Långsiktig öppen studie som utvärderar säkerheten för Diacerein 1 % salva topisk formulering hos patienter med epidermolys Bullosa Simplex

Detta är en internationell, multicenter, öppen, långsiktig förlängningsstudie som utvärderar säkerheten hos aktuell Diacerein 1% salva för behandling av patienter med EBS. Vid besök 1 kommer EBS-personer som genomförde den dubbelblinda säkerhets- och effektstudien CCP-020-301 eller deltog i CCP-020-101 PK-studien (matarstudier) som uppfyller alla inklusions-/exkluderingskriterier att vara berättigade att genomföra 2 behandlingscykler av CCP-020.

Varje behandlingscykel kommer att bestå av 8 veckors behandling (en gång om dagen, läkemedelsapplicering i hemmet) följt av 8 veckors ledig behandling (endast godkänd av utredare, intetsägande, icke-medicinskt mjukgörande/fuktighetskräm, rutinmässiga rengöringsprodukter och solskyddsmedel) med max. 2 behandlingscykler tillåtna i upp till 52 veckor.

Vid baslinjebesöket (motsvarande det sista studiebesöket i matarstudien) kommer utredaren att utföra en klinisk bedömning och avgöra om någon av patientens lesioner kräver behandling (upp till 30 % BSA). Om försökspersonen har aktiva lesioner som fastställts av utredarens kliniska bedömning, kommer försökspersonen att initiera en cykel av en gång dagligen, hemmastudiemedicinering på sina EBS-lesioner under 8 veckor (behandlingsperiod) följt av en 8-veckorsperiod där ingen behandling kommer att ges. Försökspersoner som inte uppvisar några aktiva lesioner (som fastställts av utredarens kliniska bedömning) kommer inte att påbörja behandlingen utan kommer istället att instrueras att återvända till kliniken för ny utvärdering om 8 veckor eller vid försämring av EBS-lesioner, beroende på vad som inträffar först.