Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Hematopoëtische stamceltransplantatie (HCT) voor aangeboren stofwisselingsfouten

3 december 2017 bijgewerkt door: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Behandeling van lysosomale en peroxisomale aangeboren stofwisselingsfouten door hematopoietische celtransplantatie

Het primaire doel van deze klinische studie is het evalueren van het vermogen om donortransplantatie te bereiken en te behouden bij patiënten met lysosomale en peroxisomale aangeboren stofwisselingsstoornissen die een hematopoëtische stamceltransplantatie (HCT) ondergaan.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een doorlopend interessegebied van onze groep aan de Univ. van Minnesota, maar dit is een nieuw protocol dat de plaats inneemt van verschillende oudere protocollen. Hoewel de overleving de afgelopen tien jaar erg goed was met de eerdere protocollen, is onvolledige enting enigszins problematisch gebleven. Daarom hebben we het voorbereidende regime enigszins aangepast om de enting te vergroten door anti-thymocytglobuline (ATG) te vervangen door Campath-1H, een medicijn dat meer immuunonderdrukkend is. Daarnaast hebben we het ondersteunende zorgregime aangepast. Op basis hiervan zullen we de niveaus van een antioxidanttherapie (N-acetylcysteïne) en biomarkers van ontsteking en oxidatieve stress monitoren voor de families die instemmen met deze onderzoeken.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

18

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
        • University of MInnesota, Fairview

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 21 jaar (VOLWASSEN, KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mucopolysaccharidose (MPS) aandoeningen:

    • MPS IH (Hurler-syndroom)
    • MPS-VI (Maroteaux-Lamy-syndroom)
    • MPS VII (Sly-syndroom).

  • Glycoproteïne stofwisselingsstoornissen:

    • Alfa mannosidose
    • Fucosidose
    • Aspartylglucosaminurie
  • Sfingolipidosen en recessieve leukodystrofieën: Presymptomatische patiënten met globoïdecelleukodystrofie (GLD, ook bekend als de ziekte van Krabbe) en metachromatische leukodystrofie (MLD) komen in aanmerking voor behandeling volgens dit protocol. Witte stofziekte door magnetische resonantie beeldvorming (MRI) alleen is geen uitsluiting als de patiënt asymptomatisch is.
  • Peroxisomale aandoeningen: presymptomatische patiënten met erfelijke peroxisomale aandoeningen geassocieerd met een verhoging van zeer lange keten vetzuren (VLCFA), geïdentificeerd door familieanamnese of laboratoriumonderzoek (inclusief neonatale screening), komen in aanmerking voor dit protocol. Witte stofziekte door MRI alleen is geen uitsluiting als de patiënt asymptomatisch is.

  • Andere erfelijke ziekten van het metabolisme:

    • Wolman-syndroom (zure lipase-deficiëntie)
    • Niemann-Pick B-patiënten (sfingomyelinedeficiëntie)
    • Niemann-Pick C subtype 2
  • Donorbeschikbaarheid: Patiënten die in aanmerking komen voor transplantatie moeten voldoende transplantaat hebben volgens de huidige criteria van het Blood and Marrow Transplantation Program van de University of Minnesota: Prioriteit zal als volgt zijn, hoewel in omstandigheden waarin timing van essentieel belang is, navelstrengbloedtransplantaten kunnen zijn verkozen boven een niet-verwant transplantaat, ondanks de hierboven genoemde prioriteit.
  • Multidisciplinaire evaluatie: Patiënten komen pas in aanmerking voor transplantatie nadat ze zijn gezien en geëvalueerd door leden van het Inherited Metabolic and Storage Disease Program (IMSD)-team en het team transplantatie heeft aangeboden aan de patiënt/familie.

Uitsluitingscriteria:

  • Symptomatische patiënten met peroxisomale of lysosomale aandoeningen zijn uitgesloten, maar kunnen in aanmerking komen voor andere behandelingsprotocollen.

  • Ernstige orgaandisfunctie. Bewijs van ernstige orgaanstoornissen, waaronder:

    • Cardiaal: linkerventrikelejectiefractie <40%
    • Nier: serumcreatinine >2,5 x normaal voor leeftijd
    • Lever: totaal bilirubine >3 x normaal, of alaninetransaminase (ALAT) >3 x normaal
    • Pulmonair: vereiste voor continue zuurstofsuppletie
  • Zwangerschap
  • Bewijs van infectie met het humaan immunodeficiëntievirus (hiv) of bekende hiv-positieve serologie
  • Patiënten ouder dan 21 jaar.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: NA
  • Interventioneel model: SINGLE_GROUP
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: Intent-to-Treat
Alle patiënten behandeld met studieregime.
Procedure: Stamceltransplantatie
Het doel van hematopoëtische stamceltransplantatie is het inbrengen van bloedproducerende cellen van een normale donor. Deze cellen kunnen de andere cellen leveren wat er in het lichaam ontbreekt, of ze kunnen de immuunrespons van het lichaam op de stoffen die zich in het lichaam hebben opgehoopt veranderen. Deze normale hematopoëtische stamcellen kunnen afkomstig zijn van beenmerg, perifeer bloed (d.w.z. het bloed dat in de bloedvaten van ons lichaam circuleert) of navelstrengbloed (d.w.z. bloed dat uit de navelstreng wordt genomen nadat een baby is geboren en de navelstreng is doorgesneden). De nieuwe donorcellen herbevolken het bloed- en beenmergsysteem en dringen de organen van het lichaam binnen, inclusief de hersenen. Waar deze cellen ook heen gaan, ze zullen het benodigde enzym produceren.
Andere namen:
  • Beenmergtransplantatie, navelstrengbloedtransplantatie
Geneesmiddel: Cyclofosfamide

Dagen vóór transplantatie Geneesmiddelenfrequentie

  • 4 Cyclofosfamide Eenmalig, gegeven gedurende 2 uur
  • 3 Cyclofosfamide Eenmalig, gegeven gedurende 2 uur
  • 2 Cyclofosfamide Eenmalig, gegeven gedurende 2 uur
  • 1 Cyclofosfamide Eenmalig, gegeven gedurende 2 uur
Andere namen:
  • Cytoxaan
Geneesmiddel: Campath-1H

Dagen vóór transplantatie Geneesmiddelenfrequentie

12 Campath-1H Eenmalig, gegeven gedurende 2 uur

11 Campath-1H Eenmalig, gegeven gedurende 2 uur

10 Campath-1H Eenmalig, verdeeld over 2 uur

Andere namen:
  • Alemtuzamab
Geneesmiddel: Busulfan

Dagen vóór transplantatie Geneesmiddelenfrequentie

9 Busulfan Vier keer per dag

8 Busulfan Vier keer per dag

7 Busulfan Vier keer per dag

6 Busulfan Vier keer per dag

Andere namen:
  • Busulfex

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal patiënten dat innesteling bereikt
Tijdsspanne: Dag 100
Percentage succesvolle implantatie - patiënten die donorimplantatie bereikten en volhielden; donorchimerisme op dag 100 van ten minste 90% na een hematopoëtische stamceltransplantatie.
Dag 100

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Algemeen overleven
Tijdsspanne: Dag 100, 1 jaar, 3 jaar
Aantal patiënten in leven op tijdstippen.
Dag 100, 1 jaar, 3 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 maart 2008

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

1 februari 2010

Studie voltooiing (WERKELIJK)

1 februari 2010

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

25 april 2008

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

28 april 2008

Eerst geplaatst (SCHATTING)

29 april 2008

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

28 december 2017

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

3 december 2017

Laatst geverifieerd

1 december 2017

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • MT2008-02
  • 0801M25202 (ANDER: IRB, University of Minnesota)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Stamceltransplantatie

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Estonia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren