Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Трансплантация гемопоэтических стволовых клеток (HCT) при врожденных нарушениях обмена веществ

3 декабря 2017 г. обновлено: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Лечение лизосомных и пероксисомальных врожденных нарушений метаболизма с помощью трансплантации гемопоэтических клеток

Основная цель этого клинического исследования — оценить способность достичь и поддерживать приживление донорского трансплантата у пациентов с лизосомными и пероксисомальными врожденными нарушениями метаболизма, подвергающихся трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК).

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это была постоянная область интересов нашей группы в Univ. Миннесоты, но это новый протокол, который заменит несколько старых протоколов. В то время как выживаемость при предыдущих протоколах за последнее десятилетие была очень хорошей, неполное приживление оставалось несколько проблематичным. Поэтому мы несколько модифицировали подготовительный режим, чтобы увеличить приживление трансплантата, заменив антитимоцитарный глобулин (ATG) на Campath-1H, препарат, обладающий более сильным иммуносупрессивным действием. Кроме того, мы изменили режим поддерживающей терапии. Исходя из этого, мы будем контролировать уровни антиоксидантной терапии (N-ацетилцистеин) и биомаркеры воспаления и окислительного стресса для семей, давших согласие на эти исследования.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

18

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

Не старше 21 год (ВЗРОСЛЫЙ, РЕБЕНОК)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Мукополисахаридоз (МПС) Заболевания:

    • MPS IH (синдром Гурлера)
    • MPS-VI (синдром Марото-Лами)
    • МПС VII (синдром Слая).

  • Нарушения обмена гликопротеинов:

    • Альфа-маннозидоз
    • Фукозидоз
    • Аспартилглюкозаминурия
  • Сфинголипидозы и рецессивные лейкодистрофии. Пресимптоматические пациенты с глобоидно-клеточной лейкодистрофией (ГЛД, также известной как болезнь Краббе) и метахроматической лейкодистрофией (МЛД) будут иметь право на лечение по этому протоколу. Заболевание белого вещества только при магнитно-резонансной томографии (МРТ) не является исключением, если у пациента нет симптомов.
  • Пероксисомальные расстройства: Пресимптоматические пациенты с наследственными пероксисомальными расстройствами, связанными с повышением уровня очень длинноцепочечных жирных кислот (ОДЦЖК), выявленным семейным анамнезом или лабораторными исследованиями (включая неонатальный скрининг), имеют право на участие в этом протоколе. Заболевание белого вещества только на МРТ не является исключением, если у пациента нет симптомов.

  • Другие наследственные заболевания обмена веществ:

    • Синдром Вольмана (дефицит кислой липазы)
    • Пациенты Niemann-Pick B (дефицит сфингомиелина)
    • Ниманн-Пик C подтип 2
  • Доступность донора: пациенты, рассматриваемые для трансплантации, должны иметь достаточное количество трансплантата в соответствии с текущими критериями программы трансплантации крови и костного мозга Университета Миннесоты: предпочтительнее неродственного трансплантата, несмотря на приоритет, указанный выше.
  • Междисциплинарная оценка: пациенты будут иметь право на трансплантацию только после того, как они будут осмотрены и оценены членами команды Программы наследственных заболеваний обмена веществ и накопления (IMSD), и команда предложит трансплантацию пациенту/семье.

Критерий исключения:

  • Симптоматические пациенты с пероксисомными или лизосомными нарушениями исключаются, но могут быть рассмотрены другие протоколы лечения.

  • Дисфункция основных органов. Признаки поражения основных органов, в том числе:

    • Сердечная: фракция выброса левого желудочка <40%
    • Почки: креатинин сыворотки >2,5 от нормы для возраста
    • Печень: общий билирубин > 3 раз выше нормы или аланинтрансаминаза (АЛТ) > 3 раза выше нормы.
    • Легочный: потребность в непрерывной кислородной поддержке
  • Беременность
  • Признаки заражения вирусом иммунодефицита человека (ВИЧ) или известные ВИЧ-позитивные серологические исследования
  • Пациенты старше 21 года.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: УХОД
  • Распределение: Нет данных
  • Интервенционная модель: SINGLE_GROUP
  • Маскировка: НИКТО

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Намерение лечить
Все пациенты получали лечение по схеме исследования.
Процедура: Трансплантация стволовых клеток
Целью трансплантации гемопоэтических стволовых клеток является введение кроветворных клеток от нормального донора. Эти клетки могут либо обеспечить недостающее в организме другим клеткам, либо могут изменить иммунный ответ организма на вещества, накопившиеся в организме. Эти нормальные гемопоэтические стволовые клетки могут происходить из костного мозга, периферической крови (т. е. крови, циркулирующей в кровеносных сосудах нашего тела) или пуповинной крови (т. е. крови, взятой из пуповины после рождения ребенка и перерезания пуповины). Новые донорские клетки повторно заселяют систему крови и костного мозга и попадают в органы тела, в том числе в головной мозг. Куда бы ни пошли эти клетки, они будут производить необходимый фермент.
Другие имена:
  • Пересадка костного мозга, пересадка пуповинной крови
Лекарство: Циклофосфамид

За несколько дней до трансплантации Частота приема лекарств

  • 4 Циклофосфамид Однократно в течение 2 часов
  • 3 Циклофосфамид Однократно в течение 2 часов
  • 2 Циклофосфамид Однократно в течение 2 часов
  • 1 Циклофосфамид Однократно в течение 2 часов
Другие имена:
  • Цитоксан
Лекарство: Кампат-1Н

За несколько дней до трансплантации Частота приема лекарств

12 Campath-1H Однократно в течение 2 часов

11 Campath-1H Однократно в течение 2 часов

10 Campath-1H Однократно в течение 2 часов

Другие имена:
  • Алемтузамаб
Лекарство: Бусульфан

За несколько дней до трансплантации Частота приема лекарств

9 Бусульфан Четыре раза в день

8 Бусульфан 4 раза в день

7 Бусульфан 4 раза в день

6 Бусульфан 4 раза в день

Другие имена:
  • Бусульфекс

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество пациентов, достигших приживления
Временное ограничение: День 100
Коэффициент успешного приживления - пациенты, достигшие и сохранившие приживление донорского трансплантата; донорский химеризм к 100 дню не менее 90% после трансплантации гемопоэтических стволовых клеток.
День 100

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Общая выживаемость
Временное ограничение: День 100, 1 год, 3 года
Количество пациентов, живущих в моменты времени.
День 100, 1 год, 3 года

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 марта 2008 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

1 февраля 2010 г.

Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

1 февраля 2010 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

25 апреля 2008 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

28 апреля 2008 г.

Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)

29 апреля 2008 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

28 декабря 2017 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

3 декабря 2017 г.

Последняя проверка

1 декабря 2017 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • MT2008-02
  • 0801M25202 (ДРУГОЙ: IRB, University of Minnesota)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Трансплантация стволовых клеток

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Gambia

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться