitore o del tutore legale del soggetto e assenso scritto del soggetto come richiesto dall'IRB/HREC/IEC

Criteri di esclusione:

  1. Peso < 5,5 kg o > 80 kg alla Visita 1
  2. Donne in età fertile
  3. Storia della malattia maligna
  4. Qualsiasi anomalia clinicamente significativa che possa influenzare la crescita o la capacità di valutare la crescita (p. es., malattie croniche o condizioni come insufficienza renale, irradiazione del midollo spinale, ipotiroidismo, malattia celiaca attiva, malnutrizione o nanismo psicosociale)
  5. Diabete mellito scarsamente controllato (HbA1c >8,0%) o complicanze diabetiche
  6. Anticorpi neutralizzanti noti contro hGH
  7. Condizioni mediche gravi, a meno che non siano approvate da Medical Monitor
  8. Gravidanza
  9. Presenza di controindicazioni al trattamento con hGH
  10. Probabilmente non conforme rispetto alla condotta processuale (riguardo al soggetto e/o al genitore/tutore legale/tutore)
  11. Partecipazione a qualsiasi altra sperimentazione di un agente sperimentale entro 30 giorni prima della Visita 1
  12. Precedente esposizione a hGH sperimentale

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Transcon hGH
Iniezione sottocutanea una volta alla settimana di TransCon hGH
Droga: Transcon hGH
Iniezione sottocutanea una volta alla settimana alla dose iniziale di 0,24 mg/kg/settimana

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento [sicurezza e tollerabilità]
Lasso di tempo: 26 settimane
Sicurezza e tollerabilità del trattamento settimanale con lonapegsomatropina (TransCon hGH).
26 settimane

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Velocità di altezza annualizzata (AHV) a 26 settimane di trattamento settimanale con lonapegsomatropina
Lasso di tempo: 26 settimane
Velocità di altezza annualizzata (AHV) a 26 settimane di trattamento settimanale con lonapegsomatropina (TransCon hGH). L'AHV ad ogni visita è stato modellato utilizzando l'ANCOVA aggiustato per l'età al basale, i livelli di picco di GH (log trasformati) alla diagnosi, il delta medio-altezza dei genitori SDS, il precedente livello di dose di GH (log trasformato) e la precedente durata della dose di GH (log trasformato) come covariate e sesso come fattore. I soggetti che non hanno assunto un precedente trattamento con GH non sono stati inclusi nel modello.
26 settimane
Numero di soggetti con punteggio di deviazione standard IGF-1 (SDS) compreso tra 0,0 e +2,0 a 26 settimane di trattamento settimanale con lonapegsomatropina
Lasso di tempo: 26 settimane
Il punteggio di deviazione standard IGF-1 (SDS) è il numero di deviazioni standard al di sopra o al di sotto del livello medio del fattore di crescita insulino-simile 1 (IGF-1) per età e sesso. IGF-1 SDS è stato derivato utilizzando il metodo LMS come ((IGF-1/M)^L)-1)/(L x S), dove M = mediana, S = coefficiente di variazione generalizzato e L = potenza nel Trasformazione Box-Cox, i valori M, S, L sono stati ottenuti da Bidlingmaier et al. (2014). Un punteggio di deviazione standard pari a 0 rappresenta la media della popolazione.
26 settimane
Variazione dei punteggi di deviazione standard (SDS) in altezza a 26 settimane di trattamento settimanale con lonapegsomatropina
Lasso di tempo: Basale e 26 settimane
Il punteggio di deviazione standard dell'altezza (SDS) è il numero di deviazioni standard al di sopra o al di sotto dell'altezza media per età e sesso. Altezza SDS è stata derivata utilizzando il metodo LMS come ((Altezza/M)^L)-1)/(L x S), dove M = mediana, S = coefficiente di variazione generalizzato e L = potenza nella trasformazione Box-Cox , i valori M, S, L sono stati ottenuti dai grafici di crescita CDC del 2000 per gli Stati Uniti. Un punteggio di deviazione standard pari a 0 rappresenta la media della popolazione. Una variazione maggiore rispetto al basale in altezza SDS indica un risultato migliore. La variazione dell'altezza SDS rispetto al basale ad ogni visita è stata modellata utilizzando ANCOVA aggiustando per età al basale, livelli di picco di GH (log trasformati) alla diagnosi, delta media-altezza SDS dei genitori, precedente livello di dose di GH (log trasformato) e precedente durata della dose di GH. log trasformati) come covariate e genere come fattore. I soggetti che non hanno assunto un precedente trattamento con GH non sono stati inclusi nel modello.
Basale e 26 settimane
Numero di partecipanti con formazione emergente di anticorpi leganti anti-hGH durante il trattamento
Lasso di tempo: 26 settimane
Numero di partecipanti con anticorpi anti-hGH emergenti dal trattamento in 26 settimane di trattamento settimanale con lonapegsomatropina (TransCon hGH). Tutti i campioni erano negativi per gli anticorpi neutralizzanti anti-hGH.
26 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Aimee D Shu, MD, Ascendis Pharma, Inc.
  • Direttore dello studio: David B Karpf, MD, Ascendis Pharma, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
13 novembre 2017

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
19 marzo 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
19 marzo 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
4 ottobre 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
6 ottobre 2017

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
9 ottobre 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
4 gennaio 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
7 dicembre 2021

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 dicembre 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • TransCon hGH CT-302
  • U1111-1199-8218 (Altro identificatore: WHO UTN)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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