Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Farmakokinetik (PK), farmakodynamisk (PD) och tolerabilitet av Osilodrostat hos pediatriska patienter med Cushings sjukdom

26 mars 2026 uppdaterad av: RECORDATI GROUP

En fas II, multicenter, öppen, icke-jämförande studie för att utvärdera farmakokinetiken, farmakodynamiken och tolerabiliteten hos Osilodrostat hos barn och ungdomar med Cushings sjukdom

Multicenter, öppen, icke-jämförande studie för att utvärdera farmakokinetiken, farmakodynamiken och tolerabiliteten av osilodrostat hos barn och ungdomar med Cushings sjukdom.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Studieperioden 1 kommer att vara 12 veckor. Studien kommer att inkludera en screeningperiod på upp till 4 veckor före dag 0 (baslinje) (för att möjliggöra en adekvat tvättperiod från mediciner som kan ändra kortisolnivåerna). Alla försökspersoner som behandlas med osilodrostat vid 12 veckor och erhåller nytta av behandlingen, enligt utredarens bedömning, kommer att erbjudas deltagande i en valfri 9-månaders förlängningsperiod, under vilken bedömning av PD-aktiviteten och säkerhet/tolerabilitet för osilodrostat kommer att göras. Patienter som inte går in i den valfria förlängningsperioden kommer att ha ett säkerhetsuppföljningsbesök 4 veckor senare.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

12

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

  • Namn: Recordati
  • Telefonnummer: +4161 205 61 00

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Belgien
    • Brussels Capital
      • Jette, Brussels Capital, Belgien, 1090
        • Avslutad
        • UZ Brussel
  • Bulgarien
      • Varna, Bulgarien, 9010
        • Indragen
        • Multiprofile Hospital for Active Treatment Sveta Marina EAD
  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75015
        • Avslutad
        • Hôspital Necker Enfants Malades
      • Paris, Frankrike, 75019
        • Avslutad
        • Robert Debré Hospital
      • Paris, Frankrike, 94270
        • Avslutad
        • CHU Bicetre APHP Paris Saclay
  • Förenta staterna
    • California
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94143
        • Rekrytering
        • University of California San Francisco UCSF
        • Kontakt:
    • Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Rekrytering
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Wendy Brickman
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Förenta staterna, 20892
        • Avslutad
        • National Institute of Child Health and Human Development
    • Texas
      • Weslaco, Texas, Förenta staterna, 78596
  • Italien
      • Roma, Italien, 00165
        • Avslutad
        • Ospedale Bambino Gesu
    • PI
      • Pisa, PI, Italien, 56124
        • Avslutad
        • Aziendal Ospedaliero Universitaria Pisana Presidio Ospedale di Cisanello
  • Slovenien
      • Ljubljana, Slovenien, 1525
        • Indragen
        • University Clinical Center Ljubljana
  • Storbritannien
      • Liverpool, Storbritannien, L12 2AP
        • Indragen
        • Alder Hey Childrens Nhs Foundation Trust
      • London, Storbritannien, E11BB
        • Indragen
        • The Royal London Childrens Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

6 år till 17 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Cushings sjukdom av endogent ursprung: som har misslyckats med operation (eller) som väntar på operation (eller) för vilka operation inte är ett omedelbart alternativ.

  • Diagnosen Cushings sjukdom måste bekräftas av vart och ett av följande:

    • Det kliniska kriteriet för minskande tillväxtpercentiler med ökande vikt (vilket framgår av närvaron av en kontrast i höjd och BMI standardavvikelse (SD), definierad som höjd standardavvikelse poäng (SDS) < 0 och BMI SDS > 0, och en stark klinisk misstanke om Cushings sjukdom, såsom fotografiska bevis på en förändring i ansiktets utseende);
    • Onormal lågdos (0,5 mg Q6h x 48 timmar) dexametasonsuppressionstest, definierat som plasmakortisolnivåer > 1,8 mcg/dl, vid tidpunkten 48 timmar efter den första dosen av dexametason;
    • Mätbara ACTH-nivåer på morgonen, bedömda före kl. 10;
    • Två 24-timmars urinfria kortisolvärden > 1,3 x ULN
    • Om testet för dexametasonsuppression inte uppfyller de ovan nämnda kriterierna, kan diagnosen Cushings sjukdom bekräftas av följande: Midnattsserumkortisolnivåer > övre normalgräns (ULN), bedömd medan patienten sover och efter förkanylering ( ELLER) två prover av salivkortisol sena natten högre än ULN för analysen
  • Kan svälja studieläkemedelstabletter (inte krossade eller delade)
  • Föräldrar eller vårdnadshavare kan ge samtycke/samtycke

Exklusions kriterier:

  • Patienter med makroadenom komplicerat av kompressionssymtom (kräver brådskande kirurgiskt ingrepp) eller med hög risk för kompressiva symtom på grund av masseffekt av tumör (oro för kortikotrof tumörprogression)
  • Hyperkortisolism beror inte på Cushings sjukdom
  • Otillräcklig uttvättningsperiod från någon annan medicin som används för att sänka kortisolnivåerna (5 halveringstider av något läkemedel)
  • Användning av andra prövningsläkemedel vid tidpunkten för inskrivningen, eller inom 30 dagar, eller innan en uttvättningstid som är minst 5 halveringstider av läkemedlet vid tidpunkten för inskrivningen avslutats, beroende på vilket som är längst. Lokala bestämmelser kan kräva en längre uttvättningsperiod eller specificera andra begränsningar för deltagande i en undersökningsprövning, i vilket fall de också kommer att gälla.
  • Kroppsvikt <30kg

Annan protokolldefinierad inkludering/uteslutning kan gälla.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: LCI699 (Osilodrostat)
Ämnen med Cushings syndrom som tar LCI699 (Osilodrostat)
Läkemedel: LCI699
Osilodrostat (LCI699) är i form av tabletter 1 milligram (mg), 5 mg och 10 mg eller i form av kapslar 0,1 mg, 0,2 mg, 0,5 mg, 1 mg eller 5 mg, båda formuleringarna för oral administrering
Andra namn:
  • osilodrostat

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Kärnstudie: Utvärdera farmakokinetiken (PK) för osilodrostat med hjälp av farmakokinetiska parametrar för osilodrostat upp till vecka 12 hos barn och ungdomar 2 till mindre än 18 år med Cushings syndrom
Tidsram: upp till vecka 12
Utvärdera farmakokinetiken (PK) av osilodrostat hos barn och ungdomar på 2 till mindre än 18 år med Cushings syndrom
upp till vecka 12

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Kärnstudie: Procentandel av patienter med normalt genomsnittligt urinfri kortisol (MUFC) vid vecka 3, 6, 9 och vecka 12 (eller slutet av behandlingen)
Tidsram: Vecka 3, 6, 9 och vecka 12 (eller slutet av behandlingen)
Bedömningen under kärnperioden kommer att göras genom att ta procentandelen patienter med normal MUFC vid vecka 6 och vecka 12 (eller slutet av behandlingen).
Vecka 3, 6, 9 och vecka 12 (eller slutet av behandlingen)
Kärnstudie: Förändring från baslinjen i genomsnittlig urinfri kortisol (MUFC) under kärnstudieperioden
Tidsram: Vecka 3, 6, 9 och vecka 12 (eller slutet av behandlingen)
Bedömningen kommer att göras genom jämförelse av förändring från baslinjen i MUFC under kärnstudieperioden på patienter
Vecka 3, 6, 9 och vecka 12 (eller slutet av behandlingen)
Förlängning: Effektivitet av Osilodrostat mätt med MUFC -nivåer fram till månad 12
Tidsram: upp till månad 12
Bedömningen av effektiviteten av osilodrostat som ska mätas genom förändring i baslinjen för MUFC -nivåer upp till 12 månader på patienter
upp till månad 12
Förlängning: Effektivitet av Osilodrostat mätt med MUFC -nivåer fram till månad 12
Tidsram: upp till månad 12
Bedömningen av effektiviteten av osilodrostat som ska mätas genom att producera patienter med normala MUFC -nivåer vid varje besök upp till 12 månader
upp till månad 12
Bedömning av farmakodynamik, säkerhet och tolerabilitet för osilodrostat.
Tidsram: Vecka 3, 6, 9 och vecka 12 (eller slutet av behandlingen)
Förändring från baslinjen i vikt under kärnperioden
Vecka 3, 6, 9 och vecka 12 (eller slutet av behandlingen)
Bedömning av farmakodynamik, säkerhet och tolerabilitet för Osilodrostat upp till 12 månader
Tidsram: upp till 12 månader
Ändra från baslinjen i vikt vid varje besök i förlängningsperioden
upp till 12 månader
Bedömning av farmakodynamik, säkerhet och tolerabilitet för osilodrostat. Bedömning av farmakodynamiken, säkerheten och tolerabiliteten för osilodrostat.
Tidsram: Vecka 3, 6, 9 och vecka 12 (eller slutet av behandlingen)
Ändra från baslinjen i kroppsmassaindex i kärnperioden
Vecka 3, 6, 9 och vecka 12 (eller slutet av behandlingen)
Bedömning av farmakodynamik, säkerhet och tolerabilitet för osilodrostat. Bedömning av farmakodynamiken, säkerheten och tolerabiliteten för osilodrostat.
Tidsram: upp till 12 månader
Ändra från baslinjen i kroppsmassaindex vid varje besök i förlängningsperioden
upp till 12 månader
Bedömning av farmakodynamik, säkerhet och tolerabilitet för osilodrostat.
Tidsram: Vecka 3, 6, 9 och vecka 12 (eller slutet av behandlingen)
Förändring från baslinjen i höjd i kärnperioden
Vecka 3, 6, 9 och vecka 12 (eller slutet av behandlingen)
Bedömning av farmakodynamik, säkerhet och tolerabilitet för osilodrostat.
Tidsram: upp till 12 månader
Ändra från baslinjen i höjd vid varje besök i förlängningsperioden
upp till 12 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

RECORDATI GROUP

Utredare

  • Studierektor: Recordati AG, Recordati AG

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

28 april 2021

Primärt slutförande (Beräknad)

21 juli 2027

Avslutad studie (Beräknad)

21 juli 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

8 oktober 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

15 oktober 2018

Första postat (Faktisk)

17 oktober 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

27 mars 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

26 mars 2026

Senast verifierad

1 mars 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CLCI699C2203
  • 2018-001522-25 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Cushings syndrom

Kliniska prövningar på LCI699

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Thailand

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera