Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhet och effekt av Diacerein 1% salva för försökspersoner med Epidermolysis Bullosa Simplex (EBS)

16 oktober 2019 uppdaterad av: Castle Creek Pharmaceuticals, LLC

En internationell, multicenter, randomiserad, dubbelblind, parallellgruppsfas 2-studie som utvärderar säkerheten och effekten av Diacerein 1 % salva topisk formulering hos patienter med epidermolys Bullosa Simplex

Epidermolysis bullosa simplex (EBS) är en sällsynt genetisk hudsjukdom som kännetecknas av skör hud och slemhinnor som resulterar i smärtsamma blåsor och erosioner efter mindre trauma. Syftet med denna studie är att jämföra effekten av diacerein 1% salva med vehikelsalva när den appliceras en gång dagligen i 8 veckor hos patienter med EBS.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Studien är en internationell, multicenter, randomiserad, dubbelblind, fordonskontrollerad, parallellgruppsstudie för att utvärdera säkerheten och effekten av diacerein 1% salva för behandling av patienter med EBS. Deltagarna tilldelades studiegrupper som fick antingen diacerein 1% salva eller vehikelsalva under 8 veckor, följt av en 8 veckors uppföljningsperiod. Ungefär 80 försökspersoner skulle randomiseras till en av de två behandlingsgrupperna.

Det primära syftet med denna studie är att jämföra effekten av diacerein 1% salva med vehikelsalva baserat på minskning av kroppsyta (BSA) av EBS-lesioner som behandlas när de appliceras en gång dagligen i 8 veckor hos patienter med EBS. De sekundära målen är att jämföra effekterna av diacerein 1 % salva med fordonssalva hos patienter med EBS i förändringar i Investigator Global Assessment (IGA) poäng, smärta, klåda, rörlighet och säkerhet och tolerabilitet.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

54

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
    • New South Wales
      • Kogarah, New South Wales, Australien, 2217
        • Premier Specialists Pty Ltd; The Church
  • Frankrike
      • Nice, Frankrike, 06202
        • CHU de NICE - Hopital de l'Archet II - Service de Dermatologie
    • Cedex
      • Paris, Cedex, Frankrike, 75010
        • Hopital Saint Louis
      • Paris, Cedex, Frankrike, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • California
      • Palo Alto, California, Förenta staterna, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Northwestern University
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Förenta staterna, 65212
        • University of Missouri Healthcare
    • New York
      • Stony Brook, New York, Förenta staterna, 11790
        • Stony Brook University Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna, 27516
        • University of North Carolina - Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29425-5780
        • Medical University of South Carolina (MUSC)
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78218
        • Children's Hospital of San Antonio ; Texas Dermatology and Laser Specialists
  • Israel
      • Tel Aviv, Israel, 6423906
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Nederländerna
      • Groningen, Nederländerna, AB20;30,001
        • University Medical Center Groningen
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien, SE1 7EH
        • St. Thomas' Hospital - St Johns Institute of Dermatology
    • England
      • London, England, Storbritannien, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
  • Tyskland
      • Freiburg, Tyskland, 79104
        • University Medical Center Freiburg
  • Österrike
      • Salzburg, Österrike, A-5020
        • EB House Austria

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

6 månader och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Viktiga inkluderingskriterier:

  • Försökspersonen är minst 4 år gammal vid screening
  • Försökspersonen har en dokumenterad genetisk mutation som överensstämmer med EBS. Genmutationer som är acceptabla för inkludering är följande: KRT5, KRT14, PLEC1, TGM5, PKP1, DSP, FERMT1, EXPH5, ​​DST, KLHL24.

  • Försökspersonen har ett utvärderingsområde för EBS-lesioner som ska behandlas, det vill säga ≥2 % kroppsyta (BSA) och EBS-lesionerna finns i ett eller båda av följande kroppsområden:

    • Lokaliserat: plantar och/eller palmarområden
    • Generaliserad: armar, ben, bål, händer och fötter
  • Försökspersonens EBS-lesioner i bedömningsområdet har en Investigator's Global Assessment (IGA)-poäng på ≥3
  • Försöksperson/vårdgivare samtycker till att inte använda några utvärtes behandlingar förutom studiemedicinen som kan påverka statusen för EBS-lesionerna under studiens varaktighet
  • Försökspersonen är icke-gravid, vilket bekräftats av en negativ uringraviditetsscreening, inte ammande och planerar inte för graviditet under studieperioden
  • Om försökspersonen är en kvinna i fertil ålder, samtycker till att använda en godkänd effektiv preventivmetod
  • Försökspersonen är vid god allmän hälsa och fri från något känt sjukdomstillstånd eller fysiskt tillstånd som kan försämra utvärderingen av EBS-lesioner eller som utsätter försökspersonen för en oacceptabel risk genom studiedeltagande

Viktiga uteslutningskriterier:

  • Försökspersonen har EBS-lesioner som ska behandlas och som är infekterade
  • Försökspersonen har använt någon produkt som innehåller diacerein inom 6 månader före screening
  • Personen har använt systemisk immunterapi eller cytotoxisk kemoterapi inom 60 dagar före screening
  • Försökspersonen har använt systemisk steroidbehandling eller har använt topikal steroidbehandling på de EBS-lesioner som ska behandlas inom 30 dagar före Baseline
  • Försökspersonen har tecken på en systemisk infektion eller har använt systemiska antibiotika inom 7 dagar före screening
  • Försökspersonen använder för närvarande systemiska analgetika och/eller antihistaminterapi för behandling av EBS-lesioner såvida inte en stabil regim (dvs samma doseringsregim) under minst 4 veckor före screening
  • Personen har använt systemiska diuretika eller hjärtglykosider eller någon systemisk produkt som kan utsätta patienten för onödig risk
  • Försökspersonen har använt någon topikal produkt som innehåller allantoin på EBS-lesioner som ska behandlas inom 30 dagar före screening
  • Personen har en aktuell malignitet eller en historia av behandling för en malignitet inom 2 år före screening
  • Personen har för närvarande diabetes mellitus (HbA1c ≥6,5%) eller kontrollerad diabetes (HbA1c < 6,5%)
  • Personen har en historia av hjärt-, lever- (ALT och eller ASAT >2x ULN, totalt bilirubin >1,5x ULN vid screening) eller njursjukdom (eGFR)
  • Försökspersonen har en icke-EBS hudsjukdom eller tillstånd (t.ex. solbränna) som kan sätta försökspersonen i onödig risk genom att delta i studien eller störa studieläkemedelsansökan eller studiebedömningarna

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: diacerein 1% salva
diacerein 1% salva kommer att användas i 8 veckor
Läkemedel: diacerein 1% salva
diacerein 1% salva administrerad topiskt
Andra namn:
  • CCP-020
Placebo-jämförare: fordonssalva
fordonsalva kommer att användas i 8 veckor
Läkemedel: En placebo salva
vehikelsalva administrerad topiskt

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andel försökspersoner som uppnådde ≥ 60 % minskning av kroppsytan (BSA) av EBS-lesioner inom bedömningsområdet
Tidsram: Baslinje till vecka 8
Analys av andelen försökspersoner som uppnådde en ≥60 % minskning av kroppsytan (BSA) av EBS-lesioner inom bedömningsområdet från baslinje till vecka 8
Baslinje till vecka 8

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andelen försökspersoner som uppnådde framgång i utredarens globala bedömning (IGA)
Tidsram: Baslinje till vecka 8

Utredarens globala bedömning (IGA) är en femgradig skala som används för övergripande klinisk bedömning av sjukdomens svårighetsgrad och klassificerar EBS-involverad hud med en poäng som sträcker sig från 0-4. Framgång på IGA definierades som ≥2-poängsreduktion från baslinje till besök 6 (vecka 8).

IGA-poäng:

0 = Rensa; 1 = Nära klart; 2 = Mild; 3 = Måttlig; 4 = Allvarlig

Minsta poäng = 0 Maxpoäng = 4; högre poäng = sämre resultat
Baslinje till vecka 8

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Castle Creek Pharmaceuticals, LLC

Utredare

  • Studierektor: Mary Spellman, MD, Castle Creek Pharmaceuticals

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 juni 2017

Primärt slutförande (Faktisk)

15 oktober 2018

Avslutad studie (Faktisk)

31 oktober 2018

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

10 maj 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

12 maj 2017

Första postat (Faktisk)

16 maj 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

5 november 2019

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

16 oktober 2019

Senast verifierad

1 oktober 2019

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CCP-020-301

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Epidermolys Bullosa Simplex

Kliniska prövningar på diacerein 1% salva

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in El Salvador

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera