Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Hematopoietikus őssejt-transzplantáció (HCT) veleszületett anyagcsere-hibákra

2017. december 3. frissítette: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Lizoszomális és peroxiszómális veleszületett anyagcsere-hibák kezelése vérképző sejttranszplantációval

Ennek a klinikai vizsgálatnak az elsődleges célja annak értékelése, hogy a vérképző őssejt-transzplantáción (HCT) átesett, lizoszómális és peroxiszomális veleszületett anyagcserezavarban szenvedő betegek képesek-e elérni és fenntartani a donor beültetést.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez az egyetemi csoportunk folyamatos érdeklődési köre. Minnesotában, de ez egy új protokoll több régebbi protokoll helyére. Míg a túlélés nagyon jó volt a korábbi protokollok szerint az elmúlt évtizedben, a hiányos beültetés némileg problematikus maradt. Ezért némileg módosítottuk a preparatív kezelési rendet, hogy növeljük a beültetést, az anti-timocita globulint (ATG) Campath-1H-val helyettesítettük, amely gyógyszer jobban elnyomja az immunrendszert. Emellett módosítottuk a szupportív ellátási rendet. Ennek alapján ellenőrizni fogjuk az antioxidáns terápia (N-acetilcisztein) szintjét, valamint a gyulladás és az oxidatív stressz biomarkereinek szintjét azoknál a családoknál, akik beleegyeznek ezekbe a kutatásokba.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

18

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
        • University of MInnesota, Fairview

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

Nem régebbi, mint 21 év (FELNŐTT, GYERMEK)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Mukopoliszacharidózis (MPS) betegségek:

    • MPS IH (Hurler-szindróma)
    • MPS-VI (Maroteaux-Lamy szindróma)
    • MPS VII (Sly-szindróma).

  • Glikoprotein metabolikus rendellenességek:

    • Alfa-mannozidózis
    • Fukozidózis
    • Aszpartil-glükózaminuria
  • Szfingolipidózisok és recesszív leukodystrophiák: A globoid sejtes leukodystrophiában (GLD, más néven Krabbe-kór) és metakromatikus leukodystrophiában (MLD) szenvedő, tünetmentes betegek jogosultak a kezelésre ebben a protokollban. A mágneses rezonancia képalkotással (MRI) végzett fehérállomány-betegség önmagában nem kizáró ok, ha a beteg tünetmentes.
  • Peroxiszomális rendellenességek: A nagyon hosszú láncú zsírsavak (VLCFA) emelkedésével összefüggő örökletes peroxiszomális rendellenességekben szenvedő, családi anamnézis vagy laboratóriumi vizsgálatok (beleértve az újszülöttkori szűrést is) által azonosított tünetmentes betegek jogosultak erre a protokollra. A fehérállomány betegség önmagában az MRI-vel nem kizárt, ha a beteg tünetmentes.

  • Egyéb örökletes anyagcsere-betegségek:

    • Wolman-szindróma (savas lipáz-hiány)
    • Niemann-Pick B betegek (szfingomielin-hiány)
    • Niemann-Pick C 2. altípus
  • Donorok elérhetősége: A transzplantációra szánt betegeknek elegendő grafttal kell rendelkezniük a Minnesota Egyetem Vér- és Velőtranszplantációs Programjának jelenlegi kritériumai szerint: A prioritás a következő, bár olyan körülmények között, amelyekben az időzítés a lényeg, a köldökzsinórvér-graftot el lehet végezni. nem rokon graft helyett választották, a fent felsorolt ​​prioritás ellenére.
  • Multidiszciplináris értékelés: A betegek csak akkor lesznek jogosultak transzplantációra, ha az Öröklött Metabolikus és Tárolási Betegség Program (IMSD) csapatának tagjai látják és értékelik őket, és a csapat felajánlotta a transzplantációt a betegnek/családnak.

Kizárási kritériumok:

  • A peroxiszomális vagy lizoszómális rendellenességekben szenvedő, tüneti betegeket kizárják, de más kezelési protokollok alkalmazása is megfontolható.

  • Jelentős szervi diszfunkció. A súlyos szervi károsodás bizonyítékai, beleértve:

    • Szív: bal kamrai ejekciós frakció <40%
    • Vese: szérum kreatinin > 2,5 x normál életkor
    • Máj: összbilirubin > 3x normál, vagy alanin transzamináz (ALT) > 3x normál
    • Tüdő: folyamatos oxigénpótlás szükséges
  • Terhesség
  • Humán immunhiány vírus (HIV) fertőzés vagy ismert HIV-pozitív szerológia bizonyítéka
  • 21 év feletti betegek.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: KEZELÉS
  • Kiosztás: NA
  • Beavatkozó modell: SINGLE_GROUP
  • Maszkolás: EGYIK SEM

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
KÍSÉRLETI: Intent-to-Treat
Minden beteg, akit a vizsgálati rend szerint kezeltek.
Eljárás: Őssejt transzplantáció
A vérképző őssejt-transzplantáció célja, hogy egy normális donorból származó vértermelő sejteket juttatjanak be. Ezek a sejtek vagy azt biztosíthatják a többi sejtnek, ami hiányzik a szervezetből, vagy megváltoztathatják a szervezet immunválaszát a szervezetben felhalmozódott anyagokra. Ezek a normál vérképző őssejtek származhatnak csontvelőből, perifériás vérből (azaz a testünk ereiben keringő vérből) vagy köldökzsinórvérből (azaz a köldökzsinórból a baba születése és a köldökzsinór elvágása után vett vér). Az új donorsejtek újratelepítik a vér- és csontvelőrendszert, és bejutnak a test szerveibe, beleértve az agyat is. Bárhová is mennek ezek a sejtek, termelni fogják a szükséges enzimet.
Más nevek:
  • Csontvelő-transzplantáció, köldökzsinórvér átültetés
Drog: Ciklofoszfamid

Napokkal a transzplantációs gyógyszer gyakorisága előtt

  • 4 Ciklofoszfamid Egyszer, 2 órán keresztül beadva
  • 3 Ciklofoszfamid Egyszer, 2 órán keresztül beadva
  • 2 Ciklofoszfamid Egyszer, 2 órán keresztül beadva
  • 1 Ciklofoszfamid Egyszer, 2 órán keresztül beadva
Más nevek:
  • Cytoxan
Drog: Camppath-1H

Napokkal a transzplantációs gyógyszer gyakorisága előtt

12 Camppath-1H Egyszer, 2 órán keresztül

11 Camppath-1H Egyszer, 2 órán keresztül

10 Camppath-1H Egyszer, 2 órán keresztül

Más nevek:
  • Alemtuzamab
Drog: Buszulfán

Napokkal a transzplantációs gyógyszer gyakorisága előtt

9 Buszulfán Naponta négyszer

8 Buszulfán Naponta négyszer

7 Buszulfán Naponta négyszer

6 Buszulfán Naponta négyszer

Más nevek:
  • Busulfex

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A beültetést elérő betegek száma
Időkeret: 100. nap
Sikeres beültetés aránya – a donor beültetést elért és fenntartott betegek; vérképző őssejt-transzplantáció után legalább 90%-os donor kiméra a 100. napon.
100. nap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Általános túlélés
Időkeret: 100. nap, 1 év, 3 ​​év
Élő betegek száma időpontokban.
100. nap, 1 év, 3 ​​év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2008. március 1.

Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)

2010. február 1.

A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)

2010. február 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2008. április 25.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2008. április 28.

Első közzététel (BECSLÉS)

2008. április 29.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)

2017. december 28.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. december 3.

Utolsó ellenőrzés

2017. december 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • MT2008-02
  • 0801M25202 (EGYÉB: IRB, University of Minnesota)

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Őssejt transzplantáció

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Armenia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel