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Transplantation de cellules souches hématopoïétiques (HCT) pour les erreurs innées du métabolisme

3 décembre 2017 mis à jour par: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Traitement des erreurs innées lysosomales et peroxysomales du métabolisme par greffe de cellules hématopoïétiques

L'objectif principal de cet essai clinique est d'évaluer la capacité à obtenir et à maintenir la greffe de donneur chez les patients présentant des erreurs innées lysosomales et peroxysomales du métabolisme subissant une greffe de cellules souches hématopoïétiques (HCT).

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Cela a toujours été un domaine d'intérêt pour notre groupe à l'Univ. du Minnesota, mais il s'agit d'un nouveau protocole destiné à remplacer plusieurs protocoles plus anciens. Alors que la survie a été très bonne sur les protocoles antérieurs au cours de la dernière décennie, la prise de greffe incomplète est restée quelque peu problématique. Par conséquent, nous avons quelque peu modifié le régime de préparation pour augmenter la prise de greffe en remplaçant la globuline anti-thymocyte (ATG) par Campath-1H, un médicament plus immunosuppresseur. De plus, nous avons modifié le régime de soins de soutien. Sur cette base, nous surveillerons les niveaux d'une thérapie antioxydante (N-acétylcystéine) et les biomarqueurs de l'inflammation et du stress oxydatif pour les familles qui consentent à ces études de recherche.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

18

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
        • University of MInnesota, Fairview

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

Pas plus vieux que 21 ans (ADULTE, ENFANT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Troubles de la mucopolysaccharidose (MPS) :

    • MPS IH (syndrome de Hurler)
    • MPS-VI (syndrome de Maroteaux-Lamy)
    • MPS VII (syndrome de Sly).

  • Troubles métaboliques des glycoprotéines :

    • Alpha mannosidose
    • Fucosidose
    • Aspartylglucosaminurie
  • Sphingolipidoses et leucodystrophies récessives : les patients présymptomatiques atteints de leucodystrophie à cellules globoïdes (GLD, également connue sous le nom de maladie de Krabbe) et de leucodystrophie métachromatique (MLD) seront éligibles au traitement selon ce protocole. La maladie de la substance blanche par imagerie par résonance magnétique (IRM) seule n'est pas une exclusion si le patient est asymptomatique.
  • Troubles peroxysomaux : les patients présymptomatiques atteints de troubles peroxysomaux héréditaires associés à une élévation des acides gras à très longue chaîne (AGGLC), identifiés par des antécédents familiaux ou des tests de laboratoire (y compris le dépistage néonatal), sont éligibles pour ce protocole. La maladie de la substance blanche par IRM seule n'est pas une exclusion si le patient est asymptomatique.

  • Autres maladies héréditaires du métabolisme :

    • Syndrome de Wolman (déficit en lipase acide)
    • Patients Niemann-Pick B (déficit en sphingomyéline)
    • Niemann-Pick C sous-type 2
  • Disponibilité des donneurs : les patients dont la transplantation est envisagée doivent disposer d'un greffon suffisant, conformément aux critères actuels du programme de transplantation de sang et de moelle osseuse de l'Université du Minnesota : la priorité sera la suivante, bien que dans des circonstances où le moment est crucial, les greffes de sang de cordon peuvent être choisi sur une greffe non apparentée, malgré la priorité indiquée ci-dessus.
  • Évaluation multidisciplinaire : les patients ne seront éligibles à la transplantation qu'après avoir été vus et évalués par les membres de l'équipe du programme sur les maladies héréditaires du métabolisme et du stockage (IMSD), et que l'équipe a proposé la transplantation au patient/à la famille.

Critère d'exclusion:

  • Les patients symptomatiques avec des troubles peroxysomaux ou lysosomiques sont exclus mais peuvent être considérés pour d'autres protocoles de traitement.

  • Dysfonctionnement des organes majeurs. Preuve de déficience d'un organe majeur, y compris :

    • Cardiaque : fraction d'éjection ventriculaire gauche < 40 %
    • Rénal : créatinine sérique > 2,5 fois la normale pour l'âge
    • Hépatique : bilirubine totale > 3 x la normale, ou alanine transaminase (ALT) > 3 x la normale
    • Pulmonaire : nécessité d'une supplémentation continue en oxygène
  • Grossesse
  • Preuve d'infection par le virus de l'immunodéficience humaine (VIH) ou sérologie séropositive connue
  • Patients > 21 ans.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
  • Masquage: AUCUN

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
EXPÉRIMENTAL: Intention de traiter
Tous les patients traités avec le régime de l'étude.
Procédure: Greffe de cellules souches
Le but de la greffe de cellules souches hématopoïétiques est d'introduire des cellules productrices de sang provenant d'un donneur normal. Ces cellules peuvent soit fournir ce qui manque dans le corps aux autres cellules, soit modifier la réponse immunitaire du corps aux substances qui se sont accumulées dans le corps. Ces cellules souches hématopoïétiques normales peuvent provenir de la moelle osseuse, du sang périphérique (c'est-à-dire le sang circulant dans les vaisseaux sanguins de notre corps) ou du sang du cordon ombilical (c'est-à-dire du sang prélevé sur le cordon ombilical après la naissance d'un bébé et la coupure du cordon ombilical). Les nouvelles cellules donneuses repeuplent le système sanguin et médullaire et pénètrent dans les organes du corps, y compris le cerveau. Partout où ces cellules vont, elles produiront l'enzyme nécessaire.
Autres noms:
  • Greffe de moelle osseuse, greffe de sang de cordon
Médicament: Cyclophosphamide

Jours avant la greffe Fréquence des médicaments

  • 4 Cyclophosphamide Une fois, administré en 2 heures
  • 3 Cyclophosphamide Une fois, administré en 2 heures
  • 2 Cyclophosphamide Une fois, administré en 2 heures
  • 1 Cyclophosphamide Une fois, administré en 2 heures
Autres noms:
  • Cytoxane
Médicament: Campath-1H

Jours avant la greffe Fréquence des médicaments

12 Campath-1H Une fois, administré sur 2 heures

11 Campath-1H Une fois, administré sur 2 heures

10 Campath-1H Une fois, administré sur 2 heures

Autres noms:
  • Alemtuzamab
Médicament: Busulfan

Jours avant la greffe Fréquence des médicaments

9 Busulfan Quatre fois par jour

8 Busulfan Quatre fois par jour

7 Busulfan Quatre fois par jour

6 Busulfan Quatre fois par jour

Autres noms:
  • Busulfex

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de patients ayant obtenu une greffe
Délai: Jour 100
Taux de greffe réussie - patients qui ont obtenu et maintenu la greffe du donneur ; chimérisme du donneur au jour 100 d'au moins 90 % après avoir subi une greffe de cellules souches hématopoïétiques.
Jour 100

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
La survie globale
Délai: Jour 100, 1 an, 3 ans
Nombre de patients vivants à des moments précis.
Jour 100, 1 an, 3 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 mars 2008

Achèvement primaire (RÉEL)

1 février 2010

Achèvement de l'étude (RÉEL)

1 février 2010

Dates d'inscription aux études

Première soumission

25 avril 2008

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

28 avril 2008

Première publication (ESTIMATION)

29 avril 2008

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

28 décembre 2017

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

3 décembre 2017

Dernière vérification

1 décembre 2017

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • MT2008-02
  • 0801M25202 (AUTRE: IRB, University of Minnesota)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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