Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Hematopoetisk stamcellstransplantation (HCT) för medfödda metabolismfel

3 december 2017 uppdaterad av: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Behandling av lysosomala och peroxisomala medfödda metabolismfel genom hematopoetisk celltransplantation

Det primära syftet med denna kliniska prövning är att utvärdera förmågan att uppnå och upprätthålla donatortransplantation hos patienter med lysosomala och peroxisomala medfödda metabolismfel som genomgår hematopoetisk stamcellstransplantation (HCT).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta har varit ett pågående intresseområde av vår grupp vid Univ. i Minnesota, men detta är ett nytt protokoll som ersätter flera äldre protokoll. Medan överlevnaden har varit mycket bra på de tidigare protokollen under det senaste decenniet, har ofullständig engraftment förblivit något problematisk. Därför har vi modifierat den preparativa regimen något för att öka engraftment genom att ersätta anti-tymocytglobulin (ATG) med Campath-1H, ett läkemedel som är mer immundämpande. Dessutom har vi modifierat stödbehandlingsregimen. Baserat på detta kommer vi att övervaka nivåerna av en antioxidantterapi (N-acetylcystein) och biomarkörer för inflammation och oxidativ stress för de familjer som samtycker till dessa forskningsstudier.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

18

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
        • University of MInnesota, Fairview

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

Inte äldre än 21 år (VUXEN, BARN)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Mukopolysackaridos (MPS) sjukdomar:

    • MPS IH (Hurler syndrom)
    • MPS-VI (Maroteaux-Lamys syndrom)
    • MPS VII (Sly syndrom).

  • Glykoprotein metaboliska störningar:

    • Alfa mannosidos
    • Fukosidos
    • Aspartylglucosaminuri
  • Sfingolipidoser och recessiva leukodystrofier: Presymptomatiska patienter med globoid cellleukodystrofi (GLD, även känd som Krabbes sjukdom) och metakromatisk leukodystrofi (MLD) kommer att vara berättigade till behandling enligt detta protokoll. Vitsubstanssjukdom genom magnetisk resonanstomografi (MRT) enbart är inte ett undantag om patienten är asymtomatisk.
  • Peroxisomala störningar: Presymptomatiska patienter med ärftliga peroxisomala störningar associerade med förhöjda fettsyror med mycket långa kedja (VLCFA), identifierade genom familjehistoria eller laboratorietester (inklusive neonatal screening), är berättigade till detta protokoll. Vitsubstanssjukdom genom enbart MRT är inte ett undantag om patienten är asymtomatisk.

  • Andra ärftliga metabolismsjukdomar:

    • Wolmans syndrom (brist på surt lipas)
    • Niemann-Pick B-patienter (sfingomyelinbrist)
    • Niemann-Pick C subtyp 2
  • Donatortillgänglighet: Patienter som övervägs för transplantation måste ha ett tillräckligt transplantat baserat på nuvarande kriterier för University of Minnesota Blood and Marrow Transplantation Program: Prioritet kommer att vara enligt följande, även om navelsträngsblodtransplantat kan vara av avgörande betydelse under omständigheter där tidpunkten är avgörande. valts framför ett icke-relaterat transplantat, trots den prioritet som anges ovan.
  • Tvärvetenskaplig utvärdering: Patienter kommer att vara berättigade till transplantation först efter att de har setts och utvärderats av medlemmar i IMSD-teamet (Inherited Metabolic and Storage Disease Program), och teamet har erbjudit transplantation till patienten/familjen.

Exklusions kriterier:

  • Symtomatiska patienter med peroxisomala eller lysosomala störningar är uteslutna men kan övervägas för andra behandlingsprotokoll.

  • Stor organdysfunktion. Bevis på allvarlig organnedsättning, inklusive:

    • Hjärta: vänster kammare ejektionsfraktion <40 %
    • Njure: serumkreatinin >2,5 x normalt för ålder
    • Lever: totalt bilirubin >3 x normalt, eller alanintransaminas (ALT) > 3 x normalt
    • Lung: behov av kontinuerlig syrgastillskott
  • Graviditet
  • Bevis på infektion med humant immunbristvirus (HIV) eller känd HIV-positiv serologi
  • Patienter >21 år.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: NA
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
EXPERIMENTELL: Intent-to-Treat
Alla patienter behandlade med studieregimen.
Procedur: Stamcellstransplantation
Syftet med hematopoetisk stamcellstransplantation är att introducera blodproducerande celler från en normal givare. Dessa celler kan antingen ge det som saknas i kroppen till de andra cellerna, eller kan förändra kroppens immunsvar mot de ämnen som har samlats i kroppen. Dessa normala hematopoetiska stamceller kan komma från benmärg, perifert blod (d.v.s. blodet som cirkulerar i vår kropps blodkärl) eller navelsträngsblod (dvs blod som tas från navelsträngen efter att ett barn har fötts och navelsträngen klippts). De nya donatorcellerna återbefolkar blod- och benmärgssystemet och kommer in i kroppens organ, inklusive hjärnan. Vart dessa celler än går kommer de att producera det enzym som behövs.
Andra namn:
  • Benmärgstransplantation, navelsträngsblodtransplantation
Läkemedel: Cyklofosfamid

Dagar före transplantationsläkemedelsfrekvens

  • 4 Cyklofosfamid En gång, givet under 2 timmar
  • 3 Cyklofosfamid En gång, givet under 2 timmar
  • 2 Cyklofosfamid En gång, givet under 2 timmar
  • 1 Cyklofosfamid En gång, givet under 2 timmar
Andra namn:
  • Cytoxan
Läkemedel: Campath-1H

Dagar före transplantationsläkemedelsfrekvens

12 Campath-1H En gång, ges under 2 timmar

11 Campath-1H En gång, ges under 2 timmar

10 Campath-1H En gång, ges under 2 timmar

Andra namn:
  • Alemtuzamab
Läkemedel: Busulfan

Dagar före transplantationsläkemedelsfrekvens

9 Busulfan Fyra gånger per dag

8 Busulfan Fyra gånger per dag

7 Busulfan Fyra gånger per dag

6 Busulfan Fyra gånger per dag

Andra namn:
  • Busulfex

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal patienter som uppnår engraftment
Tidsram: Dag 100
Frekvens för framgångsrik engraftment - patienter som uppnådde och upprätthöll donatorengraftment; donatorchimerism vid dag 100 på minst 90 % efter att ha genomgått hematopoetisk stamcellstransplantation.
Dag 100

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Total överlevnad
Tidsram: Dag 100, 1 år, 3 år
Antal patienter som lever vid tidpunkter.
Dag 100, 1 år, 3 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 mars 2008

Primärt slutförande (FAKTISK)

1 februari 2010

Avslutad studie (FAKTISK)

1 februari 2010

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

25 april 2008

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

28 april 2008

Första postat (UPPSKATTA)

29 april 2008

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

28 december 2017

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

3 december 2017

Senast verifierad

1 december 2017

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • MT2008-02
  • 0801M25202 (ÖVRIG: IRB, University of Minnesota)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Stamcellstransplantation

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Burundi

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera