Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Hematopoieettisten kantasolujen siirto (HCT) synnynnäisten aineenvaihduntavirheiden varalta

sunnuntai 3. joulukuuta 2017 päivittänyt: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Lysosomaalisten ja peroksisomaalisten synnynnäisten aineenvaihduntavirheiden hoito hematopoieettisten solujen siirrolla

Tämän kliinisen tutkimuksen ensisijainen tavoite on arvioida kykyä saavuttaa ja ylläpitää luovuttajan siirtämistä potilailla, joilla on synnynnäisiä lysosomaalisia ja peroksisomaalisia aineenvaihduntavirheitä, joille tehdään hematopoieettinen kantasolusiirto (HCT).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on jatkuvasti kiinnostanut ryhmämme yliopistossa. Minnesotassa, mutta tämä on uusi protokolla useiden vanhempien protokollien tilalle. Vaikka eloonjääminen on ollut erittäin hyvä aikaisemmissa protokollissa viimeisen vuosikymmenen aikana, epätäydellinen siirtäminen on pysynyt jonkin verran ongelmallisena. Siksi olemme modifioineet preparatiivista hoito-ohjelmaa jonkin verran lisätäksemme siirtoa korvaamalla anti-tymosyyttiglobuliinin (ATG) Campath-1H:lla, lääkkeellä, joka on immuunivastetta heikentävämpi. Lisäksi olemme muuttaneet tukihoito-ohjelmaa. Tämän perusteella seuraamme näihin tutkimuksiin suostuvien perheiden antioksidanttihoitoa (N-asetyylikysteiini) sekä tulehduksen ja oksidatiivisen stressin biomarkkereita.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

18

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • University of MInnesota, Fairview

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 21 vuotta (AIKUINEN, LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Mukopolysakkaridoosi (MPS) -sairaudet:

    • MPS IH (Hurlerin oireyhtymä)
    • MPS-VI (Maroteaux-Lamyn oireyhtymä)
    • MPS VII (Sly-oireyhtymä).

  • Glykoproteiinien aineenvaihduntahäiriöt:

    • Alfa-mannosidoosi
    • Fukosidoosi
    • Aspartyyliglukosaminuria
  • Sfingolipidoosit ja resessiiviset leukodystrofiat: Pre-oireiset potilaat, joilla on globoidisoluleukodystrofia (GLD, joka tunnetaan myös nimellä Krabben tauti) ja metakromaattinen leukodystrofia (MLD), ovat kelvollisia tämän protokollan hoitoon. Valkoisen aineen sairaus pelkällä magneettikuvauksella (MRI) ei ole poissulkeminen, jos potilas on oireeton.
  • Peroksisomaaliset häiriöt: Oireiset potilaat, joilla on perinnöllisiä peroksisomaalisia häiriöitä, jotka liittyvät erittäin pitkäketjuisten rasvahappojen (VLCFA) nousuun ja jotka on tunnistettu suvussa tai laboratoriotesteissä (mukaan lukien vastasyntyneiden seulonta), ovat kelvollisia tähän protokollaan. Valkoisen aineen tauti yksinään MRI:llä ei ole poissulkeminen, jos potilas on oireeton.

  • Muut perinnölliset aineenvaihduntataudit:

    • Wolmanin oireyhtymä (happolipaasin puutos)
    • Niemann-Pick B -potilaat (sfingomyeliinin puutos)
    • Niemann-Pick C -alatyyppi 2
  • Luovuttajien saatavuus: Potilailla, joille siirtoa harkitaan, tulee olla Minnesotan yliopiston veri- ja luuytimensiirtoohjelman nykyisten kriteerien mukaan riittävä siirrännäinen: Prioriteetti on seuraava, vaikkakin tilanteissa, joissa ajoitus on olennaista, napanuoraverisiirteitä voidaan käyttää valittu etuyhteydettömän siirteen sijaan yllä mainitusta prioriteetista huolimatta.
  • Monitieteinen arviointi: Potilaat ovat oikeutettuja siirtoon vasta, kun IMSD-ryhmän jäsenet ovat nähneet ja arvioineet heidät ja kun ryhmä on tarjonnut siirtoa potilaalle/perheelle.

Poissulkemiskriteerit:

  • Oireiset potilaat, joilla on peroksisomaalisia tai lysosomaalisia sairauksia, eivät sisälly, mutta niitä voidaan harkita muiden hoitomenetelmien käyttämiseksi.

  • Suurin elinten toimintahäiriö. Todisteet merkittävistä elinten vajaatoiminnasta, mukaan lukien:

    • Sydän: vasemman kammion ejektiofraktio <40 %
    • Munuaiset: seerumin kreatiniini > 2,5 x iän normaali
    • Maksa: kokonaisbilirubiini > 3 x normaali tai alaniinitransaminaasi (ALT) > 3 x normaali
    • Keuhkot: jatkuvan hapen lisäyksen tarve
  • Raskaus
  • Todisteet ihmisen immuunikatovirus (HIV) -infektiosta tai tunnetusta HIV-positiivisesta serologiasta
  • Yli 21-vuotiaat potilaat.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: NA
  • Inventiomalli: SINGLE_GROUP
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: Intent-to-Treat
Kaikki potilaat, joita hoidettiin tutkimusohjelmalla.
Menettely: Kantasolujen siirto
Hematopoieettisen kantasolusiirron tarkoituksena on tuoda verta tuottavia soluja normaalilta luovuttajalta. Nämä solut voivat joko tarjota muille soluille sen, mitä kehosta puuttuu, tai muuttaa kehon immuunivastetta kehoon kertyneelle aineelle. Nämä normaalit hematopoieettiset kantasolut voivat olla peräisin luuytimestä, ääreisverestä (eli kehomme verisuonissa kiertävästä verestä) tai napanuorasta (eli napanuorasta otettu veri, kun vauva on syntynyt ja napanuora on katkaistu). Uudet luovuttajasolut asettavat uudelleen veri- ja luuydinjärjestelmän ja pääsevät kehon elimiin, mukaan lukien aivot. Minne nämä solut menevätkin, ne tuottavat tarvittavaa entsyymiä.
Muut nimet:
  • Luuydinsiirto, napanuoraverensiirto
Lääke: Syklofosfamidi

Päiviä ennen siirtolääkkeiden tiheyttä

  • 4 Syklofosfamidi Kerran, annettu 2 tunnin aikana
  • 3 Syklofosfamidi Kerran, 2 tunnin aikana
  • 2 Syklofosfamidi Kerran, annettu 2 tunnin aikana
  • 1 Syklofosfamidi Kerran, annettu 2 tunnin aikana
Muut nimet:
  • Cytoxan
Lääke: Camppath-1H

Päiviä ennen siirtolääkkeiden tiheyttä

12 Camppath-1H Kerran, annettu 2 tunnin aikana

11 Camppath-1H Kerran, annettu 2 tunnin aikana

10 Camppath-1H Kerran, annettu 2 tunnin aikana

Muut nimet:
  • Alemtuzamabi
Lääke: Busulfaani

Päiviä ennen siirtolääkkeiden tiheyttä

9 Busulfaani Neljä kertaa päivässä

8 Busulfaani Neljä kertaa päivässä

7 Busulfaani Neljä kertaa päivässä

6 Busulfaani Neljä kertaa päivässä

Muut nimet:
  • Busulfex

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Siirrännäisen saavuttaneiden potilaiden määrä
Aikaikkuna: Päivä 100
Onnistuneiden siirrännäisten määrä – potilaat, jotka saavuttivat ja säilyttivät luovuttajan; luovuttajan kimerismi 100. päivään mennessä vähintään 90 % hematopoieettisen kantasolusiirron jälkeen.
Päivä 100

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kokonaisselviytyminen
Aikaikkuna: Päivä 100, 1 vuosi, 3 vuotta
Elossa olevien potilaiden määrä ajankohtina.
Päivä 100, 1 vuosi, 3 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Lauantai 1. maaliskuuta 2008

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Maanantai 1. helmikuuta 2010

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Maanantai 1. helmikuuta 2010

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 25. huhtikuuta 2008

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 28. huhtikuuta 2008

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Tiistai 29. huhtikuuta 2008

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Torstai 28. joulukuuta 2017

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Sunnuntai 3. joulukuuta 2017

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. joulukuuta 2017

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • MT2008-02
  • 0801M25202 (MUUTA: IRB, University of Minnesota)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Kantasolujen siirto

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Albania

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa